Undersøgelse af sikkerheden ved brug af azathioprin til patienter med arvelig nyre- og leversygdom med cyster (ADPKD)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger sygdommen Autosomal dominant polycystic kidney and liver disease, som er en arvelig tilstand, hvor der dannes mange væskefyldte blærer i både nyrerne og leveren. Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden og den måde, kroppen tåler medicinen på hos personer med denne sygdom.

Behandlingen i studiet består af det mundlige lægemiddel azathioprine. Under forløbet vil deltagerne indtage medicinen i form af tabletter, og der vil blive holdt øje med, hvordan kroppen reagerer på behandlingen over en længere periode.

1 opstart af undersøgelsen

der påbegyndes en behandling med azathioprine, som er et lægemiddel, der indtages som tabletter gennem munden.

dosis fastsættes til 3 mg pr. kilo kropsvægt.

2 opfølgning og vurdering af livskvalitet

der skal udfyldes spørgeskemaer for at vurdere den generelle livskvalitet og mængden af symptomer, såsom mavesmerter, træthed eller fysiske begrænsninger.

disse spørgeskemaer skal udfyldes ved uge 8, uge 32, uge 56 og uge 60.

3 kontrol af sygdomsudvikling

der foretages målinger af nyrestørrelse og levertørrelse frem til uge 56 for at se på den årlige ændring i volumen.

der måles på nyrefunktionen (målt ved eGFR) fra undersøgelsens start og frem til uge 52.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være både mand eller kvinde og være fyldt 18 år eller derover på det tidspunkt, hvor du underskriver tilladelsen til at deltage.
  • Du skal have diagnosen ADPKD, som er en arvelig sygdom, hvor der dannes væskefyldte blærer (cyster) i både nyrerne og leveren.
  • For deltagere med fokus på leveren (L-kohorte) skal der ved en scanning (MR eller CT) kunne ses mindst 20 cyster i leveren, og det samlede levervolumen skal være mellem 1,8 og 3,2 liter.
  • Deltagere med fokus på leveren skal også opleve mindst to ud af følgende symptomer, som skyldes, at cysterne fylder i kroppen: ubehagelig oppustet mave, hyppige mavesmerter, følelsen af hurtigt at blive mæt, kvalme eller åndedrætsbesvær.
  • Deltagere med fokus på nyrerne (K-kohorte) skal have en form for hurtigt fremadskridende sygdom, hvilket betyder, at sygdommen udvikler sig hurtigt, og de skal have en målt nyrefunktion (kaldet eGFR), der er lig med eller over 60.
  • Deltagere med fokus på nyrerne skal desuden have mindst 3 cyster i leveren dokumenteret ved en scanning.
  • Du må ikke have modtaget medicinen Tolvaptan eller somatostatin-analoger (en type medicin der påvirker hormoner) i de seneste 12 uger.
  • Du må ikke have fået foretaget en organtransplantation, og du må ikke være i behandling med immunsupprimerende medicin (medicin der dæmper kroppens immunforsvar).
  • Du skal gennemgå en genetisk test for at tjekke dit niveau af enzymet TPMT, før du må starte på behandlingen med azathioprine, da dette er nødvendigt for at sikre, at medicinen er sikker for dig.
  • Du skal være villig til at overholde alle aftalte lægebesøg, behandlingsplaner og laboratorietests.
  • Du skal give dit skriftlige samtykke, hvilket betyder, at du skriftligt bekræfter, at du ønsker at deltage efter at være blevet informeret om studiet.
  • Hvis du er i en alder, hvor du kan blive gravid, skal du bruge en meget effektiv form for prævention (som f.eks. hormonbehandling eller spiral) under studiet og i mindst 3 måneder efter den sidste dosis medicin.

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået foretaget en nyretransplantation eller en levertransplantation (en operation, hvor man får et nyt organ fra en donor).
  • Du må ikke have brugt medicin, der er rettet mod at ændre sygdommen i nyrerne eller leveren, såsom tolvaptan eller lanreotide, de seneste 12 uger før undersøgelsen.
  • Du må ikke have gennemgået indgreb som cysteaaspiration (hvor man suger væske ud af en cyste med en nål) eller cystefenestration (hvor man laver et lille hul i en cyste for at tømme den) inden for de sidste 12 uger.
  • Du må ikke modtage anden behandling med immunosuppressiva (medicin, der dæmper kroppens immunforsvar).
  • Kvinder, der er gravide eller ammer, kan ikke deltage.
  • Kvinder, der er i barnets fødeevne (kvinder, der potentielt kan blive gravide), kan ikke deltage.
  • Du kan ikke deltage, hvis du er med i et andet klinisk forsøg med ny medicin eller medicinsk udstyr i forbindelse med denne undersøgelse.
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke er i stand til fuldt ud at forstå de mulige risici (farer) og fordele ved at være med i undersøgelsen.
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en dokumenteret TPMT-mangel (en mangel på et bestemt enzym i kroppen, som er vigtigt for at nedbryde visse typer medicin).

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Katholieke Universiteit te Leuven Leuven Belgien

Andre steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer endnu ikke
30.03.2026

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Azathioprine er en medicin, der tages som en tablet gennem munden. I dette forsøg undersøges det, hvordan denne medicin påvirker sikkerheden og hvor godt kroppen kan tåle den hos personer, der har en bestemt type nyresygdom.

Undersøgte sygdomme:

Autosomal dominant polycystic kidney and liver disease – Denne tilstand er en arvelig sygdom, hvor der dannes talrige væskefyldte blærer i både nyrerne og leveren. Som sygdommen skrider frem, vokser disse blærer gradvist i størrelse og antal. Den øgede mængde blærer medfører, at de berørte organer bliver større og fylder mere i kroppen. Dette kan føre til, at organernes normale funktion gradvist bliver påvirket. Tilstanden udvikler sig typisk langsomt over mange år.

Forsøgs-ID:
2025-524313-86-00
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af dapagliflozin til forbedring af nyrefunktion hos patienter med autosomal dominant polycystisk nyresygdom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Tyskland Holland Spanien
  • Undersøgelse af nyrefunktion hos patienter med kronisk nyresygdom og ADPKD ved hjælp af særlig MR-scanning med pyruvat

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark