Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Siremadlin

Siremadlin bliver undersøgt i kliniske forsøg, hvor man ser på sikkerhed og mulig effekt i forskellige patientgrupper. Studierne omfatter blandt andet langtidsopfølgning og kræftpatienter med fremskreden eller metastatisk sygdom, hvor behandlingen vælges ud fra tumorens molekylære ændringer.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over studierne

De tilgængelige data viser to kliniske forsøg med Siremadlin-relateret forskning, begge som interventionelle studier, hvor deltagerne får en aktiv behandling eller indgår i en aktiv behandlingsplan.[1][2]

Det ene studie er et fase 3 rollover-studie med fokus på langtids-sikkerhed, og det andet er et fase 2-studie i patienter med fremskreden eller metastatisk kræft, hvor behandlingen vælges efter tumorens molekylære ændringer.[1][2]

Fase og formål

I fase 3-studiet er hovedmålet at samle langtids-sikkerhedsdata, især om alvorlige bivirkninger og andre bivirkninger.[1]

I fase 2-studiet er målet at vurdere, om udvalgte studielægemidler har aktivitet i hver gruppe af patienter, baseret på de molekylære ændringer i tumoren.[2]

Hvem kan deltage?

Deltagergruppen er forskellig fra studie til studie. Det ene studie er designet til at acceptere patienter med forskellige sygdomsoprindelser, afhængigt af det oprindelige studie, som patienten kommer fra.[1]

Det andet studie omfatter patienter med fremskreden eller metastatisk kræft, altså kræft, der enten er langt udviklet eller har spredt sig til andre dele af kroppen.[2]

Det betyder, at deltagelse ikke er ens for alle, men afhænger af sygdomstype, sygdomsstadium og i nogle tilfælde tumorens biologiske profil.[1][2]

Hvad måler forskerne?

Forskerne i fase 3-studiet måler hyppighed og sværhedsgrad af SAE/AE, som er alvorlige bivirkninger og andre bivirkninger.[1]

I fase 2-studiet måles progressionsfri rate efter 3 måneder (12 uger), som fortæller, hvor mange patienter der ikke har sygdomsforværring i den periode.[2]

Disse mål hjælper forskerne med at forstå både sikkerhed og mulig effekt i de forskellige patientgrupper.[1][2]

Studie 1: langtids-sikkerhed

Studie 2024-515283-31-00 er et åbent, multicenter fase 3 rollover-studie, som skal evaluere langtids-sikkerhedsdata.[1]

Studiet er authorised og har en planlagt inkludering på 139 deltagere.[1]

Den primære måling er hyppighed og sværhedsgrad af alvorlige bivirkninger og andre bivirkninger, så forskerne kan følge sikkerheden over tid.[1]

Studiet kan acceptere patienter med forskellige sygdomsbaggrunde, afhængigt af det oprindelige studie, hvilket betyder, at deltagerne ikke nødvendigvis har samme diagnose.[1]

Studie 2: fremskreden eller metastatisk kræft

NCT04116541 er et fase 2-studie, som undersøger værdien af behandling rettet mod molekylære ændringer i tumoren hos patienter med avanceret eller metastatisk kræft.[2]

Studiet er authorised og omfatter 455 deltagere.[2]

Det primære mål er progressionsfri rate efter 3 måneder, også kaldet 3M-PFR, målt efter 12 uger.[2]

Studiet beskrives som et forsøg, der vurderer aktiviteten af udvalgte studielægemidler i hver gruppe baseret på tumorens molekylære karakteristika.[2]

Vigtige begreber forklaret

Open label betyder, at både forskere og deltagere ved, hvilken behandling der gives.[1]

Multicenter betyder, at studiet foregår på flere hospitaler eller klinikker.[1]

Rollover-protokol betyder, at en patient fortsætter i et opfølgningsstudie for at give mere sikkerhedsdata over tid.[1]

Molekylære ændringer er små biologiske forandringer i tumoren, som kan hjælpe med at vælge behandling.[2]

Progressionsfri betyder, at sygdommen ikke bliver værre i den målte periode.[2]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
2024-515283-31-00 Phase 3 Langtids-sikkerhed i patienter fra forskellige sygdomsbaggrunde afhængigt af parent protocol Authorised 139
NCT04116541 Phase 2 Fremskreden eller metastatisk kræft med behandling valgt efter tumorens molekylære ændringer Authorised 455

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med Siremadlin? Forsøgene undersøger især sikkerhed over tid og, i nogle studier, om behandlingen kan have effekt hos bestemte patientgrupper. Ét studie ser på langtidsdata for bivirkninger og alvorlige hændelser, mens et andet ser på behandlingsrespons i kræft.
  • Hvilke patienter kan deltage? Deltagerne varierer efter studiet. Ét forsøg kan omfatte patienter fra forskellige sygdomstyper afhængigt af det oprindelige studie, mens et andet er for patienter med fremskreden eller metastatisk kræft.
  • Hvilke sygdomme bliver undersøgt? Der er to hovedområder i de data, der er givet: langtidsopfølgning i et rollover-studie og behandling af fremskreden eller metastatisk kræft. I kræftstudiet vælges behandling ud fra molekylære ændringer i tumoren.
  • Hvilke faser er studierne i? De viste studier er i fase 3 og fase 2. Fase 2 ser typisk på, om en behandling ser lovende ud, mens fase 3 ofte undersøger sikkerhed og effekt i større grupper.
  • Hvad måler forskerne som resultat? Det ene studie måler hyppighed og sværhedsgrad af alvorlige bivirkninger og andre bivirkninger. Det andet måler blandt andet progressionsfri rate efter 3 måneder, altså hvor mange der ikke har tegn på sygdomsforværring i den periode.

Igangværende kliniske forsøg for Siremadlin

  • Klinisk forsøg med lægemiddelkombination til behandling af fremskreden eller metastatisk kræft baseret på tumors molekylære ændringer

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig

  • Langtidsstudie af sikkerheden ved behandling med ruxolitinib hos patienter, der tidligere har deltaget i kliniske forsøg

    Rekrutterer ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Tyskland Italien Polen Sverige

Ordliste

  • Klinisk forsøg: Et forskningsstudie med mennesker, hvor man undersøger en behandling, en test eller en strategi for at se, om den er sikker og virker.
  • Fase 2: En tidlig forsøgsfase, hvor man ser nærmere på, om behandlingen ser lovende ud hos en mindre gruppe patienter.
  • Fase 3: En større forsøgsfase, hvor man sammenligner og vurderer sikkerhed og effekt i flere patienter.
  • Interventionelt studie: Et studie, hvor forskerne giver en behandling eller anden aktiv indsats til deltagerne.
  • Langtids-sikkerhed: Oplysninger om, hvor sikkert et behandlingsforløb er over længere tid.
  • SAE: Alvorlig bivirkning eller alvorlig hændelse. Det er en uønsket hændelse, som kan være meget alvorlig.
  • AE: Bivirkning eller uønsket hændelse. Det er et symptom eller problem, som opstår under behandlingen.
  • Fremskreden kræft: Kræft, der er mere udviklet og ofte sværere at behandle.
  • Metastatisk kræft: Kræft, der har spredt sig fra det sted, hvor den startede, til andre dele af kroppen.
  • Molekylære ændringer: Ændringer i tumorens gener eller andre små biologiske detaljer, som kan hjælpe læger med at vælge behandling.
  • Progressionsfri rate: Andelen af patienter, hvor sygdommen ikke bliver værre i en bestemt periode.
  • Rollover-protokol: Et opfølgningsstudie, hvor patienter fortsætter i et nyt studie for at samle mere data, ofte om sikkerhed over tid.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2024-515283-31-00
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/klinisk-forsoeg-med-laegemiddelkombination-til-behandling-af-fremskreden-eller-metastatisk-kraeft-baseret-paa-tumors-molekylaere-aendringer/