Kardiomyopati er en alvorlig hjertesygdom, hvor hjertemusklen bliver svækket eller forandret, hvilket påvirker hjertets evne til at pumpe blod effektivt. Der er aktuelt 6 igangværende kliniske forsøg, der undersøger nye behandlingsmuligheder for forskellige typer af kardiomyopati, herunder behandlinger med innovative lægemidler, cellebaseret terapi og immunsuppressive terapier.

Igangværende kliniske forsøg for kardiomyopati

Kardiomyopati omfatter en række tilstande, hvor hjertemusklen påvirkes på forskellige måder. De nuværende kliniske forsøg fokuserer på at finde nye og mere effektive behandlingsmetoder til at forbedre hjertets funktion, reducere symptomer og øge overlevelsen hos patienter med forskellige former for kardiomyopati.

Tilgængelige kliniske forsøg

Undersøgelse af Nucresiran hos voksne med transthyretin-amyloidose med kardiomyopati for at evaluere dets effekt på overlevelse og hjerteproblemer

Lokationer: Østrig, Belgien, Danmark, Frankrig, Tyskland, Grækenland, Italien, Nederlandene, Portugal, Spanien, Sverige

Dette forsøg fokuserer på transthyretin-amyloidose med kardiomyopati (ATTR-CM), en tilstand hvor unormale proteiner ophobes i hjertemusklen og påvirker dens funktion. Forsøget tester et nyt lægemiddel kaldet Nucresiran (også kendt som ALN-TTRSC04) sammenlignet med placebo for at afgøre, om det kan reducere dødelighed og hjerterelaterede medicinske hændelser hos patienter med denne tilstand.

Nucresiran gives som en injektion ved hjælp af en færdigfyldt sprøjte. Forsøget har til formål at evaluere, hvor godt denne nye behandling virker hos patienter, der har hjerteproblemer relateret til proteinopbygning i deres hjertevæv. Nogle deltagere vil modtage forsøgsmedicinen, mens andre vil modtage placebo.

Inklusionskriterier omfatter: Patienter mellem 18 og 85 år med bekræftet diagnose af ATTR-amyloidose med kardiomyopati, historik med hjertesvigt (enten tidligere hospitalsindlæggelse eller kliniske tegn), stabil behandling i mindst 30 dage før screening, og NT-proBNP-blodprøveresultater mellem 300-8500 ng/L (eller 600-8500 ng/L for patienter med atrieflimren).

Eksklusionskriterier omfatter: Historik med hjertetransplantation, alvorlig leversygdom, aktuel behandling med tafamidis, alvorlig nyresygdom der kræver dialyse, koagulationsforstyrrelser, graviditet eller planlægning af graviditet, aktiv kræft, ukontrolleret højt blodtryk, og forventet levetid under 2 år på grund af andre medicinske tilstande.

Undersøgelse af Dapagliflozin til forebyggelse af hjerteskade hos brystkræftpatienter der modtager antracyklin-kemoterapi

Lokation: Polen

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge effekten af lægemidlet Dapagliflozin til forebyggelse af hjerteskade hos patienter med brystkræft, der modtager en type kemoterapi kendt som antracyklinbaseret kemoterapi. Forsøget involverer patienter med invasiv brystkræft i stadierne I til III, der er planlagt til at starte denne kemoterapi inden for 60 dage.

Lægemidlet, der testes, hedder Forxiga, som indeholder dapagliflozin, og det sammenlignes med placebo. Formålet med forsøget er at se, om dapagliflozin kan hjælpe med at forebygge hjerteproblemer, der kan opstå som en bivirkning af kemoterapien. Forsøget vil vare i 12 måneder, hvor deltagernes hjertesfunktion vil blive overvåget.

Inklusionskriterier omfatter: Alder mellem 18 og 80 år, diagnose af invasiv brystkræft i stadie I-III, planlagt antracyklinbehandling inden for 60 dage, og underskrivelse af informeret samtykke.

Eksklusionskriterier omfatter: Andre kræfttyper end invasiv brystkræft, ikke i stadie I-III, ikke planlagt antracyklinbehandling inden for 60 dage, alder under 18 eller over 65 år, historik med hjerteproblemer, graviditet eller amning, og deltagelse i andet klinisk forsøg.

