Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Sonidegib

Dette artikel handler om kliniske forsøg med Sonidegib. Forsøgene undersøger blandt andet, om behandlingen kan gives på en mere tilpasset måde, og om den kan hjælpe bestemte patientgrupper med lokal fremskreden basalcellekræft, Gorlin-syndrom eller medulloblastom. Fokus er på effekt, behandlingsfastholdelse og sikkerhed i fase 2-studier.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøgene

De fremsendte data viser tre interventionelle kliniske forsøg med Sonidegib, og alle er i fase 2.[1][2][3] Studierne undersøger forskellige patientgrupper, herunder personer med lokal fremskreden basalcellekræft, personer med Nevoid Basal Cell Carcinoma Syndrome (Gorlin-syndrom) eller sporadisk basalcellekræft, samt postpubertale og/eller voksne patienter med nydiagnosticeret medulloblastom.[1][2][3]

Forsøgene er forskellige i formål, men de har et fælles fokus på, om Sonidegib kan indgå i en behandlingsplan, der er mere praktisk for patienterne, og om behandlingen kan fastholdes over tid.[1][3]

Lokal fremskreden basalcellekræft

Det ene studie, kaldet SONIBEC, er et fase 2-studie med åben behandling, hvor alle deltagere ved, hvilken behandling der gives.[1] Studiet omfatter patienter med lokal fremskreden basalcellekræft og har 21 planlagte deltagere.[1]

Formålet er at undersøge, om en tilpasset behandlingsplan med Sonidegib kan forbedre, hvor godt patienterne følger behandlingen, og hvor længe de fortsætter den efter at have opnået komplet respons, altså når der ikke længere kan ses tegn på sygdom i den vurdering, som studiet bruger.[1] Ifølge studiets korte beskrivelse ser man på patienter, som tidligere har opnået komplet respons efter en hæmmer af Hedgehog-vejen.[1]

Det vigtigste mål er andelen af patienter, som stadig følger den tilpassede behandling 12 måneder efter, at de er kommet med i studiet.[1] Det siger noget om, hvor godt en mere individuel behandlingsplan kan fungere i praksis.[1]

Gorlin-syndrom og sporadisk basalcellekræft

Et andet fase 2-studie, kaldet SIBLINGS TRIAL, undersøger Sonidegib hos patienter med Nevoid Basal Cell Carcinoma Syndrome (Gorlin-syndrom) og hos patienter med sporadisk basalcellekræft i EADO stadium IIb.[3] Studiet er autoriseret og har 15 planlagte deltagere.[3]

Her ser forskerne på, om behandlingen kan gennemføres med færre afbrydelser på grund af bivirkninger.[3] Planen i studiet er 16 ugers daglig behandling med Sonidegib, efterfulgt af en pulserende dosering i de næste 24 uger.[3]

Det primære mål er en afbrydningsrate på under 54 % på grund af bivirkninger efter 40 uger fra studiestart.[3] Det gør studiet relevant for patienter, hvor man ønsker at undersøge, om en ændret behandlingsrytme kan være lettere at gennemføre over tid.[3]

Medulloblastom hos postpubertale og voksne

Det tredje studie er et fase 2-studie med 33 deltagere og er afsluttet.[2] Det omfatter patienter med nydiagnosticeret medulloblastom, og beskrives som et studie i postpubertale og/eller voksne patienter.[2]

Studiet sammenligner en personlig, intensitetsmodificeret behandling, hvor Sonidegib indgår i forsøgsarmen, med standardbehandling hos patienter i den SHH-aktiverede undergruppe med standardrisiko medulloblastom.[2] SHH-aktiveret betyder, at tumoren har en bestemt biologisk profil, som studiet bruger til at udvælge patienterne.[2]

Det primære mål er progression-free survival (PFS), vurderet efter RAPNO-kriterier af en central bedømmer.[2] PFS betyder den tid, hvor sygdommen ikke bliver værre, og dette mål bruges til at se, om forsøgsbehandlingen kan hjælpe med at holde sygdommen under kontrol længere.[2]

Hvilke endepunkter måles?

Et endepunkt er det resultat, som forskerne måler for at se, om et studie opfylder sit formål.[1][2][3] I disse studier handler endepunkterne især om behandlingsfastholdelse, afbrydelse på grund af bivirkninger og sygdomskontrol over tid.[1][2][3]

  • I SONIBEC-studiet måles andelen af patienter, der fortsætter den tilpassede behandling 12 måneder efter inklusion.[1]

  • I SIBLINGS TRIAL måles, om færre end 54 % stopper behandlingen på grund af bivirkninger efter 40 uger.[3]

  • I medulloblastom-studiet måles progression-free survival, som viser, hvor længe sygdommen ikke forværres.[2]

Hvem kan deltage?

