Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøgene
- Forsøg ved komplement-medieret nyresygdom
- Forsøg ved geografisk atrofi
- Mål og endepunkter
- Hvem der kan deltage
- Studiedesign og fase
Oversigt over forsøgene
De fremsendte data beskriver to kliniske forsøg, som undersøger ADX-038 i forskellige sygdomme.[1][2] Begge forsøg er fase 2-studier og er registreret som interventionelle, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling, og forskerne følger resultaterne.[1][2] Begge studier har status Authorised i de fremsendte oplysninger.[1][2]
Forsøg ved komplement-medieret nyresygdom
Det ene studie er NCT06989359 og undersøger ADX-038 hos personer med komplement-medieret nyresygdom.[1] Studiet er et fase 2-forsøg med planlagt inklusion af 45 deltagere.[1] Behandlingen gives som en subkutan injektion, altså en indsprøjtning under huden.[1]
Formålet er at vurdere sikkerhed og tålelighed af ADX-038.[1] Det primære endepunkt er forekomst og sværhedsgrad af TEAEs, som betyder behandlingsfremkomne bivirkninger.[1] Det hjælper forskerne med at se, hvordan deltagerne reagerer på behandlingen i denne patientgruppe.[1]
Forsøg ved geografisk atrofi
Det andet studie er NCT06990269 og undersøger ADX-038 hos voksne med geografisk atrofi sekundært til aldersrelateret maculadegeneration.[2] Geografisk atrofi er et område med gradvist tab af væv i øjets nethinde, og det kan påvirke synet.[2] Studiet er også fase 2 og planlægger 240 deltagere.[2]
Dette forsøg vurderer, om ADX-038 kan påvirke GA-områdets vækst over tid.[2] Behandlingen gives som en subkutan brug, og sammenligningen omfatter også en saltvandsopløsning som kontrolbehandling i de fremsendte data.[2] Den primære måling er ændringen i GA-areal fra start til måned 12, målt med FAF i studieøjet.[2]
Mål og endepunkter
Et endepunkt er den måling, forskerne bruger til at vurdere, om et forsøg opnår sit mål.[1][2] I nyreforsøget er endepunktet sikkerhedsrelateret og fokuserer på bivirkninger, mens øjensøget fokuserer på sygdommens udvikling i nethinden.[1][2]
- Sikkerhed og tålelighed betyder, at forskerne ser på, om behandlingen kan gives uden uacceptable problemer for deltagerne.[1]
- Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger betyder, hvor ofte bivirkninger opstår, og hvor alvorlige de er.[1]
- Ændring i GA-areal betyder, om området med sygdom i øjet bliver større eller ændrer sig over 12 måneder.[2]
Hvem der kan deltage
Deltagere i det første studie skal have komplement-medieret nyresygdom.[1] Deltagere i det andet studie er voksne med geografisk atrofi sekundært til aldersrelateret maculadegeneration.[2] De fremsendte data giver ikke flere detaljer om andre inklusions- eller eksklusionskrav.[1][2]
Studiedesign og fase
Begge forsøg er interventionelle studier, hvilket betyder, at forskerne aktivt giver en behandling og følger, hvad der sker.[1][2] Fase 2 bruges ofte til at undersøge tidlige tegn på effekt sammen med sikkerhed i en mindre eller mellemstor gruppe patienter.[1][2]
Det første studie har 45 deltagere, og det andet har 240 deltagere.[1][2] Sammen viser de to forsøg, at ADX-038 bliver undersøgt i to forskellige sygdomsområder: nyresygdom og øjensygdom.[1][2]
