Igangværende kliniske forsøg for medfødt cystisk nyresygdom
Medfødt cystisk nyresygdom omfatter forskellige genetiske tilstande, der forårsager væskefyldte cyster i nyrerne. Der er i øjeblikket 7 kliniske forsøg i gang, som undersøger nye behandlingsmuligheder for både autosomal dominant polycystisk nyresygdom (ADPKD) og autosomal recessiv polycystisk nyresygdom (ARPKD). Disse forsøg tester forskellige medicinske behandlinger, der har til formål at bremse sygdomsudviklingen og forbedre livskvaliteten for patienter med disse tilstande.
Oversigt over tilgængelige kliniske forsøg
Der er i alt 7 kliniske forsøg registreret i systemet for medfødt cystisk nyresygdom. Disse forsøg omfatter undersøgelser af både voksne og børn med forskellige former for polycystisk nyresygdom. Forsøgene finder sted i flere europæiske lande og undersøger en række forskellige lægemidler og behandlingsstrategier.
Detaljeret beskrivelse af igangværende forsøg
Undersøgelse af ABBV-CLS-628 til evaluering af sikkerhed og effektivitet hos voksne med autosomal dominant polycystisk nyresygdom
Lokationer: Belgien, Frankrig, Tyskland, Italien, Holland, Portugal, Spanien
Dette forsøg fokuserer på ADPKD, en genetisk tilstand hvor væskefyldte cyster udvikles i nyrerne, hvilket får dem til at forstørres og potentielt miste funktionen over tid. Forsøget har til formål at evaluere et nyt lægemiddel kaldet ABBV-CLS-628, som er et monoklonalt antistof, der gives gennem intravenøs administration sammen med placebo for at afgøre, om behandlingen er sikker og effektiv for voksne med denne tilstand.
Behandlingsperioden varer cirka 96 uger, hvor nyrernes størrelse og funktion overvåges regelmæssigt. Der tages forskellige målinger for at følge ændringer i nyrestørrelse ved hjælp af MR-scanninger og for at overvåge nyrefunktionen. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt enten at modtage den faktiske medicin eller placebo.
Inklusionskriterier omfatter: Alder mellem 18 og 55 år, bekræftet diagnose af ADPKD klassificeret som klasse 1C, 1D eller 1E ifølge Mayo Clinic klassifikationssystem, og nyrefunktionstest (eGFR) mellem 30 og 90 mL/min/1,73 m². Kvinder skal have negative graviditetstests og acceptere at bruge to højteffektive præventionsformer.
Undersøgelse der sammenligner metformin og tolvaptan for voksne med autosomal dominant polycystisk nyresygdom (ADPKD)
Lokation: Italien
Dette kliniske forsøg sammenligner to behandlinger: Metformin og Tolvaptan. Metformin bruges almindeligvis til at behandle diabetes, men forskere undersøger dets potentielle fordele for ADPKD. Tolvaptan er et lægemiddel, der specifikt bruges til at bremse progressionen af nyresygdom hos ADPKD-patienter.
Formålet med undersøgelsen er at afgøre, om indtag af 1500 mg metformin dagligt i to år er lige så effektivt eller ikke underlegent i forhold til tolvaptan til at bremse nedgangen i nyrefunktion hos personer med ADPKD. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt at modtage enten metformin eller tolvaptan. Undersøgelsen varer i to år, hvor deltagerne får regelmæssige kontroller for at overvåge deres nyrefunktion og generelle helbred.
Hovedfokus vil være på at måle ændringen i nyrefunktion, specifikt ved at se på den estimerede glomerulære filtrationshastighed (eGFR), som er en test, der bruges til at kontrollere, hvor godt nyrerne fungerer. Derudover vil undersøgelsen vurdere ændringer i nyrernes størrelse ved hjælp af en CT-scanning efter 12 og 24 måneder.
Inklusionskriterier omfatter: Mænd og kvinder i alderen 18-55 år, gennemsnitlig eGFR på mindst 45 ml/min/1,73 m² ved to specifikke besøg, og genetisk diagnose af type I ADPKD med en trunkerende mutation.
Undersøgelse af virkningen af amilorid og natriumchlorid på vaskulær stivhed hos patienter med polycystisk nyresygdom
Lokation: Holland
Dette forsøg har til formål at undersøge, om en saltrig kost forværrer arteriel stivhed hos patienter med ADPKD, og om behandling med amilorid, et lægemiddel der hjælper kroppen med at skille sig af med overskydende salt og vand, kan forhindre disse effekter. Forsøget vil også undersøge, om amilorid yderligere kan reducere arteriel stivhed, når patienterne følger en saltfattig kost.
