Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Phospholipid Fraction, Bovine Lung

Phospholipidfraktion fra kvægunge er et naturligt surfaktant, der bruges til at behandle lungeproblemer. Dette stof kommer fra køers lunger og hjælper med at holde lungeblærerne åbne, så det bliver lettere at trække vejret. I denne artikel vil vi gennemgå, hvad de nyeste kliniske forsøg viser om denne behandling, og hvordan den bruges til at hjælpe patienter med forskellige lungesygdomme.

Indholdsfortegnelse

Hvad er phospholipidfraktion fra kvægunge?

Phospholipidfraktion fra kvægunge er et naturligt surfaktant der udvindes fra køers lunger[1][2][3]. Dette stof fungerer som en væske, der reducerer overfladespændingen i lungeblærerne og forhindrer dem i at klappe sammen, hvilket er afgørende for normal vejrtrækning.

Lægemidlet markedsføres under navne som Alveofact og Beractant[1][2][3]. Det klassificeres som naturlige phospholipider under ATC-koden R07AA02[2].

Aktuelle kliniske forsøg

Der pågår flere vigtige kliniske forsøg med phospholipidfraktion fra kvægunge, som undersøger forskellige anvendelser og patientgrupper.

Oversigt over aktuelle studier

  • Behandling af bronkopulmonal dysplasi hos for tidligt fødte børn[1]
  • Behandling af idiopatisk lungefibrose hos voksne[2]
  • Forebyggende behandling af respiratorisk distress syndrom[3]

Behandling af for tidligt fødte børn

Respiratorisk distress syndrom

Respiratorisk distress syndrom er en alvorlig lungesygdom, der rammer for tidligt fødte børn, fordi deres lunger endnu ikke producerer nok surfaktant[1][3]. I kliniske forsøg undersøges det, om phospholipidfraktion kan hjælpe disse børn.

Et stort studie inkluderer 328 for tidligt fødte børn under 34 ugers gestationsalder[1]. Børnene deles i to grupper:

  1. Gruppe A: Får surfaktant kombineret med budesonid
  2. Gruppe B: Får kun surfaktant

Forebyggende behandling

Et andet studie undersøger, om det er bedre at give surfaktant forebyggende eller først når barnet viser tegn på problemer[3]. Dette studie fokuserer på børn mellem 25+0 og 30+6 ugers gestationsalder og følger deres lungefunktion helt op til 5-års alderen.

Behandling af voksne patienter

Idiopatisk lungefibrose

Idiopatisk lungefibrose er en sygdom, hvor lungevævet bliver arret og stift, hvilket gør det meget svært at trække vejret[2]. Et revolutionerende forsøg undersøger nu, om inhaleret phospholipidfraktion kan hjælpe disse patienter.

I dette studie får patienterne lægemidlet gennem inhalation i stedet for direkte i luftrøret[2]. Målet er at forbedre lungefunktionen, særligt den forcerede vitalkapacitet (FVC).

Patientkrav for voksne

  • Patienter skal være mindst 18 år gamle[2]
  • FVC skal være over 75% af det forventede[2]
  • Ingen behov for ekstra ilt i hvile[2]
  • Ingen aktuelle lungeinfektioner[2]

Administrationsmåder og doser

Hos for tidligt fødte børn

Lægemidlet gives gennem endotrakeal administration – det vil sige direkte gennem en slange i luftrøret[1][3]. Der bruges to hovedteknikker:

  • INSURE-teknik: Barnet intubereres, får medicinen og ekstuberes med det samme[1]
  • MIST-teknik: Medicinen gives gennem et tyndt kateter[1]

Standard dosis er 100 mg/kg eller 4 ml/kg[1][3]. Behandlingen gives typisk inden for de første 4 timer efter fødslen[1].

Hos voksne patienter

Voksne patienter får lægemidlet gennem inhalation med en specialforstøver kaldet “Aerofact-IPF”[2]. Den maksimale daglige dosis er 1080 mg[2].

Bivirkninger og sikkerhed

Almindelige bivirkninger

De mest rapporterede bivirkninger i kliniske forsøg inkluderer[1]:

  • Bradykardi (langsom hjerterytme)
  • Hypotension (lavt blodtryk)
  • Blokering af slangen i luftrøret
  • Desaturering (fald i iltmætning)
  • Åben ductus arteriosus
  • Blødning i lungerne

Bivirkninger ved budesonid-kombination

Når phospholipidfraktion kombineres med budesonid, kan der opstå yderligere bivirkninger[1]:

  • Hovedpine
  • Mavesmerter
  • Forhøjet blodsukker
  • Ubalance i kroppens saltindhold

Patientudvælgelse og kriterier

Inklusionskriterier for spædbørn

For at deltage i forsøgene skal for tidligt fødte børn opfylde specifikke kriterier[1][3]:

  • Gestationsalder under 34 uger (visse studier: 25+0 til 30+6 uger)
  • Fødselsvægt mellem 750g-2000g
  • Diagnose af respiratorisk distress syndrom
  • Behov for CPAP eller anden vejrtrækningshjælp
  • Forældrenes skriftlige samtykke

