Idiopatisk pulmonal fibrose (IPF) er en alvorlig lungesygdom, hvor lungevævet gradvist ar og bliver stift. I øjeblikket undersøger forskere flere nye behandlingsmuligheder i kliniske forsøg verden over. Denne artikel beskriver 10 igangværende forsøg, der tester forskellige lægemidler og behandlingsmetoder for patienter med IPF og relaterede progressive lungefibroser.
Kliniske forsøg for idiopatisk pulmonal fibrose
Idiopatisk pulmonal fibrose (IPF) er en kronisk lungesygdom, der forårsager arvævsdannelse i lungerne. Denne arvævsdannelse gør lungevævet tykt og stift, hvilket gør det stadig sværere at trække vejret. “Idiopatisk” betyder, at årsagen til arvævsdannelsen er ukendt. Sygdommen udvikler sig typisk langsomt over tid, og lungevævet bliver gradvist mere beskadiget. Efterhånden som tilstanden forværres, får lungerne stigende vanskeligheder med at overføre ilt til blodbanen under åndedræt.
Der er i øjeblikket 23 kliniske forsøg registreret for idiopatisk pulmonal fibrose. Nedenfor præsenteres 10 af disse forsøg i detaljer, der undersøger forskellige behandlingsmetoder fra intravenøse injektioner til inhalationsmedicin.
Undersøgelse af MTX-463 sammenlignet med placebo for at vurdere sikkerhed og effekt hos voksne med idiopatisk pulmonal fibrose
Lokationer: Belgien, Kroatien, Frankrig, Irland, Nederlandene, Spanien
Dette forsøg fokuserer på at teste et nyt lægemiddel kaldet MTX-463, som gives gennem intravenøs injektion. Formålet er at undersøge, hvor godt MTX-463 virker til at forbedre lungefunktionen hos personer med IPF. Deltagerne vil modtage enten MTX-463 eller placebo gennem intravenøs administration over en periode på 20 uger. Nogle deltagere kan fortsætte deres nuværende IPF-medicin, såsom pirfenidon eller nintedanib, hvis de har været på en stabil dosis.
Forsøget vil måle, hvor godt deltagernes lunger fungerer ved at kontrollere deres forcerede vitalkapacitet (FVC), som er den mængde luft, en person kan kraftigt udånde efter at have taget en dyb indånding. Undersøgelsen vil spore eventuelle ændringer i deltagernes lungefunktion over 24 uger. Under hele forsøget vil læger overvåge deltagernes helbred gennem regelmæssige kontroller og tests.
Inklusionskriterier: Deltagerne skal være mindst 40 år gamle og have en bekræftet diagnose af IPF inden for de sidste 7 år. FVC skal være mindst 45% af forventet værdi, og DLCO (diffusionskapacitet) skal være mindst 25% af forventet værdi. Hvis patienten tager pirfenidon eller nintedanib, skal dosis have været stabil i mindst 90 dage før screening.
Eksklusionskriterier: Personer med andre luftvejssygdomme ud over IPF, nuværende rygere eller dem, der er stoppet med at ryge for mindre end 6 måneder siden, gravide eller ammende kvinder, personer med alvorlige lever- eller nyreproblemer, hjertesygdom eller aktive infektioner kan ikke deltage.
Undersøgelse af inhaleret LTI-03 for sikkerhed og effektivitet hos patienter med idiopatisk pulmonal fibrose, som muligvis modtager standard antifibrotisk behandling
Lokationer: Tyskland, Polen
Dette forsøg evaluerer et nyt lægemiddel kaldet LTI-03, som leveres gennem inhalation ved hjælp af en særlig tørpulverinhalator. Nogle deltagere vil modtage LTI-03, mens andre vil modtage placebo indeholdende lactosemonohydrat. Formålet med denne forskning er at afgøre, om LTI-03 er sikkert og godt tolereret af patienter, der er blevet diagnosticeret med idiopatisk pulmonal fibrose inden for de sidste 5 år.
Medicinen vil blive testet hos patienter, der måske allerede modtager standardbehandling for deres tilstand. Undersøgelsen vil vare i 24 uger, hvor deltagerne skal bruge en inhalatorenhed til at tage deres tildelte medicin. Under hele forsøget vil læger overvåge patienternes lungefunktion ved hjælp af forskellige tests, herunder forcerede vitalkapacitetsmålinger og højopløselig computertomografi-scanning af brystet.
Inklusionskriterier: Patienter skal være 40 år eller ældre og have været diagnosticeret med IPF inden for de sidste 5 år. Brystscanning skal vise, at lungefibrosen påvirker mindst 10% af lungerne. FVC skal være mindst 45% af forventet værdi, og DLCO mindst 30%. Hvis patienten tager nintedanib, pirfenidon eller nerandomilast, skal dosis have været stabil i mindst 12 uger.
Eksklusionskriterier: Rygning inden for de sidste 6 måneder eller mere end 20 pakkeår i alt, betydelige lungesygdomme ud over IPF, alvorlige hjerteproblemer, større operation inden for 3 måneder, alvorlige lever- eller nyreproblemer, kræft inden for de sidste 5 år, og graviditet eller amning.
Undersøgelse af Nalbuphine ER til behandling af hoste hos patienter med idiopatisk pulmonal fibrose
Lokationer: Tyskland, Italien, Nederlandene, Polen, Spanien
Dette kliniske forsøg tester en behandling kaldet Nalbuphine Extended-Release (ER) tabletter, som er designet til at hjælpe med at håndtere hostesymptomer forbundet med IPF. Forsøget vil sammenligne effekten af Nalbuphine ER med placebo for at forstå dets sikkerhed og effektivitet til at reducere hostefrekvens.
Formålet med undersøgelsen er at evaluere, hvor godt Nalbuphine ER kan reducere antallet af host, en person med IPF oplever over en 24-timers periode. Deltagere i undersøgelsen vil blive tilfældigt tildelt til en af fire grupper, der hver modtager forskellige doser af Nalbuphine ER eller placebo. Undersøgelsen vil vare i seks uger, hvor deltagerne vil tage medicinen oralt i form af filmovertrukne tabletter.
Inklusionskriterier: Patienter skal have en diagnose af IPF med en hostesværhedsgrad på 4 eller højere og have haft kronisk hoste i mindst 8 uger. SpO2-niveau skal være 92% eller højere, FVC mindst 40% af forventet værdi, og DLCO mindst 25% af forventet værdi.
Eksklusionskriterier: Patienter med andre lungesygdomme end IPF, dem der ikke er inden for den specificerede aldersgruppe, gravide eller ammende kvinder, og personer, der ikke kan følge undersøgelsesprocedurerne.
Undersøgelse af inhaleret phospholipidfraktion fra kvæglunge til patienter med idiopatisk pulmonal fibrose
Lokation: Tyskland
Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge en lungesygdom kaldet idiopatisk pulmonal fibrose. Undersøgelsen vil bruge en behandling kaldet Alveofact®, som er en type naturligt stof afledt af kvæglunger. Dette stof er kendt som en phospholipidfraktion og bruges til at hjælpe med at forbedre lungefunktionen. Behandlingen vil blive givet til patienter gennem en enhed kaldet en nebulisator, som gør det muligt for medicinen at blive inhaleret direkte ind i lungerne.
Formålet med undersøgelsen er at evaluere, hvor effektiv inhalation af Alveofact® er til at forbedre lungefunktionen hos patienter med IPF. Undersøgelsen vil sammenligne effekten af behandlingen med placebo. Deltagerne vil modtage behandlingen over en periode, og deres lungefunktion vil blive målt for at se, om der er nogen forbedringer.
