Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøgene
• Hvilke sygdomme bliver undersøgt
• Hvordan forsøgene er opbygget
• Hvem forsøgene er rettet mod
• Hvad man måler i forsøgene
• Status og størrelse

Oversigt over forsøgene

De viste kliniske forsøg undersøger Masitinib i flere forskellige patientgrupper og sygdomme.^{[1][1][1][1][1]} Studierne er alle interventionsstudier, hvilket betyder, at patienterne får en aktiv undersøgelsesbehandling eller placebo som led i forsøget.^{[1][1][1][1][1]}

Forsøgene er designet til at vurdere både effekt og sikkerhed af Masitinib i forhold til placebo, og i nogle ALS-studier bruges det sammen med standardbehandling.^{[1][1][1][1][1]}

Hvilke sygdomme bliver undersøgt

Et studie undersøger patienter med mast cell activation syndrome (MCAS), hvor der er tale om svær sygdom med handicap, som ikke er blevet bedre med optimal symptomatisk behandling.^[1] Et andet studie undersøger systemisk mastocytose, nærmere bestemt smouldering eller indolent svær form, også hos patienter med handicap og utilstrækkelig effekt af symptomatisk behandling.^[1]

To studier undersøger amyotrofisk lateral sklerose (ALS), hvor Masitinib testes som tillægsbehandling til standardbehandling eller sammen med Riluzole.^[1][1] Et andet studie undersøger multipel sklerose hos patienter med primær progressiv eller sekundær progressiv sygdom uden tilbagefald.^[1]

Hvordan forsøgene er opbygget

MCAS-studiet er et 24-ugers, multicenter, randomiseret, dobbeltblindet og placebokontrolleret fase 2-studie med to doseringsplaner.^[1] Det betyder, at flere hospitaler deltager, at fordelingen til behandling sker tilfældigt, og at hverken patient eller behandler ved, hvem der får aktiv behandling eller placebo.^[1]

Mastocytose-studiet er også et 24-ugers multicenterstudie med mulig forlængelse, randomiseret, dobbeltblindet og placebokontrolleret, men det er et fase 3-studie.^[1] Multipel sklerose-studiet er et 96-ugers fase 3-studie med samme grundlæggende design: multicenter, randomiseret, dobbeltblindet og placebokontrolleret.^[1]

ALS-studierne er fase 3-studier, prospektive, multicenter, randomiserede, dobbeltblindede og placebokontrollerede.^[1][1] I det ene ALS-studie gives Masitinib som add-on til standardbehandling, og i det andet gives det sammen med Riluzole.^[1][1]

Hvem forsøgene er rettet mod

Studierne er rettet mod patienter med bestemte sygdomme og ofte med mere alvorlige symptomer eller handicap.^[1][1] I MCAS- og mastocytose-studierne skulle symptomerne være utilstrækkeligt kontrolleret med optimal symptomatisk behandling.^[1][1]

ALS-studierne omfatter patienter, der allerede har fået stillet diagnosen ALS, og hvor Masitinib testes som ekstra behandling oven i den sædvanlige behandling.^[1][1] Multipel sklerose-studiet omfatter patienter med primær progressiv eller sekundær progressiv sygdom uden tilbagefald.^[1]

Hvad man måler i forsøgene

I MCAS-studiet er det primære mål en bekræftet respons på 50% ved uge 24, målt på fire handicap-scorer: kløe, flush, depression og træthed.^[1] Det betyder, at forskerne ser på, om symptomerne og den samlede belastning bliver tydeligt bedre.^[1]

I mastocytose-studiet måles respons på tre handicap-områder, og analysen baseres på den samlede respons fra uge 8 til uge 24 i ITT-populationen.^[1] I ALS-studierne er det primære mål ændring i ALSFRS-R score ved uge 48, som bruges til at vurdere funktion i hverdagen.^[1][1]

I multipel sklerose-studiet er det primære mål tiden til bekræftet sygdomsforværring, også kaldet EDSS-progression, over 12 uger.^[1] Her bruges EDSS til at måle, om sygdommen bliver værre, og hvor hurtigt det sker.^[1]

Status og størrelse

Alle fem viste forsøg er oplyst som suspended, hvilket betyder, at de er sat på pause i det materiale, der er givet her.^{[1][1][1][1][1]} Deltagerantallet spænder fra 5 i det mindste studie til 327 i det største.^{[1][1][1][1][1]}

Det viser, at Masitinib undersøges både i små tidlige studier og i større fase 3-studier med flere hundrede deltagere.^{[1][1][1][1][1]}