Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøgene
• Forsøg ved kronisk graft-versus-host-sygdom
• Forsøg ved idiopatisk lungefibrose
• Hvem kan deltage
• Hvad forskerne måler
• Sådan er forsøgene bygget op

Oversigt over forsøgene

De tilgængelige studier undersøger Axatilimab i flere kliniske situationer, men især ved kronisk graft-versus-host-sygdom (cGVHD).^{[1][2][3][4][5][6]} Forsøgene er både fase 2 og fase 3, og de er alle opført som autoriserede.^{[1][2][3][4][5][6]}

Nogle studier sammenligner Axatilimab med beste tilgængelige behandling, mens andre sammenligner med placebo, som er en behandling uden aktivt lægemiddel.^[1][3][5] Ét studie undersøger også Axatilimab sammen med ruxolitinib hos personer med nydiagnosticeret cGVHD.^[2]

Forsøg ved kronisk graft-versus-host-sygdom

Flere af forsøgene handler om kronisk graft-versus-host-sygdom, også skrevet cGVHD.^{[1][2][3][4][6]} Denne sygdom optræder i studierne hos både voksne og børn, og nogle forsøg kræver, at deltagerne tidligere har fået mindst 2 systemiske behandlinger, altså behandlinger, der virker i hele kroppen.^[1][4][6]

Et fase 3-studie sammenligner Axatilimab med bedste tilgængelige behandling hos personer med cGVHD efter mindst 2 tidligere systemiske behandlingslinjer.^[1] Studiet er randomiseret og åbent, hvilket betyder, at deltagerne fordeles tilfældigt, og at behandlingen ikke er skjult for deltager eller behandler.^[1]

Et andet fase 2-studie undersøger Axatilimab sammen med ruxolitinib hos personer med nydiagnosticeret cGVHD.^[2] Her sammenlignes også behandlingsbidraget fra Axatilimab i en kombinationsbehandling.^[2]

Der findes også et fase 3-studie, hvor Axatilimab og kortikosteroider bruges som initial behandling for moderat eller svær cGVHD.^[3] Dette studie er randomiseret, dobbeltblindt og placebokontrolleret, så resultaterne kan sammenlignes mere objektivt.^[3]

Et fase 2-studie ser på tre forskellige doseringsskemaer for Axatilimab hos personer med cGVHD, som har haft svigt af mindst 2 tidligere behandlingslinjer.^[4] Her undersøges, hvilken dosis og plan der giver den bedste samlede respons i de første 6 behandlingscyklusser.^[4]

Et pædiatrisk fase 2-studie er målrettet børn med cGVHD, som også har fået mindst 2 tidligere systemiske behandlinger.^[6] Dette studie sammenligner Axatilimab med bedste tilgængelige behandling og ser på, om Axatilimab som monoterapi, altså alene, kan hjælpe.^[6]

Forsøg ved idiopatisk lungefibrose

Ét fase 2-studie undersøger Axatilimab hos personer med idiopatisk lungefibrose (IPF).^[5] IPF er en lungesygdom, hvor der dannes arvæv i lungerne, og årsagen er ukendt.^[5]

Studiet er randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret og multicenter, hvilket betyder, at det foregår flere steder og sammenligner Axatilimab med placebo på en planlagt måde.^[5] Formålet er at se, om Axatilimab kan påvirke lungefunktionen over 26 uger.^[5]

Hvem kan deltage

Deltagerne i disse forsøg har enten cGVHD eller IPF.^{[1][2][3][4][5][6]} Flere cGVHD-studier kræver, at sygdommen er opstået efter mindst 2 tidligere systemiske behandlinger, mens et andet studie er for nydiagnosticeret cGVHD.^[1][2][4][6]

Et af studierne er specifikt for pædiatriske deltagere, altså børn og unge.^[6] De øvrige cGVHD-studier beskriver ikke i detalje aldersgrupperne i de givne data, men de er ikke markeret som pædiatriske.^[1][2][3][4]

Hvad forskerne måler

De vigtigste mål i cGVHD-studierne er overall response (samlet respons), som ofte vurderes efter 6 måneder.^[1][2][4][6] Samlet respons betyder, at forskerne ser, om sygdommen er blevet bedre, for eksempel som komplet respons eller delvis respons.^[1][2][4][6]

I det fase 3-studie med initial behandling for cGVHD bruges event-free survival (EFS), som er tiden til den første hændelse, for eksempel behov for ny systemisk behandling, død eller behandlingssvigt.^[3] Dette mål viser, hvor længe deltagerne kan være uden, at sygdommen forværres eller kræver ny behandling.^[3]

I IPF-studiet er hovedmålet den årlige hastighed af fald i forceret vitalkapacitet (FVC), målt om morgenen før dosis over 26 uger.^[5] FVC er et mål for, hvor meget luft en person kan puste ud efter en dyb indånding, og det bruges til at følge lungefunktionen.^[5]

Sådan er forsøgene bygget op

Studierne bruger forskellige designs for at give et mere sikkert svar på, om Axatilimab hjælper.^{[1][2][3][4][5][6]} Nogle er randomiserede, så deltagerne fordeles tilfældigt mellem behandlingsgrupperne.^{[1][2][3][5][6]}

Nogle er åbne, hvor alle ved, hvilken behandling der gives, mens andre er dobbeltblinde, så hverken deltager eller behandler kender behandlingen under studiet.^[1][3][5]

De planlagte deltagerantal spænder fra 60 i det pædiatriske cGVHD-studie til 300 i det største fase 3-studie ved cGVHD.^[1][6] Dette viser, at Axatilimab undersøges i både mindre og større grupper, afhængigt af studiets formål.^[1][6]