Inklusionskriterier: Diagnose af IPF i henhold til internationale retningslinjer, FVC mere end 75% af forventet værdi, DLCO mere end 40% af forventet værdi, kapillær pO2 mere end 60 mm Hg i hvile, og ikke behov for supplerende ilt i hvile. Patienter skal være mindst 18 år gamle.
Eksklusionskriterier: Ikke specificeret i detaljer i kildematerialet.
Undersøgelse af Fipaxalparant til patienter med idiopatisk pulmonal fibrose
Lokationer: Frankrig, Grækenland, Italien, Nederlandene, Polen, Spanien
Dette kliniske forsøg fokuserer på en sygdom kendt som idiopatisk pulmonal fibrose, hvor lungerne bliver arvæv over tid, hvilket gør vejrtrækning stadig sværere. Undersøgelsen involverer brug af et lægemiddel kaldet Fipaxalparant, kendt under kodenavnet HZN-825, for at vurdere dets effektivitet, sikkerhed og hvor godt det tolereres af individer med IPF.
Målet med undersøgelsen er at teste virkningen af to forskellige doser af HZN-825 sammenlignet med placebo over en 52-ugers periode. Deltagerne vil tage medicinen i tabletform gennem munden. Det primære fokus er at se, om der er ændringer i lungefunktionen, specifikt i et mål kaldet forceret vitalkapacitet (FVC).
Inklusionskriterier: Deltagere skal være mindst 18 år gamle og have en aktuel diagnose af IPF bekræftet efter specifikke retningslinjer. Den første diagnose skal være stillet inden for de sidste 7 år. Hvis patienten er på IPF-medicin, skal dosis have været stabil i mindst 3 måneder.
Eksklusionskriterier: Patienter med andre lungesygdomme end IPF, dem der ikke kan følge undersøgelsesprocedurerne, gravide eller ammende kvinder, og dem med visse medicinske tilstande, der kan interferere med undersøgelsesresultaterne.
Langtidsundersøgelse af BI 1015550 til patienter med idiopatisk pulmonal fibrose og progressiv pulmonal fibrose
Lokationer: Østrig, Belgien, Kroatien, Tjekkiet, Danmark, Estland, Finland, Frankrig, Tyskland, Grækenland, Ungarn, Irland, Italien, Nederlandene, Norge, Polen, Portugal, Slovenien, Spanien, Sverige
Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge de langsigtede effekter af et lægemiddel kaldet BI 1015550 hos mennesker med to typer lungesygdomme: idiopatisk pulmonal fibrose (IPF) og progressiv pulmonal fibrose (PPF). Disse tilstande forårsager arvævsdannelse i lungerne, hvilket gør det svært at trække vejret. Medicinen, der testes, tages som en filmovertrukket tablet gennem munden.
Formålet med denne undersøgelse er at forstå, hvor godt BI 1015550 virker over en lang periode, og at kontrollere dets sikkerhed hos patienter, der allerede har deltaget i tidligere undersøgelser med denne medicin. Deltagerne vil fortsætte med at tage medicinen, som de gjorde i de tidligere forsøg, og undersøgelsen vil overvåge dem for eventuelle bivirkninger eller ændringer i deres tilstand. Undersøgelsen vil vare i cirka 99 uger.
Inklusionskriterier: Patienter skal have afsluttet behandling i tidligere forsøg uden at stoppe behandlingen tidligt. Skriftligt informeret samtykke er påkrævet. Kvinder i den fødedygtige alder skal bruge meget effektive præventionsmetoder.
Eksklusionskriterier: Patienter, der ikke har afsluttet den planlagte behandling i tidligere relaterede forsøg, eller som stoppede forsøgsmedicinen tidligt.
Undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af LTP001 til patienter med idiopatisk pulmonal fibrose
Lokationer: Tjekkiet, Tyskland, Nederlandene, Polen
Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge en lungesygdom kaldet idiopatisk pulmonal fibrose. Undersøgelsen vil teste en ny behandling kaldet LTP001, som tages som en hård kapsel gennem munden. Formålet med undersøgelsen er at se, hvor effektiv og sikker LTP001 er sammenlignet med placebo hos mennesker med IPF.
