Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Alx148

Denne artikel handler om kliniske forsøg med Alx148. Forsøgene undersøger Alx148 i kombination med azacitidin hos voksne med højrisiko myelodysplastisk syndrom (MDS), især patienter som ikke tidligere er behandlet. Målet er at vurdere sikkerhed, tålelighed og effekt.

Indholdsfortegnelse

Overblik over forsøget

Det beskrevne kliniske forsøg undersøgte Alx148 i kombination med azacitidin hos patienter med højrisiko myelodysplastisk syndrom (MDS).[1] Studiet var et interventionalt forsøg, hvilket betyder, at forskerne gav en behandling og derefter målte, hvad der skete.[1]

Forsøgets navn var ASPEN-02, og det var delt i en fase 1-del og en fase 2-del.[1] Fase 1 handlede om sikkerhed, tålelighed og valg af den anbefalede dosis til videre test.[1]

Hvem der kunne deltage

Studiet omfattede voksne patienter med højrisiko MDS.[1] I fase 1 kunne der også indgå patienter med relaps/refraktær MDS, altså sygdom som er kommet tilbage eller ikke reagerer godt på behandling.[1]

Fase 2-delen fokuserede på voksne med tidligere ubehandlet højrisiko MDS, defineret ved en IPSS-R-score over 3,5.[1] Det betyder, at forskerne især ville se på patienter med en mere alvorlig sygdom, som endnu ikke havde fået behandling for MDS.[1]

Hvad forskerne målte

Det vigtigste mål i fase 1 var sikkerhed og tålelighed.[1] Forskerne registrerede også bivirkninger, herunder type, hyppighed, hvor alvorlige de var, hvornår de kom, og om de var forbundet med studiets behandling.[1]

Et andet centralt mål i fase 1 var at finde den anbefalede fase 2-dosis, også kaldet RP2D.[1] Det er den dosis, som forskerne vurderer bedst egner sig til videre test i næste fase.[1]

I fase 2 blev effekten målt som komplet responsrate (CRR).[1] Det blev vurderet af forsøgslederen efter modificerede IWG 2006-kriterier for MDS, hvor et komplet svar betyder den bedste form for respons, som forskerne leder efter.[1]

Fase og studiedesign

Studiet var et fase 1/2-forsøg og blev gennemført som et interventionalt studie.[1] Det betyder, at forskerne først undersøgte sikkerhed og dosis og derefter gik videre til at se nærmere på effekt i en udvalgt patientgruppe.[1]

Behandlingen i forsøget bestod af Alx148 sammen med azacitidin, begge givet intravenøst.[1] Den beskrevne del af studiet var afsluttet.[1]

Status og tilgængelige resultater

Det ene beskrevne studie, NCT04417517, havde status som completed.[1] Der var 6 deltagere i den rapporterede del af studiet.[1]

Den tilgængelige forsøgsbeskrivelse fortæller, at fase 1 skulle vurdere sikkerhed og finde den anbefalede dosis, mens fase 2 skulle sammenligne behandlingsrespons i patienter med tidligere ubehandlet højrisiko MDS.[1] De oplysninger, der er givet her, handler om forsøgsdesignet og de mål, forskerne undersøgte.[1]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
NCT04417517 Phase 1 Higher risk myelodysplastic syndrome (MDS), including previously untreated patients Completed 6

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med Alx148? Forsøget undersøger Alx148 sammen med azacitidin hos voksne med højrisiko MDS. Det ser på både sikkerhed og om behandlingen kan give bedre respons.
  • Hvem kan deltage i disse forsøg? De beskrevne patienter er voksne med højrisiko myelodysplastisk syndrom. I fase 2 del deltager patienter, som ikke tidligere er behandlet for deres MDS.
  • Hvilken fase er forsøget i? Det beskrevne studie er et fase 1/2-forsøg. Fase 1 undersøger sikkerhed og den rette dosis, mens fase 2 ser nærmere på effekt.
  • Hvilken sygdom bliver undersøgt? Forsøget handler om myelodysplastisk syndrom, også kaldet MDS. Det er en blodsygdom, hvor knoglemarven ikke fungerer normalt.
  • Hvad måler forskerne som resultat? De måler blandt andet bivirkninger, tolerabilitet og komplet responsrate. Det betyder, at de ser på, om sygdommen reagerer godt på behandlingen.

Igangværende kliniske forsøg for Alx148

  • Afprøvning af ny behandling (ALX148) sammen med azacitidin til patienter med ubehandlet højrisiko myelodysplastisk syndrom (MDS)

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Spanien

Ordliste

  • Myelodysplastisk syndrom (MDS): En sygdom i knoglemarven, hvor kroppen ikke danner blodceller normalt. Det kan give lave blodtal og forskellige symptomer.
  • Højrisiko: Betyder, at sygdommen vurderes som mere alvorlig og har større risiko for at udvikle sig.
  • Tidligere ubehandlet: Betyder, at patienten endnu ikke har fået behandling for den sygdom, som forsøget undersøger.
  • Relaps/refraktær: Relaps betyder, at sygdommen er kommet tilbage. Refraktær betyder, at sygdommen ikke reagerer godt på behandling.
  • Fase 1: Den første del af et klinisk forsøg, hvor man især ser på sikkerhed, tålelighed og dosis.
  • Fase 2: En del af forsøget, hvor man ser nærmere på, om behandlingen virker mod sygdommen.
  • Tålelighed: Hvor godt patienterne kan klare behandlingen uden for mange eller for alvorlige problemer.
  • Bivirkninger: Uønskede virkninger eller gener, som kan opstå under behandling.
  • Komplet responsrate (CRR): Andelen af patienter, hvor sygdommen reagerer helt på behandlingen efter de regler, forskerne bruger til at vurdere svar.
  • IPSS-R: Et scoringssystem, der bruges til at vurdere, hvor alvorlig MDS er.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/afprovning-af-ny-behandling-alx148-sammen-med-azacitidin-til-patienter-med-ubehandlet-hojrisiko-myelodysplastisk-syndrom-mds/