Dette kliniske studie undersøger behandling af akut myeloid leukæmi hos børn og unge. Akut myeloid leukæmi er en type blodkræft, hvor der dannes for mange unormale hvide blodlegemer i knoglemarven, som ikke fungerer ordentligt. Studiet er delt i tre grupper, der hver undersøger forskellige behandlingsmetoder. Gruppe A undersøger om et lægemiddel kaldet CPX-351 kan forbedre behandlingsresultaterne for patienter med nydiagnosticeret akut myeloid leukæmi. Gruppe B undersøger effekten af at tilføje Gemtuzumab-Ozogamicin til standard kemoterapi hos børn, hvis sygdom er kommet tilbage eller ikke reagerer på behandling. Gruppe C sammenligner to forskellige behandlingsmetoder, der forbereder kroppen til stamcelletransplantation, som er en procedure hvor syge stamceller erstattes med sunde stamceller fra en donor.
Formålet med studiet er at finde bedre behandlingsmetoder for akut myeloid leukæmi hos børn og unge. Under studiet vil deltagerne modtage forskellige former for kemoterapi eller forberedende behandling afhængigt af, hvilken gruppe de tilhører. Kemoterapi er medicin, der ødelægger kræftceller, men kan også påvirke sunde celler. Nogle patienter vil gennemgå stamcelletransplantation, hvor de først får behandling for at ødelægge deres syge knoglemarv, hvorefter de får nye, sunde stamceller fra en donor. Stamceller er specielle celler, der kan udvikle sig til forskellige typer blodceller.
Læger vil følge patienterne nøje under behandlingen for at se, hvor godt behandlingen virker og for at overvåge eventuelle bivirkninger. Der vil blive taget blod- og vævsundersøgelser for at studere sygdommen bedre og for at måle, hvor mange kræftceller der er tilbage efter behandling. Dette kaldes minimal resterende sygdom og hjælper lægerne med at vurdere, hvor godt behandlingen virker. Studiet vil også undersøge eventuelle alvorlige bivirkninger som graft-versus-host-sygdom, som kan opstå efter stamcelletransplantation, hvor de nye celler angriber patientens eget væv.
1Indledende behandling – Gruppe A (nye patienter)
Du vil modtage behandling baseret på din specifikke gruppe. Hvis du tilhører Gruppe A (nye patienter med akut myeloid leukæmi), vil du få induktionsbehandling for at opnå remission af din sygdom.
Behandlingen kan omfatte CPX-351 (Vyxeos Liposomal), som er en kombination af to lægemidler i én infusion. Dette gives som infusion direkte i blodbanen.
Alternativt kan du få standardbehandling med cytarabin og daunorubicin som infusioner.
2Indledende behandling – Gruppe B (tilbagefald eller behandlingsresistent)
Hvis du tilhører Gruppe B (patienter med tilbagefald eller behandlingsresistent sygdom), vil du få behandling med gemtuzumab ozogamicin (Mylotarg 5 mg) kombineret med standardkemoterapi.
Gemtuzumab ozogamicin gives som infusion i blodbanen. Dette lægemiddel er et målrettet behandling, der specifikt angriber leukæmiceller.
Du vil også få standardbehandling med idarubicin, fludarabin og cytarabin som infusioner.
3Yderligere induktionsbehandling
Efter den første behandlingsrunde vil du få en anden induktionsbehandling for at sikre, at så mange leukæmiceller som muligt er elimineret.
Denne behandling kan omfatte lægemidler som mitoxantron, cytarabin og etoposid, som alle gives som infusioner i blodbanen.
Varigheden og hyppigheden af behandlingen vil afhænge af, hvordan din krop reagerer på den første behandling.
4Stamcelletransplantation – Gruppe C
Hvis du tilhører Gruppe C og har behov for stamcelletransplantation, vil du først modtage konditioneringsbehandling. Dette er intensiv behandling, der forbereder din krop til transplantationen.
Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to konditioneringsbehandlinger: enten treosulfan-baseret behandling eller busulfan, cyclophosphamid og melphalan (BuCyMel).
Treosulfan-behandlingen omfatter treosulfan kombineret med andre lægemidler. BuCyMel-behandlingen omfatter busulfan, cyclophosphamid og melphalan.
Alle konditioneringslægemidler gives som infusioner over flere dage før transplantationen.
5Støttebehandling under forløbet
Under hele behandlingsforløbet vil du modtage støttebehandling for at håndtere bivirkninger og forebygge infektioner.
Dette kan omfatte prednisolon (et steroid) for at reducere inflammation og andre bivirkninger.
Du kan også få methotrexat og thiotepa som del af din behandling, afhængigt af din specifikke situation.
Alle lægemidler gives som infusioner i hospitalsregi under nøje overvågning.
6Overvågning og opfølgning
Under hele studiet vil du blive nøje overvåget for at vurdere behandlingens effektivitet og eventuelle bivirkninger.
Der vil blive taget blodprøver og andre prøver til biologiske og toksicitetsstudier som del af forskningsprogrammet.
Din læge vil regelmæssigt vurdere din tilstand og justere behandlingen efter behov.
Opfølgningen vil fortsætte efter afslutning af den aktive behandling for at overvåge dit langsigtede helbred.
Hvem kan deltage i forsøget?
