Test af hydrochlorothiazid som tillægsbehandling til patienter med arvelig cystenyresygdom (ADPKD), der får tolvaptan

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger autosomal dominant polycystisk nyresygdom, som er en arvelig sygdom, der fører til dannelse af cyster i nyrerne og gradvist tab af nyrefunktion hos de fleste patienter. Sygdommen medfører, at nyrerne langsomt mister deres evne til at rense kroppen for affaldsstoffer. Den nuværende behandling med medicinen tolvaptan kan hjælpe med at beskytte nyrerne, men den forårsager ofte bivirkninger som øget vandladning, hvilket kan påvirke patienternes livskvalitet betydeligt.

Formålet med HYDRO-PROTECT studiet er at undersøge, om tilføjelse af medicinen hydrochlorothiazide til den eksisterende tolvaptan behandling kan forbedre behandlingseffekten og reducere bivirkningerne. Hydrochlorothiazide er et vanddrivende middel, der normalt bruges til at behandle forhøjet blodtryk. I et tidligere mindre studie viste kombinationen af de to medikamenter lovende resultater ved at reducere mængden af urin og muligvis forbedre beskyttelsen af nyrerne.

Under studiet vil deltagerne fortsætte deres nuværende tolvaptan behandling, mens de enten får hydrochlorothiazide eller placebo som tillægsbehandling i cirka tre år. Forskerne vil regelmæssigt måle nyrefunktionen gennem blodprøver og undersøge, hvor hurtigt nyrefunktionen falder over tid. De vil også vurdere patienternes livskvalitet gennem spørgeskemaer og måle, hvor meget urin patienterne producerer i løbet af en dag. Studiet vil hjælpe med at afgøre, om denne kombinationsbehandling kan være en bedre mulighed for patienter med polycystisk nyresygdom.

1 Start af behandling

Du vil fortsætte med at tage din nuværende tolvaptan (Jinarc) medicin i den dosis, du allerede er stabil på. Tolvaptan er en medicin, der blokerer bestemte receptorer i nyrerne for at hjælpe med at beskytte dine nyrer.

Ud over tolvaptan vil du få tildelt enten hydrochlorothiazide tabletter eller placebo tabletter. Placebo er en tablet uden aktiv medicin, der ser identisk ud som den rigtige medicin. Du vil ikke vide, hvilken type tablet du får.

Hydrochlorothiazide er en vandtablet, der hjælper med at reducere den mængde urin, som tolvaptan får dig til at producere.

2 Behandlingsperiode – uge 1 til 12

I de første 12 uger af undersøgelsen vil din krop vænne sig til kombinationen af medicin.

Du skal fortsætte med at tage din tolvaptan som normalt sammen med den tildelte tablet (enten hydrochlorothiazide eller placebo).

I denne periode vil der blive indsamlet data om din nyrefunktion, men disse målinger bruges ikke til den primære analyse af undersøgelsen.

3 Hovedbehandlingsperiode – uge 12 til 156

Fra uge 12 og fremefter vil alle dine kreatinin målinger blive brugt til at beregne, hvor hurtigt din nyrefunktion ændrer sig. Kreatinin er et stof i blodet, der hjælper med at måle, hvor godt dine nyrer fungerer.

Du vil fortsætte med at tage din tolvaptan medicin sammen med den tildelte tablet gennem hele denne periode.

Undersøgelsen vil måle din eGFR (estimeret glomerulær filtrationshastighed), som er et mål for, hvor godt dine nyrer filtrerer affald fra dit blod. Dette tal udtrykkes i mL/min/1,73m2.

Forskerne vil beregne eGFR-hældningen, som viser, hvor hurtigt din nyrefunktion falder over tid målt i mL/min/1,73m2 per år.

4 Overvågning gennem undersøgelsen

Under hele undersøgelsen vil der blive taget blodprøver for at måle elektrolytter som kalium, natrium, calcium og fosfat. Dette er mineraler i dit blod, som er vigtige for kroppens normale funktion.

Dit blodtryk vil blive målt regelmæssigt.

Du vil blive bedt om at indsamle din urin i 24 timer ved forskellige tidspunkter for at måle, hvor meget urin du producerer.

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet og hvordan symptomerne påvirker dig.

5 Afslutning af behandling – uge 156

Efter 156 uger (cirka 3 år) vil behandlingsperioden slutte.

På dette tidspunkt vil du stoppe med at tage den tildelte tablet (hydrochlorothiazide eller placebo).

Der vil blive taget en endelig måling af din nyrefunktion for at sammenligne med dine tidligere målinger.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have en diagnose af ADPKD (autosomal dominant polycystisk nyresygdom), som er en arvelig sygdom hvor der dannes cyster i nyrerne. Diagnosen skal være stillet efter modificerede Ravine-kriterier, som er specielle retningslinjer læger bruger til at bekræfte denne sygdom
Du skal være mindst 18 år gammel
Din nyrefunktion skal være over et bestemt niveau. Dette måles med eGFR (estimeret glomerulær filtrationsrate), som er et tal der viser hvor godt dine nyrer fungerer. Du skal have en eGFR på over 25 mL/min/1,73m2 (i Belgien skal den være over 35 mL/min/1,73m2)
Du skal allerede være i behandling med den højest tålelige dosis af V2RA-medicin (vasopressin 2 receptor antagonist), som er en type medicin der bruges til at beskytte nyrerne ved ADPKD. Denne behandling skal have været stabil i mindst 3 måneder

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du har ikke autosomal dominant polycystisk nyresygdom (en arvelig sygdom hvor der dannes cyster i nyrerne)
Du er under 18 år gammel
Du er gravid eller ammer
Du tager ikke tolvaptan (et lægemiddel mod nyresygdom) eller har ikke taget det i mindst 3 måneder
Din nyrefunktion er for dårlig (under 30% af normal funktion)
Du har alvorlige leversygdomme
Du har for lavt natriumindhold i blodet (hyponatriæmi)
Du har for lavt kaliumindhold i blodet (hypokaliæmi)
Du har urinsyregigt (podagra)
Du er allergisk over for hydrochlorthiazid (vanddrivende medicin) eller lignende lægemidler
Du tager lithium (medicin mod depression)
Du har ukontrolleret forhøjet blodtryk
Du har hjerterytmeforstyrrelser
Du har sukkersyge som ikke er velkontrolleret
Du drikker for store mængder alkohol
Du deltager allerede i andre medicinforsøg
Du kan ikke forstå eller følge instruktionerne i undersøgelsen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Medizinische Universitaet Innsbruck	Innsbruck	Østrig
Universitaet Leipzig	Leipzig	Tyskland
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest	Brest	Frankrig
Hopital Necker Enfants Malades	Paris	Frankrig
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien
Technische Universitaet Dresden	Dresden	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz	Madrid	Spanien
Fundacio Puigvert	Barcelona	Spanien
Charite Research Organisation GmbH	Berlin	Tyskland
Aobwkxzcl Uas	Amsterdam	Holland
Czwlmgvzs Utfrlvblibmnmz Siecmatgg	Woluwe-Saint-Lambert	Belgien
Mqarumd Urnyawgunj Op Gmxj	Graz	Østrig
Uspkrdbohmqf Msbxiuk Crwefqi Gekdmaylw	Groningen	Holland
Eguvpor Uzkelmbmuchf Mnekyzx Ctxjcgr Rphwwkmkh (fdqkppw Mtp	Rotterdam	Holland
Ujpcigylbk Op Awcdqao	Edegem	Belgien
Uttswfywty Hqxcvpka Colnjqj	Köln	Tyskland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer	01.04.2023
Frankrig	rekrutterer	01.04.2023
Holland	rekrutterer	01.04.2023
Spanien	rekrutterer	01.04.2023
Tyskland	rekrutterer	01.04.2023
Østrig	rekrutterer endnu ikke	01.04.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Tolvaptan er et lægemiddel, der bruges til at behandle ADPKD (en arvelig nyresygdom). Det virker ved at blokere visse receptorer i kroppen, som hjælper med at bremse dannelsen af cyster i nyrerne og bevare nyrefunktionen. Tolvaptan kan dog forårsage bivirkninger som øget vandladning, hvilket kan være besværligt for patienterne i deres dagligdag.

Hydrochlorothiazid er et vanddrivende middel, der normalt bruges til at behandle højt blodtryk. I dette studie undersøges det, om hydrochlorothiazid kan hjælpe med at reducere de ubehagelige bivirkninger fra tolvaptan, især den øgede vandladning. Når det gives sammen med tolvaptan, kan det potentielt gøre behandlingen mere tålelig for patienterne og muligvis endda forbedre behandlingens effekt på nyresygdommen.

Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease – Dette er en arvelig sygdom, der påvirker nyrerne ved at forårsage dannelse af mange væskefyldte cyster. Sygdommen udvikler sig gradvist over tid, hvor cysterne vokser i størrelse og antal. Som cysterne udvider sig, fortrænger de det normale nyrevæv og påvirker nyrernes evne til at fungere korrekt. Sygdommen er karakteriseret ved en progressiv forringelse af nyrefunktionen. De fleste patienter oplever en langsom, men konstant nedgang i nyrernes filtrationskapacitet gennem årene. Sygdommen påvirker også andre organer, men nyrerne er det primære og mest betydningsfulde sted for sygdomsudviklingen.

Forsøgs-ID:

2022-500210-26-00

Protokolkode:

2022-500210-26-00

NCT ID:

NCT05373264

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af hydrochlorothiazid som tillægsbehandling til patienter med arvelig cystenyresygdom (ADPKD), der får tolvaptan

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?