Undersøgelse af effektiviteten af autologe knoglemarvsceller til patienter med dilateret kardiomyopati og hjertesvigt

Lokation: Spanien

Dette kliniske forsøg fokuserer på at studere en hjertetilstand kendt som idiopatisk dilateret kardiomyopati, som er en type hjertesvigt, hvor hjertet bliver forstørret og ikke kan pumpe blod effektivt. Forsøget tester en ny behandling, der involverer brug af autologe knoglemarvs-afledte mononukleære celler. Dette er specielle celler taget fra patientens egen knoglemarv, som injiceres direkte tilbage i patientens hjertes blodkar gennem en procedure kaldet intrakoronar infusion.

Formålet med undersøgelsen er at se, om denne behandling kan hjælpe med at forbedre hjertets funktion hos patienter med denne tilstand, som i øjeblikket ikke har nogen effektive behandlingsmuligheder. Deltagerne vil modtage enten cellebehandlingen eller placebo i et dobbeltblindet design.

Inklusionskriterier omfatter: Patienter mellem 18 og 70 år, diagnose af idiopatisk dilateret kardiomyopati bekræftet ved ekkokardiografi, diagnosticeret for mindst 6 måneder siden, ingen tegn på koronarlæsioner, stabil medicinsk behandling i mindst 6 måneder, LVEF under 40% eller mellem 40-50% hvis LVEDV er over 110 ml/m², og normale laboratorieresultater.

Eksklusionskriterier omfatter: Andre typer hjertesygdomme, nyligt hjerteanfald, alvorlig nyre- eller leversygdom, aktive infektioner, graviditet eller amning, og nylig deltagelse i andet klinisk forsøg.

Undersøgelse af effekten af Zalunfiban til patienter med ST-elevations myokardieinfarkt (hjerteanfald)

Lokationer: Tjekkiet, Frankrig, Ungarn, Nederlandene, Rumænien

Dette kliniske forsøg fokuserer på at studere effekten af et lægemiddel kaldet Zalunfiban hos patienter, der har oplevet et akut hjerteanfald, specifikt en type kendt som ST-elevations myokardieinfarkt (STEMI). STEMI er en alvorlig tilstand, hvor en del af hjertemusklen pludselig bliver blokeret fra at modtage blod, hvilket fører til brystsmerter og ændringer i hjertets elektriske aktivitet.

Forsøget vil sammenligne effekten af en enkelt injektion af Zalunfiban med placebo for at forstå dets sikkerhed og effektivitet. Formålet er at vurdere patienternes resultater 30 dage efter at have modtaget behandlingen. Deltagerne vil modtage en enkelt injektion af Zalunfiban eller placebo, før de når hospitalet.

Inklusionskriterier omfatter: Planlagt transport til et deltagende klinisk center, mænd på 18 år eller ældre, postmenopausale eller kirurgisk sterile kvinder på 50 år eller ældre, vægt mellem 52 og 130 kg, dokumenteret formodet STEMI med vedvarende brystsmerter i mere end 10 minutter og ny ST-segmentelevation på 2 mm eller mere i to tilstødende EKG-afledelsesr.

Eksklusionskriterier omfatter: Patienter med nyligt STEMI med specifikke ændringer i hjertets elektriske aktivitet, vedvarende brystsmerter i mere end 10 minutter, og nye ændringer i hjertets elektriske aktivitet.

Undersøgelse af Colchicin til behandling af patienter med inflammatorisk kardiomyopati

Lokation: Italien

Dette kliniske forsøg fokuserer på at studere effekten af lægemidlet Colchicin til behandling af patienter med en hjertetilstand kendt som inflammatorisk kardiomyopati. Denne tilstand involverer betændelse i hjertemusklen, hvilket kan føre til hjerteproblemer såsom uregelmæssige hjerteslag og hjertesvigt. Forsøget har til formål at bestemme, hvor effektivt colchicin er til at forbedre sundheden hos patienter med denne tilstand over en periode på seks måneder.

Deltagere i undersøgelsen vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten colchicin eller placebo. Behandlingen vil blive taget oralt i form af en tablet. Gennem hele undersøgelsen vil deltagerne blive overvåget for eventuelle ændringer i deres hjertetilstand, herunder forbedringer eller forværring af symptomer.

