Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøgene
- Hvilke sygdomme undersøges?
- Hvem kan deltage?
- Hvilke forsøgsfaser bruges?
- Hvilke endepunkter måles?
- Udvalgte vigtige forsøg
- Vigtige begreber i forsøgene
Oversigt over forsøgene
De indsendte data viser mange kliniske forsøg med Baricitinib i forskellige sygdomme og aldersgrupper.[1] Forsøgene er både afsluttede, godkendte og autoriserede, og de fleste er interventionale studier, hvor deltagerne får en aktiv behandling, placebo eller en sammenligningsbehandling.[1]
Forsøgene spænder fra små studier med 9-33 deltagere til store platformforsøg med flere tusinde deltagere.[1] Det betyder, at nogle studier prøver tidlige ideer af, mens andre undersøger effekten i større og mere varierede patientgrupper.[1]
Hvilke sygdomme undersøges?
Baricitinib bliver undersøgt ved flere betændelsesprægede og immunrelaterede sygdomme.[1] Blandt de vigtigste er leddegigt, uveitis, juvenil idiopatisk artrit, atopisk dermatitis, polymyalgia rheumatica, alopecia areata og type 1-diabetes.[1]
Der findes også forsøg ved COVID-19, sepsis, HIV-1, hospitalserhvervet lungebetændelse og calcium pyrophosphat-aflejringssygdom.[1] Nogle studier undersøger sjældnere eller mere specifikke tilstande, som inflammatoriske leveradenomer og folliculitis decalvans.[1]
Hvem kan deltage?
Deltagerne afhænger helt af den sygdom, som forsøget er lavet til.[1] Nogle studier er for børn fra 1-2 år og op til under 18 år, for eksempel ved juvenil idiopatisk artrit, uveitis, atopi og systemisk juvenil idiopatisk artrit.[1]
Andre forsøg er for voksne med aktiv sygdom, for eksempel personer med leddegigt, polymyalgia rheumatica eller uveitis, som ikke har haft nok effekt af tidligere behandlinger.[1] Nogle forsøg kræver også, at sygdommen er i en bestemt fase, for eksempel lav sygdomsaktivitet, remission eller tidlig, præklinisk sygdom.[1]
En del studier har meget specifikke krav, som for eksempel at deltagerne skal have refraktær sygdom, hvilket betyder, at sygdommen er svær at behandle og ikke har reageret godt nok på tidligere behandlinger.[1] Andre kræver, at patienten er i risiko for en sygdom, som ved type 1-diabetes, hvor forsøget ser på, om Baricitinib kan udskyde udviklingen til sygdomsstadie 3.[1]
Hvilke forsøgsfaser bruges?
De fleste forsøg med Baricitinib i materialet er fase 3-studier.[1] Fase 3 bruges ofte til at sammenligne behandlinger i større grupper og se, om den ønskede effekt er bedre end placebo eller standardbehandling.[1]
Der er også flere fase 2-studier, som ofte undersøger tidlige tegn på effekt, sikkerhed eller biologiske markører, altså mål i blod eller væv, som kan vise, hvordan kroppen reagerer.[1] Et enkelt studie er angivet som fase 4, men beskrives som et internationalt randomiseret forsøg med både fase II- og fase III-mål i hospitalserhvervet lungebetændelse.[1]
Hvilke endepunkter måles?
Et primært endepunkt er det vigtigste mål i et forsøg, og det er forskernes måde at afgøre, om behandlingen ser ud til at virke.[1] I forsøgene med Baricitinib måles der mange forskellige endepunkter, afhængigt af sygdommen.[1]
Ved leddegigt og beslægtede sygdomme ser forskerne blandt andet på lav sygdomsaktivitet, flare, remission og ACR-respons, som er standardmål for bedring i gigtstudier.[1] Ved uveitis ser man på ændring i inflammation i øjet, og ved børnestudier bruges blandt andet SUN-kriterier og PediACR30.[1]
Andre studier bruger mere særlige mål, som for eksempel antistofrespons efter vaccine, T-cellerespons, ændringer i biomarkører, dødelighed, overlevelse, behov for livsstøttende behandling, eller ændringer i billeddiagnostik som MRI.[1] Nogle forsøg måler også sikkerhed ved at se på alvorlige bivirkninger, laboratorieafvigelser eller om behandlingen må stoppes permanent.[1]
Udvalgte vigtige forsøg
Flere studier er særligt vigtige, fordi de dækker store patientgrupper eller meget relevante sygdomme.[1]
Leddegigt og dosisnedtrapning: Ét fase 3-studie undersøger, om patienter med lav sygdomsaktivitet kan fortsætte med en JAK-hæmmer, herunder Baricitinib, og stadig bevare lav sygdomsaktivitet efter 12 måneder.[1]
Polymyalgia rheumatica: To fase 3-studier ser på, om Baricitinib kan hjælpe med at opnå remission eller lav sygdomsaktivitet uden steroider, altså binyrebarkhormon.[1]
Børn og unge med uveitis og JIA: Et fase 3-studie undersøger, om Baricitinib kan dæmpe øjenbetændelse hos børn og unge med aktiv sygdom.[1]
Type 1-diabetes: To fase 3-studier undersøger, om Baricitinib kan udskyde sygdomsstadie 3 hos personer i risiko og bevare beta-cellefunktion hos ny-diagnosticerede børn og voksne.[1]
COVID-19 og sepsis: Store platformstudier undersøger, om Baricitinib kan påvirke dødelighed og behovet for livsstøtte hos indlagte patienter med alvorlig infektion eller inflammation.[1]
Atopisk dermatitis hos børn og unge: Et stort fase 3-studie ser på, om Baricitinib kan forbedre hudsygdommen og samtidig give data om lægemiddelkoncentrationer i kroppen.[1]
Vigtige begreber i forsøgene
Remission betyder, at sygdommen er meget rolig eller næsten væk, mens lav sygdomsaktivitet betyder, at sygdommen stadig er der, men er mindre aktiv.[1] Placebo er en sammenligningstablet eller -behandling uden aktivt lægemiddel, som hjælper forskerne med at se, om effekten skyldes selve behandlingen.[1]
Immunogenicitet er kroppens evne til at danne immunrespons, for eksempel efter en vaccine.[1] Farmakokinetik handler om, hvordan lægemidlet måles i kroppen over tid, for eksempel hvor meget der findes i blodet.[1]
Biomarkører er målbare tegn i blod, celler eller væv, som kan hjælpe forskerne med at forstå sygdommen eller behandlingen bedre.[1] ACR-respons, PediACR30 og SUN-kriterier er standardiserede mål, der bruges til at beskrive bedring i gigt og uveitis.[1]
