Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Mavorixafor

Mavorixafor bliver undersøgt i kliniske forsøg hos personer med WHIM-syndrom og forskellige former for neutropeni. Forsøgene ser især på effekt, sikkerhed og tålelighed, samt om behandlingen kan mindske infektioner og forbedre neutrofiltal.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøgene

Mavorixafor bliver undersøgt i to kliniske forsøg, som begge er i fase 3.[1][2] Det ene forsøg er afsluttet og handler om WHIM-syndrom, mens det andet er autoriseret og handler om neutropene lidelser med tilbagevendende og/eller alvorlige infektioner.[1][2]

Begge studier er interventionsstudier, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv forsøgsbehandling eller placebo, så forskerne kan sammenligne resultaterne.[1][2]

WHIM-syndrom: fase 3-forsøget

Det ene studie havde titlen “A treatment study in patients with WHIM Syndrome” og omfattede 14 deltagere.[1] Studiet var et fase 3-forsøg og blev afsluttet.[1]

Forsøget havde to dele: en randomiseret, placebokontrolleret periode og en åben behandlingsperiode.[1] I den randomiserede del blev Mavorixafor sammenlignet med placebo, som er en behandling uden aktivt lægemiddel.[1]

I denne del ville forskerne vise, om Mavorixafor kunne øge antallet af cirkulerende neutrofiler sammenlignet med placebo og i forhold til en klinisk meningsfuld grænse.[1] WHIM står for Warts, Hypogammaglobulinemia, Infections, and Myelokathexis, som er de vigtigste sygdomstegn i syndromet.[1]

I den åbne periode blev der især set på langtidssikkerhed og tålelighed hos personer med WHIM-syndrom.[1] Det blev målt ved bivirkninger, laboratorieprøver, vitale tegn, EKG samt fysiske og øjenundersøgelser.[1]

Neutropeni: fase 3-forsøget

Det andet studie havde titlen “A study to investigate efficacy, safety, and tolerability of mavorixafor in participants with congenital and acquired primary autoimmune and idiopathic chronic neutropenic disorders experiencing recurrent and/or serious infections”.[2] Studiet er autoriseret, er i fase 3 og har 214 deltagere.[2]

Her undersøges Mavorixafor hos personer med medfødte og erhvervede primære autoimmune og idiopatiske kroniske neutropene lidelser, som har tilbagevendende og/eller alvorlige infektioner.[2] Idiopatisk betyder, at årsagen ikke er kendt, og kronisk betyder, at tilstanden varer længe.[2]

Forsøget sammenligner Mavorixafor med placebo-kapsler.[2] Målet er at se på effekt, sikkerhed og tålelighed hos personer, der ikke får kronisk G-CSF-behandling, samt i hele populationen uanset baggrundsbehandling.[2]

Hvad måler forsøgene?

I WHIM-studiet var det vigtigste mål TAT-ANC, altså tid over en bestemt grænse for absolut neutrofiltal i løbet af 24 timer.[1] Denne måling blev vurderet fire gange i løbet af studiet, hver tredje måned i 12 måneder, hos den population, der skulle behandles efter intention-to-treat-princippet.[1]

I den åbne periode i WHIM-studiet blev der set på sikkerhed og tålelighed gennem bivirkninger, laboratorieprøver, vitale tegn, EKG og undersøgelser af krop og øjne.[1]

I neutropeni-studiet er det vigtigste mål den årlige infektionsrate, som vurderes af en BIAC i løbet af 52 ugers behandling.[2] Studiet ser også på, hvor mange der opnår et ANC-svar, som er en forbedring i absolut neutrofiltal ved bestemte besøg i løbet af året.[2]

Et ANC-svar er defineret som enten et ANC på mindst 1500 celler/µL eller, for personer med meget lavt udgangspunkt, en mindst 2-dobling fra startværdien.[2]

Hvem deltager?

