Polycytæmi vera er en sjælden blodsygdom, hvor kroppen producerer for mange røde blodlegemer. Der er i øjeblikket flere kliniske undersøgelser i gang i Europa, der tester nye behandlingsmuligheder for patienter med denne tilstand. Disse studier evaluerer forskellige medicinske tilgange, fra nye lægemidler til kombinationsbehandlinger, med det formål at forbedre symptomkontrol og reducere behovet for hyppige blodtapninger.
Igangværende kliniske forsøg for Polycytæmi vera
Polycytæmi vera (PV) er en kronisk knoglemarvssygdom, der tilhører gruppen af myeloproliferative neoplasmer. Tilstanden er karakteriseret ved overproduktion af røde blodlegemer, hvilket får blodet til at blive tyktflydende og kan føre til alvorlige komplikationer såsom blodpropper. I øjeblikket er der 10 kliniske forsøg registreret for behandling af polycytæmi vera, som undersøger forskellige terapeutiske tilgange.
Oversigt over tilgængelige kliniske forsøg
Undersøgelse af Gandotinib til patienter med myeloproliferative neoplasmer, myelofibrose, essentiel trombocytæmi eller polycytæmi vera
Lokationer: Østrig, Tyskland, Spanien
Dette studie fokuserer på en gruppe af blodsygdomme kendt som myeloproliferative neoplasmer (MPN’er), herunder polycytæmi vera. Behandlingen, der testes, er et lægemiddel kaldet gandotinib (også kendt som LY2784544), som gives som en kapsel, der tages gennem munden én gang dagligt. Hovedformålet er at evaluere, hvor effektiv denne medicin er til at behandle disse blodsygdomme.
For at kunne deltage skal patienter have en diagnose af polycytæmi vera i henhold til WHO-kriterierne og have stoppet tidligere behandlinger i mindst 14 dage. Patienter skal være i stand til at synke kapsler og acceptere at bruge sikker prævention under studiet. Undersøgelsen overvåger patienterne for at se, hvordan medicinen påvirker kroppen og dens potentielle bivirkninger. Deltagerne skal være mindst 18 år gamle og have tilstrækkelig organfunktion.
Undersøgelse af effekten af Sapablursen til patienter med flebotomiafhængig polycytæmi vera
Lokation: Polen
Dette kliniske forsøg undersøger en tilstand kaldet polycytæmi vera, hvor kroppen producerer for mange røde blodlegemer. Dette kan føre til forskellige sundhedsproblemer, herunder behovet for hyppig blodtapning, kendt som flebotomi, for at håndtere tilstanden. Forsøget tester en behandling kaldet sapablursen (også kendt som ISIS 702843), som gives som en injektion under huden.
Formålet med studiet er at se, om sapablursen kan reducere antallet af gange, patienter har brug for flebotomi over en bestemt periode. Undersøgelsen varer i alt 37 uger, med fokus på de sidste 20 uger for at vurdere behandlingens effektivitet. I løbet af denne tid vil forskerne også se på, hvordan behandlingen påvirker symptomer og det generelle helbred. Der vil blive udført forskellige sundhedstjek, herunder blodprøver og hjerteovervågning, for at sikre deltagernes sikkerhed og velbefindende.
Undersøgelse af sikkerheden af Bomedemstat til patienter med myeloproliferative neoplasmer, som deltog i et tidligere Bomedemstat-studie
Lokation: Italien
Dette kliniske forsøg fokuserer på at studere en gruppe af sygdomme kendt som myeloproliferative neoplasmer, som omfatter essentiel trombocytæmi, polycytæmi vera og myelofibrose. Disse er tilstande, hvor knoglemarven producerer for mange blodceller. Behandlingen, der testes i dette studie, er et lægemiddel kaldet bomedemstat (også kendt som MK-3543), som tages oralt i form af en hård kapsel.
Formålet med studiet er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af bomedemstat. Deltagere i dette studie har tidligere været involveret i et bomedemstat-klinisk forsøg og har modtaget medicinen i mindst seks måneder. Studiet vil fortsætte med at overvåge disse deltagere for at sikre, at behandlingen forbliver sikker, og for at observere eventuelle bivirkninger. Gennem studiet vil forskerne holde styr på uønskede hændelser og overvåge, om deltagerne skal stoppe behandlingen på grund af disse effekter.