Deltagerne i undersøgelsen vil blive opdelt i grupper for at modtage forskellige behandlinger. Nogle vil modtage et salttilskud, mens andre vil modtage placebo. Forsøget varer i op til fire uger, hvor deltagerne tager behandlingerne oralt i form af tabletter eller kapsler.
Hovedmålet med undersøgelsen er at observere ændringer i arteriel stivhed som reaktion på behandlingerne. Yderligere observationer vil omfatte blodtryksmålinger over 24 timer og blodprøver for at kontrollere for tegn på inflammation og andre relaterede markører. Nogle deltagere kan også gennemgå MR-scanninger for at måle natriumniveauer i kroppen.
Inklusionskriterier omfatter: Voksne diagnosticeret med ADPKD baseret på Ravine-kriterier eller dokumenteret mutation i Pkd 1 eller 2 generne, nyrefunktion (CKD-EPI eGFR) på mindst 60 ml/min/1,73 m², og evne til at forstå undersøgelsen og give informeret samtykke.
Undersøgelse af sikkerhed og virkninger af tolvaptan for børn med autosomal recessiv polycystisk nyresygdom (ARPKD)
Lokationer: Belgien, Tyskland, Polen, Spanien
Dette kliniske forsøg fokuserer på ARPKD, som påvirker nyrerne hos spædbørn og børn. Forsøget vil bruge et lægemiddel kaldet tolvaptan, som er tilgængeligt i forskellige former såsom oral suspension og tabletter. Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden af tolvaptan hos unge patienter med ARPKD.
Deltagere i undersøgelsen vil modtage tolvaptan over en periode på op til 18 måneder. Undersøgelsen vil overvåge sikkerhed og tolerabilitet af medicinen, hvilket betyder kontrol for eventuelle bivirkninger eller reaktioner. Forsøget vil også se på, hvordan medicinen påvirker børnenes vækst og udvikling, herunder ændringer i nyrestørrelse og funktion.
Gennem forsøget vil forskere indsamle oplysninger om, hvor godt tolvaptan virker til at håndtere ARPKD hos børn. Dette omfatter observation af eventuelle ændringer i nyrefunktion og generelt helbred. Deltagerne vil blive nøje overvåget af sundhedspersonale for at sikre deres sikkerhed og indsamle nøjagtige data om medicinens virkninger.
Inklusionskriterier omfatter: Drenge og piger mellem 28 dage og under 18 år med kliniske træk, der stemmer overens med en diagnose af ARPKD. Forældre eller værge skal kunne give skriftligt informeret samtykke, og deltagere, der er gamle nok i henhold til lokal lovgivning, skal kunne give deres eget skriftlige samtykke.
Undersøgelse af sikkerhed og virkninger af tolvaptan for spædbørn og små børn med autosomal recessiv polycystisk nyresygdom
Lokationer: Belgien, Tyskland, Polen, Spanien
Dette forsøg fokuserer på spædbørn og små børn i alderen 28 dage til under 12 uger, der er diagnosticeret med ARPKD. Forsøget vil undersøge virkningen af tolvaptan, som er en flydende medicin, der tages gennem munden. Det er designet til at hjælpe med at håndtere symptomerne på ARPKD ved potentielt at reducere behovet for visse medicinske behandlinger, der understøtter nyrefunktionen.
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere, hvor godt tolvaptan virker hos spædbørn og børn, der er blevet diagnosticeret med ARPKD. Deltagere vil modtage medicinen og blive overvåget for eventuelle ændringer i deres tilstand, herunder størrelsen af deres nyrer og generel vækst. Undersøgelsen vil også se på, hvordan medicinen tolereres af de unge deltagere, og eventuelle bivirkninger, der kan opstå.
Forskellige vurderinger vil blive udført gennem hele undersøgelsen for at følge deltagernes fremskridt. Disse vurderinger vil omfatte regelmæssige kontroller for at måle nyrefunktion, vækst og andre helbredsindikatorer. Forsøget forventes at fortsætte indtil 2027.
Inklusionskriterier omfatter: Drenge og piger mellem 28 dage og under 12 uger gamle med tegn og testresultater, der matcher en diagnose af ARPKD, herunder forstørrede nyrer, mange cyster i nyrerne og en historie med oligohydramnios eller anhydramnios (for lidt eller ingen fostervand under graviditeten).
