Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøgene
• Svær akut alkoholisk hepatitis
• ALS og tidlig sygdomsudvikling
• Øjne og syn ved retinitis pigmentosa
• Andre sygdomsområder
• Mål, endepunkter og deltagere

Oversigt over forsøgene

De viste kliniske forsøg med Acetylcysteine undersøger flere forskellige sygdomme og patientgrupper, ikke kun én bestemt tilstand.^[1] Forsøgene er hovedsageligt interventionsstudier, hvor Acetylcysteine gives alene eller sammen med andre behandlinger, og der sammenlignes med placebo eller standardbehandling.^[1]

Studierne spænder fra fase 1 til fase 3, og nogle er afsluttet, nogle er autoriserede, og nogle er trukket tilbage.^[1] Det betyder, at forskningen stadig er i gang på flere områder, mens andre projekter allerede er færdige.^[1]

Svær akut alkoholisk hepatitis

Et fase 3-forsøg undersøger, om Acetylcysteine sammen med methylprednisolon kan forbedre 1-måneds dødelighed hos patienter med svær akut alkoholisk hepatitis, også beskrevet med Maddrey-score på mindst 32.^[1] Forsøget er autoriseret og planlægger at inkludere 180 deltagere.^[1]

Et andet fase 3-forsøg undersøger alkoholisk hepatitis med fokus på, om Acetylcysteine i 5 dage sammen med prednisolon kan øge andelen af patienter, som er i live med kompenseret leversygdom efter 90 dage.^[1] Her bruges MELD-score som mål for, hvor godt leveren fungerer, og målet er en score under 17 ved dag 90.^[1] Dette forsøg er også autoriseret og planlægger at inkludere 477 deltagere.^[1]

ALS og tidlig sygdomsudvikling

Et fase 1-forsøg undersøger ambulante patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) og ser på effekten og sikkerheden af kombinationsbehandling med EH-301, Acetylcysteine og riluzol sammenlignet med placebo.^[1] Det primære mål er ændringer i ALSFRS-R, som er en skala for funktionsevne, samt tid til sygdomsprogression defineret ved et fald på 20 % i skalaen.^[1] Studiet er autoriseret og planlægger at inkludere 90 deltagere.^[1]

Et andet studie i tidlig psykoselidelse nævner Acetylcysteine i interventionslisten, men hovedformålet er en personlig tilpasset behandlingspakke ved høj risiko for psykose og første psykoseepisode.^[1] Det er et fase 3-forsøg med 500 deltagere, og det vigtigste mål er global funktion målt med Personal and Social Performance Scale.^[1]

Øjne og syn ved retinitis pigmentosa

Et stort fase 3-forsøg undersøger personer med retinitis pigmentosa, som er en arvelig øjensygdom, der gradvist kan give synstab.^[1] Her vurderes oral Acetylcysteine 1800 mg to gange dagligt i forhold til placebo for at se, om det kan bremse tab af synsfunktion og mindske synshandicap.^[1]

Det vigtigste effektmål er ændring i EZ-bredde målt på en SD-OCT-skanning af nethinden, hvor forskerne ser på, om tabet over tid er mindre i Acetylcysteine-gruppen end i placebogruppen.^[1] Forsøget planlægger 498 deltagere og følger patienterne i 45 måneder for også at vurdere langtidssikkerhed og tolerabilitet.^[1]

Andre sygdomsområder

Et fase 3-forsøg med 50 deltagere undersøgte Acetylcysteine ved cannabisafhængighed og ønskede at forstå, hvordan behandlingen virker i praksis.^[1] Studiet er afsluttet, og det primære mål var sat til dag 14 efter studiestart.^[1]

Et andet fase 3-forsøg undersøgte svære akutte infektioner og ville se, om en individualiseret behandlingsstrategi kunne mindske dødelighed og tid på hospitalet.^[1] Acetylcysteine indgik som en del af behandlingen, og det vigtigste mål var antal dage i live og ude af hospitalet efter 14 dage.^[1] Forsøget var planlagt til 300 deltagere, men blev trukket tilbage.^[1]

Et lavinterventionsstudie hos raske personer undersøgte den intravenøse infusion af Acetylcysteine sammen med fentanyl og naloxon for at se på minutventilation, som er et mål for, hvor meget luft der bevæges ind og ud af lungerne pr. minut.^[1] Dette forsøg var afsluttet og omfattede 18 deltagere.^[1]

Der findes også et fase 2-forsøg i uresektabel eller metastatisk konventionel chondrosarkom, hvor Acetylcysteine er nævnt blandt flere behandlinger.^[1] Det primære mål i dette studie er progressionsfri overlevelse, altså hvor længe sygdommen ikke bliver værre, og forsøget planlægger 201 deltagere.^[1]

Et andet autoriseret fase 3-forsøg ser på nyretransplantation med levende donor og undersøger udviklingen i nyrefunktion hos både donor og modtager.^[1] Her indgår Acetylcysteine ikke i den beskrevne intervention, men studiet er medtaget i oversigten, fordi det er en del af det samlede datasæt for Acetylcysteine-relaterede forsøg.^[1]

Mål, endepunkter og deltagere

De vigtigste endepunkter i forsøgene er meget forskellige, fordi sygdommene er forskellige.^[1] Nogle studier måler overlevelse efter 1 måned eller 90 dage, mens andre måler ændringer i funktionsevne, syn, leverfunktion, lungefunktion eller sygdomsprogression.^[1]

Deltagerne er også meget forskellige, og det er vigtigt for patienter at vide, at man kun kan deltage, hvis man opfylder de specifikke kriterier i det enkelte forsøg.^[1] Nogle forsøg er for personer med alvorlig sygdom, andre for ambulante patienter, og et forsøg er udført hos raske frivillige.^[1]

Samlet viser materialet, at Acetylcysteine bliver undersøgt i både tidlige og sene kliniske forsøg, ofte sammen med andre behandlinger eller mod placebo.^[1] Forskningen fokuserer især på, om behandlingen kan forbedre sygdomsforløb og målelige patientresultater i udvalgte grupper.^[1]