Eksklusionskriterier

Patienter kan ikke deltage hvis de har[1][2][3]:

  • Alvorlige medfødte misdannelser
  • Overfølsomhed over for lægemidlet
  • Aktuelle lungeinfektioner
  • Andre alvorlige sygdomme med dårlig prognose

Særlige krav for voksne

Voksne patienter med idiopatisk lungefibrose skal desuden opfylde[2]:

  • Ingen samtidig astma
  • Ingen betydende emfysem (over 15% af lungelyddet)
  • Ingen KOL med FEV1/FVC-ratio under 70%
  • Forventet levetid over 1 år
  • Normal lever- og nyrefunktion
Aspekt Detaljer
Lægemiddel Phospholipidfraktion fra kvægunge (naturligt surfaktant)
Hovedanvendelse Behandling af lungeproblemer hos for tidligt fødte og voksne
Sygdomme under undersøgelse Respiratorisk distress syndrom, idiopatisk lungefibrose, bronkopulmonal dysplasi
Administrationsmåde Endotrakeal instillation eller inhalation
Patientgrupper For tidligt fødte børn (25-34 uger) og voksne over 18 år
Almindelige bivirkninger Langsom puls, lavt blodtryk, iltmangel, luftvejsblokering
Forsøgsstatus Fase II kliniske forsøg pågår

FAQ

  • Hvad er phospholipidfraktion fra kvægunge? Det er et naturligt stof, der udvindes fra køers lunger. Det fungerer som surfaktant – en væske der hjælper med at holde lungeblærerne åbne og gør det lettere at trække vejret. Det bruges særligt til behandling af for tidligt fødte børn og voksne med lungeproblemer.
  • Til hvilke sygdomme bruges dette lægemiddel i kliniske forsøg? Det bruges primært til behandling af respiratorisk distress syndrom hos for tidligt fødte børn og idiopatisk lungefibrose hos voksne. Det undersøges også til forebyggelse af bronkopulmonal dysplasi.
  • Hvordan gives lægemidlet til patienterne? Det gives gennem luftrøret direkte ned i lungerne. Hos spædbørn sker det ofte gennem en slange i luftrøret, mens voksne kan få det gennem inhalation med en speciel forstøver.
  • Hvilke bivirkninger kan der opstå? De mest almindelige bivirkninger inkluderer langsom hjerterytme, lavt blodtryk, blokering af slangen i luftrøret, ilt-mangel, og i sjældne tilfælde blødning i lungerne. Hos voksne kan der også opstå hovedpine og maveproblemer.
  • Er behandlingen sikker for alle patienter? Ikke alle patienter kan få denne behandling. Patienter med overfølsomhed over for stoffer fra kvæg, alvorlige hjerteproblemer eller andre alvorlige sygdomme kan ikke deltage i forsøgene. Lægen vurderer altid, om behandlingen er sikker for den enkelte patient.

Igangværende kliniske forsøg for Phospholipid Fraction, Bovine Lung

  • Sammenligning af forebyggende versus selektiv mindre invasiv surfaktant-administration (poractant alfa, phospholipid fraktion) hos for tidligt fødte børn med respiratorisk distress syndrom

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland

  • Test af inhaleret Alveofact til behandling af idiopatisk lungefibrose

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland

Ordliste

  • Surfaktant: En naturlig væske i lungerne der reducerer overfladespændingen i lungeblærerne og forhindrer dem i at klappe sammen
  • Respiratorisk distress syndrom: En lungesygdom hos for tidligt fødte børn, hvor lungerne ikke kan fungere ordentligt på grund af mangel på surfaktant
  • Idiopatisk lungefibrose: En sygdom hvor lungevævet bliver arret og stift, hvilket gør det svært at trække vejret
  • Bronkopulmonal dysplasi: En kronisk lungesygdom som kan udvikle sig hos for tidligt fødte børn efter behandling med ilt og respirator
  • CPAP: Kontinuerlig positivt luftvejstryk – en behandling der holder luftvejene åbne ved at give et konstant tryk
  • FVC (Forsigtigt vitalkapacitet): Et mål for hvor meget luft du kan puste ud af lungerne efter et dybt åndedrag
  • Endotrakeal administration: Medicin der gives direkte gennem en slange i luftrøret ned i lungerne
  • Inhalation: Indånding af medicin i damp- eller tågeform gennem mund eller næse
  • Gestationsalder: Hvor mange uger og dage et barn har været i moderens mave
  • Oxygenering: Kroppens evne til at optage og transportere ilt til organerne

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05534685
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-inhaleret-alveofact-til-behandling-af-idiopatisk-lungefibrose/
  3. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/sammenligning-af-forebyggende-versus-selektiv-mindre-invasiv-surfaktant-administration-poractant-alfa-phospholipid-fraktion-hos-for-tidligt-foedte-boern-med-respiratorisk-distress-syndrom/