Afprøvning af lægemidlet sapablursen til behandling af polycythemia vera hos patienter med behov for regelmæssige blodtapninger

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Polycythemia vera er en sygdom, hvor knoglemarven producerer for mange røde blodlegemer. Dette fører til, at blodet bliver for tykt, hvilket kan forårsage forskellige helbredsproblemer. For at behandle denne tilstand får patienterne ofte foretaget flebotomi, som er en procedure hvor der fjernes blod fra kroppen for at reducere antallet af røde blodlegemer. Nogle patienter har brug for denne behandling regelmæssigt, og de kaldes flebotomi-afhængige. Dette studie undersøger et lægemiddel kaldet sapablursen (også kendt som ISIS 702843), som gives som indsprøjtning under huden.

Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, om sapablursen kan reducere, hvor ofte patienterne har brug for flebotomi-behandling. Studiet vil også undersøge lægemidlets sikkerhed, hvor godt det tåles af kroppen, og hvordan kroppen behandler medicinen. Deltagerne vil blive inddelt i forskellige grupper på tilfældig vis, og alle vil vide, hvilken behandling de får, da studiet er åbent. Under studiet vil læger overvåge patienternes symptomer ved hjælp af spørgeskemaer, der måler, hvordan sygdommen påvirker deres dagligdag.

Behandlingsperioden varer 37 uger, og forskerne vil særligt fokusere på de sidste 20 uger af denne periode for at måle effekten. Deltagerne vil få taget blodprøver og have regelmæssige lægebesøg for at overvåge deres helbred og sikkerhed. Studiet vil også måle hæmatokrit-niveauer, som er et mål for, hvor stor en del af blodet der består af røde blodlegemer. Efter den første behandlingsperiode kan nogle deltagere fortsætte med at modtage behandling i en forlænget periode for yderligere observation af lægemidlets langsigtede effekter.

1 Indledende undersøgelser og randomisering

Du vil gennemgå indledende undersøgelser for at bekræfte, at du opfylder kriterierne for deltagelse i studiet.

Du skal opfylde de modificerede World Health Organization (WHO) 2016 diagnostiske kriterier for polycythemia vera, som er en sjælden blodsygdom hvor kroppen producerer for mange røde blodlegemer.

Du skal være åreladningsafhængig, hvilket betyder, at du regelmæssigt har brug for behandling hvor blod fjernes fra kroppen for at kontrollere sygdommen.

Hvis du tidligere har modtaget cytoreduktiv terapi (medicin der reducerer antallet af blodceller), skal denne være stoppet mindst 3 måneder før screening. Hvis du i øjeblikket får cytoreduktiv terapi, skal dosis have været stabil i mindst 3 måneder.

Efter undersøgelserne vil du blive tilfældigt tildelt til en behandlingsgruppe i dette åbne studie.

2 Start på behandlingsperioden – dag 1

På dag 1 vil du modtage din første injektion med sapablursen (ISIS 702843).

Der vil blive taget blodprøver før injektionen og derefter 1, 2, 4 timer efter injektionen. Du kan eventuelt også få taget en blodprøve 6 timer efter injektionen.

Disse blodprøver bruges til at måle, hvordan medicinen opfører sig i din krop (farmacokinetik).

3 Løbende behandling og opfølgning

Du vil fortsætte med at modtage sapablursen injektioner i løbet af den 37 uger lange behandlingsperiode.

Ved alle klinikbesøg vil der blive taget blodprøver umiddelbart før din næste injektion (trough niveauer) for at måle medicinniveauet i dit blod.

Du vil blive overvåget løbende for bivirkninger, vitale tegn (blodtryk, puls, temperatur), og der vil blive taget forskellige blodprøver og urinprøver.

Der vil blive foretaget elektrokardiogram (EKG), som er en undersøgelse af hjertets elektriske aktivitet.

4 Uge 17-37 – hovedevalueringsperiode

I de sidste 20 uger af behandlingsperioden (uge 17 til 37) vil forskerne måle, hvor ofte du har brug for åreladning.

Dette sammenlignes med hvor ofte du havde brug for åreladning før studiet startede (baseline).

Målet er at se, om sapablursen kan reducere behovet for åreladning med mindst 30%, 50%, 75% eller 90%.

5 Uge 25 – yderligere blodprøvetagning

I uge 25 vil der blive taget en serie blodprøver for at måle medicinniveauet i dit blod.

Der vil blive taget prøver før injektionen og derefter 1, 2 og 3 timer efter injektionen.

