Sammenligning af metformin og tolvaptan til behandling af arvelig nyresygdom (ADPKD) hos voksne

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger autosomal dominant polycystisk nyresygdom, som er en arvelig sygdom, hvor der dannes cyster i nyrerne. Cysterne er væskefyldte hulrum, der gradvist vokser og kan påvirke nyrefunktionen over tid. I studiet sammenlignes to forskellige behandlinger: metformin, som er et lægemiddel, der ofte bruges til behandling af diabetes, og tolvaptan, som er et lægemiddel, der specifikt er udviklet til behandling af denne nyresygdom. Formålet med studiet er at finde ud af, om metformin er lige så effektivt som tolvaptan til at bremse forværringen af nyrefunktionen hos patienter med denne sygdom.

Under studiet vil deltagerne blive tilfældigt opdelt i to grupper. Den ene gruppe vil modtage 1500 mg metformin dagligt, mens den anden gruppe vil modtage tolvaptan. Behandlingen vil pågå i to år. I løbet af denne periode vil læger regelmæssigt måle, hvor godt nyrerne fungerer ved at undersøge den estimerede glomerulære filtrationshastighed, som er et mål for, hvor effektivt nyrerne kan rense blodet for affaldsstoffer. Denne måling kaldes eGFR og angives i milliliter per minut per kvadratmeter legemsoverflade.

Deltagerne vil også få foretaget CT-scanninger, som er røntgenundersøgelser, der kan vise detaljerede billeder af nyrerne. Disse scanninger vil blive brugt til at måle den samlede størrelse af nyrerne og cysterne for at se, hvordan behandlingen påvirker sygdommens udvikling. Undersøgelserne vil blive gentaget efter 12 og 24 måneder for at følge ændringerne over tid.

1 Randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper. Dette betyder, at hverken du eller lægen vælger, hvilken behandling du får – det afgøres ved lodtrækning.

Du vil enten få metformin (et lægemiddel, der normalt bruges til behandling af diabetes) eller tolvaptan (handelsnavnet Jinarc, som er et lægemiddel, der påvirker kroppens vandbalance).

2 Metformin-behandling (hvis du tildeles denne gruppe)

Du vil få metformin tabletter i en daglig dosis på 1500 mg.

Du skal tage denne medicin hver dag i 2 år.

Metformin hjælper med at regulere blodsukkeret og kan have gavnlige virkninger på nyrefunktionen.

3 Tolvaptan-behandling (hvis du tildeles denne gruppe)

Du vil få Jinarc tabletter (tolvaptan) i forskellige dosisstørrelser.

De tilgængelige dosisstørrelser er: 15 mg, 30 mg, 45 mg, 60 mg og 90 mg tabletter.

Kombinationerne kan være: 15 mg + 45 mg, 30 mg + 60 mg, eller 30 mg + 90 mg tabletter.

Du skal tage denne medicin hver dag i 2 år.

Tolvaptan påvirker kroppens evne til at koncentrere urinen og kan hjælpe med at bremse væksten af cyster i nyrerne.

4 Løbende overvågning af nyrefunktion

Dit primære behandlingsmål er at måle ændringer i din nyrefunktion over tiden.

Din eGFR (estimeret glomerulær filtrationshastighed) vil blive målt regelmæssigt. Dette er et mål for, hvor godt dine nyrer fungerer.

Lægen vil beregne den årlige ændring i din eGFR for at vurdere, om behandlingen hjælper med at bremse forværringen af din nyresygdom.

5 CT-scanninger til måling af nyrestørrelse

Du vil få foretaget CT-scanninger for at måle den samlede størrelse af dine nyrer og cyster.

Disse scanninger vil blive udført efter 12 måneder og igen efter 24 måneder.

Målingen kaldes htTKV (højde-justeret total nyrevolumen) og hjælper med at vurdere, om behandlingen bremser væksten af cysterne i dine nyrer.

6 Samlet behandlingsperiode

Den samlede behandlingsperiode er 2 år.

Formålet er at sammenligne, om metformin er lige så effektiv som tolvaptan til at bremse forværringen af din ADPKD (autosomal dominant polycystisk nyresygdom).

