Multipel sklerose (MS) er en kronisk sygdom, der påvirker centralnervesystemet. Der er i øjeblikket 43 kliniske forsøg i gang for at teste nye behandlingsmuligheder og forbedre forståelsen af sygdommen. Denne artikel beskriver 10 udvalgte forsøg, der undersøger forskellige lægemidler og behandlingsmetoder for både relapsing-remitting MS og progressiv MS.
Igangværende kliniske forsøg for multipel sklerose
Multipel sklerose er en kompleks sygdom, hvor immunsystemet ved en fejl angriber den beskyttende myelinkappe omkring nervefibrer i hjernen og rygmarven. Dette fører til kommunikationsproblemer mellem hjernen og resten af kroppen. Sygdommen kan vise sig på forskellige måder, herunder relapsing-remitting MS (hvor symptomerne kommer og går) og progressiv MS (hvor sygdommen gradvist forværres over tid). Der forskes konstant i nye behandlingsmuligheder for at forbedre livskvaliteten for patienter med MS.
Avancerede billeddiagnostiske forsøg
Undersøgelse af [18F]-DPA-714 PET-billeddannelse til vurdering af neuroinflammation hos patienter med multipel sklerose sammenlignet med raske kontrolpersoner
Lokation: Frankrig
Dette forsøg fokuserer på at undersøge inflammation i hjernen hos MS-patienter ved hjælp af avanceret billeddiagnostik. Deltagerne vil modtage to billeddiagnostiske substanser gennem en intravenøs infusion: 18F-DPA-714, en specialiseret radioaktiv markør, og DOTAREM, et kontrastmiddel. Disse substanser hjælper med at skabe detaljerede billeder af betændelsesområder i hjernen.
Forsøget er særligt relevant for personer med relapsing-remitting MS, der ikke er i behandling med sygdomsmodificerende medicin. For at deltage skal man være mellem 18 og 55 år og have mindst 9 læsioner i den hvide substans synlige på en MR-scanning. Studiet vil hjælpe forskerne med at forstå, hvordan MS påvirker forskellige områder af hjernen, og hvordan sygdommen udvikler sig over tid.
Deltagerne vil gennemgå neuropsykologiske tests samt MR- og PET-scanninger for at måle hjernens struktur og inflammationsniveauer. Dette kan give værdifuld viden om sygdomsaktivitet og potentielt hjælpe med at identificere personer, der kan have gavn af særligt aktiv behandling.
Undersøgelse af cladribins effekt på hjerneceller hos patienter med multipel sklerose
Lokation: Finland
Dette forsøg undersøger, hvordan behandling med MAVENCLAD (cladribin) påvirker aktiviteten af mikrogliaceller i hjernen. Mikrogliaceller er en del af immunsystemet i hjernen og kan blive aktiverede ved MS, hvilket potentielt kan bidrage til sygdomsprocessen.
Studiet vil følge patienter i 18 måneder og bruge både PET- og MR-scanninger til at evaluere ændringer i mikrogliacellernes aktivitet. Forsøget inkluderer personer mellem 35 og 55 år med en diagnose af relapsing-remitting MS i henhold til McDonald 2017-kriterierne, som allerede er planlagt til at modtage cladribin-behandling.
Gennem forsøget vil forskerne også overvåge ændringer i den overordnede hjernestruktur, herunder hvid og grå substans, samt tilstedeværelsen af MS-relaterede læsioner. Resultaterne vil blive sammenlignet med raske personer og ubehandlede MS-patienter for at få en bedre forståelse af cladribins indvirkning på sygdommen.
Behandlingsforsøg for børn og unge
Undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ofatumumab og siponimod sammenlignet med fingolimod hos børn med multipel sklerose
Lokation: Østrig, Belgien, Kroatien, Estland, Frankrig, Tyskland, Italien, Letland, Polen, Portugal, Rumænien, Slovakiet, Spanien
Dette omfattende internationale forsøg fokuserer på behandling af MS hos børn og teenagere. Studiet sammenligner effektiviteten og sikkerheden af to lægemidler, ofatumumab og siponimod, med fingolimod. Ofatumumab gives som en injektion under huden, mens siponimod og fingolimod indtages som tabletter.
For at kunne deltage skal barnet være mellem 10 og 18 år med en diagnose af multipel sklerose ifølge pædiatriske retningslinjer. Barnet skal have oplevet mindst ét MS-attak i det seneste år eller to attakker i de seneste to år, eller der skal være tegn på nye læsioner på en MR-scanning inden for de sidste 12 måneder.
Forsøget vil vare op til to år, hvor deltagerne vil modtage regelmæssige kontroller og overvågning, herunder MR-scanninger og blodprøver. Hovedmålet er at observere, hvor ofte symptomerne på multipel sklerose vender tilbage eller forværres over et år. Der vil også blive undersøgt antallet af nye eller voksende læsioner i hjernen samt tilstedeværelsen af antistoffer mod ofatumumab.
Undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af fingolimod og interferon beta-1a hos børn med multipel sklerose
Lokation: Frankrig, Tyskland, Rumænien, Slovakiet, Spanien
Dette forsøg evaluerer sikkerheden og effektiviteten af fingolimod hos børn med multipel sklerose. Fingolimod indtages som en kapsel og sammenlignes med interferon β-1a, der gives som en ugentlig injektion i musklen. Studiet er designet til at vare i to år med en efterfølgende femårig forlængelsesperiode.
Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt enten fingolimod eller interferon β-1a, og hverken deltagerne eller forskerne vil vide, hvilken behandling hver deltager modtager. Dette er kendt som et “dobbeltblindet” forsøg og hjælper med at sikre pålidelige resultater.
For at deltage skal børnene have fuldført den indledende fase af studiet eller opfylde specifikke helbredsretningslinjer godkendt i deres land. Dette omfatter alder, vægt og pubertetsstadie. Gennem forsøget vil forskerne overvåge den årlige attakrate, tilstedeværelsen af nye eller forstørrede hjernelæsioner og ændringer i hjernevolumen.
Behandlingsforsøg for voksne med relapsing-remitting MS
Undersøgelse af effekten af ozanimod hos patienter med relapsing-remitting multipel sklerose
Lokation: Italien
Dette forsøg undersøger, hvordan ozanimod kan hjælpe med at begrænse udviklingen af hjerneskade over en periode på to år hos personer med relapsing-remitting MS. Ozanimod indtages som tabletter, og forsøget vil observere ændringer i hjernen, såsom samlet hjernesvind og specifikke områder som den grå substans, den hvide substans, thalamus og cortex.
For at deltage skal man være mellem 18 og 55 år med en diagnose af RRMS ifølge 2017-retningslinjerne. Deltagerne skal have en EDSS-score på 5,0 eller mindre og have gennemført alle planlagte vaccinationer. Kvinder i den fødedygtige alder skal bruge effektiv prævention under forsøget og i 3 måneder efter dets afslutning.
Forskerne vil også undersøge, hvordan ozanimod påvirker andre aspekter af deltagernes liv, herunder deres kognitive evner, træthedsniveauer, humør og generelle livskvalitet. Denne omfattende tilgang sigter mod at give en bedre forståelse af, hvordan medicinen kan forbedre hverdagen for dem, der lever med relapsing-remitting multipel sklerose.
Undersøgelse af effekten af en højere dosis ocrelizumab hos voksne med relapsing multipel sklerose
Lokation: Belgien, Danmark, Frankrig, Tyskland, Grækenland, Ungarn, Italien, Polen, Portugal, Spanien
Dette forsøg fokuserer på at undersøge, om en højere dosis af ocrelizumab er mere effektiv end den aktuelt godkendte dosis til at reducere udviklingen af handicap hos personer med relapsing MS. Ocrelizumab gives som en opløsning til infusion, hvilket betyder, at det gives gennem en vene.
Deltagerne vil modtage enten den højere dosis af ocrelizumab, den godkendte dosis eller placebo. For at deltage skal man være mellem 18 og 55 år med en diagnose af relapsing MS ifølge de reviderede McDonald-kriterier fra 2017. Man skal have haft mindst to dokumenterede kliniske attakker i de seneste 2 år eller ét klinisk attak i året før screening.
Gennem forsøget vil forskellige sundhedsindikatorer blive sporet, herunder ændringer i hjernevolumen, niveauer af bestemte proteiner i blodet og antallet af specifikke immunceller. Studiet vil også evaluere sikkerheden af den højere dosis ved at overvåge eventuelle bivirkninger.
Undersøgelse af personaliseret ocrelizumab-dosering til patienter med relapsing-remitting multipel sklerose
Lokation: Nederlandene
Dette forsøg sammenligner to tilgange til brug af Ocrevus (ocrelizumab): en personaliseret doseringsmetode tilpasset hver patients behov og standardmetoden, som følger en fast tidsplan. Formålet er at afgøre, om personaliseret dosering af Ocrevus er lige så effektiv som standarddosering til at kontrollere aktiviteten af multipel sklerose.
For at deltage skal man være 18 år eller ældre med en diagnose af relapsing-remitting MS ifølge 2017 McDonald-kriterierne. Man skal have en EDSS-score mellem 0 og 6,5 og have været behandlet med ocrelizumab i mindst 48 uger, hvilket inkluderer to 300 mg infusioner og én 600 mg infusion.
Deltagerne vil gennemgå regelmæssige kontroller og MR-scanninger for at spore deres fremskridt. Studiet sigter mod at give værdifuld information om, hvorvidt justering af behandlingen til den enkeltes behov kan give samme fordele som den traditionelle tilgang, hvilket potentielt kan føre til mere skræddersyet og effektiv pleje.
Undersøgelse af overvågning af ocrelizumab-niveauer til personaliseret behandling hos patienter med relapsing-remitting og primær progressiv multipel sklerose
Lokation: Tjekkiet
Dette forsøg undersøger, hvordan niveauerne af Ocrevus (ocrelizumab) i blodet relaterer til forskellige sundhedsindikatorer hos patienter med både relapsing-remitting og primær progressiv MS. Deltagerne vil modtage Ocrevus og få overvåget deres blod for at måle koncentrationen af medicinen.
Studiet vil også se på andre sundhedsmarkører, såsom tilstedeværelsen af bestemte proteiner og celler i blodet, som er forbundet med MS. Derudover vil forsøget vurdere deltagernes livskvalitet og kliniske status gennem forskellige tests og spørgeskemaer. Hjernescanning, såsom MR, vil blive brugt til at kontrollere for ændringer i hjernen, og udviklingen af handicap vil blive evalueret ved hjælp af EDSS-skalaen.
For at deltage skal man have en diagnose af relapsing-remitting eller primær progressiv MS og enten allerede modtage eller netop være startet på OCR-behandling. Deltagerne skal være over 18 år og give informeret samtykke. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest og bruge en meget pålidelig præventionsmetode.
Undersøgelse af ophør med dimethylfumarat og lægemiddelkombination hos patienter på 55+ år med inaktiv relapsing-remitting multipel sklerose
Lokation: Frankrig
Dette forsøg er designet til patienter på 55 år og derover med stabil relapsing-remitting MS i de seneste fem år. Formålet er at undersøge, om det at stoppe visse behandlinger er lige så effektivt som at fortsætte dem med at opretholde en stabil tilstand.
De behandlinger, der undersøges, omfatter medicin som Tecfidera (dimethylfumarat), AVONEX (interferon beta-1a), AUBAGIO (teriflunomid), Plegridy (peginterferon beta-1a), Betaferon (rekombinant interferon beta-1b), Copaxone (glatirameracetat), Rebif (interferon beta-1a) og Vumerity (diroximelfumarat).
Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt enten at fortsætte deres nuværende behandling eller at stoppe den. Studiet vil vare i cirka to år, hvor deltagerne vil blive overvåget for eventuelle tegn på sygdomsaktivitet, såsom nye symptomer eller ændringer set på en MR-scanning. Forsøget inkluderer regelmæssige kontroller for at overvåge helbredet og eventuelle ændringer i tilstanden, herunder vurderinger af fysiske evner og spørgeskemaer om livskvalitet.
Behandlingsforsøg for progressiv MS
Undersøgelse af metformin til forsinket progression hos patienter med ikke-aktiv progressiv multipel sklerose
Lokation: Belgien
Dette forsøg undersøger effekten af at tilføje metformin til behandlingen af patienter med progressiv multipel sklerose. Metformin er et lægemiddel, der almindeligvis bruges til at behandle diabetes, og forskerne undersøger, om det kan hjælpe med at bremse progressionen af progressiv MS.
Studiet vil sammenligne effekten af metformin med placebo for at se, om metformin kan forbedre ganghastighed og andre sundhedsmål over en periode på 96 uger. Deltagerne vil modtage enten metformin eller placebo og vil blive overvåget for ændringer i deres tilstand. Hovedfokus er at se, om metformin kan forsinke sygdommens progression målt ved ganghastighed.
For at deltage skal man være mellem 18 og 70 år med en diagnose af ikke-aktiv progressiv multipel sklerose. Dette betyder, at sygdommen bliver værre, men der er ingen nye attakker eller nye hjernelæsioner i de seneste 1-2 år. Deltagerne skal have en EDSS-score mellem 2,0 og 6,5 og have brugt en stabil sygdomsmodificerende terapi eller ingen behandling i mindst det seneste år.
Andre aspekter af helbredet, såsom kognitiv funktion, håndfunktion og livskvalitet, vil også blive vurderet. Disse vurderinger vil blive udført ved hjælp af forskellige tests og mål. Studiet vil også bruge MR-scanninger til at se på ændringer i hjernevolumen og andre hjernekarakteristika over tid.
Sammenfatning
De igangværende kliniske forsøg for multipel sklerose repræsenterer et bredt spektrum af tilgange til behandling og forståelse af sygdommen. Fra avanceret billeddiagnostik, der kan afsløre inflammationsprocesser i hjernen, til undersøgelser af både nye og eksisterende lægemidler hos forskellige patientgrupper – forskningen dækker alle aspekter af MS-behandling.
Særligt bemærkelsesværdigt er fokuset på personaliseret medicin, hvor flere forsøg undersøger individuel tilpasning af doser og behandlingsintervaller baseret på patientspecifikke faktorer. Dette kan potentielt føre til mere effektiv behandling med færre bivirkninger.
For børn og unge med MS er der igangværende forsøg, der sammenligner forskellige behandlingsmuligheder med henblik på både sikkerhed og effektivitet. Dette er særligt vigtigt, da MS hos børn kræver særlige overvejelser omkring vækst og udvikling.
Et andet interessant aspekt er forsøg, der undersøger, hvornår det kan være sikkert at stoppe eller reducere behandling hos stabile patienter, især ældre patienter med længerevarende stabil sygdom. Dette kan have betydning for livskvalitet og reducere behandlingsbyrden for udvalgte patientgrupper.
Endelig viser forskningen også interesse i at genbruge eksisterende lægemidler som metformin til nye formål, hvilket potentielt kan give hurtigere adgang til nye behandlingsmuligheder.
