Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøgene
- Hvem forsøgene er lavet til
- Hvad forsøgene undersøger
- Hvilke mål og endepunkter der måles
- Forsøgsfaser og studiedesign
- Praktiske detaljer fra studierne
Oversigt over forsøgene
De tilgængelige forsøg med Idursulfase fokuserer på personer med Hunter syndrom, også kaldet mucopolysakkaridose type II eller MPS II.[1][2][3] Nogle studier ser specifikt på personer med kognitiv påvirkning, mens andre omfatter børn, unge og unge voksne med neuronopatisk eller ikke-neuronopatisk MPS II.[1][3]
Forsøgene er interventionalstudier, hvilket betyder, at deltagerne får en behandling, og forskerne følger resultaterne over tid.[1][2][3] Alle tre registrerede forsøg er oplyst som autoriserede.[1][2][3]
Hvem forsøgene er lavet til
Ét forsøg er lavet til personer med Hunter syndrom og kognitiv påvirkning, som allerede får intratekal Idursulfase-IT sammen med intravenøs Elaprase.[1] Intratekal betyder, at behandlingen gives i væsken omkring rygmarven og hjernen.[1]
Et andet forsøg omfatter patienter med MPS II, også kaldet Hunter syndrom, og har en samlet planlagt deltagergruppe på 80 personer.[2] Det tredje forsøg omfatter pædiatriske og unge voksne deltagere med neuronopatisk eller ikke-neuronopatisk MPS II og har 64 planlagte deltagere.[3]
De to sidste forsøg viser, at forskningen ikke kun handler om én bestemt gruppe, men om flere typer af MPS II, hvor sygdommen kan påvirke kroppen og i nogle tilfælde også hjernen.[2][3]
Hvad forsøgene undersøger
Det ene studie undersøger langtids-sikkerheden ved intratekal Idursulfase-IT givet sammen med intravenøs Elaprase hos deltagere med Hunter syndrom og kognitiv påvirkning.[1] Studiet er en åben forlængelse, hvilket betyder, at deltagerne fortsætter i et opfølgende forsøg for at indsamle flere data over længere tid.[1]
Et andet studie undersøger JR-141 for effekt, sikkerhed og farmakokinetik, som betyder hvordan et lægemiddel bevæger sig gennem kroppen.[2] Selvom dette forsøg ikke tester Idursulfase alene, bruger det Elaprase som sammenligningsbehandling i MPS II.[2]
Det tredje studie sammenligner Tividenofusp Alfa (DNL310) med Idursulfase hos pædiatriske og unge voksne deltagere med MPS II.[3] Her er Idursulfase en aktiv sammenligner, så forskerne kan se, om den anden behandling påvirker hjernen og hverdagsfunktioner anderledes.[3]
Hvilke mål og endepunkter der måles
Det vigtigste mål i forlængelsesstudiet er sikkerhed ved intratekal Idursulfase-IT.[1] Sikkerheden vurderes ved uønskede hændelser, som betyder alle uventede eller skadelige hændelser under behandlingen.[1] Forskerne ser også på, om hændelserne kan være knyttet til Idursulfase-IT, det kirurgiske indgreb, selve den intratekale procedure eller den intravenøse Elaprase-infusion.[1]
I JR-141-studiet måles ændringer i rå scorer fra baseline til uge 105 i BSID-III for den kognitive del i kohorte A.[2] Baseline betyder udgangspunktet før behandlingen starter.[2] Studiet måler også ændring i niveauet af CSF HS fra baseline til uge 53 i kohorte A, hvor CSF er cerebrospinalvæske, og HS er en sygdomsmarkør i denne væske.[2]
I studiet med Tividenofusp Alfa måles forholdet til baseline i CSF HS-koncentration ved uge 24 i kohorte A.[3] Derudover måles ændring fra baseline i Vineland-3 ved uge 96 i kohorte A, som bruges til at vurdere adaptiv adfærd, altså hverdagsevner og funktion i dagligdagen.[3]
Forsøgsfaser og studiedesign
Det første forsøg er i fase 3 og omfatter 8 deltagere.[1] Det er et interventionalstudie, hvor fokus er på langtids-sikkerhed hos en meget lille gruppe, som allerede får behandlingen.[1]
JR-141-studiet er også i fase 3 og har 80 planlagte deltagere.[2] Det undersøger både centralnervesystemet, som er hjernen og rygmarven, og somatiske symptomer, altså symptomer i resten af kroppen.[2]
Studiet med Tividenofusp Alfa versus Idursulfase er i fase 4 og har 64 planlagte deltagere.[3] Fase 4 betyder, at man fortsat undersøger behandlingens virkning og sikkerhed i en mere klinisk, praktisk sammenhæng.[3]
Praktiske detaljer fra studierne
Det første forsøg er en åben forlængelse for deltagere fra studierne HGT-HIT-046 og SHP609-302.[1] Det betyder, at det følger personer, som allerede har været med i tidligere studier, for at samle mere langtidsinformation.[1]
I dette studie gives Idursulfase-IT sammen med intravenøs Elaprase, og sikkerheden vurderes i forhold til både lægemidlet og administrationsmåden.[1] Det viser, at forskerne ikke kun ser på medicinen, men også på selve proceduren og den samlede behandling.[1]
De to andre studier har aktive sammenligninger, hvor Idursulfase indgår som referencebehandling.[2][3] På den måde kan forskerne vurdere, om nye behandlinger giver bedre resultater på mål som hjernesymptomer, biomarkører og hverdagsfunktion.[2][3]