Deltagere i undersøgelsen vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten LTP001-behandlingen eller placebo. Undersøgelsen vil vare i cirka 26 uger, hvor deltagerne vil tage de tildelte kapsler regelmæssigt. Under hele undersøgelsen vil deltagerne få overvåget deres lungefunktion for at se, om der er nogen ændringer i deres vejrtrækningskapacitet.
Inklusionskriterier: Deltagere skal være mindst 40 år gamle og have været diagnosticeret med IPF inden for de sidste 5 år. FVC skal være mindst 45% af forventet værdi, og DLCO mindst 25%. Hvis patienten tager nintedanib eller pirfenidon, skal dosis have været stabil i mindst 8 uger.
Eksklusionskriterier: Patienter med andre lungesygdomme end IPF, dem der deltager i andre kliniske forsøg, nylige lungeinfektioner, alvorlige hjerteproblemer, graviditet eller amning, og kendte allergier over for forsøgsmedicinen.
Undersøgelse af tezepelumab til patienter med progressiv pulmonal fibrose og øgede eosinofilniveauer i blodet
Lokation: Tyskland
Dette kliniske forsøg fokuserer på progressiv pulmonal fibrose, en alvorlig lungetilstand, hvor arvævsdannelse i lungevævet forværres over tid, særligt hos patienter, der viser øgede niveauer af specifikke hvide blodlegemer kaldet eosinofiler. Undersøgelsen vil teste et lægemiddel kaldet Tezepelumab, som gives som en injektion under huden.
Formålet med denne forskning er at bestemme, om Tezepelumab kan reducere antallet af eosinofiler i blodet sammenlignet med placebo efter 24 ugers behandling hos mennesker med progressiv pulmonal fibrose. Medicinen vil blive administreret gennem subkutan injektion i en dosis på 210 mg.
Inklusionskriterier: Patienter skal være mindst 18 år gamle og have en diagnose af IPF, progressiv pulmonal fibrose med kronisk eosinofil lungebetændelse, fibrotisk hypersensitivitetspneumonitis eller bindevævssygdomsrelateret lungesygdom. Patienter skal tage stabile doser af antifibrotisk medicin i mindst 2 måneder og have forhøjede niveauer af eosinofiler.
Eksklusionskriterier: Alder under 18 eller over 75 år, graviditet eller amning, tidligere behandling med Tezepelumab, aktiv eller ubehandlet tuberkulose, kræft inden for de sidste 5 år, alvorlig lever- eller nyresygdom, og ukontrolleret højt blodtryk.
Undersøgelse af BI 1819479 til forbedring af lungefunktionen hos patienter med idiopatisk pulmonal fibrose
Lokationer: Østrig, Belgien, Tjekkiet, Danmark, Finland, Frankrig, Tyskland, Grækenland, Ungarn, Italien, Norge, Polen, Spanien, Sverige
Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge idiopatisk pulmonal fibrose, en lungesygdom, der forårsager arvævsdannelse i lungerne, hvilket gør det svært at trække vejret. Undersøgelsen vil teste en ny behandling kaldet BI 1819479, som tages som en filmovertrukket tablet. Formålet med undersøgelsen er at se, om BI 1819479 kan forbedre lungefunktionen hos mennesker med IPF.
Deltagere i undersøgelsen vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten BI 1819479 eller placebo. Undersøgelsen vil vare i mindst 24 uger, og deltagerne vil tage medicinen oralt. Forskerne sigter mod at finde den mest effektive dosis af BI 1819479 ved at sammenligne forskellige doser med placebo.
