Behandling med egne knoglemarvsceller til patienter med udvidet hjertekammersvigt (kardiomyopati)

1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af idiopatisk dilateret kardiomyopati, som er en hjertesygdom hvor hjertet bliver forstørret og svækket uden kendt årsag. Sygdommen fører til hjertesvigt, hvilket betyder at hjertet ikke kan pumpe blod effektivt rundt i kroppen. Behandlingen, der undersøges, involverer indsprøjtning af patientens egne knoglemarvsceller direkte ind i hjertets kranspulsårer. Disse celler kaldes mononukleære knoglemarvsceller og tages fra patientens egen knoglemarv. Nogle deltagere vil modtage den aktive behandling, mens andre vil få placebo.

Formålet med studiet er at undersøge, om indsprøjtning af patientens egne knoglemarvsceller kan forbedre hjertets funktion hos patienter med idiopatisk dilateret kardiomyopati. Under studiet vil deltagerne først få udtaget knoglemarvsceller, som derefter bliver behandlet på laboratoriet. Cellerne bliver indsprøjtet direkte i hjertets blodkar gennem et tyndt rør, der føres op gennem en pulsåre. Denne procedure hedder intrakoronar infusion. Deltagerne vil blive fulgt tæt med regelmæssige undersøgelser, herunder ekkokardiografi, som er en ultralydsskanning af hjertet, og forskellige blodprøver.

Studiet vil overvåge patienternes tilstand gennem forskellige målinger af hjertets funktion og generelle helbred. Dette inkluderer vurdering af hvor godt hjertet pumper blod, målt som ejektionsfraktion, som angiver hvor stor en del af blodet hjertet pumper ud ved hvert hjerteslag. Deltagerne vil også blive undersøgt for eventuelle bivirkninger og komplikationer. Studiet følger en dobbeltblind metode, hvilket betyder at hverken patienter eller læger ved, hvem der får den aktive behandling eller placebo, indtil studiet er afsluttet.

1 Indledende undersøgelser og forberedelser

Du vil gennemgå en række grundige undersøgelser for at bekræfte, at du opfylder betingelserne for at deltage i studiet.

Der vil blive foretaget blodprøver for at kontrollere dine normale laboratorieparametre, herunder antal hvide blodlegemer, neutrofiler, blodplader, lever- og nyrefunktion samt hæmoglobin.

Du vil få foretaget et ekkokardiogram (ultralydsundersøgelse af hjertet) for at måle din venstre ventrikel ejektionsfraktion (hvor godt dit hjerte pumper blod ud) og andre hjerteparametre.

Der vil blive foretaget en multislice CT-scanning eller hæmodynamisk undersøgelse for at sikre, at du ikke har forsnævringer i dine kranspulsårer.

Din NYHA funktionsklasse (et mål for hvor meget din hjertesvigt påvirker dine daglige aktiviteter) vil blive vurderet.

Der vil blive taget blodprøver for at måle BNP eller NT-fragment (markører for hjertesvigt).

Du vil gennemgå en motionstest for at vurdere din funktionskapacitet.

2 Knoglemarvsprøvetagning

Du vil få udtaget knoglemarv fra dit bækken under lokalbedøvelse.

Knoglemarven vil blive behandlet på laboratoriet for at isolere de mononukleære celler (specielle celler fra knoglemarven, der ikke er blevet dyrket eller behandlet på særlig måde).

Cellerne vil blive undersøgt grundigt på laboratoriet, herunder celletælling, sammensætning og funktionstest.

Der vil blive foretaget mikrobiologisk dyrkning af celleproduktet for at sikre, at det er fri for bakterier og andre mikroorganismer.

3 Behandling med celleterapi eller placebo

Du vil blive randomiseret (tilfældigt tildelt) til enten at modtage dine egne knoglemarvsceller eller placebo (en inaktiv behandling).

Både du og lægen vil være blindede (ikke vide hvilken behandling du får) indtil studiet er afsluttet.

Behandlingen vil blive givet som en injektion direkte i kranspulsårerne (intrakoronær infusion) under en hjertekaterundersøgelse.

Proceduren vil blive udført på hospitalet under sterile forhold og med fuld overvågning af dit hjerte.

4 Umiddelbar opfølgning efter behandling

Efter behandlingen vil du blive overvåget tæt på hospitalet for at sikre, at der ikke opstår bivirkninger.

Der vil blive taget blodprøver for at kontrollere dit blodtal, koagulation og biokemiske værdier.

Dit hjerte vil blive overvåget for tegn på uregelmæssig hjerterytme eller andre problemer.

5 Regelmæssig opfølgning og kontrol

Du vil blive fulgt tæt fra klinisk synspunkt med hyppige telefonopkald og regelmæssige ambulante hospitalskontroller.

Der vil blive foretaget gentagne ekkokardiogrammer for at måle ændringer i din hjertefunktion.

Din NYHA funktionsklasse vil blive vurderet regelmæssigt for at se, om dine symptomer forbedres.

Der vil blive taget blodprøver for at måle BNP eller NT-fragment for at følge udviklingen i din hjertesvigt.

Du vil gennemgå gentagne motionstests for at vurdere ændringer i din funktionskapacitet.

Der vil blive foretaget en hjertekaterundersøgelse for at måle ændringer i hjertets pumpefunktion.

6 Overvågning af alvorlige hændelser

Under hele studieperioden vil du blive overvåget for alvorlige hjertehændelser (MACE), herunder alvorlige hjerterytmeforstyrrelser, død af enhver årsag, hjertedød, hospitalisering på grund af hjerteproblemer eller behov for at blive sat på venteliste til hjertransplantation.

Alle bivirkninger vil blive registreret og vurderet nøje.

