Sikkerhed og tolerabilitet af PST‑611 hos patienter med geografisk atrofisk ved aldersrelateret makuladegeneration

2 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Undersøgelsen fokuserer på Geographic atrophy secondary to age-related macular degeneration, en avanceret form for aldersrelateret makuladegeneration hvor cellerne i den centrale del af nethinden gradvist forsvinder og giver blinde pletter i synsfeltet. Deltagerne får en injektion af lægemidlet PST-611, som leveres som en solution for injection direkte i øjet (intraocular).

Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden og hvor godt kroppen tolererer gentagne doser af stoffet. Undersøgelsen er åben, så både læger og deltagere ved, hvilken behandling der gives. Deltagerne vil modtage flere injektioner over en periode, efterfulgt af regelmæssige kontroller på klinikken for at observere eventuelle bivirkninger.

Under de planlagte besøg vil øjet blive undersøgt med en slit lamp biomicroscopy og en dilated ophthalmoscopy for at se den indvendige struktur, samt målt for intraocular pressure – trykket inde i øjet. Synsskarpheden vurderes ved hjælp af best corrected visual acuity, og der tages billeder af nethindens overflade med color fundus photography. En avanceret billedteknik kaldet Spectral Domain-Optical Coherence Tomography (SD-OCT) giver detaljeret visning af de forskellige lag i nethinden, mens en test for contrast sensitivity function (qCSF) måler evnen til at skelne mellem nuancer i lysstyrke. Disse undersøgelser hjælper med at identificere eventuelle ændringer i øjets tilstand og sikre, at behandlingen er sikker.

1 opstart og basisundersøgelser

Når du er tilmeldt, foretages der en grundig øjenundersøgelse. Undersøgelsen omfatter måling af intraokulært tryk (tryk inde i øjet), best corrected visual acuity (BCVA) (synsstyrke med korrektion), samt billeddannelse med color fundus photography (CFP) og Spectral Domain-Optical Coherence Tomography (SD-OCT).

Disse data danner udgangspunktet for at vurdere din tilstand gennem hele studiet.

2 første dosering af PST-611

Den første injektion af PST-611 gives direkte i øjet (intraokulær anvendelse). PST-611 er en solution for injection med en dosis på 00 µg (mikrogram).

Injektionen udføres af en øjenlæge under sterile forhold.

3 opfølgende kontrol efter første dosis

Kort efter den første injektion foretages en kontrol, hvor der igen måles intraokulært tryk og BCVA, og der udføres billeddannelse med CFP og SD-OCT.

Der registreres eventuelle øjenside‑adverse events (AE) eller alvorlige adverse events (SAE), dvs. bivirkninger.

4 yderligere doser af PST-611

Du vil modtage flere injektioner af PST-611 i overensstemmelse med studieprotokollen. Hver dosis er den samme 00 µg løsning for injektion.

Mellem doserne foretages der regelmæssige besøg for sikkerheds‑ og tolerabilitetsovervågning.

5 løbende sikkerheds‑ og effektmålinger

Ved hver kontrol måles intraokulært tryk og BCVA igen.

Der udføres også CFP, SD-OCT og en test af kontrastfølsomhed (qCSF) ved normal lysstyrke for at vurdere eventuelle ændringer i synet.

Alle fund registreres for at kunne sammenligne med startværdierne.

6 slutvisit og endelig evaluering

Når den planlagte behandlingsperiode er afsluttet, foretages en afsluttende undersøgelse med de samme målinger som ved start: intraokulært tryk, BCVA, CFP, SD-OCT og kontrastfølsomhed.

Resultaterne anvendes til at vurdere sikkerhed, tolerabilitet og eventuelle tegn på effekt af PST-611.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal give skriftligt informeret samtykke og kunne deltage i de planlagte besøg samt følge instruktionerne.
Du skal være 65 år eller ældre, uanset om du er kvinde eller mand.
I det undersøgte øje skal der være cRORA (fuldstændigt tab af retinal pigmentepitel og de ydre retinalceller) som kan ses på OCT (optisk kohærens tomografi). Det betyder, at der skal være:
- et område med øget lysgennemtrængning på mindst 250 µm i diameter,
- en zone hvor retinal pigmentepitel (RPE) er svækket eller ødelagt på mindst 250 µm i diameter,
- tegn på, at de lyssensitive celler (fotoreceptorer) oven over er beskadiget,
- ingen tegn på, at RPE er revnet eller revet af.
Du skal kunne holde øjnene stabile (fixere) – enten centralt eller sidelæns – så de nødvendige billeder og funktionstest kan udføres.
Du skal være tilknyttet en social sikringsordning, hvis dette kræves i dit land.
Der skal være dokumenteret, at den geografiske atrofi (GA) i det undersøgte øje er vokset mindst 1,6 mm² om året i de seneste 3–12 måneder før første dosis.
Størrelsen af GA‑området i det undersøgte øje må ligge mellem 1,25 mm² og 16 mm², målt med OCT. Hvis der også er en forringelse omkring synsnerven (peripapillary atrofi), skal GA‑området være adskilt fra den.
Hvis begge øjne opfylder betingelserne, vil lægen vælge det ene øje baseret på den samlede kliniske vurdering, herunder væksthastighed og behandlingsmuligheder.
Den bedste korrigerede synsskarphed (Best‑Corrected Visual Acuity (BCVA)) i det undersøgte øje skal være 75 ETDRS-bogstaver eller færre (svarende til Snellen 20/32 eller dårligere).

