Undersøgelse af lægemidlet rotigotin til behandling af arvelig cystisk nyresygdom (ADPKD)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger sikkerheden af lægemidlet rotigotine hos patienter med autosomal dominant polycystisk nyresygdom, som er en arvelig sygdom hvor der dannes cyster i nyrerne. Rotigotine gives som et plaster på huden i en dosis på 4 mg over 24 timer. Formålet med studiet er at vurdere sikkerheden af rotigotine givet i 24 måneder til patienter med denne nyresygdom.

Under studiet vil deltagerne få rotigotine plaster påsat huden hver dag i 24 måneder. Læger vil følge patienterne tæt for at registrere eventuelle bivirkninger og alvorlige bivirkninger. Der vil blive taget MRI-scanninger for at måle størrelsen af nyrerne, og der vil blive taget blodprøver for at kontrollere nyrefunktionen ved hjælp af glomerulær filtrationshastighed, som er et mål for hvor godt nyrerne filtrerer affaldsstoffer fra blodet. Blodtrykket vil blive målt over 24 timer ved hjælp af en særlig blodtryksmåler.

Deltagerne vil også blive spurgt om deres livskvalitet og blive bedt om at afgive urinprøver for at måle forskellige markører, der kan fortælle noget om sygdommens udvikling. Studiet vil følge hvor mange patienter der fortsætter behandlingen gennem hele perioden, og deltagerne vil blive spurgt om de ville være villige til at tage denne behandling resten af livet.

1 Opstart af behandling

Du vil starte med at få den laveste dosis af rotigotine, som er et lægemiddel, der gives gennem et transdermal plaster (et plaster, der sættes på huden og afgiver medicin gennem huden).

Den første dosis er Neupro 2 mg/24 timer, hvilket betyder, at plastret afgiver 2 milligram medicin over en 24-timers periode.

Du skal sætte et nyt plaster på din hud hver dag og lade det sidde i 24 timer, før du skifter til et nyt.

2 Dosisjustering

Efter en periode vil din dosis blive øget til Neupro 4 mg/24 timer, som er den fulde behandlingsdosis for dette studie.

Dette plaster afgiver 4 milligram medicin over en 24-timers periode.

Du skal fortsætte med at skifte plaster hver dag, så du altid har et nyt plaster på.

3 Løbende behandlingsperiode

Du vil fortsætte med at bruge rotigotine-plastret i 24 måneder (2 år) i den fulde dosis på 4 mg/24 timer.

I denne periode skal du sætte et nyt plaster på hver dag på samme tidspunkt for at sikre, at du får medicinen jævnt.

4 MR-scanninger af nyrerne

Du vil få foretaget MR-scanninger for at måle størrelsen af dine nyrer.

Disse scanninger vil blive gentaget i løbet af de 24 måneder for at se, om der sker ændringer i det samlede nyrevolumen (hvor meget plads dine nyrer fylder).

Målingerne vil blive justeret i forhold til din højde for at give det mest præcise resultat.

5 Blodprøver til nyrefunktion

Du vil få taget blodprøver for at måle din glomerulære filtrationsrate (GFR), som er et mål for, hvor godt dine nyrer fungerer.

GFR beregnes ved hjælp af CKD-EPI-formlen, som er en standardmetode til at vurdere nyrefunktion.

Disse blodprøver vil blive gentaget regelmæssigt i løbet af de 24 måneder.

6 24-timers blodtryksmåling

Du vil få foretaget 24-timers blodtryksmåling (ABPM), hvor du bærer en lille enhed, der automatisk måler dit blodtryk i løbet af et helt døgn.

Dette giver et mere præcist billede af dit blodtryk, end hvis det kun måles på hospitalet.

Denne måling vil blive gentaget i løbet af studieperioden for at se, om din behandling påvirker dit blodtryk.

7 Livskvalitetsspørgeskema

Du vil få spørgeskemaer om din livskvalitet, som hedder ADPKD-IS.

Dette spørgeskema er specielt udviklet til personer med ADPKD (autosomal dominant polycystisk nyresygdom), som er den nyresygdom, du har.

Du vil udfylde dette spørgeskema flere gange i løbet af de 24 måneder for at se, om din livskvalitet ændrer sig.

8 Urinprøver

Du vil skulle aflevere urinprøver, som vil blive undersøgt for forskellige markører (stoffer i urinen, der kan fortælle noget om din sygdom).

Disse markører hedder copeptin, cAMP, MCP-1 og AQP-2, og de kan vise, hvordan din nyresygdom udvikler sig.