Undersøgelse af effekten af Rusfertid (PTG-300) til patienter med polycytæmi vera
Lokationer: Østrig, Belgien, Tjekkiet, Frankrig, Tyskland, Ungarn, Italien, Holland, Polen, Portugal, Spanien
Dette kliniske forsøg fokuserer på polycytæmi vera, en sjælden blodsygdom, hvor kroppen producerer for mange røde blodlegemer. Dette kan føre til komplikationer såsom blodpropper. Studiet tester en ny behandling kaldet Rusfertid (også kendt som PTG-300), som gives som en injektion under huden og er designet til at hjælpe med at kontrollere antallet af røde blodlegemer i kroppen.
Formålet med studiet er at evaluere, hvor sikkert og effektivt Rusfertid er til at hjælpe patienter med polycytæmi vera med at opretholde kontrol over deres hæmatokrit-niveauer, som er andelen af røde blodlegemer i blodet. Deltagere i studiet vil modtage enten Rusfertid eller en placebo. Hovedmålet er at se, om Rusfertid kan reducere behovet for flebotomier, som er procedurer til at fjerne blod fra kroppen for at sænke niveauerne af røde blodlegemer. Studiet vil også se på andre faktorer såsom ændringer i træthedsniveauer og generel velbefindende.
For at deltage skal patienter være mindst 18 år gamle, have en diagnose af polycytæmi vera, og have haft behov for mindst 3 flebotomier i de sidste 28 uger eller mindst 5 i det sidste år. Før studiestart skal blodprøveresultater vise hæmatokrit mindre end 45%, hvide blodlegemer mellem 4.000 og 20.000 per mikroliter, og blodplader mellem 100.000 og 1.000.000 per mikroliter.
Undersøgelse, der sammenligner Givinostat og Hydroxyurea til patienter med høj-risiko polycytæmi vera
Lokationer: Østrig, Bulgarien, Kroatien, Frankrig, Tyskland, Ungarn, Irland, Italien, Holland, Polen, Spanien
Dette kliniske forsøg fokuserer på polycytæmi vera, en type blodkræft, der får kroppen til at producere for mange røde blodlegemer. Studiet ser specifikt på patienter, der har en mutation kendt som JAK2V617F-positiv og betragtes som høj-risiko på grund af faktorer som alder eller tidligere blodpropper. Forsøget vil sammenligne effektiviteten og sikkerheden af et lægemiddel kaldet Givinostat mod en anden behandling kendt som Hydroxyurea.
Deltagere i studiet vil modtage enten Givinostat eller Hydroxyurea i en periode på 48 uger. I denne tid vil læger overvåge patienterne for at se, hvor godt behandlingerne fungerer til at kontrollere sygdommen og for at kontrollere for eventuelle bivirkninger. Studiet vil også involvere regelmæssige kontrolbesøg og tests for at sikre deltagernes sikkerhed og velbefindende. Målet er at se, om patienter kan opretholde et sundt niveau af røde blodlegemer uden at have brug for yderligere procedurer som flebotomi.
For at kunne deltage skal patienter være mindst 18 år gamle, have en bekræftet diagnose af polycytæmi vera i henhold til WHO 2016-kriterierne, have JAK2V617F-positiv sygdom, og være i høj risiko for trombose (blodpropper). Dette betyder, at de enten er 60 år eller ældre eller har haft en blodprop tidligere. Patienter skal have en normaliseret hæmatokrit mindre end 45% ved randomisering.
Sammenligning af ruxolitinib versus hydroxycarbamid eller interferon alfa som første behandling til høj-risiko polycytæmi vera-patienter
Lokation: Frankrig
Dette studie fokuserer på polycytæmi vera, en sjælden blodsygdom, hvor kroppen producerer for mange røde blodlegemer. Forskningen sammenligner tre forskellige behandlinger: ruxolitinib (også kendt som Jakavi), hydroxycarbamid og peginterferon alfa-2a (også kendt som Pegasys) som indledende behandlinger til høj-risiko polycytæmi vera-patienter.
Formålet med studiet er at bestemme, hvilken behandling der er mest effektiv til at forhindre alvorlige komplikationer hos patienter med høj-risiko polycytæmi vera. Studiet vil overvåge patienter for store blodpropper, alvorlig blødning, sygdomsprogression til andre blodsygdomme såsom myelodysplastisk syndrom, akut myeloid leukæmi eller post-PV myelofibrose, og samlet overlevelse.