Deltagerne er meget forskellige fra studie til studie, fordi forsøgene undersøger Sonidegib i forskellige sygdomme og behandlingssituationer.[1][2][3]

  • SONIBEC omfatter patienter med lokal fremskreden basalcellekræft, som allerede har opnået komplet respons efter en hæmmer af Hedgehog-vejen.[1]

  • SIBLINGS TRIAL omfatter patienter med Nevoid Basal Cell Carcinoma Syndrome (Gorlin-syndrom) eller sporadisk basalcellekræft i EADO stadium IIb.[3]

  • Medulloblastom-studiet omfatter postpubertale og/eller voksne patienter med nydiagnosticeret medulloblastom, især i SHH-aktiveret og standardrisiko undergruppe.[2]

Vigtige begreber i studierne

Nogle af de ord, der går igen i studierne, kan være svære at forstå, så her er de forklaret enkelt.[1][2][3]

  • Åben behandling betyder, at både læger og patienter ved, hvilken behandling der gives.[1]

  • Tilpasset dosering betyder, at behandlingen ikke gives på én fast måde hele tiden, men ændres efter en plan i studiet.[1][3]

  • Pulserende dosering betyder, at behandlingen gives i perioder, ikke nødvendigvis hver dag hele tiden.[3]

  • Komplet respons betyder, at man i studiets vurdering ikke længere kan se tegn på sygdom.[1]

  • Standardbehandling er den behandling, som normalt bruges som sammenligning i et studie.[2]

  • Central bedømmer betyder, at resultaterne vurderes af en uafhængig vurdering på et centralt sted, så bedømmelsen bliver mere ensartet.[2]

  • Standardrisiko betyder, at patienterne tilhører en gruppe med en bestemt vurderet risiko i studiet.[2]

  • EADO stadium IIb er en sygdomsinddeling, som studiet bruger til at beskrive, hvor fremskreden basalcellekræften er.[3]

Trial ID Fase Tilstand Status Inklusion
2024-516797-29-00 Phase 2 Lokal fremskreden basalcellekræft Authorised 21
NCT04402073 Phase 2 Nydiagnosticeret medulloblastom Completed 33
2024-515989-14-00 Phase 2 Nevoid Basal Cell Carcinoma Syndrome og sporadisk basalcellekræft Authorised 15

FAQ

  • Hvad er SONIDEGIB og hvordan virker det? SONIDEGIB er et oralt lægemiddel, der blokerer Hedgehog-signalvejen ved at hæmme Smoothened (SMO) receptoren. Det anvendes primært til behandling af lokalt fremskreden basalcellekarcinom, hvor kirurgi eller strålebehandling ikke er mulig.
  • Hvilke bivirkninger kan SONIDEGIB give? De mest almindelige bivirkninger inkluderer muskelkramper, smagsforstyrrelser, hårtab, kvalme, træthed og vægttab. Alvorligere bivirkninger kan omfatte forhøjede leverenzymer og muskelsmerter.
  • Hvordan gives SONIDEGIB til patienter? SONIDEGIB gives som kapsler, der tages gennem munden, typisk 200 mg en gang dagligt på tom mave – mindst 1 time før eller 2 timer efter et måltid.
  • Kan SONIDEGIB kombineres med andre kræftbehandlinger? Ja, kliniske forsøg har undersøgt SONIDEGIB i kombination med kemoterap, stråleterapi og andre målrettede behandlinger. Kombinationsbehandling kræver nøje overvågning for bivirkninger.
  • Hvem kan ikke få SONIDEGIB behandling? Gravide og ammende kvinder kan ikke få SONIDEGIB. Patienter skal bruge sikker prævention under behandling og i måneder efter. Personer med alvorlige lever- eller nyreproblemer kan også være udelukket.

Igangværende kliniske forsøg for Sonidegib

  • Undersøgelse af lægemidlet Sonidegib til behandling af Gorlin syndrom og fremskreden hudkræft (basalcellekarcinom)

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Italien

  • Test af sonidegib som personlig behandling til unge og voksne med nyopdaget medulloblastom (hjernetumor)

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland

  • Undersøgelse af tilpasset behandling med sonidegib hos patienter med fremskreden hudkræft (basalcellekarcinom) for at forbedre behandlingsforløbet

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Italien

Ordliste

  • Klinisk forsøg: Et forskningsstudie med patienter, hvor man undersøger en behandling eller en behandlingsplan for at se, hvordan den virker i praksis.
  • Fase 2: En del af udviklingen af et behandlingsstudie, hvor man ser nærmere på effekt og sikkerhed i en mindre gruppe patienter.
  • Interventionelt studie: Et studie, hvor forskerne aktivt giver en behandling eller planlagt behandling til deltagerne.
  • Lokal fremskreden basalcellekræft: En hudkræftform, som er vokset lokalt og kan være svær at behandle, men som ikke nødvendigvis har spredt sig langt.
  • Nevoid Basal Cell Carcinoma Syndrome (Gorlin-syndrom): En arvelig tilstand, som øger risikoen for flere basalcellekræft-knuder.
  • Sporadisk: Betyder at sygdommen opstår enkeltvis og ikke som led i et kendt arveligt syndrom.
  • Medulloblastom: En type hjernetumor, som kan opstå hos børn, unge og voksne.
  • Postpubertal: Efter puberteten, altså når kroppen har gennemgået pubertetsudvikling.
  • Progression-free survival (PFS): Tiden, hvor sygdommen ikke bliver værre eller vokser.
  • Compliance: Hvor godt patienterne kan følge den planlagte behandling.
  • Tilpasset behandlingsplan: En behandlingsplan, der ændres efter patientens situation, for eksempel med skift mellem daglig og pulserende dosering.
  • Bivirkninger: Uønskede virkninger ved en behandling, som kan føre til, at behandlingen må stoppes.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2024-516797-29-00
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-sonidegib-som-personlig-behandling-til-unge-og-voksne-med-nyopdaget-medulloblastom-hjernetumor/
  3. https://clinicaltrials.gov/study/2024-515989-14-00