Dette undersøgelsesstudie handler om akut myeloid leukæmi, som er en form for blodsygdom hvor de hvide blodlegemer udvikler sig unormalt. Undersøgelsen fokuserer specifikt på personer, der har en bestemt genetisk forandring kaldet en NPM1-mutation i deres sygdom, og som lige er blevet diagnosticeret. I studiet vil deltagerne få en kombination af forskellige lægemidler. Nogle vil få Revumenib, som også kaldes SNDX-5613, sammen med intensiv kemoterapi, mens andre vil få placebo sammen med intensiv kemoterapi. Den intensive kemoterapi består af flere forskellige lægemidler, herunder cytarabin, daunorubicin hydrochlorid og idarubicin hydrochlorid, som alle er lægemidler der bruges til at bekæmpe kræftceller. Revumenib gives som tabletter gennem munden, mens de andre lægemidler gives som indsprøjtninger eller drop direkte i blodbanen.
Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, om Revumenib i kombination med intensiv kemoterapi kan forbedre tiden uden sygdomshændelser sammenlignet med placebo og intensiv kemoterapi alene. Derudover ønsker man at undersøge, om kombinationen med Revumenib kan føre til, at flere deltagere opnår fuldstændig forsvinden af sygdommen uden målbare rester af sygdomsceller i knoglemarven. Under studiet vil deltagerne blive overvåget nøje for at vurdere, hvordan behandlingen virker, og om der opstår bivirkninger. Dette omfatter forskellige undersøgelser af blodprøver, knoglemarv og hjertets funktion.
Studiet er planlagt til at starte i marts 2026 og forventes at fortsætte indtil april 2030. Deltagerne skal være mindst 12 år gamle og veje mindst 40 kilo for at kunne deltage. De skal ikke tidligere have modtaget behandling for deres sygdom og skal være i stand til at tåle intensiv kemoterapi. Under behandlingen vil deltagerne modtage medicinen i cyklusser, og de vil blive fulgt tæt af læger for at måle, hvor godt behandlingen virker, og for at sikre deres sikkerhed gennem hele forløbet.
1Start på behandlingen – Induktionsfase Cyklus 1
Du vil modtage intensiv kemoterapi som grundbehandling. Dette kan omfatte lægemidler som daunorubicin, idarubicin og cytarabin, som alle gives gennem en vene.
Fra dag 8 i cyklus 1 vil du begynde at tage enten revumenib eller placebo (en tablet uden aktivt stof) som tabletter gennem munden. Du vil ikke vide, hvilken af disse du modtager, da undersøgelsen er blindet.
Før du starter med revumenib eller placebo på dag 8, skal dit antal hvide blodlegemer være på højst 25 × 10⁹ per liter. Hvis nødvendigt kan der gives behandling for at sænke dette antal inden dag 8.
2Fortsættelse af tabletbehandling
Du vil fortsætte med at tage revumenib eller placebo tabletter dagligt gennem munden i kombination med den intensive kemoterapi.
Behandlingen vil fortsætte gennem flere cyklusser som en del af din samlede behandlingsplan.
3Regelmæssige undersøgelser og prøver
Du vil få taget blodprøver regelmæssigt for at kontrollere din leversundhed, nyrefunktion og blodtal.
Der vil blive foretaget undersøgelser af dit hjerte, herunder ekkokardiografi eller MUGA-scanning (billeder af hjertet for at måle dets pumpefunktion).
Der vil blive taget prøver fra din knoglemarv for at måle, om der stadig er målbare rester af sygdommen. Dette kaldes minimal restsygdom.
Din præstationsstatus vil blive vurderet regelmæssigt for at se, hvordan du klarer daglige aktiviteter.
4Overvågning af bivirkninger
Du vil blive overvåget løbende for eventuelle bivirkninger fra behandlingen.
Der vil blive foretaget EKG-undersøgelser (måling af hjertets elektriske aktivitet), måling af vitale tegn som blodtryk og puls, samt vurdering af laboratorieprøver.
Alle ændringer i din helbredstilstand vil blive registreret og vurderet.
5Opfølgning på behandlingsrespons
Der vil blive vurderet, om du opnår komplet remission, hvilket betyder, at der ikke længere kan påvises leukæmi ved undersøgelser.
Der vil blive målt på, om der stadig er målbare rester af sygdommen i din knoglemarv eller i dit blod ved hjælp af følsomme molekylære tests.
Din læge vil følge, hvor længe du forbliver i remission uden tilbagefald af sygdommen.
6Langtidsopfølgning
Du vil blive fulgt over en længere periode for at vurdere, hvor lang tid du forbliver uden tilbagefald af sygdommen eller andre hændelser.
Der vil blive indsamlet information om din overlevelse og generelle sundhedstilstand.
Opfølgningen vil fortsætte for at vurdere den langsigtede effekt og sikkerhed af behandlingen.
Hvem kan deltage i forsøget?
Du skal være mindst 12 år gammel og veje mindst 40 kg på det tidspunkt, hvor du skriver under på samtykkeerklæringen.
Kvinder, der kan blive gravide, skal have en negativ graviditetstest i blodet ved screeningen og en negativ graviditetstest i urinen eller blodet inden for 72 timer før behandlingen starter.
