Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøgene
• Hvilke patientgrupper bliver undersøgt?
• Forsøgsfaser og studiedesign
• Hvad måler forskerne?
• Udvalgte vigtige forsøg
• Vigtige begreber i forsøgene

Oversigt over forsøgene

De kliniske forsøg med Human Normal Immunoglobulin undersøger meget forskellige sygdomme og mål. Nogle studier ser på, om behandlingen kan forebygge alvorlige infektioner, mens andre ser på sygdomsaktivitet, smerte, handicap eller blodniveauer af IgG.^[1][2][1]

Forsøgene er udført som både randomiserede studier, dobbeltblindede studier og åbne studier, og de spænder fra fase 2 til fase 4 samt nogle studier med lav intervention.^[3][4][5]

Hvilke patientgrupper bliver undersøgt?

En stor del af forskningen handler om patienter med immundefekt, altså et svækket immunsystem, hvor kroppen har sværere ved at beskytte sig mod infektioner.^[1][6] Det gælder blandt andet patienter med primær immundefekt, sekundær hypogammaglobulinæmi og patienter med kræftsygdomme som multiple myeloma, kronisk lymfatisk leukæmi og non-Hodgkin lymfom.^[1][7][8]

Andre forsøg undersøger patienter med neurologiske og autoimmune sygdomme, for eksempel CIDP, dermatomyositis, idiopatisk inflammatorisk myopati, Kawasaki sygdom, PANS og anti-NMDAR encefalitis.^{[9][10][11][12]}

Der findes også studier i særlige situationer, som efter nyretransplantation, ved COVID-19 hos svært immunsvækkede patienter og ved post-COVID-19 POTS.^[6][13][4]

Forsøgsfaser og studiedesign

De fleste forsøg er i fase 3, som typisk er større studier, der sammenligner behandlinger for at se, hvilken der virker bedst.^[1][7][9] Der er også flere fase 2-studier, som ofte undersøger tidlig effekt og sikkerhed i mindre grupper.^[1][2][4]

Nogle forsøg er dobbeltblindede og placebo-kontrollerede, hvilket betyder, at hverken deltager eller behandler ved, hvilken behandling der gives, og at en gruppe får placebo som sammenligning.^[3][14] Andre er åbne studier, hvor alle ved, hvilken behandling der bruges.^[1][11]

Flere studier er også designet til at sammenligne forskellige administrationsformer, for eksempel intravenøs og subkutan behandling, eller til at undersøge om to produkter giver lignende blodniveauer af IgG.^[1][15]

Hvad måler forskerne?

Det vigtigste mål i et forsøg kaldes et primært endepunkt, og det er det resultat, forskerne bruger til at vurdere effekten.^[1][7] I disse studier er de vigtigste endepunkter blandt andet antal alvorlige infektioner, tid til første forværring, ændring i handicap, smerte og sygdomsrespons.^[2][9][10]

Nogle studier måler også farmakokinetik, som betyder hvordan kroppen håndterer behandlingen, for eksempel ved at se på total IgG-koncentration eller arealet under kurven ved steady state, altså når niveauet er stabilt.^[1][15]

Sikkerhed bliver også målt i flere forsøg, ofte ved at registrere behandlingsbivirkninger, alvorlige bivirkninger og om behandlingen må afbrydes eller justeres.^[1][5][16]

Udvalgte vigtige forsøg

I forsøget NCT04640142 blev subkutan Human Normal Immunoglobulin undersøgt hos patienter med primær immundefekt. Her var målet at forebygge serious bacterial infections, altså alvorlige bakterielle infektioner, og samtidig se på IgG-niveauer i blodet.^[1]

I NCT04222023 blev intravenøs Human Normal Immunoglobulin undersøgt efter nyretransplantation for at se, om forebyggende behandling kunne mindske risikoen for BKV-væmi, som betyder virus i blodet med BK-virus.^[6]

I NCT04502030 blev Panzyga testet som forebyggelse af infektioner hos patienter med kronisk lymfatisk leukæmi og sekundær hypogammaglobulinæmi. Her ville forskerne se, om der kom mindst én større infektion hos patienterne.^[14]

I NCT04508530 blev Panzyga undersøgt hos børn og unge med PANS. Forsøget målte forbedring i neuropsykiatriske symptomer og adfærd ved hjælp af CY-BOCS-skalaen.^[11]

I NCT04589299 blev subkutan og intravenøs immunoglobulin sammenlignet hos nydiagnosticerede patienter med CIDP. Målet var ændring i ODSS, som er en skala for funktionsnedsættelse.^[9]

I 2025-522756-97-00 blev Privigen undersøgt som tillæg til standardbehandling hos patienter med COVID-19 og svært nedsat B-cellefunktion. Her målte forskerne klinisk bedring og om der stadig kunne påvises SARS-CoV-2 RNA i blodplasma på dag 28.^[13]

Vigtige begreber i forsøgene

Hypogammaglobulinæmi betyder, at der er for lidt gammaglobulin i blodet, som er en del af kroppens antistofsystem.^[7][14]

Myelomatose er en kræftsygdom i knoglemarven, og flere forsøg undersøger, om immunoglobulin kan forebygge infektioner hos disse patienter.^[2][7]

CIDP står for chronic inflammatory demyelinating polyradiculoneuropathy og er en nervesygdom, hvor immunoglobulin bruges i flere studier for at se på effekt og sikkerhed.^[9][9]

MRD-negativitet betyder, at man ikke kan finde målbar restsygdom med meget følsomme testmetoder. Det bruges som et vigtigt mål i flere myelomastudier.^[5][7]

PFS betyder progression-free survival, altså hvor lang tid der går, før sygdommen bliver værre eller patienten dør af enhver årsag.^[5][7]

Responder rate betyder andelen af patienter, som opnår en foruddefineret forbedring i sygdommen.^[10]

ODSS, MG-ADL og QMG er skalaer, der bruges til at måle funktionsniveau og symptomer ved neurologiske sygdomme.^[9][17]

BKV-væmi betyder, at BK-virus kan måles i blodet, og det kan være vigtigt efter transplantation.^[6]