Sammenligning af ruxolitinib med standardbehandling hos patienter med høj-risiko blodkræftsygdomme (polycythemia vera eller essentiel trombocytemi)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger to sjældne blodsygdomme kaldet polycythemia vera og essential thrombocythemia. Polycythemia vera er en tilstand, hvor kroppen producerer for mange røde blodlegemer, hvilket kan gøre blodet tykt og øge risikoen for blodpropper. Essential thrombocythemia er en sygdom, hvor kroppen danner for mange blodplader, som er de celler der hjælper blodet med at størkne. Begge sygdomme tilhører en gruppe af lidelser, der påvirker knoglemarven, som er det væv i knoglerne, der producerer blodceller.

Formålet med dette studie er at undersøge, om medicinen ruxolitinib er mere effektiv end den bedst tilgængelige standardbehandling til patienter med høj risiko for disse blodsygdomme. Ruxolitinib er et lægemiddel, der virker ved at blokere bestemte signaler i kroppen, som får knoglemarven til at producere for mange blodceller. Under studiet vil nogle deltagere få ruxolitinib, mens andre vil modtage den behandling, som lægen vurderer er bedst for dem baseret på deres specifikke situation. Dette kan omfatte forskellige former for medicin eller andre behandlingsmetoder.

Studiet vil følge deltagerne over en periode på to år for at se, hvor godt behandlingerne virker. Læger vil regelmæssigt kontrollere deltagernes blodtal og måle størrelsen af milten, som er et organ der kan blive forstørret ved disse sygdomme. For patienter med polycythemia vera vil læger også overvåge, om der er behov for flebotomi, som er en procedure hvor overtolligt blod fjernes fra kroppen, ligesom når man donerer blod. Sikkerhed og bivirkninger vil også blive nøje overvåget gennem hele studieforløbet.

1 Screening og registrering

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at sikre, at du opfylder kravene til studiet. Dette inkluderer blodprøver for at kontrollere din lever- og nyrefunktion.

Din læge vil bekræfte, at du har enten polycythemia vera (en sygdom hvor kroppen producerer for mange røde blodceller) eller essential thrombocythemia (en sygdom hvor kroppen producerer for mange blodplader), og at din sygdom er klassificeret som højrisiko.

Du skal kunne tage medicin gennem munden og være i stand til at følge behandlingsplanen.

2 Randomisering til behandlingsgruppe

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper. Den ene gruppe vil modtage ruxolitinib (handelsnavnet Jakavi), og den anden gruppe vil modtage den bedst tilgængelige standardbehandling.

Ruxolitinib kommer som tabletter i to styrker: 5 mg og 20 mg tabletter.

3 Start på behandling

Hvis du bliver tildelt ruxolitinib, vil du begynde at tage medicinen som tabletter. Den præcise dosering og hyppighed vil blive bestemt af din læge baseret på din tilstand.

Du skal tage tabletterne gennem munden og være i stand til at beholde den orale medicin.

4 Løbende overvågning og evalueringer

Du vil have regelmæssige lægebesøg gennem hele studieperioden for at overvåge dit respons på behandlingen og eventuelle bivirkninger.

Din læge vil kontrollere forskellige faktorer som blodtal, miltens størrelse (enten ved føling eller ultralyd) og dit generelle helbred.

5 Evaluering efter 6 måneder

Efter 6 måneders behandling vil din læge vurdere, hvordan du har responderet på behandlingen.

For patienter med polycythemia vera vil lægen kontrollere, om du ikke længere har brug for flebotomi (blodudtagning) og om din milt er blevet mindre.

For patienter med essential thrombocythemia vil lægen kontrollere, om dit blodpladetal er faldet til under 600 x 10^9 per liter.

6 Fortsættelse af behandling

Afhængigt af dit respons på behandlingen vil du fortsætte med den tildelte behandling.

Din læge vil fortsætte med at overvåge din tilstand gennem regelmæssige undersøgelser og blodprøver.

7 Evaluering efter 12 måneder

Efter 12 måneders behandling vil din læge igen vurdere dit respons på behandlingen ved hjælp af de samme kriterier som efter 6 måneder.

Din læge vil kontrollere for vedvarende forbedringer, som skal have varet i mere end 3 måneder for at blive betragtet som varige.

8 Afsluttende evaluering efter 24 måneder

Efter 24 måneders behandling vil din læge foretage en omfattende slutevaluering af behandlingens effektivitet.

Dette inkluderer vurdering af dit langsigtede respons og eventuelle vedvarende forbedringer i din tilstand.

Din læge vil kontrollere, om de positive effekter af behandlingen har holdt sig over tid.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal give skriftligt samtykke til at deltage i studiet, før du får udført undersøgelser, der ikke er del af din normale behandling
Du skal være villig til at følge behandlingsplanen og møde op til opfølgende undersøgelser
Du skal være mindst 18 år gammel
Din fysiske tilstand skal være god nok til at klare daglige aktiviteter med kun mindre begrænsninger (ECOG performance status 0-2, som er en måde at vurdere dit aktivitetsniveau på)
Du skal have en af disse to blodsygdomme: polycythemia vera (for mange røde blodlegemer) eller essential thrombocythemia (for mange blodplader), som er bekræftet efter særlige retningslinjer fra 2008
Din sygdom skal være klassificeret som høj risiko, hvilket betyder at mindst én af følgende gælder for dig:
- Du er over 60 år
- Du har tidligere haft blodpropper
- Dine blodplader er meget høje (over 1500)
- Du tåler ikke blodtapning eller har brug for hyppige blodtapninger (kun for polycythemia vera)
- Din milt er forstørret og giver symptomer
- Du har alvorlige symptomer fra din sygdom
- Dine hvide blodlegemer stiger kraftigt (over 20) (kun for polycythemia vera)
- Du har haft alvorlige blødninger på grund af sygdommen (kun for essential thrombocythemia)
Hvis du har polycythemia vera, må du ikke tidligere have fået celledræbende medicin, undtagen hydroxyurea, anagrelide eller interferon i højst 6 uger (blodtapning og aspirin er tilladt)
Hvis du har essential thrombocythemia, kan du deltage uanset om du tidligere har fået behandling eller ej
Din lever skal fungere tilstrækkeligt godt, målt ved blodprøver for bilirubin (galdestof), AST og ALT (leverenzymer)
Dine nyrer skal fungere tilstrækkeligt godt (kreatinin clearance over 40 ml/min, som måler hvor godt dine nyrer renser blodet)
Du skal kunne synke og beholde tabletter

