Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Zagociguat

Zagociguat undersøges i kliniske forsøg hos personer med MELAS, en sjælden mitokondriesygdom. Studierne ser på både effekt på træthed og kognition samt sikkerhed og tolerabilitet. Der er også et forlængelsesstudie for deltagere, som allerede har afsluttet det første forsøg.

Indholdsfortegnelse

Overblik over forsøgene

Der findes to kliniske forsøg med Zagociguat, som begge undersøger personer med MELAS.[1][2] Det ene studie ser på både effekt og sikkerhed, mens det andet er et forlængelsesstudie, der især ser på langvarig sikkerhed.[1][2]

Begge forsøg er fase 2-studier og er registreret som autoriserede.[1][2] Det betyder, at forskerne stadig er i gang med at undersøge, om behandlingen ser lovende ud, og om den kan tåles godt.[1][2]

Hvem forsøgene er for

Forsøgene er lavet til personer med MELAS, som står for mitokondrieencefalomyopati, laktatacidose og slaglignende episoder.[1][2] Det er en sjælden sygdom, som påvirker kroppens energi og kan give symptomer fra både hjerne og muskler.[1][2]

Det ene studie er for personer med MELAS, mens forlængelsesstudiet kun er for deltagere, som har afsluttet TIS6463-203.[2] Det betyder, at ikke alle med MELAS kan starte direkte i forlængelsesstudiet.[2]

Hvad man måler i studierne

I det første studie er det vigtigste at se på træthed og kognition, altså tænkeevne som hukommelse og opmærksomhed.[1] Forskerne bruger blandt andet PROMIS Fatigue MELAS Short Form, Groton Maze Learning Test og International Digit Symbol Substitution Test.[1]

De tre mål i uge 9 til 12 bliver samlet i en global statistisk test, hvor de vægtes forskelligt.[1] Det bruges til at få et samlet billede af, om behandlingen ser ud til at hjælpe.[1]

Begge studier måler også behandlingsemerterede bivirkninger, som er nye bivirkninger, der opstår efter start af studiemedicinen.[1][2] I forlængelsesstudiet er dette den vigtigste måling for sikkerhed.[2]

Forsøgsdesign og faser

Det første studie er et interventionalt studie, hvor deltagerne får enten Zagociguat eller placebo, som er en tablet uden aktiv medicin.[1] Der er både tabletter på 7,5 mg og 15 mg samt matchende placebo-tabletter nævnt i forsøgsbeskrivelsen.[1]

Forlængelsesstudiet er åben-label, hvilket betyder, at behandlingen ikke er skjult for deltagerne eller forskerne.[2] Her får deltagerne Zagociguat 15 mg, og fokus er på sikkerhed over længere tid.[2]

De to konkrete trials

NCT06402123 undersøger sikkerhed og effekt af Zagociguat til behandling af MELAS.[1] Studiet har 44 deltagere og er i fase 2.[1] De vigtigste mål er træthed, kognition og behandlingsemerterede bivirkninger.[1]

NCT06961344 er et åben-label forlængelsesstudie for deltagere, som har afsluttet TIS6463-203.[2] Studiet har også 44 deltagere og er i fase 2.[2] Det primære mål er at vurdere langvarig sikkerhed og tolerabilitet.[2]

Begreber forklaret for patienter

Effekt betyder, om behandlingen ser ud til at hjælpe på sygdommens symptomer eller resultater i testen.[1]

Sikkerhed betyder, om behandlingen giver uønskede hændelser eller bivirkninger.[1][2]

Tolerabilitet betyder, hvor godt deltagerne kan tåle behandlingen.[2]

Kognition er tænkeevne, for eksempel hukommelse, opmærksomhed og evnen til at løse opgaver.[1]

Global statistisk test betyder, at flere testresultater bliver samlet i én samlet vurdering.[1]

Trial ID Fase Tilstand Status Antal deltagere
NCT06402123 Phase 2 MELAS Authorised 44
NCT06961344 Phase 2 MELAS Authorised 44

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med Zagociguat? Forsøgene undersøger, om Zagociguat kan hjælpe på træthed og kognition hos personer med MELAS. De ser også på sikkerhed og tolerabilitet.
  • Hvem kan deltage i disse forsøg? Forsøgene er lavet for deltagere med MELAS, som er en forkortelse for mitokondrieencefalomyopati, laktatacidose og slaglignende episoder. Ét af forsøgene er kun for personer, der allerede har afsluttet studiet TIS6463-203.
  • Hvilken fase er forsøgene i? Begge forsøg er i fase 2. Det betyder, at man undersøger tidlige tegn på effekt og fortsat vurderer sikkerhed.
  • Hvilke resultater måler man i det første forsøg? Man måler træthed, hukommelse og andre kognitive tests i uge 9 til 12. Man ser også på behandlingsemerterede bivirkninger, altså nye bivirkninger, der opstår efter start af studiemedicinen.
  • Hvad er et åben-label forlængelsesstudie? Et åben-label forlængelsesstudie betyder, at deltagerne fortsætter i et ekstra studie, hvor behandlingen ikke er skjult. Her følger man især den langsigtede sikkerhed.

Igangværende kliniske forsøg for Zagociguat

  • Sikkerhedsundersøgelse af zagociguat hos patienter med MELAS-syndrom – En opfølgende undersøgelse

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland Italien

  • Afprøvning af lægemidlet zagociguat til behandling af MELAS-syndrom (en sjælden mitokondriesygdom)

    Rekrutterer ikke

    1
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland Italien

Ordliste

  • MELAS: En sjælden sygdom, der påvirker kroppens energiproduktion. Forkortelsen står for mitokondrieencefalomyopati, laktatacidose og slaglignende episoder.
  • Mitokondrieencefalomyopati: En sygdom, der rammer både muskler og hjernen. Den skyldes problemer i cellernes energifabrikker, som kaldes mitokondrier.
  • Laktatacidose: For meget syre i blodet på grund af ophobning af laktat. Det kan ske, når kroppen ikke laver energi på normal måde.
  • Slaglignende episoder: Symptomer, der kan ligne et slagtilfælde, men som skyldes MELAS. De kan påvirke fx bevægelse, tale eller syn.
  • Fase 2: Et tidligt klinisk forsøg, hvor man undersøger, om behandlingen ser ud til at virke, og om den er sikker nok til at fortsætte.
  • Interventionelt studie: Et studie, hvor deltagerne får en behandling eller placebo, så forskerne kan sammenligne resultater.
  • Placebo: En behandling uden aktivt lægemiddel, som bruges til sammenligning i nogle forsøg.
  • Åben-label: Et studie, hvor deltagerne og forskerne ved, hvilken behandling der gives.
  • Tolerabilitet: Hvor godt en behandling kan tåles af deltagerne.
  • Behandlingsemerterede bivirkninger: Bivirkninger, der starter efter, at behandlingen er begyndt.
  • Kognition: Tænkeevne, for eksempel hukommelse, opmærksomhed og problemløsning.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/afprovning-af-laegemidlet-zagociguat-til-behandling-af-melas-syndrom-en-sjaelden-mitokondriesygdom/
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/sikkerhedsundersoegelse-af-zagociguat-hos-patienter-med-melas-syndrom-en-opfoelgende-undersoegelse/