Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøgene
• Multipel sklerose og træthed
• ALS og funktion
• Faser og deltagere
• Mål og endepunkter
• Status og studiedesign

Oversigt over forsøgene

De tilgængelige data beskriver to kliniske forsøg med Sodium Cromoglicate, som begge er interventionsstudier, hvor deltagerne får enten aktiv behandling eller placebo.^[1][2] Det ene forsøg undersøger behandling af træthed ved multipel sklerose, og det andet undersøger en tillægsbehandling ved mild til moderat ALS.^[1][2]

Multipel sklerose og træthed

Det første forsøg har titlen “EFFICACY AND SAFETY OF CROMOGLYCATE AS A NEW SYMPTOMATIC TREATMENT IN PATIENTS WITH MULTIPLE SCLEROSIS” og er godkendt som fase 2.^[1] Forsøget omfatter 120 deltagere med multiple sclerosis og sammenligner oral CROMOGLICIC ACID med placebo.^[1] Målet er at se, om behandlingen kan reducere træthed hos personer med multipel sklerose.^[1]

Forsøgets primære mål er at måle ændring i træthed ved slutningen af behandlingen sammenlignet med startniveauet.^[1] Det gøres med tre patientrapporterede skalaer: Modified Fatigue Impact Scale (MFIS), Fatigue Severity Scale (FSS) og PROMIS-SF-Fatigue.^[1] Disse skemaer bruges til at forstå, hvordan træthed påvirker hverdagen, og hvor svær den er for patienten.^[1]

ALS og funktion

Det andet forsøg har titlen “Phase IIB Study of PHENOGENE-1A (Cromolyn) as an Adjuvant Therapy in Mild to Moderate ALS” og er også i fase 2.^[2] Det omfatter 155 personer med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) i mild til moderat fase.^[2] Her sammenlignes PHENOGENE-1a med placebo, og behandlingen gives som inhalation.^[2]

Forsøget undersøger, om behandlingen kan hjælpe med funktionelle ændringer over en 24-ugers periode.^[2] Det betyder, at forskerne ser på, om deltagerne bevarer eller ændrer deres evne til at klare daglige aktiviteter og andre funktioner, som påvirkes af ALS.^[2]

Faser og deltagere

Begge forsøg er i fase 2, som er et stadium, hvor man undersøger, om en behandling ser ud til at virke i en bestemt patientgruppe.^[1][2] Denne fase bruges også til at fortsætte vurderingen af sikkerhed og om behandlingen kan tåles i praksis.^[1][2]

Deltagerne er voksne patienter med enten multipel sklerose eller mild til moderat ALS, alt efter hvilket forsøg de indgår i.^[1][2] Det betyder, at forsøgene ikke er for den brede befolkning, men for klart definerede patientgrupper med bestemte sygdomme.^[1][2]

Mål og endepunkter

Et endepunkt er det vigtigste mål, som forskerne bruger til at vurdere, om en behandling virker.^[1][2] I multipel sklerose-forsøget er de vigtigste endepunkter ændring i MFIS, FSS og PROMIS-SF-Fatigue ved afslutningen af behandlingen.^[1]

I ALS-forsøget er det primære endepunkt ændring i den samlede ALSFRS-R-score fra start til uge 24.^[2] Denne score bruges til at måle funktion og sygdomsudvikling på en enkel og standardiseret måde.^[2]

Status og studiedesign

Begge forsøg har status som Authorised, hvilket betyder, at de er godkendt til at blive gennemført.^[1][2] Studierne er interventionelle, så forskerne sammenligner en aktiv behandling med placebo for at se forskellen i resultater.^[1][2]

Det første forsøg bruger oral behandling, mens det andet bruger inhalation via DPI og omtaler PHENOGENE-1A som en adjuverende behandling, altså en ekstra behandling sammen med den øvrige sygdomsbehandling.^[1][2] De to studier undersøger derfor forskellige sygdomme, forskellige mål og forskellige måder at give behandlingen på.^[1][2]