Inklusionskriterier: Patienter skal være 40 år eller ældre og have en diagnose af IPF. De skal være på stabil behandling med enten nintedanib eller pirfenidon i mindst 12 uger, eller ikke være på disse behandlinger i mindst 12 uger. FVC skal være mindst 45% af forventet værdi, og DLCO mindst 25%.
Eksklusionskriterier: Patienter med andre lungesygdomme end IPF, nylige lungeinfektioner, lungekirurgi inden for de sidste 6 måneder, alvorlige hjerteproblemer, kræft inden for de sidste 5 år, graviditet eller amning, og dem der ikke kan følge undersøgelsesprocedurerne.
Undersøgelse af effekten af inhaleret Treprostinil til patienter med idiopatisk pulmonal fibrose
Lokationer: Belgien, Danmark, Frankrig, Tyskland, Italien, Nederlandene, Spanien
Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge effekten af et lægemiddel kaldet Treprostinil på en lungesygdom kendt som idiopatisk pulmonal fibrose. Undersøgelsen sigter mod at evaluere, hvor effektivt og sikkert inhaleret Treprostinil er for mennesker med denne tilstand. Deltagere i undersøgelsen vil modtage enten Treprostinil-nebulisatoropløsningen eller placebo.
Formålet med undersøgelsen er at bestemme, om inhaleret Treprostinil kan forbedre lungefunktionen over en periode på 52 uger. Deltagerne vil bruge en enhed kaldet en nebulisator til at inhalere medicinen. Denne enhed omdanner den flydende medicin til en tåge, der let kan inhaleres ind i lungerne.
Inklusionskriterier: Deltagere skal være 40 år eller ældre og have en diagnose af IPF bekræftet af specifikke medicinske retningslinjer og tests. FVC skal være 45% eller mere af forventet værdi. Hvis patienten tager pirfenidon eller nintedanib, skal de være på en stabil dosis i mindst 30 dage.
Eksklusionskriterier: Patienter med andre lungesygdomme end IPF, dem der ikke er inden for den specificerede aldersgruppe, gravide eller ammende kvinder, og dem der ikke kan følge undersøgelsesprocedurerne eller tage forsøgsmedicinen som krævet.
Sammenfatning
De præsenterede kliniske forsøg repræsenterer en bred vifte af terapeutiske tilgange til behandling af idiopatisk pulmonal fibrose og relaterede progressive lungefibroser. Undersøgelserne spænder fra systemiske behandlinger (intravenøse og orale lægemidler) til lokale behandlinger (inhalationsterapi), hvilket afspejler den mangefacetterede tilgang til håndtering af denne komplekse sygdom.
Et fælles tema på tværs af alle forsøg er fokus på at måle ændringer i lungefunktion, især forceret vitalkapacitet (FVC), som et primært effektmål. De fleste undersøgelser kræver, at deltagere har en FVC på mindst 45% af forventet værdi, hvilket indikerer, at forsøgene primært retter sig mod patienter med moderat til alvorlig sygdom.
Det er bemærkelsesværdigt, at mange af forsøgene tillader deltagere at fortsætte deres nuværende standardbehandling med nintedanib eller pirfenidon, forudsat at dosis har været stabil i en specificeret periode. Dette design gør det muligt at undersøge, om nye terapier kan give yderligere fordele ud over eksisterende behandlinger.
Varigheden af forsøgene varierer fra 24 til 99 uger, hvilket giver mulighed for både kortsigtet sikkerhedsevaluering og langsigtet vurdering af behandlingseffekt. Flere af undersøgelserne omfatter også forlængede opfølgningsperioder for at overvåge langsigtet sikkerhed og effektivitet.
For patienter, der overvejer deltagelse i kliniske forsøg, er det vigtigt at bemærke de forskellige administrationsmåder: nogle behandlinger gives som tabletter gennem munden, andre som inhalationsbehandling, og nogle som injektioner. Valget af behandlingsmetode kan påvirke livskvaliteten og bekvemmeligheden for deltagerne.