Kvinder, der kan blive gravide, skal være villige til at bruge en meget sikker præventionsmetode fra den første dosis af studiemedicinen og gennem hele den påkrævede periode. Du skal også være villig til at undgå kunstig befrugtning (reagensglasbefrugtning) og ægdonation i denne periode.
Mænd skal enten være steriliseret (gennem operation) eller acceptere at bruge barriere prævention (kondom) fra den første dosis af studiemedicinen og gennem hele den påkrævede periode. Mænd skal også være villige til at undgå sæddonation i denne periode.
Du eller din sundhedsfuldmægtig skal være i stand til og villig til at give skriftligt samtykke og kunne følge studieinstruktionerne.
Du skal have nydiagnosticeret og tidligere ubehandlet AML (en type blodkræft) og være egnet til intensiv kemoterapi (stærk kræftbehandling).
Du skal have en NPM1-mutation (en bestemt genetisk ændring i kræftcellerne). Dette vil blive testet lokalt først og senere bekræftet centralt.
Dit antal hvide blodlegemer skal være på højst 25 × 10⁹ per liter på det tidspunkt, hvor behandlingen med studiemedicinen starter. Behandling for at sænke antallet af hvide blodlegemer er tilladt før dette tidspunkt.
Du skal have en forventet levetid på mindst 3 måneder vurderet af lægen.
Du skal have en funktionsscore, der viser, hvor godt du kan klare daglige aktiviteter. Kravene varierer efter alder: hvis du er mellem 18 og 65 år, skal scoren være 0 til 2; hvis du er 65 år eller ældre, skal den være 0 til 1; for yngre deltagere gælder andre scoringssystemer med en score på mindst 40.
Dine nyrer skal fungere tilstrækkeligt godt med en kreatininclearance (et mål for nyrefunktion) på mindst 30 ml per minut.
Din lever skal fungere tilstrækkeligt godt: bilirubin (et stof i blodet) skal være mindre end 1,5 gange den normale øvre grænse, og leverenzymer (ALT og AST) skal være mindre end 3 gange den normale øvre grænse, medmindre disse ændringer skyldes leukæmi eller en bestemt leverlidelse.
Dit hjerte skal fungere tilstrækkeligt godt med en ejektionsfraktion (et mål for hjertets pumpefunktion) på mindst 50 procent målt ved ekkokardiografi (ultralydsskanning af hjertet) eller MUGA-skanning (en anden type hjerteskanning).
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Du kan ikke deltage i undersøgelsen, hvis du har fået behandling for akut myeloid leukæmi (en type blodkræft) tidligere.
Du kan ikke deltage, hvis du har en anden type kræftsygdom, som kræver aktiv behandling på nuværende tidspunkt.
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige problemer med hjertet, leveren eller nyrerne, som gør det usikkert at få den planlagte behandling.
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer.
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, som ikke er under kontrol.
Du kan ikke deltage, hvis du har fået en stamcelletransplantation (en behandling hvor du får nye blodceller fra en donor) tidligere.
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, som kan påvirke undersøgelsesmedicinen på en negativ måde.
Du kan ikke deltage, hvis du har en sygdom i centralnervesystemet, det vil sige hjerne eller rygmarv, som er påvirket af leukæmi (kræftceller i blodet).
Du kan ikke deltage, hvis du har en kendt allergi (overfølsomhed) over for nogen af de stoffer, der indgår i undersøgelsesmedicinen.
Du kan ikke deltage, hvis du ikke er i stand til at følge undersøgelsens plan og krav.
Revumenib er et lægemiddel, der undersøges til behandling af nydiagnosticeret akut myeloid leukæmi (AML) hos patienter med en bestemt genetisk ændring kaldet NPM1-mutation. Dette lægemiddel gives sammen med intensiv kemoterapi for at se, om kombinationen kan forbedre behandlingsresultaterne sammenlignet med kemoterapi alene.
Intensiv kemoterapi er en stærk medicinsk behandling, der bruges til at bekæmpe kræftceller. I dette forsøg får alle deltagere intensiv kemoterapi, men nogle får den sammen med revumenib, mens andre får den sammen med placebo. Kemoterapien er standardbehandlingen for denne type leukæmi.
Placebo er en behandling uden aktiv medicin, som ser ud som det rigtige lægemiddel, men ikke indeholder nogen aktive stoffer. Det bruges til at sammenligne, om revumenib faktisk har en effekt, når det gives sammen med kemoterapien.
Acute Myeloid Leukemia – Akut myeloid leukæmi er en kræftsygdom, der starter i knoglemarven, hvor blodceller dannes. Sygdommen opstår, når umodne hvide blodlegemer begynder at vokse ukontrolleret og fortrænger de normale, sunde blodceller. Disse unormale celler kan hobe sig op i knoglemarven og blodet og spredes til andre dele af kroppen. Sygdommen udvikler sig hurtigt og kræver hurtig behandling. Hos nogle patienter findes der specifikke genetiske forandringer i kræftcellerne, såsom NPM1-mutation, som påvirker sygdommens karakteristika. Uden behandling vil sygdommen fortsætte med at producere unormale blodceller, som forhindrer kroppen i at fungere normalt.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.
Belgien 
Frankrig 
Grækenland 
Italien 
Litauen 
Polen 
Portugal 
Rumænien 
Spanien 
Tjekkiet 
Tyskland 
Ungarn 
Østrig