Du vil blive bedt om at rapportere enhver ændring i dine symptomer eller din tilstand.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 18 og 70 år gammel
  • Hvis du er kvinde i den fertile alder, skal du have en negativ graviditetstest og acceptere at bruge en medicinsk godkendt præventionsmetode under studiet. Dette kan være hormonelle metoder (som p-piller, plastre, vaginalringe, sprøjter eller implantater), spiral, sterilisation eller fuldstændig seksuel afholdenhed
  • Du skal være diagnosticeret med idiopatisk dilateret kardiomyopati (en hjertesygdom hvor hjertet er blevet større og svagere af ukendte årsager) bekræftet ved ekkokardiografi (hjerteultraskanning)
  • Der skal være gået mindst 6 måneder siden din diagnose
  • Du må ikke have kranspulsåreforsnævringer (blokerede blodkar til hjertet), hvilket skal være testet med scanning eller hjertekaterundersøgelse inden for de seneste 36 måneder, medmindre du ikke har haft brystsmerter
  • Din hjertemedicin skal have været stabil i mindst 6 måneder før du deltager
  • Din hjertes pumpefunktion skal være under 40% eller mellem 40-50% hvis dit hjerte samtidig er meget udvidet (over 110 ml per kvadratmeter kropsflade)
  • Du skal have normal hjerterytme (sinusrytme)
  • Du skal give dit informerede samtykke til at deltage i undersøgelsen
  • Dine blodprøver skal være normale, hvilket betyder: hvide blodlegemer over 3000, neutrofiler (en type hvide blodlegemer) over 1500, blodplader over 100.000, leverenzymer under 2,5 gange normalen, kreatinin (nyrefunktionsmarkør) under 2,5 mg/dl og hæmoglobin (røde blodlegemer) over 9 g/dl

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du har hjertesygdom forårsaget af andre sygdomme som højt blodtryk, sukkersyge eller virusinfektioner
  • Du kan ikke deltage hvis du har kransåresygdom – det betyder forsnævringer i de blodårer der forsyner hjertet
  • Du kan ikke deltage hvis du har en hjerteklap der ikke fungerer ordentligt – hjerteklapper er de “døre” der styrer blodstrømmen gennem hjertet
  • Du kan ikke deltage hvis du har medfødte hjertefejl – det betyder hjertesygdomme du er født med
  • Du kan ikke deltage hvis du har aktiv betændelse i hjertet eller hjertesækken – hjertesækken er den tynde hud der omgiver hjertet
  • Du kan ikke deltage hvis du har kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige problemer med knoglemarven – knoglemarv er det bløde væv inde i knoglerne hvor blodceller dannes
  • Du kan ikke deltage hvis du tager medicin der svækker immunforsvaret – immunforsvaret er kroppens forsvar mod sygdomme
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlig lever- eller nyresygdom
  • Du kan ikke deltage hvis du har ukontrolleret sukkersyge med meget høje blodsukkertal
  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke kan eller vil følge behandlingsplanen i hele studieperioden
  • Du kan ikke deltage hvis du deltager i andre medicinske forsøg samtidig
  • Du kan ikke deltage hvis du har psykiske sygdomme der gør det svært at forstå studiet og give dit samtykke
  • Du kan ikke deltage hvis du har blodpropper eller høj risiko for at få blodpropper

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Jerez de la Frontera Jerez de la Frontera Spanien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Universitario Puerta Del Mar Cádiz Spanien
Hospital Universitario Virgen De Las Nieves Granada Spanien
Hospital Universitario Virgen Macarena Sevilla Spanien
Virgen del Rocío University Hospital Sevilla Spanien
Hospital Universitario Reina Sofía Cordoba Spanien
Hospital Universitario Juan Ramon Jimenez Huelva Spanien
Hospital Costa del Sol Marbella Spanien
Hkaxmewu Uszdacljrtwqr Rwlxzoib Dy Myvgmb Malaga Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
02.02.2014

Forsøgssteder

Autologe knoglemarvsmonocellekerneceller (BMMNCs)

Denne behandling indebærer brug af patientens egne celler fra knoglemarven. Cellerne tages fra patientens egen knogle og forberedes i laboratoriet. Derefter injiceres disse celler direkte ind i hjertets kranspulsårer gennem et lille rør. Formålet er at hjælpe med at forbedre hjertets pumpefunktion hos patienter med hjertesvigt og en sygdom kaldet idiopatisk dilateret kardiomyopati, hvor hjertet er blevet stort og svagt uden nogen kendt årsag. Disse celler fra knoglemarven kan potentielt hjælpe med at reparere eller styrke hjertemusklen.

Idiopatisk dilateret kardiomyopati – Dette er en hjertesygdom, hvor hjertemusklen bliver unormalt tynd og svækket uden en kendt årsag. Sygdommen medfører, at hjertets venstre ventrikel udvider sig og mister sin evne til at pumpe blod effektivt rundt i kroppen. Tilstanden udvikler sig gradvist og kan påvirke hjertets rytme. Patienter oplever ofte åndenød, træthed og væskeophobning i kroppen som følge af hjertets svækkede pumpefunktion. Sygdommen kan ramme mennesker i alle aldre, men ses oftere hos voksne. Hjertets struktur ændrer sig langsomt over tid, hvilket forværrer de symptomer, patienterne oplever.

Forsøgs-ID:
2024-516594-71-01
Protokolkode:
CMMo-MD-2013
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af seponering af lægemiddelkombination hos patienter med non-iskæmisk kardiomyopati, der har responderet godt på hjertesynkroniseringsterapi

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Spanien
  • Undersøgelse af ninerafaxstat hos patienter med symptomatisk ikke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati

    Rekrutterer

    Østrig Belgien Frankrig Tyskland Italien Holland +3