Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøgene
- Atopisk dermatitis
- Andre sygdomme under afprøvning
- Faser, deltagere og studiedesign
- Mål og endepunkter
- Langtidsopfølgning og vedligeholdelse af effekt
Oversigt over forsøgene
Der findes flere kliniske forsøg med Amlitelimab, og de undersøger forskellige sygdomme og patientgrupper.[1] De fleste studier handler om moderat til svær atopisk dermatitis, men der er også forsøg ved astma, hidradenitis suppurativa, cøliaki, alopecia areata og interstitiel lungesygdom ved systemisk sklerose.[1][2][3][4][5][6][7][8][9][10][11][12]
Forsøgene er både interventionsstudier og sammenligner ofte Amlitelimab med placebo, som er en behandling uden aktivt stof.[1][2][3][4][5][6][7][8][9][10][11][12]
Atopisk dermatitis
Atopisk dermatitis er den sygdom, der er undersøgt i flest Amlitelimab-forsøg.[1][2][5][8][10][11][12]
Flere fase 3-studier har undersøgt personer fra 12 år og opefter med moderat til svær atopisk dermatitis, enten som monoterapi eller sammen med baggrundsbehandling med topikale kortikosteroider.[1][2][12]
I disse studier blev Amlitelimab sammenlignet med placebo, og nogle forsøg inkluderede også topikale midler som tacrolimus og pimecrolimus som del af baggrundsbehandlingen.[1][2][12]
Et andet fase 3-studie omfattede deltagere fra 12 år og opefter, som havde haft utilstrækkelig effekt af tidligere biologisk behandling eller en oral JAK-hæmmer, hvilket betyder en tabletbehandling, der påvirker signalveje i immunsystemet.[4]
Der er også et langtidsstudie i fase 2 og et fase 4-studie, som følger deltagere fra tidligere Amlitelimab-studier for at se på sikkerhed og vedligeholdelse af effekt over tid.[8][9]
Andre sygdomme under afprøvning
Ved astma er Amlitelimab undersøgt i et fase 2-studie med voksne med moderat til svær, ukontrolleret astma, hvor forskerne så på alvorlige forværringer over 48 uger.[3] Der er også et langtidsstudie i fase 2 for voksne, som tidligere havde deltaget i et astmastudie med Amlitelimab.[10]
Ved hidradenitis suppurativa blev Amlitelimab undersøgt i et fase 2 proof-of-concept-studie, altså et tidligt studie, som skal vise, om der er et lovende tegn på effekt.[5] Her var deltagerne voksne med moderat til svær sygdom, og forskerne målte klinisk respons ved uge 16.[5]
Ved cøliaki undersøges Amlitelimab i et fase 2a/b-studie hos voksne med non-responsive cøliaki, altså cøliaki hvor symptomer eller tarmforandringer ikke er tilstrækkeligt forbedret.[6] Studiet omfatter to situationer: personer på glutenfri kost og personer med fortsat gluteneksponering.[6]
Ved alopecia areata er Amlitelimab undersøgt hos voksne med svær hårtabstilstand og mindst 50 % hårtab på hovedbunden.[7] Her blev ændringen i SALT-score målt ved uge 36, som viser, hvor meget hårtab der er ændret over tid.[7]
Et andet fase 2-studie undersøger interstitiel lungesygdom ved systemisk sklerose, også kaldet SSc-ILD, hvor forskerne ser på ændring i lungefunktionen målt som FVC ved uge 52.[11]
Faser, deltagere og studiedesign
Forsøgene med Amlitelimab spænder fra fase 2 til fase 4, hvilket viser, at stoffet bliver undersøgt både tidligt og i længere opfølgning.[1][2][3][4][5][6][7][8][9][10][11][12]
De største forsøg er i atopisk dermatitis, hvor deltagerantallet går fra 522 til 1663 i de beskrevne studier.[1][2][4][8][9][12]
Nogle studier er åbne langtidsstudier, hvilket betyder, at deltagerne følges over længere tid uden samme type blinding som i et klassisk placebokontrolleret forsøg.[8][10][9]
Andre studier er placebokontrollerede, hvilket betyder, at nogle deltagere får Amlitelimab, mens andre får placebo, så forskerne kan sammenligne effekten mere sikkert.[1][2][3][4][5][6][7][10][11][12]
Mål og endepunkter
Et endepunkt er det vigtigste mål, forskerne bruger til at vurdere, om et studie har vist en effekt.[1][2][3][4][5][6][7][8][9][10][11][12]
I atopisk dermatitis er de vigtigste mål blandt andet vIGA-AD og EASI-75 ved uge 24 eller uge 36, som viser, om huden er blevet klart bedre.[1][2][4][12]
Ved hidradenitis suppurativa er hovedmålet HiSCR50 ved uge 16, som bruges til at beskrive klinisk respons.[5] Ved astma er det årlige antal alvorlige forværringer over 48 uger, og i langtidsstudiet vurderes også bivirkninger.[3][10]
Ved cøliaki måles ændring i forholdet mellem villushøjde og kryptdybde i tarmen, som er et mål for tarmens struktur.[6] Ved alopecia areata måles ændringen i SALT-score, og ved SSc-ILD måles ændringen i FVC, som viser lungefunktion.[7][11]
Langtidsopfølgning og vedligeholdelse af effekt
Flere studier undersøger ikke kun, om Amlitelimab virker i starten, men også om effekten kan holdes over tid.[8][9][10]
Ét fase 3-studie ser på, om personer med atopisk dermatitis kan bevare deres behandlingsrespons ved fortsat behandling sammenlignet med behandlingsophør.[12] Det er vigtigt, fordi nogle patienter kan få bedre hud, men forskerne også vil vide, om forbedringen varer ved, hvis behandlingen ændres eller stoppes.[12]
De langtidsstudier, der er beskrevet for både atopisk dermatitis og astma, fokuserer især på sikkerhed, herunder hvor mange deltagere der får behandlingsfremkomne bivirkninger og alvorlige bivirkninger.[8][9][10]