Du skal være i stand til at følge studiebesøg og andre krav i undersøgelsen
Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest inden for 10 dage før behandlingen starter
Du og dine forældre eller værge skal forstå og frivilligt give skriftligt samtykke til at deltage i undersøgelsen
Du skal acceptere at vaccination med levende vacciner (vacciner med svækkede levende virus eller bakterier) ikke er muligt under deltagelse i undersøgelsen
Hvis du er i gruppe A: Du skal have diagnosen akut myeloid leukæmi (en type blodkræft der påvirker de hvide blodlegemer) ifølge WHO klassifikation fra 2016
Hvis du er i gruppe A: Du kan have akut leukæmi med blandet cellelinje (MPAL), som betyder at kræftcellerne viser egenskaber fra forskellige typer blodceller
Hvis du er i gruppe A: Du skal være under 18 år på tidspunktet hvor den første kemoterapi (medicin mod kræft) starter
Hvis du er i gruppe B: Du skal have tilbagefalden AML (kræften er kommet tilbage) for første gang eller behandlingsresistent AML (kræften har ikke reageret på tidligere behandling)
Hvis du er i gruppe B: Du skal være under 18 år da den første behandling startede og under 21 år når denne nye behandling for tilbagefalden AML starter
Hvis du er i gruppe C: Du skal have AML og have brug for din første allogen stamcelletransplantation (stamceller fra en donor) fra en HLA-identisk donor (en donor hvis væv passer til dit)
Hvis du er i gruppe C: Du skal være mellem 1 måned (28 dage) og under 18 år på tidspunktet for diagnosen, og op til 21 år på tidspunktet for stamcelletransplantationen
Hvis du er i gruppe C: Du skal være i komplet remission (ingen tegn på kræft kan findes) af din AML
Hvis du er i gruppe C: Der skal være en passende donor tilgængelig – enten en matchende søskende, familiemedlem eller ikke-relateret donor med mindst 9 ud af 10 matchende HLA-markører
Hvem kan ikke deltage i forsøget?
Du er under 1 år eller over 18 år gammel
Du har akut promyelocyt leukæmi (APL) – en særlig type blodkræft med specifikke celler
Du har akut leukæmi som opstod efter behandling for en anden kræftsygdom
Du har haft kræft før, som har udviklet sig til akut leukæmi
Du har en hjertesygdom, som gør det farligt at få visse former for kemoterapi
Du har alvorlige problemer med nyrer, lever eller lunger
Du har en aktiv infektion, som ikke er under kontrol
Du er gravid eller ammer
Du har tidligere fået en stamcelletransplantation – hvor raske blodceller overføres til dig
Du har en genetisk sygdom, som påvirker dit immunforsvar alvorligt
Du har en anden kræftsygdom på samme tid
Du eller dine forældre kan ikke forstå eller følge behandlingsplanen
Du deltager allerede i et andet forskningsstudie, som kan påvirke dette studie
Lægen vurderer, at du er for syg til at deltage sikkert i studiet
CPX-351 er en kombination af to kemoterapi-lægemidler, der er pakket sammen i små fedtpartikler kaldet liposomer. Disse liposomer hjælper med at levere medicinen direkte til kræftcellerne og kan reducere bivirkninger. CPX-351 bruges til at behandle akut myeloid leukæmi, som er en type blodkræft. I denne undersøgelse testes det for at se, om det kan forbedre behandlingsresultaterne for børn og unge med denne sygdom.
Gemtuzumab-Ozogamicin er en målrettet kræftbehandling, der kombinerer et antistof med et cellegift. Antistoffet finder specifikke kræftceller og leverer cellegiften direkte til dem, hvilket hjælper med at dræbe kræftcellerne, mens det beskytter raske celler. Dette lægemiddel bruges sammen med standard kemoterapi til at behandle børn, hvis leukæmi er kommet tilbage eller ikke har reageret på tidligere behandling.
IDA-FLA er en kombination af tre kemoterapi-lægemidler: idarubicin, fludarabin og cytarabin. Denne kombination bruges som standardbehandling til børn med en bestemt type leukæmi kaldet CBF-AML, når sygdommen er kommet tilbage eller ikke har reageret på tidligere behandling. Lægemidlerne arbejder sammen om at dræbe kræftcellerne.
Treosulfan er et kemoterapi-lægemiddel, der bruges til at forberede patienter til stamcelletransplantation. Det hjælper med at ødelægge de syge celler i knoglemarven og immunsystemet, så de raske stamceller kan overtage og vokse. I denne undersøgelse sammenlignes det med en anden behandling for at se, hvilken der giver færre alvorlige bivirkninger.
BuCyMel er en kombination af tre lægemidler: busulfan, cyclophosphamid og melphalan. Denne kombination bruges også til at forberede patienter til stamcelletransplantation ved at ødelægge syge celler, så raske stamceller kan transplanteres. Det sammenlignes med treosulfan-behandlingen for at finde ud af, hvilken metode der er bedst for patienterne.
Akut myeloid leukæmi – En kræftform der påvirker blodet og knoglemarven, hvor de hvide blodlegemer udvikler sig unormalt. Sygdommen opstår når umodne blodceller, kaldet blaster, vokser ukontrolleret i knoglemarven og forhindrer produktionen af normale blodceller. De abnorme celler ophobes hurtigt og spreder sig gennem blodbanen til andre dele af kroppen. Knoglemarven bliver gradvist erstattet af de syge celler, hvilket reducerer produktionen af røde blodlegemer, normale hvide blodlegemer og blodplader. Sygdommen kan påvirke centralnervesystemet når de abnorme celler trænger ind i hjernen og rygmarven. Tilstanden udvikler sig typisk hurtigt over få uger eller måneder.
Hjemmesiden bruger cookies for at sikre korrekt funktion af siden og analysere internettrafik. Nogle cookies er nødvendige for at bruge tjenesten og kræver ikke samtykke. Du kan acceptere alle cookies eller kun bruge de nødvendige. Data behandles i overensstemmelse med vores Privatlivspolitik. Du har til enhver tid ret til at trække dit samtykke tilbage, få adgang til, rette, slette eller begrænse behandlingen af dine oplysninger.
Grækenland 
Italien 
Polen 
Tjekkiet 
Tyskland 
Østrig 
