Test af kombinationsbehandling med EH-301, N-acetylcystein og riluzol til ALS-patienter som kan gå

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger amyotrofisk lateral sklerose (ALS), som er en sygdom, der påvirker nervecellerne i hjernen og rygmarven, som styrer musklerne. Over tid fører ALS til gradvis svækkelse af musklerne og tab af muskelfunktion. Studiet tester en kombinationsbehandling bestående af EH-301, N-acetylcystein og riluzol. Riluzol er et lægemiddel, som allerede bruges til behandling af ALS-patienter, mens EH-301 og N-acetylcystein er yderligere behandlingsmuligheder, der undersøges for deres virkning på sygdomsforløbet.

Formålet med studiet er at vurdere, om kombinationen af disse tre behandlinger kan være mere effektiv end placebo til at bremse sygdomsudviklingen hos personer med ALS. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt enten den aktive kombinationsbehandling eller placebo, og hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvilken behandling den enkelte person får. Alle deltagere skal allerede være i behandling with riluzol før studiet begynder.

Under studiet vil deltagernes tilstand blive vurderet regelmæssigt ved hjælp af forskellige tests og skalaer, der måler muskelfunktion, livskvalitet og andre aspekter af sygdommen. Studiet vil følge deltagerne over en periode for at observere eventuelle ændringer i deres tilstand og evaluere, hvordan behandlingen påvirker sygdomsforløbet. Respirationsfunktionen vil også blive overvåget gennem målinger af lungefunktionen.

1 Baseline besøg og randomisering

Du vil modtage en grundig undersøgelse for at fastlægge dit udgangspunkt i studiet. Dette inkluderer en vurdering af din ALS-funktionsscore (ALSFRS-R), som måler din evne til at udføre daglige aktiviteter på en skala fra 0 til 48.

Din muskelstyrke vil blive målt ved hjælp af manuel dynamometri, som er en teknik til at teste styrken i forskellige muskelgrupper.

Din vejrtrækningsfunktion vil blive vurderet gennem måling af din forcerede vital kapacitet (FVC), som angiver hvor meget luft du kan puste ud efter et dybt indåndedrag.

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten behandlingsgruppen eller placebogruppen. Du vil ikke vide, hvilken gruppe du tilhører, og lægen vil heller ikke vide det.

Du skal fortsætte med at tage riluzole 50 mg to gange dagligt, som du allerede har taget i mindst 30 dage før studiestart.

2 Start af studiemedicin

Du vil modtage studiemedicin i form af pulver i breve, som skal blandes med vand før indtagelse.

Hvis du er i behandlingsgruppen, vil du få en kombination af EH-301 og N-acetylcystein (NAC). Hvis du er i placebogruppen, vil du få et inaktivt pulver, der ligner den rigtige medicin.

Placebopulveret indeholder natriumbicarbonat, citronsyre, maltodextrin, kolloid vandfri silica, manitol, natriumsaccharin og appelsinsmag for at ligne den aktive behandling.

Du skal fortsætte med at tage din daglige riluzole 50 mg to gange dagligt under hele studiet.

3 Daglig behandlingsrutine

Du skal tage studiemedicinen hver dag som anvist af lægen.

Pulveret skal blandes med vand, og blandingen vil skumme på grund af de brusende ingredienser.

Du skal fortsætte med denne daglige rutine gennem hele studieperioden.

Det er vigtigt, at du tager medicinen regelmæssigt og ikke springer doser over.

4 Regelmæssige opfølgningsbesøg

Du vil have jævnlige besøg på klinikken for at overvåge din tilstand og medicinens virkning.

Ved hvert besøg vil din ALSFRS-R score blive vurderet for at se, hvordan din funktionsevne udvikler sig over tid.

Din muskelstyrke vil blive testet igen ved hjælp af manuel dynamometri.

Din vejrtrækningsfunktion vil blive målt gennem FVC-test for at følge eventuelle ændringer.

Din livskvalitet vil blive vurderet ved hjælp af ALSAQ-40 skalaen, som er et spørgeskema designet specifikt til ALS-patienter.

5 Overvågning af sygdomsudvikling

Lægen vil nøje følge, om der sker en forringelse på 20% i din ALSFRS-R score, da dette betragtes som sygdomsfremskridt.

Tiden indtil denne forringelse indtræffer vil blive registreret som en del af studiedata.

Hvis du skulle have behov for gastrostomi (en slange direkte til maven for ernæring), vil tidspunktet for dette også blive noteret.

Din overlevelse vil blive overvåget som en del af studiets sikkerhedsvurdering.

6 Specialiserede målinger

Der vil blive taget målinger af neurofilament light chain (Nfl) i din rygsøkningsvæske og dit blod. Dette er en markør, der kan indikere nervecelleskade.

Disse målinger hjælper med at vurdere, om behandlingen har en effekt på sygdommens biologiske processer.