WHIM-studiet omfattede personer med WHIM-syndrom.[1] Det var et lille studie med 14 deltagere, hvilket betyder, at resultaterne kommer fra en begrænset gruppe.[1]

Neutropeni-studiet omfatter personer med medfødte og erhvervede primære autoimmune og idiopatiske kroniske neutropene lidelser, som samtidig har tilbagevendende og/eller alvorlige infektioner.[2] Studiet er større og har 214 deltagere.[2]

Vigtige begreber i studierne

Placebo er en behandling uden aktivt lægemiddel, som bruges til at sammenligne med den rigtige behandling.[1][2]

Randomiseret betyder, at deltagerne fordeles tilfældigt mellem grupperne, så sammenligningen bliver mere retfærdig.[1]

Åben behandlingsperiode betyder, at deltagerne og forskerne ved, hvilken behandling der gives.[1]

Absolut neutrofiltal eller ANC er et mål for antallet af neutrofiler i blodet, og det bruges til at vurdere risikoen for infektioner.[1][2]

Sikkerhed og tålelighed handler om, hvor godt behandlingen kan bruges, og om der opstår problemer, som gør den svær at fortsætte.[1][2]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
NCT03995108 Phase 3 WHIM Syndrome Completed 14
NCT06056297 Phase 3 Neutropenias Authorised 214

FAQ

  • Hvilke sygdomme bliver undersøgt i forsøg med Mavorixafor? Forsøgene undersøger Mavorixafor ved WHIM-syndrom og ved neutropeni, herunder medfødte og erhvervede former. Målet er at se, om behandlingen kan hjælpe personer med lavt neutrofiltal og tilbagevendende eller alvorlige infektioner.
  • Hvem kan deltage i disse kliniske forsøg? Deltagerne er personer med WHIM-syndrom eller personer med primære autoimmune og idiopatiske kroniske neutropene lidelser. I det ene forsøg skulle deltagerne have tilbagevendende og/eller alvorlige infektioner, og i WHIM-forsøget deltog personer med denne sjældne sygdom.
  • Hvilke faser er forsøgene i? Begge forsøg er i fase 3. Det betyder, at Mavorixafor bliver undersøgt i større og mere avancerede studier for at vurdere effekt og sikkerhed.
  • Hvad måler forsøgene som vigtigste resultater? Ved WHIM-syndrom måles blandt andet tid med neutrofiltal over en bestemt grænse, kaldet TAT-ANC, samt sikkerhed og tålelighed. Ved neutropeni måles især infektionsrate og, hvor mange der får et bedre absolut neutrofiltal, også kaldet ANC.
  • Er forsøgene afsluttet? Det ene forsøg ved WHIM-syndrom er afsluttet. Det andet forsøg ved neutropeni er autoriseret og derfor stadig relevant som et igangværende klinisk studie.

Igangværende kliniske forsøg for Mavorixafor

  • Test af lægemidlet mavorixafor til behandling af kronisk neutropeni hos patienter med hyppige eller alvorlige infektioner

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Tjekkiet Frankrig Tyskland Grækenland Ungarn +6

  • Undersøgelse af lægemidlet mavorixafor til behandling af WHIM syndrom sammenlignet med placebo

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark Frankrig Italien Holland Spanien

Ordliste

  • WHIM-syndrom: En sjælden sygdom, hvor personer kan have vorter, lavt immunglobulin, infektioner og myelokathexis. Det kan give problemer med kroppens evne til at bekæmpe infektioner.
  • Neutropeni: Et lavt antal neutrofiler i blodet. Neutrofiler er en type hvide blodlegemer, som hjælper kroppen med at bekæmpe infektioner.
  • Neutrofiler: Hvide blodlegemer, der er en vigtig del af immunforsvaret. Et lavt niveau kan øge risikoen for infektioner.
  • ANC: Forkortelse for absolut neutrofiltal. Det er et mål for, hvor mange neutrofiler der er i blodet.
  • TAT-ANC: Tid over tærskel for ANC. Det beskriver, hvor mange timer i et døgn ANC ligger over en bestemt grænse.
  • Placebo: En behandling uden aktivt lægemiddel. Den bruges i forsøg for at sammenligne med den aktive behandling.
  • Randomiseret: Deltagerne fordeles tilfældigt til forskellige behandlingsgrupper. Det hjælper med at gøre sammenligningen mere retfærdig.
  • Åben behandlingsperiode: En del af et forsøg, hvor deltagerne og forskerne ved, hvilken behandling der gives.
  • Sikkerhed og tålelighed: Om behandlingen kan bruges uden uacceptable problemer, og hvor godt deltagerne kan tåle den.
  • Infektionsrate: Hvor ofte infektioner opstår i en bestemt periode.
  • Enrolment: Antal deltagere, der er med i et forsøg.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/undersogelse-af-laegemidlet-mavorixafor-til-behandling-af-whim-syndrom-sammenlignet-med-placebo/
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-laegemidlet-mavorixafor-til-behandling-af-kronisk-neutropeni-hos-patienter-med-hyppige-eller-alvorlige-infektioner/