Undersøgelse af ny kombinationsbehandling med interferon og ruxolitinib til patienter med nyopdaget polycytæmi vera

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Polycythemia vera er en sjælden blodsygdom, hvor kroppen producerer for mange røde blodlegemer. Dette kan føre til, at blodet bliver tykt og øge risikoen for blodpropper. Sygdommen kan også forårsage symptomer som kløe, nattesved, vægttab og forstørret milt. Dette studie undersøger en ny kombinationsbehandling med to lægemidler: interferon-alfa2a og ruxolitinib. Interferon-alfa2a er et stof, der hjælper kroppens immunsystem med at bekæmpe sygdommen, mens ruxolitinib blokerer bestemte signaler i cellerne, der får dem til at producere for mange blodlegemer.

Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og virkningen af denne kombinationsbehandling hos patienter, der netop har fået diagnosen polycythemia vera. Studiet følger patienterne i 24 måneder for at se, hvor sikkert det er at bruge de to lægemidler sammen, og hvor godt de virker til at kontrollere sygdommen. Lægemidlerne gives som tabletter, der tages gennem munden hver dag. Under studiet bliver patienterne jævnligt undersøgt med blodprøver og lægebesøg for at overvåge, hvordan behandlingen virker og om der opstår bivirkninger.

Forskerne vil måle, om behandlingen kan bringe blodværdierne tilbage til normale niveauer og reducere symptomerne fra sygdommen. De vil også undersøge en bestemt genetisk forandring kaldet JAK2V617F, som findes hos de fleste patienter med polycythemia vera, for at se om kombinationsbehandlingen kan påvirke denne. Studiet vil give vigtig viden om, hvorvidt denne nye måde at behandle sygdommen på er både sikker og effektiv for patienter med nydiagnosticeret polycythemia vera.

1 Behandlingsstart

Du vil begynde behandlingen med kombinationsterapi, som består af to forskellige lægemidler.

Det første lægemiddel er peginterferon alfa-2a, som er en type protein, der hjælper dit immunsystem med at regulere produktionen af blodceller.

Det andet lægemiddel er ruxolitinib (handelsnavnet Jakavi), som kommer i form af 5 mg tabletter. Dette lægemiddel blokerer bestemte signaler i dine celler, der forårsager overproduktion af blodceller.

2 Måling efter 3 måneder

Efter 3 måneder vil du få taget blodprøver for at måle, om behandlingen virker.

Lægen vil kontrollere, om du har opnået komplet hæmatologisk remission. Dette betyder, at dine blodtal er kommet inden for normale grænser.

Specifikt vil lægen se på dit hæmatokrit (andelen af røde blodlegemer), som skal være under 45%, dine blodplader, som skal være 400 eller derunder, og dine hvide blodlegemer, som skal være under 10.

Du vil også få målt din JAK2V617F allel byrde, som er en genetisk markør, der viser, hvor meget af sygdommen der er tilbage i dit knoglemarv.

3 Måling efter 6 måneder

Efter 6 måneder vil du igen få taget blodprøver.

Lægen vil kontrollere de samme værdier som efter 3 måneder for at se, om behandlingen fortsætter med at virke.

Din JAK2V617F allel byrde vil blive målt igen for at følge udviklingen.

4 Måling efter 8 måneder

Efter 8 måneder vil lægen igen kontrollere, om du har opnået komplet hæmatologisk remission.

Dette indebærer de samme blodprøver som tidligere for at måle dine blodtal.

5 Måling efter 9 måneder

Efter 9 måneder vil du få taget blodprøver igen.

Lægen vil kontrollere de samme værdier for at vurdere behandlingseffekten.

6 Måling efter 12 måneder

Efter 12 måneder vil du få en omfattende evaluering.

Lægen vil måle din remissionsrate, som viser, hvor godt behandlingen har virket på dette tidspunkt.

Din JAK2V617F allel byrde vil blive målt for tredje gang.

Lægen vil også kontrollere, om du har haft nogen trombose (blodpropper) eller blødninger siden behandlingens start.

7 Måling efter 18 måneder

Efter 18 måneder vil lægen igen kontrollere, om du har opnået komplet hæmatologisk remission.

Dette indebærer de samme blodprøver som tidligere.

8 Slutevaluering efter 24 måneder

Efter 24 måneder (2 år) vil du få den endelige evaluering af behandlingen.

Lægen vil måle din remissionsrate på dette tidspunkt.

Din JAK2V617F allel byrde vil blive målt for sidste gang for at se den samlede effekt af behandlingen.