Inklusionskriterier omfatter: Patienter på 18 år eller ældre, tegn på myokardiebetændelse vist ved CMRI eller FDG-PET inden for de sidste 3 måneder, og en eller flere af følgende tilstande i mere end 1 måned: højt antal præmature ventrikulære kontraktioner (3000 eller flere i 24 timer), reduceret venstre ventrikel ejektionsfraktion under 50%, øgede niveauer af NT-proBNP på 1000 pg/mL eller mere, eller vedvarende forhøjet højfølsom troponin.

Eksklusionskriterier omfatter: Patienter der ikke er diagnosticeret med inflammatorisk kardiomyopati, ikke inden for den specificerede aldersgruppe, og del af en sårbar population.

Undersøgelse af effekten af Mycophenolat Mofetil og Prednisolon hos patienter med kronisk virus-negativ inflammatorisk kardiomyopati

Lokation: Tyskland

Dette kliniske forsøg fokuserer på at studere en hjertetilstand kendt som virus-negativ inflammatorisk kardiomyopati. Denne tilstand påvirker hjertemusklen og fører til et fald i hjertets evne til at pumpe blod effektivt. Undersøgelsen har til formål at evaluere effekten af en immunsuppressiv behandling ved brug af to lægemidler: Mycophenolat Mofetil (også kendt som Mowel) og Prednisolon.

Formålet med undersøgelsen er at vurdere, om behandlingen kan føre til en forbedring af hjertets funktion over en periode på 12 måneder. Deltagere i undersøgelsen vil modtage enten de aktive lægemidler eller placebo, og deres hjertets funktion vil blive overvåget ved hjælp af MRI-scanninger.

Inklusionskriterier omfatter: Mindst 18 år gammel, har modtaget medicinsk behandling for hjertesvigt i mindst 3 måneder men ikke længere end 10 år, venstre ventrikel ejektionsfraktion under 50% vist ved ekkokardiografi, hjertebiosi der viser tegn på lymfocytisk myokarditis, ingen etableret infektion med visse vira i hjertebiopsien, og negativ graviditetstest for kvinder i den fødedygtige alder.

Eksklusionskriterier omfatter: Patienter der ikke er diagnosticeret med virus-negativ inflammatorisk dilateret eller ikke-dilateret venstre ventrikulær kardiomyopati, hjertets funktion ikke er forværret trods optimal behandling, graviditet eller amning, andre medicinske tilstande, deltagelse i andet klinisk forsøg, historik med stof- eller alkoholmisbrug, nylig større operation, og kendt allergi over for forsøgsmedicinerne.

Sammenfatning

De aktuelt igangværende kliniske forsøg for kardiomyopati repræsenterer en bred vifte af innovative behandlingsstrategier. Forsøgene dækker forskellige typer af kardiomyopati og anvender forskellige terapeutiske tilgange:

• Proteinreducerende terapi: Nucresiran-forsøget fokuserer specifikt på transthyretin-amyloidose med kardiomyopati og tilbyder muligheder for patienter i flere europæiske lande, herunder Danmark.
• Forebyggende behandling: Dapagliflozin-forsøget undersøger forebyggelse af hjerteskade under kræftbehandling, hvilket er vigtigt for patienter der gennemgår kemoterapi.
• Regenerativ medicin: Det spanske forsøg med autologe knoglemarvsceller repræsenterer en ny tilgang til behandling af dilateret kardiomyopati.
• Akut intervention: Zalunfiban-forsøget fokuserer på tidlig behandling ved hjerteanfald.
• Antiinflammatorisk behandling: Forsøgene med colchicin og kombinationen af mycophenolat mofetil og prednisolon undersøger behandling af inflammatorisk kardiomyopati.

Det er vigtigt at bemærke, at alle disse forsøg er i gang og stadig rekrutterer patienter. Hvis du eller en pårørende har kardiomyopati og opfylder kriterierne for et af disse forsøg, bør du tale med din læge om mulighederne for deltagelse. Deltagelse i kliniske forsøg kan give adgang til nye behandlingsmuligheder og bidrager samtidig til den medicinske forskning, der kan hjælpe fremtidige patienter.