Undersøgelse af behandling med egne stamceller til patienter med fremadskridende multipel sklerose

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger multipel sklerose, som er en sygdom hvor kroppens immunsystem angriber nervesystemet og beskadiger de beskyttende lag omkring nerverne. Studiet fokuserer specifikt på progressive former af multipel sklerose, hvor symptomerne gradvist forværres over tid. Behandlingen består af autologe mesenkymale stamceller, som er patientens egne stamceller udtaget fra kroppen, forarbejdet på laboratoriet og derefter givet tilbage gennem en injektion i rygmarvskanalen. Formålet med studiet er at undersøge om denne stamcellebehandling kan hjælpe med at reparere skadede nerveområder og forbedre nervesystemets funktion.

Deltagerne vil blive tilfældigt inddelt i to grupper, hvor den ene gruppe først får stamcellebehandling og den anden gruppe får placebo. Efter seks måneder skifter grupperne, så alle deltagere får både stamcellebehandling og placebo på forskellige tidspunkter i studiet. Under studiet vil der blive taget forskellige undersøgelser for at måle nervesystemets funktion, herunder MRI-scanninger af hjernen, synstests, blodprøver og forskellige neurologiske tests. Der vil også blive målt på gangfunktion, håndmotorik og livskvalitet gennem spørgeskemaer.

Studiet følger deltagerne i 18 måneder for at overvåge både effekten af behandlingen og eventuelle bivirkninger. Læger vil regelmæssigt tjekke deltagernes helbred gennem fysiske undersøgelser, blodprøver og registrering af alle symptomer eller ændringer i helbredstilstanden. Alle undersøgelser og tests har til formål at vurdere om stamcellebehandlingen kan bremse sygdommens progression eller forbedre nervefunktionen hos patienter med progressiv multipel sklerose.

1 baggrundsundersøgelser

Du vil gennemgå grundige undersøgelser for at bekræfte, at du opfylder kriterierne for deltagelse i studiet.

Der vil blive taget blodprøver for at måle specifikke markører i dit blod, herunder neurofilament light chain og GFAP, som er proteiner, der kan vise nerveskade.

Du vil få foretaget en MRI-scanning af din hjerne for at måle størrelsen af skader og hjernens volumen.

Der vil blive udført neurrofysiologiske undersøgelser, som måler, hvor godt dine nerver fungerer. Dette inkluderer VEP (test af synsnerven), SEP (test af følenerven) og MEP (test af bevægelsesnerven).

Din EDSS-score vil blive vurderet, hvilket er en skala, der måler graden af funktionsnedsættelse ved multipel sklerose.

Du vil få testet dit syn grundigt, inkludert synsstyrke, synsfelt, farvesyn og kontrastfølsomhed.

Der vil blive målt nethicketykkelse med en særlig scanning kaldet OCT.

Du vil gennemgå forskellige funktionstest som Nine-Hole-Peg Test (test af fingerfærdighed) og Timed 25 Foot Walk (test af gangfunktion).

Du vil udfylde spørgeskemaer om kognitive funktioner, livskvalitet, sygdomspåvirkning og træthed.

2 udvinding af stamceller

Der vil blive taget en prøve af dit knoglemarv for at udvinde dine egne mesenkymale stamceller.

Disse celler er specielle celler fra din krop, som kan hjælpe med at reparere nervevæv.

Cellerne vil blive dyrket i laboratoriet i flere uger for at få tilstrækkeligt med celler til behandlingen.

3 første behandling

Du vil modtage den første behandling som en intratekal injektion, hvilket betyder, at medicinen gives direkte i rygmarvskanalen.

Du vil enten få dine egne dyrkede mesenkymale stamceller eller en saltvandsopløsning (placebo) som kontrol.

Saltvandsopløsningen består af natriumklorid 0,9%, som er en neutral væske, der ikke har nogen behandlingseffekt.

Du vil ikke vide, hvilken behandling du får, da dette er et blindet studie.

4 opfølgning efter første behandling

I de følgende måneder vil du blive overvåget nøje for eventuelle bivirkninger.

Du vil have regelmæssige besøg, hvor dit helbred og eventuelle ændringer i dine symptomer vil blive vurderet.

Alle de samme undersøgelser fra starten vil blive gentaget for at måle eventuelle ændringer.

5 seks måneders evaluering

Efter 6 måneder vil alle de grundlæggende undersøgelser blive gentaget.

Dette inkluderer blodprøver, MRI-scanning, neurrofysiologiske tests, synsundersøgelser og funktionstest.

Resultaterne vil blive sammenlignet med dine oprindelige målinger for at vurdere eventuelle forbedringer eller ændringer.

6 anden behandling

Alle deltagere vil nu modtage en intratekal injektion med deres egne mesenkymale stamceller.

Dette betyder, at hvis du tidligere fik placebo, vil du nu få den aktive behandling.

Hvis du tidligere fik stamceller, vil du få en anden dosis af dine egne stamceller.

7 opfølgning efter anden behandling

Efter den anden behandling vil du igen blive overvåget nøje for bivirkninger.