Lægen vil kontrollere, om du har haft trombose eller blødninger i løbet af de 24 måneder.

Dette markerer afslutningen af undersøgelsesperioden.

9 Løbende sikkerhedsovervågning

Gennem hele behandlingsperioden vil lægen overvåge dig for bivirkninger.

Du vil blive spurgt om eventuelle problemer eller symptomer, du oplever.

Hvis du får alvorlige bivirkninger, kan lægen beslutte at stoppe behandlingen.

Alle bivirkninger, både mindre og alvorlige, vil blive registreret som del af undersøgelsen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mindst 18 år gammel
  • Du skal have en bekræftet diagnose af polycythemia vera (en sygdom hvor kroppen producerer for mange røde blodlegemer) ifølge WHO 2016 kriterier
  • Du skal have en negativ test for aktiv eller skjult tuberkulose (en lungesygdom) fra den sidste måned
  • Du skal opfylde mindst ét af følgende krav:
  • Blodprøver viser tegn på aktiv sygdom med forhøjet hæmatokrit (andelen af røde blodlegemer i blodet) og/eller forhøjet antal røde blodlegemer
  • Forhøjet antal leukocytter (hvide blodlegemer) over 10 milliarder pr. liter blod
  • Forhøjet antal blodplader (celler der hjælper blodet med at størkne) over 400 milliarder pr. liter blod
  • Symptomer som vægttab på mere end 10% inden for 6 måneder, natlige svedeture og let feber over 38 grader i mere end 2 uger uden tegn på infektion
  • Kløe på huden uden anden forklaring
  • Forstørret milt der giver symptomer som ubehag eller smerter i venstre side af maven
  • Tidligere blodprop (når blodet størkner og blokerer blodkar)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du har polycytæmi vera (en blodsygdom hvor kroppen producerer for mange røde blodlegemer)
  • Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har haft alvorlige bivirkninger fra lignende behandlinger
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke blodets størkning
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv cancer eller kræft i andre dele af kroppen
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte- eller kredsløbsproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid under studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil bruge sikker prævention under studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft blodpropper eller trombose (blokering af blodkar) inden for de sidste 6 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret højt blodtryk
  • Du kan ikke deltage, hvis du har psykiske sygdomme, der kan påvirke din evne til at forstå studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan læse og forstå informationen om studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre medicinske studier samtidig
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige infektioner eller betændelse i kroppen

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Region Sjaelland Holbæk Danmark

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Danmark Danmark
rekrutterer endnu ikke
24.06.2019

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Interferon-alfa2a er et protein, der naturligt produceres af kroppens immunsystem for at bekæmpe infektioner og sygdomme. Denne medicin er en kunstigt fremstillet version af dette protein, som gives som indsprøjtning under huden. Ved polycythemia vera hjælper det med at reducere produktionen af røde blodlegemer i knoglemarven, så blodet ikke bliver for tykt. Medicinen kan også hjælpe med at mindske størrelsen af milten, hvis den er forstørret på grund af sygdommen.

Ruxolitinib er en oral medicin, som tages som tabletter gennem munden. Det virker ved at blokere specifikke proteiner i kroppen, der forårsager overproduktion af blodlegemer ved polycythemia vera. Medicinen hjælper med at kontrollere sygdommens symptomer som kløe, natlige svedture og træthed. Den kan også reducere størrelsen af en forstørret milt og forbedre patientens generelle livskvalitet.

Polycythemia vera – Dette er en sjælden blodsygdom, der tilhører gruppen af myeloproliferative neoplasmer. Sygdommen opstår, når knoglemarven producerer for mange røde blodlegemer, hvilket fører til øget blodvolumen og tyktflydende blod. Patienter udvikler gradvist symptomer som træthed, hovedpine, svimmelhed og kløe, især efter varme bade. Sygdommen kan også påvirke produktionen af hvide blodlegemer og blodplader. Over tid kan tilstanden udvikle sig til andre alvorligere blodsygdomme som myelofibrose. Den skyldes oftest en genetisk mutation kaldet JAK2V617F, som findes hos størstedelen af patienterne.

Forsøgs-ID:
2024-518216-39-00
Protokolkode:
30032016
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Sammenligning af ruxolitinib med hydroxycarbamid eller interferon alfa som førstelinjebehandling hos patienter med højrisiko polycytæmia vera

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Frankrig
  • Sammenligning af lægemidlerne Givinostat og Hydroxyurea til behandling af Polycythemia Vera – en sjælden blodsygdom

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Østrig Bulgarien Kroatien Frankrig Tyskland Ungarn +5