Patienter vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten ruxolitinib-tabletter taget gennem munden, eller en af to sammenligningsbehandlinger: hydroxycarbamid-kapsler taget gennem munden, eller peginterferon alfa-2a givet som en injektion under huden. Behandlings- og overvågningsperioden vil fortsætte i op til 96 måneder, hvor patienter vil have regelmæssige kontrolbesøg for at vurdere deres respons på behandlingen og overvåge for eventuelle bivirkninger.
For at deltage skal patienter være mindst 18 år gamle, have en diagnose af polycytæmi vera inden for de sidste 15 år i henhold til WHO-kriterierne, og være klassificeret som høj-risiko PV. Dette betyder at have et forhøjet antal hvide blodlegemer over 11 x 10⁹/l OG mindst én af disse tilstande: alder over 60 år, tidligere blodpropper eller større blødning relateret til sygdommen, blodpladetal højere end 1000 x 10⁹/l, eller højt blodtryk eller diabetes, der kræver medicin.
Undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af Peginterferon Alfa-2a og Ruxolitinib til nydiagnosticerede polycytæmi vera-patienter
Lokation: Danmark
Dette kliniske forsøg fokuserer på polycytæmi vera, en type blodkræft, der får kroppen til at producere for mange røde blodlegemer. Studiet tester en kombination af to behandlinger: Peginterferon Alfa-2a, som gives som en injektion under huden, og Ruxolitinib (også kendt som INCB018424), som tages som en tablet gennem munden. Formålet med studiet er at evaluere sikkerheden af denne kombinationsbehandling over en periode på 24 måneder.
Deltagere i studiet vil modtage begge lægemidler og vil blive overvåget for eventuelle bivirkninger eller uønskede reaktioner. Studiet vil også se på, hvor godt behandlingen fungerer til at kontrollere sygdommen ved at måle forskellige sundhedsindikatorer på forskellige tidspunkter gennem studiet. Disse indikatorer omfatter niveauerne af røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader samt eventuelle symptomer relateret til sygdommen.
For at deltage skal patienter være mindst 18 år gamle, have en bekræftet diagnose af polycytæmi vera i henhold til WHO 2016-kriterierne, og have en negativ test for aktiv eller latent tuberkulose fra den sidste måned. Patienter skal have biokemisk bevis for aktiv sygdom, hvilket betyder forhøjede niveauer af røde blodlegemer eller hæmatokrit, eller et antal hvide blodlegemer større end 10 milliarder per liter, eller et blodpladetal større end 400 milliarder per liter.
Undersøgelse af langtidssikkerheden af Ruxolitinib, Panobinostat og Siremadlin til patienter, der fortsætter behandling fra tidligere studier
Lokationer: Tyskland, Italien, Polen, Sverige
Dette kliniske forsøg fokuserer på at evaluere langtidssikkerheden af behandlinger for patienter, der tidligere har deltaget i studier, der involverer lægemidlet ruxolitinib, enten alene eller i kombination med andre lægemidler. Ruxolitinib er et lægemiddel, der bruges til at behandle visse typer blodsygdomme. I dette studie kan det kombineres med andre lægemidler såsom panobinostat, siremadlin (også kendt som HDM201) eller rineterkib.
Deltagere i dette studie vil fortsætte deres behandling med ruxolitinib eller dets kombinationer, som de har gjort i deres tidligere studier. Studiet vil overvåge hyppigheden og sværhedsgraden af eventuelle bivirkninger eller uønskede hændelser, der opstår under behandlingen. Studiet er åbent-label, hvilket betyder, at både deltagerne og forskerne ved, hvilken behandling der gives. Deltagere vil blive vurderet regelmæssigt for at bestemme eventuelle kliniske fordele, de måtte opleve ved den fortsatte behandling.
For at deltage skal patienten i øjeblikket være indskrevet i et studie sponsoreret af Novartis eller Incyte og modtage behandling med ruxolitinib alene eller i kombination med panobinostat, siremadlin eller rineterkib. Patienten skal have opfyldt alle kravene i det oprindelige studie og have gavn af behandlingen efter undersøgerens vurdering.
Undersøgelse af SLN124 til patienter med polycytæmi vera
Lokationer: Bulgarien, Tyskland, Italien, Polen, Spanien
Dette kliniske forsøg fokuserer på polycytæmi vera, en sjælden blodsygdom, hvor kroppen producerer for mange røde blodlegemer. Studiet tester en ny behandling kaldet SLN124, som er en speciel type medicin designet til at målrette specifikt genetisk materiale i kroppen. Denne medicin gives som en injektion under huden. Forsøget vil også bruge en placebo til sammenligning.
