Udforsk sjældne sygdomme i kliniske forsøg
Se, hvilke sjældne sygdomme der i øjeblikket undersøges hyppigt.
Se også vores ordliste over hyppige sygdomme og lægemiddeldatabase.
Starter med bogstav
For at åbne ordlisten over sjældne sygdomme skal du vælge et bogstav fra listen nedenfor.
Sjældne sygdomme, der starter med “m”
- 2
Malignt fibrøst histiocytom
Malignt fibrøst histiocytom er en kræfttype, der kan udvikle sig i blødt væv eller knogler og oftest rammer arme og ben. Denne sjældne lidelse, som nu hyppigere kaldes udifferentieret pleomorf sarkom, har historisk været anerkendt som en af de mest almindelige bløddelskræftformer hos ældre voksne, selvom den kan forekomme i alle aldre.
- 1
Marfans syndrom
Marfans syndrom er en genetisk lidelse, der påvirker kroppens bindevæv – det materiale, som giver styrke og fleksibilitet til strukturer overalt i kroppen. Selvom symptomerne varierer meget fra person til person, påvirker denne tilstand oftest hjertet, blodkarrene, knoglerne, leddene og øjnene, og med ordentlig pleje kan mennesker med Marfans syndrom leve lange og produktive liv.
- 15
Marginalzone lymfom
Marginalzone lymfom er en sjælden, langsomt voksende type blodkræft, der udvikler sig, når visse hvide blodlegemer ændrer sig og formerer sig ukontrolleret.
- 1
Mastcelleaktiveringssyndrom
Mastcelleaktiveringssyndrom (MCAS) er en gådefuld tilstand, hvor immunsystemets “vagter” – mastceller – slår alarm uden nogen reel trussel, hvilket forårsager pludselige og alvorlige reaktioner i hele kroppen. I modsætning til typiske allergier med klare udløsere kan MCAS-episoder ramme uforudsigeligt, påvirke flere kropssystemer samtidig og sommetider føre til livstruende nødsituationer.
- 2
Mastocytose
Mastocytose er en sjælden lidelse, der opstår, når mastceller, immunsystemets vogtere mod allergener og bakterier, begynder at formere sig ukontrolleret og ophobes i forskellige dele af kroppen, hvilket udløser vedvarende allergisk-lignende reaktioner, der kan variere fra mild hudirritation til livstruende komplikationer.
- 1
Medfødt generaliseret lipodystrofi
Medfødt generaliseret lipodystrofi er en ekstremt sjælden genetisk tilstand, hvor kroppen fra fødslen mister næsten alt sit naturlige fedtvæv, hvilket skaber alvorlige sundhedsmæssige udfordringer, der rækker langt ud over udseendet og påvirker kroppens håndtering af energi, sukker og det generelle helbred.
- 0
Medfødt hypotransferrinæmi
Medfødt hypotransferrinæmi er en ekstremt sjælden arvelig blodsygdom, der skaber et forvirrende medicinsk paradoks: patienter lider af svær blodmangel, mens de samtidig ophoger farlige niveauer af jern i hele kroppen.
- 0
Medfødt immundefekt
Medfødt immundefekt, også kaldet primær immundefekt, er en gruppe af arvelige sygdomme, hvor kroppens immunforsvar ikke fungerer korrekt fra fødslen.
- 1
Medfødt nefrogen diabetes insipidus
Medfødt nefrogen diabetes insipidus er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker, hvordan nyrerne reagerer på naturlige hormoner, som kontrollerer kroppens vandbalance. Når denne tilstand er til stede, kan børn opleve konstant tørst og producere usædvanligt store mængder urin, hvilket udsætter dem for risiko for farlige dehydreringsepisoder, der kan påvirke vækst og udvikling gennem hele livet.
- 8
Medulloblastom
Medulloblastom er en kræftsvulst i hjernen, som starter i lillehjernen – et område bagerst i hjernen, der styrer balance og bevægelser. Selvom sygdommen kan ramme alle, er denne aggressive tumor mest almindelig hos små børn og udgør den hyppigste kræftsvulst i hjernen hos børnepatienter.
- 3
MELAS-syndrom
MELAS-syndrom er en sjælden arvelig sygdom, der forstyrrer kroppens måde at producere energi på og påvirker primært nervesystemet og musklerne.
- 2
Membranoproliferativ glomerulonefritis
Membranoproliferativ glomerulonefritis er en sjælden nyresygdom, der forårsager betændelse og strukturelle forandringer i nyrernes små filtreringsenheder. Forståelse af denne komplekse tilstand kan hjælpe patienter og deres familier med at navigere i udfordringerne ved diagnose, behandling og langsigtet håndtering.
