Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøgene
• Hvilke patientgrupper er med?
• Fase, studiedesign og hvordan forsøgene er lavet
• Hvilke endepunkter måles?
• Vigtige enkeltstudier
• Hvem kan deltage?
• Vigtige begreber i forsøgene

Oversigt over forsøgene

De data, der er samlet her, viser kliniske forsøg, hvor Human Plasma Protein indgår direkte eller som del af et plasma-baseret sammenligningsstof i studierne.^[1][2][3]

Forsøgene spænder over flere sygdomme, blandt andet sepsis, post-COVID-19 POTS, skoliose, tidlig symptomatisk Alzheimer’s sygdom, koagulationsproblemer ved børnehjertekirurgi, hjertesvigt med bevaret uddrivningsfraktion og hæmofili.^{[1][2][3][4][5][6][7]}

Flere studier er interventionelle, hvilket betyder, at forskerne aktivt giver en behandling og derefter måler resultatet.^[1][2][3]

Hvilke patientgrupper er med?

Nogle forsøg er lavet til voksne med post-COVID-19 POTS, hvor man undersøger, om deltagerne stadig opfylder kriterierne for sygdommen efter behandling.^[1]

Andre forsøg omfatter børn og unge med skoliose, både neuromuskulær skoliose og adolescent idiopatisk skoliose, som er en skæv rygsøjle uden kendt årsag i teenageårene.^[3]

Der er også et stort forsøg i sepsis, som er en alvorlig infektionstilstand, hvor kroppen reagerer kraftigt på infektion.^[2]

Et andet studie ser på personer med tidlig symptomatisk Alzheimer’s sygdom, hvor forskerne vil følge sikkerhed, tolerabilitet og om deltagerne kan gennemføre protokollen.^[4]

Yderligere forsøg undersøger koagulation efter børnehjertekirurgi og hæmofili A eller B, som er blødersygdomme, hvor blodet har svært ved at størkne normalt.^[5][7]

Fase, studiedesign og hvordan forsøgene er lavet

De fleste forsøg i materialet ligger i fase 2 eller fase 3.^{[1][2][3][4][5][6][7]}

Fase 2 bruges typisk til at undersøge tidlige tegn på effekt og sikkerhed i en mindre gruppe, mens fase 3 er større og ofte bruges til at bekræfte resultaterne i flere patienter.^[1][2]

Nogle studier er randomiserede og dobbeltblindede, hvilket betyder, at deltagerne fordeles tilfældigt, og at hverken deltager eller behandler ved, hvilken behandling der gives under forsøget.^[1][3]

Et eksempel er studiet i post-COVID-19 POTS, som er randomiseret, dobbeltblindet og placebokontrolleret, altså sammenlignet med placebo, som er en behandling uden aktiv virkning.^[1]

Et andet eksempel er studiet i skoliose, hvor forskerne sammenligner et plasma-produkt med en krystalloid væske under operation.^[3]

Hvilke endepunkter måles?

Et primært endepunkt er det vigtigste mål i et forsøg, og det bruges til at vurdere, om behandlingen har den ønskede effekt.^[1][2]

I forsøget med post-COVID-19 POTS er det primære mål, hvor stor en andel af deltagerne der ikke længere opfylder diagnosekriterierne ved en standardiseret ståtest.^[1]

I sepsis-studiet er de primære mål 28-dages dødelighed og antal dage i live uden livsunderstøttende behandlinger, som for eksempel respiratorstøtte, kredsløbsstøtte eller nyrestøtte.^[2]

I skoliose-studiet er det primære mål blodtab under operationen, målt efter sårlukning.^[3]

I Alzheimer-studiet ser forskerne blandt andet på andelen af patienter med bivirkninger efter 1 år og på, hvor mange der følger protokollen, som et mål for gennemførlighed.^[4]

I studiet om børnehjertekirurgi måles forskelle i koagulationsværdier efter operation, herunder protein C, protein S, antithrombin, fibrinogen, blodplader, Hb og forskellige test for blodets størkningsevne.^[5]

I studiet om hjertesvigt måles ændring i VO2max, som viser kroppens evne til at bruge ilt under fysisk arbejde.^[6]

I hæmofili-studiet er det primære mål antallet af deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger, altså bivirkninger som opstår efter behandlingen er startet.^[7]

Vigtige enkeltstudier

NCT06524739 er et fase 3-studie med 177 voksne med post-COVID-19 POTS, hvor forskerne sammenligner IgPro20 med placebo for at se, om deltagerne ikke længere opfylder diagnosekriterierne ved en ståtest.^[1]

2025-521371-31-00 er et stort fase 2-studie i sepsis med 2000 deltagere, og målet er at lave foreløbige estimater af effekten på dødelighed og livsunderstøttende behandlinger ved dag 28.^[2]

2024-514857-31-00 undersøger børn og unge, der får operation for skoliose, og ser på, om OCTAPLAS kan reducere blodtab sammenlignet med Plasma-Lyte.^[3]

NCT05068830 ser på tidlig symptomatisk Alzheimer’s sygdom og undersøger blandt andet sikkerhed, tolerabilitet og om deltagerne kan følge forsøgsplanen i 1 år.^[4]

2024-514073-22-01 er et fase 3-studie i pædiatrisk hjertekirurgi, hvor forskerne sammenligner koagulationsværdier efter brug af FFP eller Omniplasma.^[5]

2025-521835-35-00 undersøger personer med hjertesvigt med bevaret uddrivningsfraktion, med eller uden MASLD, og ser på ændring i VO2max efter 4 timers kontinuerlig subkutan administration af glucagon.^[6]

2023-508884-59-00 er et fase 3-studie i hæmofili A eller B, hvor man undersøger langtidssikkerhed og tolerabilitet af fitusiran hos 281 deltagere.^[7]

Hvem kan deltage?

Deltagelse afhænger af den sygdom, som forsøget er lavet til, og af de krav, forskerne har sat i protokollen.^[1][2][3]

For eksempel er nogle studier målrettet voksne, mens andre er lavet til børn eller unge.^[1][3][5]

Andre forsøg kræver en bestemt diagnose, som sepsis, hæmofili, tidlig Alzheimer’s sygdom eller post-COVID-19 POTS.^[1][2][4][7]

I flere studier er det også vigtigt, at deltagerne kan gennemføre de planlagte målinger, for eksempel ståtest, operation, opfølgning over tid eller fysisk testning.^[1][3][4][6]

Vigtige begreber i forsøgene

Post-COVID-19 POTS betyder en tilstand med hurtig puls og symptomer ved oprejst stilling efter COVID-19.^[1]

Sepsis er en alvorlig tilstand, hvor kroppen reagerer kraftigt på en infektion, og hvor patienten kan have brug for livsunderstøttende behandling.^[2]

ROTEM, aPTT og PT er laboratorietest, der hjælper læger med at vurdere, hvordan blodet størkner.^[5]

Livsunderstøttende behandling betyder behandling, der holder kroppen i gang, for eksempel ilt, respirator, kredsløbsstøtte eller nyrestøtte.^[2]

MASLD er en leversygdom, der er knyttet til stofskifte og fedt i leveren, og den nævnes i et af hjertesvigt-studierne som en mulig samtidig tilstand.^[6]

Gennemførlighed betyder, om et forsøg kan gennemføres som planlagt, for eksempel om deltagerne følger protokollen og kommer til opfølgning.^[4]