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Aktiv infektion eller betændelse i øjet eller omkring øjet i begge øjne inden for de sidste 12 uger (84 dage) før den første dose, f.eks. betændelse i øjenvipperne (blepharitis), øjenvippebetændelse (konjunktivitis), hornhindebetændelse (keratitis), bindehindebetændelse (scleritis) eller alvorlig indvendig øjeninfektion (endophthalmitis).
Uden kontrol intraokulært tryk (tryk inde i øjet) på 25 mmHg eller højere i det ene øje (SE) ved de indledende undersøgelser.
Lavt intraokulært tryk (under 6 mmHg) i det ene øje, som lægen mener kan påvirke behandlingen eller sikkerheden.
Historie med bindehindebetændelse (scleritis), tynd bindehinde (scleral thinning), ardannelse på øjets overflade, svære øjenallergier, alvorlig overfladesygdom i øjet, ardannelse inde i øjet eller indvendige implantater, som kan forstyrre behandlingen eller sikkerhedsvurderingen.
Andre samtidige øjensygdomme, herunder andre netøjsygdomme end AMD, som lægen mener kan udgøre en sikkerhedsrisiko eller påvirke evalueringen.
Tidligere eksponering for nogen form for genterapi, undtagen den ikke‑virale genterapi PST‑611.
Juridisk ude af stand eller med begrænset retshandlingskompetence i henhold til franske love (artikler L1121‑6 og L1121‑8).
Har en tilstand, som lægen mener kan true sikkerheden eller evnen til at følge studieprotokollen.
Kendt eller mistænkt allergi (overfølsomhed) over for de topiske eller lokale bedøvelsesmidler eller andre standardbehandlinger, der anvendes ved administration af PST‑611.
Har fået andre eksperimentelle lægemidler i de sidste 12 uger (84 dage) før den første dose.
Kan ikke give skriftligt informeret samtykke på fransk.
Har haft øjenkirurgi (inklusive grå stær‑operation) eller injektion af steroider i øjet eller omkring øjet i de sidste 12 uger før den første dose.
Behov for mere end to anti‑VEGF-injektioner om året, eller har modtaget en anti‑VEGF-injektion inden for tre måneder før den første dose, og så længe såret er klinisk inaktivt.
Uklarhed i øjets medie (fx grålighed) som forhindrer billeddannelse eller som sandsynligvis vil kræve kirurgi under studiet.
Historie med filtrationskirurgi for glaukom (f.eks. trabekulektomi eller vandkanalshunt) eller øjenkirurgi i de sidste 12 uger før den første dose.

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
CHU Grenoble Alpes	La Tronche	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Hopital Cochin	Paris	Frankrig
Axuwiwwesj Pwkmsvti Htiytwmh Dt Pqcmi	Paris	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer endnu ikke	01.09.2026

Forsøgssteder

PST-611 er et nyt lægemiddel, der undersøges i denne kliniske undersøgelse. Det gives som en opløsning, der injiceres direkte i øjet (intraokulær injektion). Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, om lægemidlet er sikkert at bruge, om det tolereres godt af patienterne, og om det kan have en positiv effekt på den geografiske atrof, som kan opstå som følge af aldersrelateret makuladegeneration. Lægemidlet er mærket som et såkaldt “orphan drug”, hvilket betyder, at det er udviklet til en sjælden eller alvorlig sygdom, hvor der kun er få behandlingsmuligheder.

Undersøgte sygdomme:

Geographic atrophy secondary to age-related macular degeneration – Geographic atrophy secondary to age-related macular degeneration er en tilstand, hvor der opstår udtynding af den lysfølsomme del af øjet, kaldet makulaen. Tilstanden følger en aldersrelateret makuladegeneration, hvor cellerne i den indre lag af retina gradvist mister funktion. Over tid udvides de døde områder i makulaen, hvilket kan føre til tab af skarpt centralt syn. Skaderne udvikler sig langsomt og kan variere i størrelse og form. Tilstanden påvirker primært central synsfeltet, så man kan have problemer med at læse eller genkende ansigter.

Forsøgs-ID:

2025-525008-12-00

Protokolkode:

PST-611-CT2

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Sikkerhed og tolerabilitet af PST‑611 hos patienter med geografisk atrofisk ved aldersrelateret makuladegeneration

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?