6 Uge 37 – afslutning af hovedbehandling

Ved uge 37 afsluttes den primære 37 uger lange behandlingsperiode.

Du vil udfylde et spørgeskema kaldet MPN-SAF-TSS, som måler symptomer relateret til din blodsygdom.

Forskerne vil evaluere, om du har opnået hæmatokrit kontrol, hvilket betyder at dit hæmatokrit (mål for røde blodlegemer) er under 45% uden behov for åreladning.

7 Forlængelsesperiode – uge 37 til 73

Du kan være berettiget til at fortsætte behandlingen i en forlængelsesperiode på yderligere 36 uger.

I denne periode vil forskerne fortsætte med at måle behovet for åreladning og overvåge din sundhed.

Målet er at evaluere langtidseffekten af behandlingen og sikre vedvarende kontrol af hæmatokrit niveauer under 45%.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have en diagnose kaldet polycythemia vera, som er en sygdom hvor kroppen producerer for mange røde blodlegemer, og diagnosen skal følge de officielle retningslinjer fra Verdenssundhedsorganisationen fra 2016
Du skal være afhængig af flebotomi, hvilket betyder at du regelmæssigt skal have taget blod fra din krop for at reducere antallet af røde blodlegemer
Du behøver ikke at være i behandling med cytoreduktiv terapi, som er medicin der reducerer antallet af blodceller. Hvis du tidligere har fået denne type behandling, skal den være stoppet mindst 3 måneder før undersøgelserne til studiet
Hvis du i øjeblikket får cytoreduktiv terapi, skal du have fået den samme dosis i mindst 3 måneder før undersøgelserne til studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har haft blodpropper (når blodet størkner og blokerer blodkar) inden for de sidste 6 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret højt blodtryk (når trykket i dine blodårer er for højt og ikke kan kontrolleres med medicin)
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte- eller lungesygdomme, som ikke er stabile
Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv kræft eller har haft kræft inden for de sidste 2 år, undtagen hudkræft
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, som påvirker blodets evne til at størkne, undtagen aspirin i lave doser
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har fået åreladning (når der tages blod fra dig for at sænke antallet af røde blodlegemer) inden for de sidste 4 uger
Du kan ikke deltage, hvis du har en blødningsforstyrrelse (når dit blod ikke kan størkne normalt)
Du kan ikke deltage, hvis du har haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende medicin tidligere
Du kan ikke deltage, hvis du har infektioner (sygdomme forårsaget af bakterier, virus eller svampe), som ikke er behandlet
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i andre medicinstudier inden for de sidste 30 dage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Wojewodzki Szpital Specjalistyczny Im. Janusza Korczaka W Slupsku Sp. z o.o.	Słupsk	Polen
Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 W Lublinie	Lublin	Polen
Sxmqkqz Wmjqrpkpme W Ofxfp Siw z obju	Opole	Polen
Mcodmfvjp Ieohtyddno Clqxwykp Sbfeicyi Sde z omon	Warszawa	Polen

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Polen	rekrutterer ikke	01.07.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Sapablursen

ISIS 702843 (sapablursen) er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for polycythemia vera. Dette lægemiddel virker ved at blokere produktionen af et bestemt protein i kroppen, som er ansvarligt for at øge antallet af røde blodlegemer. Ved at reducere mængden af dette protein, kan ISIS 702843 hjælpe med at kontrollere den overdrevne produktion af røde blodlegemer, som er karakteristisk for polycythemia vera. Målet er at reducere behovet for åreladning (phlebotomi), som er den nuværende standardbehandling for at fjerne overskydende blod fra kroppen.

Polycythemia Vera – Polycythemia vera er en sjælden blodsygdom, hvor knoglemarven producerer for mange røde blodlegemer. Sygdommen opstår på grund af en genetisk mutation, der får stamcellerne i knoglemarven til at dele sig ukontrolleret. Dette fører til, at blodet bliver tykt og sejtflydende på grund af det høje antal røde blodlegemer. Mange patienter oplever symptomer som træthed, hovedpine, svimmelhed og kløe efter varme bade. Sygdommen udvikler sig langsomt over flere år og kan også påvirke produktionen af blodplader og hvide blodlegemer. Patienter har ofte forstørret milt og kan udvikle blodpropper på grund af det tykke blod.

Forsøgs-ID:

2024-512482-14-00

Protokolkode:

ISIS702843-CS4

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af lægemidlet sapablursen til behandling af polycythemia vera hos patienter med behov for regelmæssige blodtapninger

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?