Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Sapablursen

Sapablursen undersøges i kliniske forsøg for personer med polycytæmia vera, især dem der er afhængige af åreladning. Forsøgene ser på, om behandlingen kan mindske behovet for åreladning, og de vurderer også sikkerhed, tolerabilitet og hvordan kroppen håndterer behandlingen.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøget

Dette kliniske forsøg undersøger Sapablursen hos patienter med polycytæmia vera, som er afhængige af åreladning.[1] Studiet er et fase 2-forsøg, hvilket betyder, at forskerne både ser på, om behandlingen ser ud til at virke, og om den kan bruges på en sikker og tålelig måde.[1]

Forsøget er beskrevet som randomiseret og åbent.[1] Randomiseret betyder, at deltagere fordeles efter et tilfældigt mønster, og åbent betyder, at behandlingen ikke er skjult for deltagerne eller forskerne.[1]

Hvem forsøget er for

Målgruppen er personer med åreladningsafhængig polycytæmia vera (PD-PV).[1] Det er patienter, som har brug for gentagne åreladninger for at håndtere sygdommen.[1]

Der er planlagt en samlet inklusion på 60 deltagere.[1] Inklusion betyder, hvor mange personer forskerne forventer at tage med i studiet.[1]

Sådan er forsøget bygget op

Studiet har titlen: “A Phase 2a, Randomized, Open-Label Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of sapablursen (ISIS 702843-CS4) Administered to Patients with Phlebotomy Dependent Polycythemia Vera (PD-PV)”.[1] Den lange titel fortæller, at forskerne undersøger flere ting på én gang: effekt, sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik.[1]

Interventionen er angivet som et lægemiddel med navnet ISIS 702843, givet som subkutan brug.[1] Subkutan betyder, at det gives under huden.[1]

Status for forsøget er Authorised.[1]

Hvad forskerne måler

Det vigtigste mål i forsøget er reduktion i åreladningsfrekvens.[1] Forskerne sammenligner antallet af åreladninger ved udgangspunktet med de sidste 20 uger af en 37 ugers behandlingsperiode.[1]

Forsøget skal også vurdere sikkerhed og tolerabilitet.[1] Sikkerhed handler om, hvorvidt behandlingen kan gives uden uacceptable problemer, mens tolerabilitet handler om, hvor godt patienterne kan tåle behandlingen.[1]

Derudover måles farmakokinetik og farmakodynamik.[1] Farmakokinetik beskriver, hvordan kroppen håndterer behandlingen, og farmakodynamik beskriver, hvordan behandlingen påvirker kroppen.[1]

Hvad resultaterne kan fortælle

Dette forsøg kan hjælpe med at vise, om Sapablursen kan mindske behovet for åreladning hos patienter med polycytæmia vera.[1] Det er vigtigt, fordi åreladning er et centralt mål i studiet og en direkte måde at vurdere sygdomskontrol på.[1]

Da studiet er i fase 2 og har 60 deltagere, er det et mellemstort forsøg, som primært skal give mere viden om både effekt og sikkerhed i den valgte patientgruppe.[1]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
2024-512482-14-00 Phase 2 Polycytæmia vera Authorised 60

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med Sapablursen? Forsøget undersøger, om Sapablursen kan reducere behovet for åreladning hos personer med polycytæmia vera. Det ser også på sikkerhed, tolerabilitet samt hvordan behandlingen opfører sig i kroppen.
  • Hvem er målgruppen for forsøget? Målgruppen er patienter med åreladningsafhængig polycytæmia vera. Det betyder personer, som har brug for gentagne åreladninger for at håndtere deres sygdom.
  • Hvilken fase er forsøget i? Forsøget er i fase 2. Fase 2-forsøg bruges ofte til at undersøge, om en behandling virker, og samtidig indsamle mere viden om sikkerhed.
  • Hvad er det vigtigste mål i studiet? Det vigtigste mål er at måle, om antallet af åreladninger bliver lavere. Resultatet sammenligner udgangspunktet med de sidste 20 uger af en 37-ugers behandlingsperiode.
  • Hvor mange personer skal deltage? Forsøget planlægger at inkludere 60 deltagere. Det giver forskerne mulighed for at vurdere effekten i en mindre gruppe patienter.

Igangværende kliniske forsøg for Sapablursen

  • Afprøvning af lægemidlet sapablursen til behandling af polycythemia vera hos patienter med behov for regelmæssige blodtapninger

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Polen

Ordliste

  • Polycytæmia vera: En blodsygdom, hvor kroppen laver for mange røde blodlegemer. Det kan gøre blodet mere tykt og kan kræve behandling.
  • Åreladning: En behandling, hvor man fjerner en mængde blod fra kroppen. Det bruges i dette forsøg som et mål for, hvor godt sygdommen er kontrolleret.
  • Åreladningsafhængig: Betyder, at en person har brug for gentagne åreladninger for at håndtere sin sygdom.
  • Fase 2: Et udviklingstrin i kliniske forsøg, hvor man undersøger, om en behandling ser ud til at virke, og fortsat vurderer sikkerhed.
  • Randomiseret: Deltagerne fordeles efter et tilfældigt mønster. Det bruges for at gøre resultaterne mere retfærdige og pålidelige.
  • Åben undersøgelse: Betyder, at både forskere og deltagere ved, hvilken behandling der gives.
  • Effekt: Hvor godt en behandling virker i forhold til det mål, man undersøger.
  • Sikkerhed: Om behandlingen kan gives uden uacceptable problemer eller skader.
  • Tolerabilitet: Hvor godt deltagerne kan tåle behandlingen.
  • Farmakokinetik: Hvordan kroppen optager, fordeler og fjerner en behandling.
  • Farmakodynamik: Hvordan behandlingen påvirker kroppen.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2024-512482-14-00