Tør aldersrelateret makuladegeneration (AMD) er en progressiv øjensygdom, der påvirker nethinden og kan føre til tab af centralt syn. Der er i øjeblikket 11 igangværende kliniske forsøg for denne tilstand. Denne artikel beskriver 10 af disse forsøg, der undersøger nye behandlingsmetoder fra øjeninjektioner til øjendråber og tabletter.
Igangværende kliniske forsøg for tør aldersrelateret makuladegeneration
Tør aldersrelateret makuladegeneration (AMD) er en almindelig øjensygdom, der primært rammer ældre mennesker. Sygdommen forårsager gradvis nedbrydning af makula, den centrale del af nethinden, der er ansvarlig for skarpt syn. I den avancerede form, kaldet geografisk atrofi, opstår områder med nethindeskade, der gradvist udvider sig og fører til tab af centralt syn.
Der findes i øjeblikket flere kliniske forsøg, der undersøger forskellige behandlingsmuligheder for patienter med geografisk atrofi sekundært til tør AMD. Disse forsøg tester nye lægemidler, der administreres på forskellige måder – fra injektioner direkte i øjet til øjendråber og tabletter. Formålet er at finde behandlinger, der kan bremse sygdommens progression og bevare synet længere.
Detaljerede beskrivelser af igangværende kliniske forsøg
Undersøgelse af ONL1204 øjeninjektioner til at bremse synstab hos patienter med aldersrelateret makuladegeneration og geografisk atrofi
Forsøgssteder: Østrig, Tjekkiet, Tyskland, Grækenland, Ungarn, Italien, Polen, Portugal, Spanien
Dette forsøg fokuserer på patienter med geografisk atrofi, en alvorlig form for aldersrelateret makuladegeneration. Forsøget tester et nyt lægemiddel kaldet ONL1204, som gives som en injektion direkte i øjet (intravitreal injektion). Nogle deltagere vil modtage ONL1204, mens andre vil modtage en sham-injektion (en procedure, der efterligner injektionen uden at give faktisk medicin). Formålet er at afgøre, om ONL1204 kan bremse progressionen af geografisk atrofi.
For at være berettiget til forsøget skal deltagerne være 55 år eller ældre og have non-foveal geografisk atrofi (områder af nethindeskade, der ikke påvirker synscentret) i studieøjet. Synet skal opfylde specifikke krav: mindst 24 bogstaver på synstesttavlen for studieøjet og mindst 19 bogstaver for det andet øje. Hvis deltageren i øjeblikket tager AREDS2-kosttilskud (specielle vitaminer til øjensundhed), skal de fortsætte med at tage dem gennem hele forsøget.
Forsøget ekskluderer personer med tidligere øjenoperationer (undtagen stæroperation) inden for 3 måneder før forsøgets start, aktiv øjeninfektion eller inflammation, andre alvorlige øjensygdomme, ukontrolleret højt blodtryk, graviditet eller slagtilfælde inden for de seneste 6 måneder.
Undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af GAL-101 øjendråber til patienter med geografisk atrofi fra aldersrelateret makuladegeneration
Forsøgssteder: Frankrig, Tyskland, Irland, Italien
Dette kliniske forsøg tester en ny behandling kaldet GAL-101, som er øjendråber. Deltagerne vil tilfældigt blive tildelt til at modtage enten GAL-101 øjendråber eller matchende placebo. Forsøget er dobbeltblindet, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller forskerne ved, hvem der modtager den aktive behandling eller placeboen.
Hovedmålet med forsøget er at evaluere, hvor effektiv GAL-101 er til at reducere hastigheden af forandringer i størrelsen af det beskadigede område i nethinden. Deltagerne vil gennemgå forskellige øjenundersøgelser, herunder fundus autofluorescens (FAF), som hjælper med at visualisere nethinden, og optisk kohærenstomografi (OCT), som giver detaljerede billeder af nethinden.
For at deltage skal man være 55 år eller ældre, have et synsscore på 50 bogstaver eller mere i studieøjet og have diagnosticeret non-foveal geografisk atrofi med et veldefineret område mellem 1,25 og 12,0 mm². Deltagerne skal være i stand til at bruge øjendråberne selv eller have nogen, der kan hjælpe, såsom et familiemedlem eller sundhedspersonale.
Undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ANX007 injektioner til patienter med geografisk atrofi fra aldersrelateret makuladegeneration
Forsøgssteder: Østrig, Tjekkiet, Frankrig, Tyskland, Ungarn, Italien, Holland, Polen, Spanien
Dette forsøg tester en behandling kaldet ANX007, som gives som en injektion direkte i øjet. Formålet er at evaluere, hvor effektiv og sikker ANX007 er til at forbedre synsfunktion og synsskarphed hos patienter med geografisk atrofi. Deltagerne vil modtage enten ANX007-injektionen eller placebo. Forsøget vil vare i 24 måneder med månedlige besøg for at overvåge fremskridt og eventuelle bivirkninger.
Inklusionskriterierne omfatter patienter, der skal være mindst 50 år gamle med en diagnose af geografisk atrofi i makula. GA-læsionen skal have specifikke karakteristika, såsom et veldefineret område mellem 2,5 mm² og 17,5 mm². Deltagerne skal have et bestemt synsniveau målt ved BCVA mellem 45 til 83 bogstaver på ETDRS-tavlen.
Forsøget ekskluderer patienter med andre øjensygdomme, der kunne påvirke synet, personer der har haft øjenoperationer inden for de sidste tre måneder, og personer med svær allergisk historie over for medicin.
Undersøgelse af Pozelimab og Cemdisiran til voksne med geografisk atrofi fra aldersrelateret makuladegeneration
Forsøgssteder: Østrig, Frankrig, Tyskland, Ungarn, Italien, Polen, Spanien
Dette forsøg undersøger effekten af to behandlinger: Pozelimab og Cemdisiran. Begge administreres som injektioner under huden (subkutane injektioner). Forsøget vil også omfatte en placebogruppe til sammenligning. Formålet er at evaluere, hvordan disse behandlinger påvirker væksten af læsioner i øjet over en periode på 52 uger.
Deltagerne vil modtage enten Pozelimab i kombination med Cemdisiran, Cemdisiran alene eller placebo. Forsøget involverer regelmæssige besøg på klinikken til injektioner og overvågning af øjensundhed. Forskellige tests vil blive udført for at vurdere ændringer i deres syn og størrelsen af læsionerne i deres øjne.
Studieøjet skal have en diagnose af geografisk atrofi i makula, der ikke involverer centret af fovea. Det samlede område af GA skal måle mellem 2,5 mm² og 17,5 mm². Deltagerne skal have klar øjenmedie og tilstrækkelig pupildilatation til kvalitetsbilleddannelse. Deltagerne skal være villige til at gennemføre en fuld serie af meningokokke- og pneumokokvaccinationer.
Langsigtet sikkerhedsundersøgelse af GT005 til patienter med geografisk atrofi på grund af aldersrelateret makuladegeneration tidligere behandlet i et Gyroscope-forsøg
Forsøgssteder: Frankrig, Tyskland, Polen, Spanien
Dette kliniske forsøg fokuserer på at overvåge langsigtet sikkerhed af en behandling kaldet GT005 for personer med geografisk atrofi. Deltagere i dette forsøg har allerede modtaget GT005 i tidligere undersøgelser kaldet FOCUS, EXPLORE og HORIZON. Behandlingen involverer en særlig type injektion kaldet en suspension til injektion, som administreres under nethinden (subretinal administration).
Dette forsøg vil observere deltagere i op til fem år for at kontrollere for eventuelle bivirkninger eller helbredsproblemer, der måtte opstå fra behandlingen. Denne langsigtede opfølgning er væsentlig for at sikre fortsat sikkerhed af behandlingen for dem med geografisk atrofi.
For at være berettiget skal deltagerne have modtaget GT005 i et tidligere forsøg (GT005-01 FOCUS, GT005-02 EXPLORE eller GT005-03 HORIZON). De skal være villige til at deltage i forsøgsbesøg og gennemføre forsøgsevalueringer.