ADPKD er en arvelig tilstand, hvor der dannes mange væskefyldte cyster i nyrerne, hvilket gradvist kan påvirke nyrefunktionen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 18 og 55 år gammel
  • Du skal have en genetisk diagnose af Type I ADPKD med en trunkerende mutation – dette betyder, at du har en specifik type af arvelig nyrecystesygdom, der er bekræftet gennem genetiske tests, hvor der er fundet en bestemt type fejl i dit DNA
  • Din eGFR skal være mindst 45 ml/min/1,73 m² – eGFR er et mål for, hvor godt dine nyrer fungerer, og dette tal viser, at dine nyrer stadig arbejder på et acceptabelt niveau
  • Du skal have underskrevet og dateret et informeret samtykke – dette betyder, at du har fået al information om studiet og har givet dit skriftlige samtykke til at deltage

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er under 18 år eller over 70 år gammel
  • Du har type 1 diabetes (en sygdom hvor kroppen ikke producerer insulin) eller type 2 diabetes som kræver behandling med insulin eller andre diabetesmediciner
  • Du har alvorlig nyresygdom med en eGFR (et mål for hvor godt dine nyrer fungerer) under 30
  • Du har alvorlig leversygdom eller abnorme levertal i blodprøver
  • Du har hjerteproblemer som hjertesvigt (når hjertet ikke pumper blod effektivt nok) eller nyligt hjertetilfælde
  • Du har en historie med laktacidose (en sjælden men alvorlig tilstand hvor der ophobes for meget syre i blodet)
  • Du drikker alkohol regelmæssigt eller har alkoholproblemer
  • Du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
  • Du bruger allerede metformin eller tolvaptan til behandling
  • Du har en allergi eller overfølsomhed over for metformin eller tolvaptan
  • Du har en alvorlig infektion eller feber på tidspunktet for screening
  • Du skal have foretaget en røntgenundersøgelse med kontraststof (et særligt farvestof der hjælper med at se organer tydeligere) inden for 48 timer
  • Du tager medicin der kan påvirke nyrefunktionen eller interagere med studiemedicinen
  • Du har en anden alvorlig sygdom eller tilstand som lægen vurderer kan påvirke studieresultaterne
  • Du er ikke i stand til at forstå og følge studieinstruktionerne

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Ospedale San Raffaele S.r.l. Milan Italien
Universita’ Degli Studi Di Modena E Reggio Emilia Modena Italien
Casa Sollievo Della Sofferenza San Giovanni Rotondo Italien
Universita Degli Studi Di Brescia Brescia Italien
Ooyllytv Sya Bdoaeur dr Vogtkmh Vicenza Italien
Andrzcy ogugfrckuzk uddccthnuzmll -uyposmhiow dcawm Sdqcn dcake Clzyscjx Lxqeb Vpyaeadtzr Napoli Italien
Ayumvh Gbjbvgr Mtyucmh Messina Italien
Axrehlm du Rjlvapr Ncfxhhmnu ei Arex Stnablamgdpykwpn &yfyfoh Adehu “ez Bsnyybf (wxduz Cagliari Italien
Av Oz Ux Ptygxugdbwx Gz Rlciyqgmocib Mzyix &bwfedp Pgolmvsq Orbqiyznxow Sem Meuzm Catania Italien
Cmfggtxgx Oomdzkozhce ds Bcjggyio &ykxdje Oybkgwao Bxgbwhar Italien
Amogbbr Uugjz Saxbjsvig Lnccub Dc Bqkqpis Bologna Italien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Italien Italien
rekrutterer
01.04.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Metformin er et lægemiddel, der almindeligvis bruges til at behandle type 2-diabetes ved at hjælpe kroppen med bedre at bruge insulin og sænke blodsukkeret. I dette studie undersøges det, om metformin også kan hjælpe med at beskytte nyrerne hos patienter med autosomal dominant polycystisk nyresygdom (ADPKD) ved at bremse forværringen af nyrefunktionen.

Tolvaptan er et lægemiddel, der specifikt er designet til at behandle autosomal dominant polycystisk nyresygdom (ADPKD). Det virker ved at blokere bestemte receptorer i nyrerne, hvilket hjælper med at reducere dannelsen af væske i de cyster, der karakteriserer denne sygdom. Tolvaptan kan hjælpe med at bremse væksten af cyster i nyrerne og bevare nyrefunktionen over tid.

Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease – Dette er en arvelig sygdom, der påvirker nyrerne og forårsager dannelse af mange væskefyldte cyster i nyrevævet. Sygdommen nedarves fra den ene forælder og udvikler sig gradvist over tid. Cysterne vokser langsomt og bliver større med alderen, hvilket medfører, at nyrerne øges i størrelse. Efterhånden som cysterne udvider sig, presser de på det normale nyrevæv og påvirker nyrernes evne til at filtrere affaldsstoffer fra blodet. Sygdommen kan også påvirke andre organer som leveren, hvor der ligeledes kan dannes cyster. Symptomerne udvikler sig typisk i voksenalderen og kan omfatte smerter i siden, blod i urinen og hypertension.

Forsøgs-ID:
2024-517864-49-01
Protokolkode:
AIFA-2016-02365060
NCT ID:
NCT03764605
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af dapagliflozin til forbedring af nyrefunktion hos patienter med autosomal dominant polycystisk nyresygdom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Tyskland Holland Spanien
  • Undersøgelse af nyrefunktion hos patienter med kronisk nyresygdom og ADPKD ved hjælp af særlig MR-scanning med pyruvat

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark