Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøgene
• Fase 1-studiet før stamcelletransplantation
• Fase 3-studiet ved tilbagefalds-/behandlingsresistent AML
• Hvad forskerne måler
• Hvem der kan deltage
• Vigtige begreber i forsøgene

Oversigt over forsøgene

De tilgængelige data viser to kliniske forsøg, hvor Amsacrine indgår som en del af behandlingsplanen for blodkræft og relaterede tilstande.^[1][2] Det ene studie er i fase 1 og handler om patienter før allogen blodstamcelletransplantation, mens det andet er i fase 3 og handler om patienter med akut myeloid leukæmi (AML), som er vendt tilbage eller ikke reagerer godt på behandling.^[1][2]

Fase 1-studiet før stamcelletransplantation

Studiet NCT05807932 undersøger sikkerhed og effekt af Venetoclax lagt til en standard konditioneringsbehandling før allogen blodstamcelletransplantation hos patienter med myelodysplastisk syndrom (MDS), kronisk myelomonocytær leukæmi (CMML) eller sekundær akut myeloid leukæmi (sAML).^[1] I forsøget indgår Amsacrine som en del af det sekventielle behandlingsforløb sammen med Fludarabine, cytarabin (Ara-C) og Treosulfan.^[1]

Formålet er at finde den højeste tålelige dosis af Venetoclax i denne kombination og at vurdere, om den samlede behandling er sikker i denne patientgruppe.^[1] Det primære mål er sikkerhed, målt som maksimal organtoksicitet og antallet af alvorlige bivirkninger af grad III eller højere frem til dag +30 efter transplantationen.^[1]

Studiet er interventionelt, hvilket betyder, at forskerne giver en planlagt behandling og derefter måler resultatet.^[1] Der er planlagt 38 deltagere, og status er autoriseret.^[1]

Fase 3-studiet ved tilbagefalds-/behandlingsresistent AML

Studiet 2024-514517-35-00 er et randomiseret pragmatisk klinisk forsøg ved akut myeloid leukæmi.^[2] Det undersøger patienter med tilbagefalds- eller behandlingsresistent AML, som betyder, at sygdommen er kommet igen eller ikke har reageret godt nok på behandling.^[2]

I dette studie sammenlignes lavintensiv behandling med højintensiv behandling, og Amsacrine er en af de behandlinger, der indgår i de mulige behandlingsregimer.^[2] Blandt de nævnte behandlinger er også glasdegib, daunorubicin, azacitidin, cytarabin, decitabin, fludarabin, etoposid, gilteritinib, idarubicin, venetoclax, mitoxantron, ivosidenib, cladribin og gemtuzumab ozogamicin.^[2]

Studiet er i fase 3 og har 267 planlagte deltagere.^[2] Det er også autoriseret.^[2] Det vigtigste mål er event-free survival, altså tiden fra randomisering til behandlingssvigt, tilbagefald fra komplet remission eller død af enhver årsag, alt efter hvad der kommer først.^[2]

Hvad forskerne måler

I fase 1-studiet ser forskerne især på sikkerhed efter transplantation.^[1] Det omfatter både organskader vurderet efter CTC-kriterier og alvorlige bivirkninger, som kan give vigtig viden om, hvor hårdt behandlingen belaster kroppen.^[1]

I fase 3-studiet er målet mere rettet mod sygdomskontrol og overlevelse uden hændelser.^[2] Når man taler om event-free survival, betyder det ikke bare, om patienten lever, men også om behandlingen holder sygdommen under kontrol uden tilbagefald eller svigt.^[2]

Hvem der kan deltage

Deltagerne i de beskrevne forsøg er patienter med bestemte blodsygdomme og leukæmiformer.^[1][2] I fase 1-studiet drejer det sig om patienter med MDS, CMML eller sAML før allogen blodstamcelletransplantation.^[1] I fase 3-studiet drejer det sig om patienter med AML, som er tilbagefaldsramte eller behandlingsresistente.^[2]

De præcise inklusions- og eksklusionskriterier er ikke beskrevet i de givne data, så det kan ikke ses her, hvilke andre krav der gælder for deltagelse.^[1][2]

Vigtige begreber i forsøgene

Allogen blodstamcelletransplantation betyder, at patienten får stamceller fra en donor i stedet for fra sig selv.^[1] Konditionering er den behandling, der gives før transplantationen for at gøre kroppen klar.^[1]

Randomiseret betyder, at deltagerne fordeles tilfældigt mellem behandlingsgrupper.^[2] Pragmatisk klinisk forsøg betyder, at studiet er lavet for at ligne almindelig klinisk praksis så meget som muligt.^[2]

Grad III eller højere bivirkninger er alvorlige bivirkninger, som forskerne følger nøje.^[1] Komplet remission betyder, at tegn på sygdom er forsvundet i en grad, som bruges som mål i studiet.^[2]