En kombineret vurdering af funktion og overlevelse (CAFS) vil blive anvendt til at få et samlet billede af behandlingens effektivitet.

7 Afslutning af studie

Studiet forventes at afsluttes den 31. marts 2027.

Ved det sidste besøg vil alle målinger blive gentaget for at sammenligne med dine udgangspunktsværdier.

Du vil modtage information om studieresultaterne, når de er tilgængelige.

Efter studiet skal du tale med din læge om fremtidig behandling af din ALS.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have fået diagnosen ALS (en sygdom der påvirker nerveceller) efter specifikke medicinske kriterier
  • Din sygdom må ikke have varet længere end 18 måneder
  • Du skal være mellem 18 og 75 år gammel
  • Din ALSFRS-R score skal være mindst 30 point – dette er en skala der måler hvor godt du kan udføre daglige aktiviteter
  • Din lungekapacitet skal være mindst 70% af det normale – dette måles ved at se hvor meget luft du kan puste ud
  • Du skal allerede tage medicinen Riluzole (50 mg to gange dagligt) i mindst 30 dage før studiet starter, og fortsætte med at tage den under hele studiet
  • Du skal være villig og i stand til at følge alle krav i studiet
  • Du skal underskrive et informeret samtykke – et dokument hvor du accepterer at deltage i studiet
  • Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker prævention i 30 dage før studiet starter og under hele studiet – dette kan være spiral uden hormoner, kondom, sterilisation af dig eller din partner, eller ikke have samleje

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du har hjerte-kar-sygdomme, hvilket betyder sygdomme i hjertet eller blodkarrene
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige leversygdomme, som er sygdomme der påvirker leverens funktion
  • Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige nyresygdomme, som er sygdomme der påvirker nyrernes evne til at rense blodet
  • Du kan ikke deltage hvis du har psykiske lidelser der ikke er under kontrol
  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage hvis du planlægger at blive gravid under studieperioden
  • Du kan ikke deltage hvis du tager andre eksperimentelle lægemidler
  • Du kan ikke deltage hvis du har allergiske reaktioner over for studielægemidlerne NAC eller EH301
  • Du kan ikke deltage hvis du har kræft der kræver aktiv behandling
  • Du kan ikke deltage hvis du har haft alkohol- eller stofmisbrug inden for det sidste år
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke kan forstå og følge studiens krav
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke kan gå selvstændigt eller har brug for permanent hjælp til daglige aktiviteter

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hekabdat Ugkqwfhpqdkec Dquythbm Donostia Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Spanien Spanien
rekrutterer
01.03.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

EH-301 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en potentiel behandling for ALS (amyotrofisk lateral sklerose). Dette lægemiddel er stadig under udvikling og bliver testet for at se, om det kan hjælpe med at bremse sygdomsudviklingen hos patienter med ALS. EH-301 gives sammen med andre lægemidler i dette studie.

N-acetylcystein er et lægemiddel, der normalt bruges til at hjælpe med at opløse slim i lungerne, men som også har antioxiderende egenskaber. I dette studie undersøges det, om N-acetylcystein kan hjælpe med at beskytte nervecellerne og bremse forværringen af ALS-symptomer, når det gives sammen med andre lægemidler.

Riluzol er det første godkendte lægemiddel til behandling af ALS. Det virker ved at reducere skaden på nerveceller i hjernen og rygmarven. Riluzol kan hjælpe med at forlænge overlevelsen og forsinke behovet for kunstig åndedræt hos patienter med ALS. Det er allerede et standardbehandling for ALS og gives til alle deltagere i dette studie.

Undersøgte sygdomme:

Amyotrofisk lateral sklerose – Amyotrofisk lateral sklerose er en progressiv neurologisk sygdom, der påvirker nerveceller i hjernen og rygmarven, som kontrollerer muskelaktivitet. Sygdommen forårsager gradvis svækkelse og tab af muskelkontrol i hele kroppen. De første symptomer kan være svaghed i hænder, fødder eller tale, og sygdommen udvikler sig typisk over måneder til år. Musklerne bliver progressivt svagere, hvilket påvirker gangfunktionen, armenes styrke og evnen til at tale og synke. Åndedrætsfunktionen bliver også gradvist påvirket, efterhånden som sygdommen udvikler sig. Sygdommen påvirker primært de motoriske neuroner, mens andre hjernefunktioner som oftest forbliver intakte.

Forsøgs-ID:
2024-519857-13-00
Protokolkode:
NADALS-001-ALS -2021
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af cromoglicat-inhalation som supplerende behandling til patienter med let til moderat ALS (amyotrofisk lateral sklerose)

    Rekrutterer

    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tjekkiet Tyskland Polen Spanien
  • Undersøgelse af effekten og sikkerheden af pridopidin til patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Belgien Frankrig Tyskland Irland Italien Holland +3