- 5
Membranøs glomerulonefritis
Membranøs glomerulonefritis, også kaldet membranøs nefropati, er en sjælden nyresygdom, hvor kroppens immunsystem ved en fejl angriber de små filtre i nyrerne. Dette fører til, at protein slipper ud i urinen og kan forårsage hævelser i hele kroppen. Tidlig opdagelse og korrekt behandling kan hjælpe med at beskytte nyrefunktionen og forebygge alvorlige komplikationer.
- 1
Metastaserende angiosarkom
Metastatisk angiosarkom er en af de mest udfordrende former for en sjælden og aggressiv kræfttype, der udvikler sig i cellerne, som danner indersiden af blodkar og lymfekar.
- 1
Metastaserende angiosarkom i bryst
Metastatisk bryst angiosarkom er en særlig udfordrende og aggressiv form for en sjælden kræftsygdom, der begynder i de celler, som dækker blod- eller lymfekar i brystet, og spreder sig til andre dele af kroppen.
- 4
Metastaserende Ewings sarkom
Metastatisk Ewings sarkom er en udfordrende form for knogle- og bløddelskreft, der har spredt sig fra sit oprindelige sted til fjerne dele af kroppen. Denne sjældne, men aggressive sygdom rammer oftest børn, teenagere og unge voksne og kræver hurtig opsporing og omfattende behandling for at forbedre resultaterne.
- 1
Metastaserende kondrosarkom
Metastatisk kondrosarkom er en alvorlig form for knoglekræft, der har spredt sig fra sin oprindelige placering til andre dele af kroppen.
- 5
Metastaserende osteosarkom
Metastatisk osteosarkom opstår, når knoglekræft spreder sig fra sin oprindelige placering til andre dele af kroppen, oftest lungerne. Denne form for kræft udgør særligt vanskelige udfordringer for patienter og medicinske teams, med overlevelsesresultater, der forbliver bekymrende på trods af årtiers forskning og behandlingsfremskridt.
- 1
Metastaserende synovialsarkom
Synovialt sarkom metastatisk er et fremskredet stadie af en sjælden kræftform, der påvirker kroppens bløddele. Når denne aggressive sygdom spreder sig fra sit oprindelige sted til andre organer – oftest lungerne og lymfeknuderne – står patienterne over for betydelige udfordringer med behandling og prognose.
- 3
Milt marginalzone lymfom
Splenisk marginalzone lymfom er en sjælden type blodkræft, der primært påvirker milten og får den til at forstørre sig betydeligt, mens sygdommen typisk udvikler sig langsomt over tid.
- 3
Mitokondriel myopati
Mitokondrial myopati er en gruppe af muskelsygdomme, der opstår, når de små energifabrikker inde i vores celler ikke kan producere nok kraft til at holde kroppen kørende.
- 0
Mukopolysakkaridose
Mukopolysakkaridoser er en gruppe af sjældne arvelige sygdomme, hvor kroppen ikke kan nedbryde lange kæder af sukkermolekyler ordentligt, hvilket fører til deres ophobning i celler overalt i kroppen og forårsager progressiv skade på organer, knogler og væv, der kan påvirke en persons liv betydeligt.
- 1
Mukopolysakkaridose II
Mukopolysakkaridose type II, også kendt som Hunter syndrom, er en sjælden arvelig sygdom, der gradvist påvirker mange dele af kroppen. Den forekommer næsten udelukkende hos drenge og skyldes kroppens manglende evne til at nedbryde visse komplekse sukkermolekyler.
- 4
Mukopolysakkaridose III
Mukopolysakkaridose type III, også kendt som Sanfilippo syndrom, er en sjælden arvelig sygdom, der primært skader hjernen og rygmarven, hvilket fører til alvorligt intellektuelt forfald, adfærdsmæssige udfordringer og progressivt tab af færdigheder hos berørte børn.
- 40
Myelodysplastisk syndrom
Myelodysplastiske syndromer er en kompleks gruppe af blodsygdomme, der påvirker knoglemarven og dens evne til at producere sunde blodlegemer, hvilket fører til træthed, infektioner og blødningsproblemer. At forstå disse tilstande kan hjælpe patienter og deres familier med at navigere i de udfordringer, der ligger forude.
- 0
Myelodysplastisk syndrom med overskud af blaster
Myelodysplastisk syndrom med blastoverskud er en højrisiko-form for knoglemarvssygdom, hvor umodne blodceller ikke modnes korrekt, hvilket efterlader kroppen sårbar over for alvorlige komplikationer, herunder infektioner, blødning og potentiel udvikling til akut leukæmi.
- 1
Myxofibrosarkom
Myxofibrosarkom er en sjælden form for kræft, der vokser i bindevævet og oftest viser sig som en langsomt voksende knude under huden på arme eller ben, primært hos ældre mennesker.