Formålet med studiet er at forstå, hvor sikkert og tolerabelt SLN124 er for patienter med polycytæmi vera, og at se, hvordan det påvirker behovet for flebotomier, som er procedurer til at fjerne blod fra kroppen. Studiet vil blive udført i to faser. I den første fase vil patienter modtage forskellige doser af SLN124 for at vurdere dets sikkerhed og hvor godt det tolereres. I den anden fase vil studiet sammenligne effekterne af SLN124 med en placebo for at se, om det hjælper med at opretholde normale niveauer af hæmatokrit uden at have brug for flebotomier.
Deltagere skal være mindst 18 år gamle, ikke modtage cytoredruktiv terapi eller have været på en stabil dosis i mindst 12 uger, og have haft mindst 3 blodtapninger i de sidste 6 måneder eller 5 eller flere i de sidste 12 måneder. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest og acceptere at bruge effektiv prævention gennem studiet og i 3 måneder efter sidste dosis af studiemedicinen.
Undersøgelse af hydroxycarbamid-resistens hos patienter med polycytæmi vera identificeret ved AI-prædiktorer
Lokation: Tyskland
Dette kliniske forsøg fokuserer på at studere polycytæmi vera, en tilstand, hvor kroppen producerer for mange røde blodlegemer, hvilket kan føre til komplikationer som blodpropper. Studiet vil bruge et lægemiddel kaldet hydroxyurea, også kendt som hydroxycarbamid, som almindeligvis bruges til at håndtere denne tilstand. Formålet med studiet er at evaluere, hvordan patienter med polycytæmi vera reagerer på hydroxyurea, især med fokus på resistens eller intolerance over for medicinen.
Deltagere i studiet vil begynde deres almindelige behandling med hydroxyurea, og forskere vil overvåge dem over en periode på op til 15 måneder. Studiet vil bruge avancerede teknikker, herunder kunstig intelligens, til at identificere patienter, der måtte være resistente over for hydroxyurea, før de starter behandlingen. Dette vil hjælpe med at forstå, hvilke patienter der er mest tilbøjelige til at have gavn af medicinen, og hvem der måske har brug for alternative behandlinger.
Gennem studiet vil forskerne observere, hvor mange patienter der udvikler resistens eller intolerance over for hydroxyurea inden for de første 6 til 9 måneder og over hele 15-måneders perioden. De vil også se på årsagerne til, hvorfor nogle patienter måske skal skifte til forskellige terapier, og timingen af disse ændringer.
For at deltage skal patienter have underskrevet et informeret samtykke, være mindst 18 år gamle, have en bekræftet diagnose af polycytæmi vera i henhold til WHO-kriterier, og have en ECOG-score på 2 eller mindre. Patienter må ikke have tidligere behandling med lægemidler, der reducerer blodcelleproduktion, og ingen blodtapning i de sidste 14 dage. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest inden for 72 timer før de modtager den første dosis af studiebehandlingen.
Sammenfatning
De igangværende kliniske forsøg for polycytæmi vera repræsenterer en bred vifte af terapeutiske tilgange. Flere studier fokuserer på JAK-hæmmere som ruxolitinib, enten alene eller i kombination med andre lægemidler som interferon alfa-2a. Andre undersøger helt nye mekanismer, såsom hepcidin-mimetika (rusfertid) og antisense oligonukleotider (sapablursen og SLN124).
Et gennemgående tema i mange af disse forsøg er ønsket om at reducere behovet for flebotomier og opretholde stabile hæmatokrit-niveauer under 45%. Flere studier måler også effekten på miltstørrelse, symptombyrde og livskvalitet. Inklusionskriterierne varierer, men de fleste studier kræver en bekræftet diagnose af polycytæmi vera i henhold til WHO-kriterier og målretter ofte patienter med høj-risiko sygdom.
Geografisk er studierne spredt over hele Europa, med særlig koncentration i lande som Tyskland, Italien, Polen og Spanien. Dette giver patienter i forskellige regioner mulighed for at få adgang til eksperimentelle behandlinger. For patienter, der overvejer deltagelse, er det vigtigt at diskutere mulighederne med deres behandlende læge for at finde det mest passende studie baseret på deres individuelle situation.