Du vil have regelmæssige kontrolbesøg, hvor dit helbred bliver vurderet.

Eventuelle ændringer i dine symptomer eller tilstand vil blive dokumenteret.

8 tolv måneders evaluering

Efter 12 måneder fra starten af studiet vil alle undersøgelser blive gentaget igen.

Dette inkluderer de samme tests som tidligere: blodprøver, MRI, neurrofysiologiske tests, synsundersøgelser og funktionstest.

Resultaterne vil blive brugt til at evaluere den langsigtede effekt af behandlingen.

9 afsluttende opfølgning

Du vil blive fulgt i op til 18 måneder i alt fra starten af studiet.

I denne periode vil alle bivirkninger og ændringer i din tilstand blive registreret.

Der vil blive foretaget regelmæssige vurderinger af dine vitale tegn, fysiske undersøgelser og laboratoriepræver for at sikre din sikkerhed.

Eventuelle alvorlige bivirkninger vil blive nøje overvåget og dokumenteret gennem hele opfølgningsperioden.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 18 og 55 år gammel
Du kan være både mand og kvinde
Du skal have en diagnose af sekundær progressiv eller primær progressiv multipel sklerose – det betyder en form for sklerose hvor sygdommen langsomt forværres over tid
Din diagnose skal være stillet ved hjælp af McDonald-kriterierne – det er standardregler som læger bruger til at fastslå sygdommen
Du skal have en EDSS-score mellem 4 og 7 – det er en skala fra 0-10 som måler hvor meget sygdommen påvirker din evne til at gå og udføre daglige aktiviteter
Du skal have haft sygdommen i mellem 2 og 18 år
Du skal underskrive et informeret samtykke – det betyder at du har fået forklaret undersøgelsen og frivilligt siger ja til at deltage

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du har fået stillet diagnosen multipel sklerose (en sygdom der påvirker nervesystemet) for mindre end 2 år siden
Du kan ikke deltage hvis din sygdom ikke er af den progressive type, hvilket betyder at symptomerne ikke forværres gradvist over tid
Du kan ikke deltage hvis du har fået behandling med immunsupprimerende medicin (medicin der dæmper kroppens immunforsvar) inden for de sidste 6 måneder
Du kan ikke deltage hvis du har haft et relaps (pludseligt forværring af symptomer) inden for de sidste 3 måneder
Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du har aktiv kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyresygdomme
Du kan ikke deltage hvis du har aktive infektioner eller andre alvorlige medicinske tilstande
Du kan ikke deltage hvis du har blødningsforstyrrelser (problemer med blodets evne til at størkne)
Du kan ikke deltage hvis du bruger blodfortyndende medicin som ikke kan stoppes midlertidigt
Du kan ikke deltage hvis du har kontraindikationer (medicinske grunde der gør behandlingen farlig) for lumbalpunktur (indsprøjtning i rygmarvskanalen)
Du kan ikke deltage hvis du har psykiske lidelser der forhindrer dig i at forstå og følge studieforløbet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Universitetssykehuset Nord-Norge HF	Tromsø	Norge
St. Olavs Hospital HF	Trondheim	Norge
Hukll Bjcdin Hu	Bergen	Norge
Aasmdpjn Uoboltmrxf Hfxxvwlo	Lørenskog	Norge

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Norge	rekrutterer	01.01.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Autologe mesenkymale stamceller er specielle celler, der tages fra patientens egen krop, typisk fra knoglemarven eller fedtvæv. Disse celler har evnen til at udvikle sig til forskellige typer væv og kan hjælpe med at reparere beskadiget væv i kroppen. I denne undersøgelse bliver cellerne givet direkte ind i rygmarvsvæsken gennem en procedure kaldet intratekal behandling. Formålet er at undersøge, om disse celler kan hjælpe med at reparere nerveskader og forbedre symptomerne hos patienter med progressiv multipel sklerose.

Undersøgte sygdomme:

Multipel sklerose

Multipel sklerose – Multipel sklerose er en kronisk sygdom i det centrale nervesystem, hvor kroppens eget immunsystem angriber myelinskeden, som beskytter nervefiberene i hjernen og rygmarven. Denne proces kaldes demyelinisering og fører til, at nervesignalerne ikke kan ledes normalt gennem nervesystemet. Sygdommen udvikler sig typisk i episoder, hvor der opstår nye symptomer eller forværring af eksisterende symptomer, efterfulgt af perioder med forbedring eller stabilitet. Over tid kan sygdommen udvikle sig til en progressiv form, hvor funktionsevnen gradvist forringes uden tydelige episoder. De hyppigste symptomer omfatter synsforstyrrelser, muskelsvaghed, koordinationsproblemer, føleforstyrrelser og træthed. Sygdommen påvirker ofte flere områder af nervesystemet samtidigt, hvilket kan give forskellige kombinationer af symptomer.

Forsøgs-ID:

2023-510228-63-00

NCT ID:

NCT04749667

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af behandling med egne stamceller til patienter med fremadskridende multipel sklerose

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?