Dette studie undersøger to relaterede sygdomme kaldet hæmofili A og hæmofili B. Hæmofili er en arvelig sygdom, hvor blodet ikke størkner normalt, hvilket betyder at selv små skader kan føre til alvorlige blødninger. Ved hæmofili A mangler eller fungerer faktor VIII ikke korrekt, mens ved hæmofili B er det faktor IX, der er problemet – begge er stoffer i blodet, som hjælper med at stoppe blødninger. Nogle patienter har også udviklet hæmmende antistoffer, som gør det endnu sværere at behandle blødningerne. Behandlingen i dette studie er et lægemiddel kaldet fitusiran, som er designet til at hjælpe kroppen med at kontrollere blødninger på en anden måde end de sædvanlige behandlinger.
Formålet med dette studie er at undersøge den langsigtede sikkerhed og virkning af fitusiran hos patienter med hæmofili. Dette er et åbent studie, hvilket betyder at alle deltagere vil vide, at de får det aktive lægemiddel og ikke placebo. Studiet er designet til at følge deltagerne over længere tid for at se, hvordan lægemidlet påvirker deres helbred og livskvalitet.
Under studiet vil deltagerne regelmæssigt modtage fitusiran og blive overvåget nøje for at registrere eventuelle bivirkninger og måle, hvor godt lægemidlet fungerer til at forebygge blødninger. Læger vil holde øje med, hvor ofte deltagerne oplever blødninger, især spontane blødninger og ledblødninger, som er særligt almindelige hos mennesker med hæmofili. Deltagerne vil også blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om deres livskvalitet for at vurdere, hvordan behandlingen påvirker deres daglige aktiviteter og generelle velbefindende.
Danmark 
Frankrig 
Irland 
Italien 
Ungarn 