Urinprøverne vil blive taget regelmæssigt i løbet af de 24 måneder.

9 Overvågning af bivirkninger

I løbet af hele studieperioden vil du blive overvåget for bivirkninger, som er uønskede effekter af medicinen.

Der vil være særlig fokus på alvorlige bivirkninger, herunder problemer på det sted, hvor du sætter plastret på, og eventuelle ændringer i din adfærd.

Du skal rapportere alle bivirkninger, du oplever, til studiet.

10 Vurdering af behandlingsaccept

I løbet af studiet vil du blive spurgt, om du ville kunne tolerere denne behandling resten af dit liv.

Dette spørgsmål hjælper med at vurdere, om behandlingen er realistisk for langvarig brug.

Din overholdelse af behandlingen vil også blive målt ved at se, hvor mange der stopper med behandlingen i løbet af de 24 måneder.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 18 og 60 år gammel
  • Du skal have ADPKD, som er en arvelig nyresygdom hvor der dannes cyster i nyrerne
  • Dit blodtryk skal være normalt eller være under god kontrol med medicin
  • Hvis du har forhøjet blodtryk, skal det være behandlet og kontrolleret så dit systoliske blodtryk (det øverste tal) er under 135 og dit diastoliske blodtryk (det nederste tal) er under 85 målt i dagtimerne
  • Du skal have en nylig blodtryksmåling fra de sidste 3 måneder, hvor gennemsnittet af alle målinger er under 130/80

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du har svær nyresygdom (nedsat nyrefunktion hvor nyrerne ikke arbejder godt nok)
  • Du er gravid eller ammer
  • Du planlægger at blive gravid i løbet af de næste 24 måneder
  • Du er under 18 år gammel
  • Du har alvorlige hjerte-kar sygdomme (sygdomme i hjertet eller blodkarrene)
  • Du har ukontrolleret højt blodtryk (blodtryk der ikke kan holdes på et normalt niveau med medicin)
  • Du har alvorlige leversygdomme (sygdomme hvor leveren ikke fungerer ordentligt)
  • Du har psykiske lidelser som ikke er under kontrol (f.eks. depression eller angst der ikke behandles)
  • Du har epilepsi (anfaldssygdom) eller andre krampetilstande
  • Du er allergisk over for rotigotine eller andre stoffer i medicinen
  • Du tager medicin der kan påvirke dit hjerte på en farlig måde
  • Du har problemer med at forstå eller følge instruktioner på grund af demens (hukommelsestab) eller andre mentale problemer
  • Du har alvorlige hudproblemer der kan gøre det svært at bruge medicinen som plaster
  • Du deltager i andre medicinske undersøgelser på samme tid
  • Du har haft kræft inden for de sidste 5 år (undtagen hudkræft der er blevet behandlet)

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Centre Hospitalier Universitaire Rouen Rouen Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie Amiens Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Caen Normandie Caen Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer
01.12.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Rotigotine er et lægemiddel, der normalt bruges til at behandle Parkinsons sygdom og restless legs syndrom (urolige ben). Det virker ved at efterligne et naturligt stof i hjernen kaldet dopamin. I dette forsøg undersøges det, om rotigotine kan være sikkert at bruge hos patienter med autosomal dominant polycystisk nyresygdom (ADPKD). Lægemidlet gives som et plaster, der sættes på huden og frigiver medicinen langsomt over 24 timer. Forskerne vil finde ud af, om rotigotine kan hjælpe med at beskytte nyrerne hos patienter med denne arvelige sygdom, hvor der dannes cyster i nyrerne.

Undersøgte sygdomme:

Autosomal dominant polycystic kidney disease – En arvelig lidelse hvor der dannes mange væskefyldte cyster i nyrerne. Sygdommen skyldes genetiske forandringer som påvirker cellernes normale funktion. Over tid vokser cysterne i størrelse og antal, hvilket gradvist forringer nyrernes evne til at filtrere affaldsstoffer fra blodet. Patienterne kan opleve smerter i siden eller ryggen på grund af de udvidede nyrer. Sygdommen udvikler sig langsomt over mange år og kan også påvirke andre organer som leveren. Blodtrykket kan stige som følge af den reducerede nyrefunktion.

Forsøgs-ID:
2024-515734-32-00
Protokolkode:
2022/0345/HP
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af dapagliflozin til forbedring af nyrefunktion hos patienter med autosomal dominant polycystisk nyresygdom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Tyskland Holland Spanien
  • Undersøgelse af nyrefunktion hos patienter med kronisk nyresygdom og ADPKD ved hjælp af særlig MR-scanning med pyruvat

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark