Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Idarubicin Hydrochloride

Kliniske forsøg med Idarubicin Hydrochloride undersøger, hvordan stoffet indgår i behandlinger for især leukæmi og enkelte andre kræftsygdomme. Forsøgene ser på effekt, sikkerhed og tolerabilitet hos børn, unge og voksne i forskellige sygdomsgrupper. Nogle studier tester det som en del af kombinationsbehandling, mens andre ser på specifikke mål som MRD-negativitet, overlevelse eller sygdomskontrol.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøgene

Forsøgene med Idarubicin Hydrochloride handler især om blodkræft, særligt akut myeloid leukæmi (AML) og akut lymfoblastær leukæmi (ALL). Ét studie undersøger også behandling ved hepatocellulært karcinom, som er kræft i leveren.[1][2][3]

Mange af studierne tester Idarubicin Hydrochloride som en del af en kombinationsbehandling sammen med andre lægemidler. Det betyder, at forskerne ikke kun ser på ét stof alene, men på hele behandlingspakken.[4][5]

Hvem deltager i studierne?

Deltagerne spænder fra børn og unge til voksne og ældre, alt efter hvilket studie der er tale om.[6][5]

  • Børn og unge med AML: Ét stort fase 3-studie undersøger behandling af børn og unge med akut myeloid leukæmi.[6]

  • Voksne med ALL: Flere studier ser på voksne med Philadelphia-kromosom-positiv eller Philadelphia-kromosom-negativ ALL.[7][8]

  • Ældre patienter med AML: Ét fase 1-studie er lavet til ældre med nydiagnosticeret, ikke-favorabel AML.[4]

  • Tilbagefald eller behandlingsresistent sygdom: Nogle studier inkluderer patienter med tilbagefald eller sygdom, som ikke reagerer godt på standardbehandling.[3][9]

Hvilke faser er forsøgene i?

De fleste studier ligger i fase 1, fase 2 eller fase 3, og der er også et fase IV-studie.[1][2][4][5]

  • Fase 1: Her undersøger man især sikkerhed, bivirkninger og hvilken dosis der kan gives.[1][4]

  • Fase 2: Her ser man mere på, om behandlingen virker, og om den kan hjælpe en bestemt patientgruppe.[2][7][8]

  • Fase 3: Her sammenligner man ofte to behandlingsstrategier i større grupper for at se, hvilken der klarer sig bedst.[5][6][9]

  • Fase IV: Ét studie undersøger, om hjerte-MR kan finde tidlige tegn på hjerteskade under antracyklin-behandling i rutinepraksis.[5]

Hvad måler forskerne?

Forsøgene bruger forskellige mål, kaldet endpoints, for at se om behandlingen virker og er sikker.[1][2]

  • Bivirkninger og toksicitet: Nogle studier måler, hvor mange bivirkninger der opstår, og om der er dosisbegrænsende toksicitet (alvorlige bivirkninger, der sætter grænse for dosis).[4]

  • MRD-negativitet: Flere studier ser på, om der ikke længere kan måles minimal restsygdom efter behandling.[7][8]

  • Overlevelse: Nogle fase 3-studier måler samlet overlevelse eller event-free survival, som er tiden til tilbagefald, behandlingssvigt eller død.[5][6]

  • Sygdomskontrol: Ét studie ved leverkræft ser på, om sygdommen bliver mindre, stabil eller forsvinder efter behandlingen.[2]

  • Hjertepåvirkning: Ét studie måler ændringer i hjertets væv ved MR-scanning for at finde tidlige tegn på skade.[5]

Udvalgte studier med Idarubicin Hydrochloride

Her er nogle af de vigtigste studier, som bruger Idarubicin Hydrochloride direkte eller som del af behandlingsregimet.[1][4][6]

  • Nydiagnosticeret AML hos ældre: Ét fase 1-studie undersøger kombinationen af sulfasalazin, Idarubicin Hydrochloride og cytarabin hos patienter med nydiagnosticeret, ikke-favorabel AML.[4] Målet er at finde den højeste tålede dosis og se tidlige tegn på effekt.

  • AML hos børn og unge: Et stort fase 3-studie undersøger flere behandlingsgrupper ved AML hos børn og unge, og Idarubicin Hydrochloride indgår i en af behandlingsdelene.[6] Her måler man blandt andet event-free survival, samlet overlevelse og et sammensat mål for komplikationer efter behandling.

  • Voksne med Philadelphia-negativ ALL: Ét fase 2-studie undersøger en kombination med ponatinib og kemoterapi, hvor Idarubicin Hydrochloride indgår i behandlingsskemaet.[8] Det vigtigste mål er, om patienterne opnår MRD-negativitet efter tre behandlingscykler.

  • Tilbagefald af ALL hos børn: I et internationalt fase 3-studie indgår en behandlingsarm med Idarubicin Hydrochloride i behandlingen af tilbagefald af precursor B-celle ALL hos børn.[9] Studiet ser på event-free survival, disease-free survival og andre resultater afhængigt af behandlingsgruppen.

  • Nydiagnosticeret AML med NPM1-mutation: Et fase 3-studie undersøger revumenib sammen med intensiv kemoterapi, hvor Idarubicin Hydrochloride er en del af kemoterapien i forsøgsdesignet.[10] Her måler man blandt andet event-free survival og MRD-negativ komplet remission.

  • Hepatocellulært karcinom: Et fase 2-studie undersøger en intraarteriel behandling med Idarubicin og lipiodol-emulsion hos patienter med leverkræft og cirrose.[2] Det primære mål er sygdomskontrol efter fire måneder.

Vigtige begreber i disse forsøg

Nogle af ordene i forsøgsbeskrivelserne kan være svære. Her er en kort forklaring på de vigtigste begreber.[1][2][4]

  • Kombinationsbehandling: Flere lægemidler gives sammen for at øge effekten eller målrette sygdommen på flere måder.

  • Randomisering: Deltagerne fordeles tilfældigt til forskellige behandlingsgrupper, så grupperne bliver mere sammenlignelige.

  • Minimal restsygdom (MRD): Meget små mængder kræftceller, som ikke kan ses med almindelige prøver, men som kan måles med mere følsomme test.

  • Remission: Når tegn på sygdom bliver meget små eller ikke kan ses i prøver og undersøgelser.

  • Tilbagefald: Når sygdommen kommer igen efter en periode med bedring.

  • Toksicitet: Skadelig virkning af behandling, ofte brugt om bivirkninger, som kan være alvorlige.

  • Biomarkør: Et målbart tegn i kroppen, som kan bruges til at følge sygdom eller behandling.

  • Hjerte-MR: En MR-scanning af hjertet, som kan vise forandringer i hjertemusklen.

Trial ID Fase Tilstand Status Inklusion
2023-506582-58-00 Phase 1 Akut myeloid leukæmi Authorised 146
NCT03727633 Phase 2 Hepatocellulært karcinom Authorised 53
NCT05580861 Phase 1 Nydiagnosticeret ikke-favorabel AML hos ældre Authorised 64
NCT04077307 Phase 1 Hæmatologiske maligniteter Authorised 31
2025-521573-14-00 Phase 3 Antracyklin-baseret kræftbehandling Authorised 93
NCT05306301 Phase 2 Voksne med Philadelphia-negativ ALL Authorised 32
2022-500783-35-00 Phase 3 Akut myeloid leukæmi hos børn og unge Authorised 1091
NCT06253637 Phase 2 Meget højrisiko T-ALL Authorised 31
2023-509392-17-00 Phase 3 Tilbagefald af ALL hos børn Authorised 795
NCT07211958 Phase 3 Nydiagnosticeret AML med NPM1-mutation Authorised 478

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med Idarubicin Hydrochloride? Forsøgene undersøger Idarubicin Hydrochloride som en del af behandlinger for akut myeloid leukæmi, akut lymfoblastær leukæmi og i ét studie hepatocellulært karcinom. De ser især på, om behandlingen virker bedre, og om den kan gives sikkert sammen med andre lægemidler.
  • Hvilke patienter kan deltage i disse studier? Deltagerne varierer fra børn og unge til voksne og ældre, afhængigt af studiet. Nogle forsøg er for nydiagnosticerede patienter, mens andre er for tilbagefald eller sygdom, der ikke svarer godt på behandling.
  • Hvilke faser er studierne i? De fleste studier ligger i fase 1, 2 eller 3, og der er også et fase IV-studie. Fase 1 handler ofte om sikkerhed og dosis, fase 2 om tidlig effekt, og fase 3 om at sammenligne behandlinger i større grupper.
  • Hvilke resultater måler forsøgene? De måler blandt andet bivirkninger, dosisbegrænsende toksicitet, maksimal tålt dosis, MRD-negativitet, sygdomskontrol, overlevelse og event-free survival. MRD betyder minimal restsygdom, altså meget små mængder kræftceller, som ikke ses som almindelig sygdom.
  • Er Idarubicin Hydrochloride altid den eneste behandling i forsøgene? Nej, det indgår ofte sammen med andre lægemidler som cytarabin, daunorubicin, blinatumomab, ponatinib eller andre kræftbehandlinger. Forsøgene undersøger ofte hele kombinationen, ikke kun ét stof alene.

Igangværende kliniske forsøg for Idarubicin Hydrochloride

  • Undersøgelse af revumenib sammen med kemoterapi til patienter med nydiagnosticeret akut myeloid leukæmi med NPM1-mutation

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Tjekkiet Frankrig Tyskland Grækenland +7

  • Undersøgelse af tidlig påvisning af hjerteskader ved hjælp af MR-scanning hos kræftpatienter i behandling med antracyklin-baseret kemoterapi

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland

  • Sammenligning af standardintensiv og reduceret intensiv konsolidering hos AML- eller CLL-patienter uden restsygdom i behandling med cytarabin, daunorubicin og andre lægemidler

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig Tyskland Polen

  • Undersøgelse af ny behandling (quizartinib) sammen med kemoterapi til voksne med nyopdaget akut myeloid leukæmi

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Bulgarien Kroatien Tjekkiet Frankrig +9

  • Sammenligning af mild og intensiv behandling hos patienter med tilbagevendende akut myeloid leukæmi

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Tjekkiet Tyskland Italien Litauen Portugal Rumænien +1

  • Behandling af leverkræft med idarubicin og lipiodol hos patienter med skrumpelever

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig

  • Afprøvning af lægemidlet Karonudib hos patienter med tilbagevendende blodkræft (leukæmi) for at undersøge sikkerhed og virkning

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark Sverige

  • Test af sulfasalazin sammen med standardbehandling til ældre med nyopdaget akut myeloid leukæmi (AML)

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig

  • Test af ny kombinationsbehandling med ponatinib og kemoterapi mod akut lymfoblastisk leukæmi hos voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Italien

  • Test af CPX-351 og andre lægemidler til behandling af akut myeloid leukæmi hos børn og unge

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Tjekkiet Tyskland Grækenland Italien Polen

Ordliste

  • Akut myeloid leukæmi (AML): En kræftsygdom i blod og knoglemarv, hvor umodne blodceller vokser for hurtigt.
  • Akut lymfoblastær leukæmi (ALL): En kræftsygdom i blod og knoglemarv, som udgår fra lymfocytter, en type hvide blodlegemer.
  • Fase 1: Tidligt forsøg, hvor man især undersøger sikkerhed, bivirkninger og den rigtige dosis.
  • Fase 2: Et forsøg, der tidligt ser på, om behandlingen virker, og fortsat følger sikkerheden.
  • Fase 3: Et større forsøg, hvor man sammenligner behandlinger for at se, hvilken der virker bedst.
  • Fase IV: Et senere studie efter rutinebrug, ofte for at undersøge en ekstra effekt eller sikkerhed i praksis.
  • MRD-negativitet: Betyder, at man ikke kan påvise minimal restsygdom med de brugte testmetoder.
  • Event-free survival (EFS): Tiden fra start til et uønsket hændelse som behandlingssvigt, tilbagefald eller død.
  • Overall survival (OS): Samlet overlevelse, altså tiden fra start til død af enhver årsag.
  • Dose-limiting toxicity (DLT): En bivirkning, der er så alvorlig, at den begrænser hvor høj dosis man kan give.
  • Maximal tolerated dose (MTD): Den højeste dosis, som deltagerne kan tåle uden for mange alvorlige bivirkninger.
  • Disease control rate: Andelen af patienter, hvor sygdommen bliver mindre, forsvinder eller forbliver stabil.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2023-506582-58-00
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/behandling-af-leverkraeft-med-idarubicin-og-lipiodol-hos-patienter-med-skrumpelever/
  3. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/afprovning-af-laegemidlet-karonudib-hos-patienter-med-tilbagevendende-blodkraeft-leukaemi-for-at-undersoge-sikkerhed-og-virkning/
  4. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-sulfasalazin-sammen-med-standardbehandling-til-aeldre-med-nyopdaget-akut-myeloid-leukaemi-aml/
  5. https://clinicaltrials.gov/study/2025-521573-14-00
  6. https://clinicaltrials.gov/study/2022-500783-35-00
  7. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-laegemidlet-daratumumab-til-voksne-med-hoj-risiko-t-celle-akut-leukaemi/
  8. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/test-af-ny-kombinationsbehandling-med-ponatinib-og-kemoterapi-mod-akut-lymfoblastisk-leukaemi-hos-voksne/
  9. https://clinicaltrials.gov/study/2023-509392-17-00
  10. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/undersogelse-af-revumenib-sammen-med-kemoterapi-til-patienter-med-nydiagnosticeret-akut-myeloid-leukaemi-med-npm1-mutation/