Autosomal Recessive Polycystic Kidney Disease er en sjælden arvelig sygdom, der påvirker nyrerne fra fødslen. Ved denne sygdom dannes der mange små væskefyldte blærer kaldet cyster i nyrerne, hvilket gør dem større end normalt og kan påvirke deres funktion. Sygdommen kan føre til alvorlige problemer med nyrefunktionen, og nogle børn kan have brug for nyrebehandling som dialyse eller nyretransplantation tidligt i livet.
Dette undersøgelse vil teste et lægemiddel kaldet tolvaptan hos spædbørn og små børn mellem 28 dage og mindre end 12 uger gamle, som har denne nyresygdom. Formålet med undersøgelsen er at vurdere, om tolvaptan kan reducere behovet for nyrebehandling hos disse meget unge patienter. Tolvaptan virker ved at hjælpe kroppen med at udskille overskydende vand gennem urinen, hvilket potentielt kan hjælpe med at beskytte nyrerne.
Under undersøgelsen vil deltagerne modtage tolvaptan som en flydende medicin, og deres helbred vil blive nøje overvåget i op til 2 år. Lægerne vil regelmæssigt tjekke nyrefunktionen, måle nyrernes størrelse med ultralyd, og følge barnets vækst og udvikling. De vil også overvåge for bivirkninger og tage blodprøver for at sikre, at medicinen er sikker for disse meget unge patienter. Undersøgelsen er åben, hvilket betyder, at både familier og læger ved, hvilken behandling der gives.
Belgien 
Polen 
Spanien 
Tyskland 