Undersøgelse af empagliflozin for patienter med autosomal dominant polycystisk nyresygdom
Lokation: Tyskland
Dette forsøg vil undersøge brugen af et lægemiddel kaldet empagliflozin, som tages som en 10 mg filmovertrukken tablet. Formålet med undersøgelsen er at undersøge sikkerheden af empagliflozin til at håndtere nyrevækst hos patienter med ADPKD.
Deltagere i undersøgelsen vil blive tilfældigt tildelt at modtage enten empagliflozin eller placebo. Undersøgelsen vil vare i 18 måneder, hvor deltagerne får regelmæssige kontroller for at overvåge deres nyresundhed og generelle velbefindende. Hovedfokus vil være på at observere eventuelle ændringer i nyrernes størrelse gennem behandlingsforløbet.
Gennem hele undersøgelsen vil deltagere blive bedt om at deltage i planlagte besøg og gennemgå forskellige tests for at sikre deres sikkerhed og indsamle vigtige data om behandlingens virkninger.
Inklusionskriterier omfatter: Mænd og kvinder på 18 år eller ældre, nyrefunktionstest (eGFR) mellem 25 og 90 (hvis mellem 18 og 50 år) eller mellem 25 og 65 (hvis over 50 år), diagnose af ADPKD bekræftet gennem familiehistorie, billeddiagnostik eller genetisk test, og Mayo-klasse I C, D eller E. Personer, der bruger tolvaptan, kan deltage, men skal have taget det i mindst 3 måneder.
Undersøgelse af hydrochlorthiazid og tolvaptan for patienter med autosomal dominant polycystisk nyresygdom (ADPKD)
Lokationer: Belgien, Frankrig, Tyskland, Holland, Spanien
Dette forsøg vil undersøge virkningen af at tilføje hydrochlorthiazid, et lægemiddel, der almindeligvis bruges til at behandle højt blodtryk, til den nuværende behandling med tolvaptan, et lægemiddel, der hjælper med at beskytte nyrerne hos ADPKD-patienter. Tolvaptan er kendt for at have bivirkninger, der øger urinproduktionen, hvilket kan være ubehageligt for patienter. Målet er at se, om hydrochlorthiazid kan forbedre effektiviteten af tolvaptan og reducere disse bivirkninger.
Formålet med undersøgelsen er at undersøge, om kombinationen af hydrochlorthiazid og tolvaptan kan bremse nedgangen i nyrefunktion og forbedre livskvaliteten for patienter med ADPKD. Deltagere i undersøgelsen vil blive tilfældigt tildelt at modtage enten hydrochlorthiazid eller placebo ud over deres almindelige tolvaptan-behandling.
Gennem hele undersøgelsen vil forskere indsamle data om forskellige helbredsindikatorer såsom ændringer i nyrefunktion, urinvolumen og blodtryk. De vil også vurdere deltagernes livskvalitet gennem spørgeskemaer.
Inklusionskriterier omfatter: Diagnose af ADPKD, 18 år eller ældre, eGFR større end 25 mL/min/1,73 m² (i Belgien større end 35 mL/min/1,73 m²), og stabil behandling med den højeste tolerable dosis af vasopressin 2-receptorantagonister (V2RA) i mindst 3 måneder.
Sammenfatning
De syv igangværende kliniske forsøg for medfødt cystisk nyresygdom repræsenterer en bred vifte af behandlingsmuligheder for både ADPKD og ARPKD. Forsøgene spænder fra undersøgelser af helt nye monoklonale antistoffer som ABBV-CLS-628 til reevaluering af eksisterende lægemidler som metformin og empagliflozin i nye terapeutiske sammenhænge.
Et vigtigt tema på tværs af forsøgene er fokus på at bevare nyrefunktionen og bremse sygdomsprogression. For ADPKD-patienter undersøges flere forskellige strategier, herunder kombinationsbehandlinger for at reducere bivirkninger og forbedre livskvaliteten. For ARPKD-patienter, især spædbørn og børn, er der et særligt fokus på sikkerhed og tolerabilitet af behandlinger.
Geografisk set er der god repræsentation på tværs af europæiske lande, med Tyskland, Belgien og Spanien repræsenteret i flere forsøg. Dette giver europæiske patienter bredere adgang til innovative behandlingsmuligheder.
Det er bemærkelsesværdigt, at flere forsøg undersøger tolvaptan i forskellige aldersgrupper og kombinationer, hvilket afspejler dette lægemiddels centrale rolle i behandlingen af polycystisk nyresygdom. Samtidig viser forsøgene med metformin, empagliflozin og hydrochlorthiazid en tendens til at genbruge velkendte lægemidler til nye indikationer, hvilket potentielt kan accelerere adgangen til nye behandlingsmuligheder.
