Undersøgelse af om N-acetylcystein kan hjælpe med at bevare synet hos personer med øjensygdommen retinitis pigmentosa

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger retinitis pigmentosa, en øjensygdom der påvirker nethinden og gradvist forringer synet. Retinitis pigmentosa er en arvelig lidelse, hvor de lysopfattende celler i øjet langsomt nedbrydes over tid, hvilket kan føre til synstab og i nogle tilfælde blindhed. Studiet tester virkningen af N-acetylcystein (NAC), et lægemiddel der tages gennem munden, i forhold til placebo.

Formålet med studiet er at undersøge om N-acetylcystein kan hjælpe med at bevare synsfunktionen og dermed reducere synshandicap hos patienter med retinitis pigmentosa. Deltagerne vil få enten 1800 mg N-acetylcystein to gange dagligt eller placebo i 45 måneder. Under studiet vil deltagernes syn blive overvåget regelmæssigt gennem forskellige undersøgelser af øjnene.

Studiet vil måle ændringer i synsfunktionen ved hjælp af avanceret øjenscanning kaldet spektral domæne-optisk kohærenstomografi, som kan vise detaljerede billeder af nethinden. Derudover vil der blive udført tests af følsomheden i den centrale del af nethinden samt synsskarphedsmålinger. Studiet vil også overvåge sikkerheden og tolerabiliteten af N-acetylcystein over den lange behandlingsperiode.

1 Opstart af behandling

Du vil modtage enten N-acetylcysteine (NAC) tabletter eller placebo tabletter. Placebo er en behandling uden aktiv medicin, der ligner den rigtige medicin. Du vil ikke vide, hvilken type du får.

Medicinen kommer som brusetabletter på 600 mg, som skal opløses i vand før indtagelse.

Du skal tage 3 tabletter om morgenen og 3 tabletter om aftenen, hvilket svarer til i alt 1800 mg to gange dagligt.

Behandlingen skal fortsættes i 45 måneder, hvilket er omkring 3 år og 9 måneder.

2 Regelmæssige kontrolbesøg

Du skal møde op til planlagte besøg hos lægen gennem hele studieperioden på 45 måneder.

Ved hvert besøg vil din øjenlæge undersøge dine øjne og vurdere, hvordan behandlingen virker.

Du skal følge alle anvisninger fra lægen og deltage i alle planlagte undersøgelser.

3 Øjenundersøgelser

Du vil få foretaget en spektral domæne optisk kohærens tomografi (SD-OCT) scanning. Dette er en smertefri scanning af øjets nethinde, der måler tykkelsen af et bestemt lag kaldet EZ-bredden.

Lægen vil måle ændringer i denne EZ-bredde fra starten af studiet til måned 45 for at se, om medicinen hjælper med at bevare dit syn.

Du vil også få foretaget mikroperimetri (MP), som måler følsomheden i den centrale del af dit syn kaldet makulaområdet.

Din bedst korrigerede synsstyrke (BCVA) vil blive målt ved hjælp af en standardiseret øjentest.

4 Daglig medicinhåndtering

Du skal opløse brusetabletterne i vand og drikke opløsningen to gange dagligt.

Det er vigtigt at tage medicinen på samme tidspunkt hver dag for at opretholde en jævn mængde i din krop.

Du må ikke tage andre kosttilskud udover vitamin A under studiet.

5 Sikkerhedsovervågning

Lægen vil løbende overvåge din sundhed og eventuelle bivirkninger gennem de 45 måneder.

Du skal rapportere alle ændringer i dit helbred eller eventuelle problemer til lægen.

Formålet er at evaluere den langsigtede sikkerhed ved at tage NAC 1800 mg to gange dagligt.

6 Afslutning af studiet

Efter 45 måneder vil den aktive behandlingsperiode være færdig.

Du vil få foretaget en afsluttende undersøgelse, hvor lægen vil vurdere, hvordan din retinitis pigmentosa tilstand har udviklet sig.

Lægen vil sammenligne resultaterne fra begyndelsen og slutningen af studiet for at bestemme medicinens effektivitet.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være i stand til og villig til at give dit informerede samtykke, hvilket betyder at du forstår og accepterer at deltage i undersøgelsen
Du skal være mellem 18 og 65 år gammel på det tidspunkt, hvor du skriver under på samtykkeformularen
Du skal være i stand til og villig til at følge undersøgelsesplanen og deltage i alle besøg og undersøgelser, som lægen vurderer nødvendige
Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du være villig til at bruge præventionsmetoder under undersøgelsen
Du skal acceptere ikke at tage andre kosttilskud end vitamin A under undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er under 18 år eller over 75 år gammel
Du har andre øjensygdomme ud over retinitis pigmentosa (en sygdom hvor nethinden i øjet gradvist bliver dårligere)
Du har alvorlige hjerte-kar-sygdomme, som betyder problemer med hjertet eller blodkarrene
Du har alvorlig lever- eller nyresygdom, hvor disse organer ikke fungerer ordentligt
Du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
Du har kendt allergi eller overfølsomhed over for NAC (N-acetylcystein, som er den medicin der testes) eller andre dele af medicinen
Du tager allerede andre eksperimentelle lægemidler eller deltager i andre kliniske forsøg
Du har alvorlige psykiatriske lidelser eller mentale problemer, der kan påvirke din evne til at følge studiet
Du har misbrug af alkohol eller stoffer
Du har cancer eller har haft cancer inden for de sidste 5 år
Du har dårligt kontrolleret diabetes, hvor blodsukkeret ikke er stabilt
Du tager medicin, der kan påvirke synet eller øjnene på en måde, der kan forstyrre studieresultaterne
Du har haft øjenoperationer inden for de sidste 6 måneder
Du kan ikke forstå eller følge instruktionerne i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Medical University Of Graz	Graz	Østrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Universitaetsklinikum Tuebingen AöR	Tübingen	Tyskland
Sihcstezo Rzmyqdq Uwdvqpghwq Mqitapg Cikbyk	Nijmegen	Holland
Anxufhpeo Upd	Amsterdam	Holland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Holland	rekrutterer ikke	05.01.2023
Tyskland	rekrutterer ikke	05.01.2023
Østrig	rekrutterer ikke	05.01.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Acetylcysteine

N-Acetylcysteine (NAC) er et lægemiddel, der normalt bruges som slimløsende middel ved luftvejssygdomme. I dette studie undersøges det, om NAC kan hjælpe med at bevare synsevnen hos patienter med retinitis pigmentosa, en øjensygdom der gradvist forværrer synet. NAC virker som et antioxidant, hvilket betyder, at det kan hjælpe med at beskytte øjets celler mod skader. Deltagerne i studiet vil tage NAC som tabletter gennem munden to gange dagligt i op til 45 måneder. Forskerne håber, at dette lægemiddel kan bremse forværringen af synet og reducere det handicap, som øjensygdommen forårsager.

Undersøgte sygdomme:

Retinitis pigmentosa

Retinitis pigmentosa – Dette er en gruppe af arvelige øjensygdomme, der påvirker nethindens lysfølsomme celler, kaldet fotoreceptorer. Sygdommen begynder typisk med tab af natsynet og perifert syn, hvor synsfeltet gradvist indskrænkes fra ydersiden mod centrum. Over tid udvikles der ofte tunnelsyn, hvor kun det centrale syn bevares. Mange patienter oplever også problemer med tilpasning til skiftende lysforhold og kan have svært ved at se i svagt lys. Sygdommen er progressiv, hvilket betyder at synsevnen gradvist forværres over tid. Hastigheden af forværringen varierer betydeligt mellem forskellige patienter og afhænger af den specifikke genetiske variant.

Forsøgs-ID:

2022-501438-46-00

NCT ID:

NCT05537220

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af om N-acetylcystein kan hjælpe med at bevare synet hos personer med øjensygdommen retinitis pigmentosa

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?