Undersøgelse af Tinlarebant til behandling af geografisk atrofi hos patienter
Forsøgssteder: Tjekkiet, Frankrig
Dette forsøg evaluerer et nyt lægemiddel kaldet Tinlarebant (også kendt som LBS-008), som tages i form af en tablet. Forsøget vil også omfatte sammenligning med placebo, som ligner Tinlarebant-tabletten, men ikke indeholder det aktive stof.
Formålet med forsøget er at udforske sikkerheden og effektiviteten af Tinlarebant ved behandling af geografisk atrofi. Deltagere vil tilfældigt blive tildelt til at modtage enten Tinlarebant-tabletten eller placeboen. Forsøget vil vare i 24 måneder, hvor deltagerne vil have regelmæssige kontrolundersøgelser og øjenundersøgelser for at overvåge størrelsen af de berørte områder i nethinden og vurdere eventuelle ændringer i synet.
Deltagere skal være mellem 60 til 85 år gamle og have en bekræftet diagnose af geografisk atrofi med atrofiske læsioner, der måler mellem 0,5 til 10 kvadratmillimeter i samlet areal. Hvis læsionerne involverer fovea, skal synet i studieøjet være 20/80 eller bedre. Hvis læsionerne ikke involverer fovea, skal synet være 20/100 eller bedre.
Undersøgelse af langsigtet sikkerhed af JNJ-81201887 til patienter med geografisk atrofi på grund af aldersrelateret makuladegeneration
Forsøgssteder: Belgien, Tjekkiet, Danmark, Tyskland, Ungarn, Italien, Holland, Polen, Portugal, Spanien, Sverige
Dette forsøg bruger en behandling kendt som JNJ-81201887, som er en opløsning til injektion. Denne behandling involverer en særlig type virus kaldet en adeno-associeret virus, der er blevet modificeret til at bære et specifikt protein, opløseligt CD59, som kan hjælpe med at håndtere tilstanden.
Deltagere i dette forsøg vil tidligere have været involveret i tidligere undersøgelser, hvor de modtog enten JNJ-81201887-behandlingen eller en sham-behandling. Forsøget vil overvåge deltagere over tid for at observere eventuelle bivirkninger eller ændringer i deres tilstand. Dette vil omfatte regelmæssige øjenundersøgelser og billeddannelsestests for at kontrollere sundheden af nethinden.
Ud over JNJ-81201887 vil forsøget også involvere brugen af Prednison, et lægemiddel, der almindeligvis bruges til at reducere inflammation. Deltagere kan modtage Prednison i tabletform eller placebo. Forsøget har til formål at indsamle omfattende data om sikkerheden af disse behandlinger.
Undersøgelse af Elamipretid til patienter med tør aldersrelateret makuladegeneration
Forsøgssteder: Tjekkiet, Tyskland, Ungarn, Italien, Spanien
Dette kliniske forsøg evaluerer en behandling kaldet Elamipretid, som administreres som en opløsning til injektion under huden (subkutan injektion). Formålet med forsøget er at vurdere effektiviteten og sikkerheden af denne behandling hos personer med tør AMD.
Deltagere i forsøget vil modtage daglige injektioner af enten Elamipretid eller placebo. Forsøget vil overvåge ændringer i øjet over tid, specifikt ved at se på området af øjet, der er påvirket af sygdommen. Dette vil hjælpe med at afgøre, om Elamipretid kan bremse eller forbedre tilstanden.
For at være berettiget skal deltagerne være voksne i alderen 55 år eller ældre med mindst ét øje med tør aldersrelateret makuladegeneration med tab af fotoreceptorer. Deltagerne skal være i stand til at give sig selv forsøgsmedicinen og skal være i stand til at forstå og acceptere forsøgsdetaljerne, herunder at deltage i alle besøg.
Undersøgelse af JNJ-81201887 til behandling af geografisk atrofi hos patienter med aldersrelateret makuladegeneration
Forsøgssteder: Belgien, Tjekkiet, Danmark, Tyskland, Ungarn, Italien, Holland, Polen, Portugal, Spanien, Sverige
Dette forsøg tester en ny behandling kaldet JNJ-81201887, også kendt som AAVCAGsCD59. Denne behandling leveres som en opløsning til injektion direkte i øjet, en metode kendt som intravitreal anvendelse. Formålet med forsøget er at se, om denne behandling kan bremse væksten af de påvirkede områder i øjet sammenlignet med en sham-procedure.
Deltagere vil modtage enten JNJ-81201887-behandlingen eller en sham-procedure. Forsøget vil overvåge ændringer i størrelsen af de påvirkede områder i øjet over tid. Deltagerne vil have regelmæssige kontrolundersøgelser for at vurdere deres øjensundhed og behandlingens effekter.
Inklusionskriterierne kræver, at deltagerne er 60 år eller ældre og har geografisk atrofi, der ikke involverer centret af øjets fovea. Det berørte område skal være målbart og mellem 2,5 mm² til 17,5 mm² i størrelse.
Undersøgelse af sikkerheden af Avacincaptad Pegol til patienter med geografisk atrofi, som har gennemført et tidligere forsøg
Forsøgssteder: Østrig, Belgien, Kroatien, Tjekkiet, Frankrig, Tyskland, Ungarn, Italien, Letland, Spanien
Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge sikkerheden af en behandling kaldet avacincaptad pegol, også kendt som ARC1905. Dette lægemiddel administreres som en opløsning til injektion direkte i øjet (intravitreal anvendelse). Formålet med forsøget er at vurdere den langsigtede sikkerhed af denne behandling hos patienter, der allerede har deltaget i et tidligere forsøg kaldet ISEE2008 (GATHER2).
I løbet af forsøget vil deltagerne modtage månedlige injektioner af avacincaptad pegol i en periode på op til 17 måneder. Nogle deltagere kan modtage placebo i stedet. Forsøget vil overvåge deltagerne for eventuelle bivirkninger. Det vil også evaluere kroppens immunrespons på medicinen og hvordan lægemidlet behandles i kroppen.
Dette forsøg er en åben forlængelse, hvilket betyder, at både forskerne og deltagerne ved, hvilken behandling der administreres. Det er designet til patienter, der har gennemført det tidligere forsøg. Deltagerne skal være 50 år eller ældre, have geografisk atrofi og have gennemført det tidligere ISEE2008-forsøg gennem måned 24-besøget.
Sammenfatning
De igangværende kliniske forsøg for tør aldersrelateret makuladegeneration repræsenterer en bred vifte af innovative behandlingstilgange. Flere forsøg fokuserer på intravitreale injektioner (injektioner direkte i øjet) som administrationsmetode, mens andre undersøger øjendråber, tabletter og subkutane injektioner. Dette afspejler bestræbelserne på at finde både effektive og patientvenlige behandlingsmuligheder.
Mange af forsøgene er dobbeltblindede og placebokontrollerede, hvilket sikrer høj videnskabelig kvalitet. Hovedmålet for de fleste forsøg er at bremse progressionen af geografisk atrofi ved at måle ændringer i størrelsen af de atrofiske læsioner over tid. Nogle forsøg inkluderer også evaluering af synsskarphed og synsfunktion som sekundære mål.
Inklusionskriterierne varierer, men de fleste forsøg kræver, at deltagerne er mindst 50-55 år gamle og har specifikke karakteristika af geografisk atrofi, såsom læsionsstørrelse og placering. Mange forsøg har strenge eksklusionskriterier relateret til andre øjensygdomme, nylige øjenoperationer og generelle helbredsproblemer.
Flere af forsøgene undersøger mekanismer relateret til komplementsystemet, et vigtigt element af immunforsvaret, som menes at spille en rolle i udviklingen af geografisk atrofi. Andre tilgange inkluderer genterapi og molekyler, der påvirker mitokondriefunktion eller andre cellulære processer.
De geografiske placeringer af forsøgene viser bred europæisk deltagelse, med forsøgssteder i mange lande, hvilket gør det lettere for patienter at finde forsøg i nærheden af deres bopæl. Varigheden af forsøgene varierer fra 17 måneder til 5 år, hvilket afspejler både behov for kortsigtet effektvurdering og langsigtet sikkerhedsovervågning.