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig infektion, der ikke er under kontrol
Du kan ikke deltage, hvis dit immunforsvar er meget svækket
Du kan ikke deltage, hvis du har en anden type kræft, der kræver aktiv behandling
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige leverproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige nyreproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for ruxolitinib, som er den medicin, der undersøges i dette studie
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke virkningen af studiemedicinen på en farlig måde
Du kan ikke deltage, hvis du har en blodprop i benene eller lungerne, der er opstået inden for de sidste 6 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du har haft et hjerteanfald eller slagtilfælde inden for de sidste 6 måneder
Du kan ikke deltage, hvis din blodpladetal er for lavt – blodplader er små celler i blodet, der hjælper med at stoppe blødninger
Du kan ikke deltage, hvis dit hæmoglobin er for lavt – hæmoglobin er det røde farvestof i blodet, der transporterer ilt
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå eller underskrive samtykkeerklæringen
Du kan ikke deltage, hvis du deltager i et andet lægemiddelstudie

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Technische Universitaet Dresden	Dresden	Tyskland
University Hospital Jena KöR	Jena	Tyskland
Center For Pediatric And Adolescent Medicine Of The Johannes Gutenberg University Mainz	Mainz	Tyskland
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR	Heidelberg	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Klinikum der Technischen Universitaet Muenchen (TUM Klinikum)	München	Tyskland
Universitaetsklinikum Aachen AöR	Aachen	Tyskland
Muehlenkreiskliniken AöR	Minden	Tyskland
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR	Kiel	Tyskland
Klinikum Chemnitz gGmbH	Chemnitz	Tyskland
Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universitaet Bonn	Bonn	Tyskland
Institut fuer Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH	Ulm	Tyskland
Marien Hospital Duesseldorf GmbH	Düsseldorf	Tyskland
Medical Center – University Of Freiburg	Freiburg im Breisgau	Tyskland
Otto Von Guericke Universitaet Magdeburg	Magdeburg	Tyskland
Ucpdjbjmuy Mqltuhx Csvmph Hclcjmbusrzrvkymv	Hamborg	Tyskland
Uqolnewuhiryshkepjlak Ecokj Anm	Essen	Tyskland
Mvbqafwknqvpqirdwhvhzlwqzw Hxlxyeixeptlpind	Halle	Tyskland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Tyskland	rekrutterer ikke	02.11.2015

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Ruxolitinib

Ruxolitinib er et lægemiddel, der bruges til behandling af visse blodkræftsygdomme. Det virker ved at blokere specifikke proteiner i kroppen, som forårsager unormal vækst af blodceller. I dette studie undersøges ruxolitinib som en behandling for patienter med højrisiko polycytæmi vera eller essentiel trombocytæmi. Lægemidlet kan hjælpe med at reducere symptomer og kontrollere sygdommen ved at normalisere produktionen af blodceller.

Best Available Therapy refererer til den bedste tilgængelige standardbehandling, som læger normalt ville give til patienter med disse blodkræfttyper. Dette kan omfatte forskellige typer medicin eller behandlingsmetoder, der allerede er godkendt og bruges i praksis. Formålet er at sammenligne, hvor godt ruxolitinib virker i forhold til de behandlinger, som patienterne ellers ville få som deres normale pleje.

Essentiel trombocytemi – En kronisk blodkræftform, der påvirker knoglemarven og får den til at producere for mange blodplader. Sygdommen udvikler sig langsomt over mange år og kan forårsage blodpropper eller blødninger. De fleste patienter oplever symptomer som hovedpine, svimmelhed og træthed. Milten kan blive forstørret på grund af den øgede aktivitet i blodsystemet. Tilstanden kan over tid udvikle sig til mere alvorlige former for blodkræft. Sygdommen påvirker primært voksne og er sjælden hos børn.

Polycytæmi vera – En sjælden blodkræftform, hvor knoglemarven producerer for mange røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Blodet bliver tyktflydende på grund af det høje antal røde blodlegemer, hvilket kan føre til blodpropper. Patienter oplever ofte træthed, hovedpine, svimmelhed og kløe efter varme bade. Milten bliver ofte forstørret og kan føles som en hård knude under venstre ribben. Sygdommen udvikler sig langsomt og kan over tid føre til andre former for blodkræft. De fleste tilfælde opstår hos mennesker over 60 år.

Forsøgs-ID:

2024-515619-23-00

Protokolkode:

12-181

NCT ID:

NCT02577926

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Sammenligning af ruxolitinib med standardbehandling hos patienter med høj-risiko blodkræftsygdomme (polycythemia vera eller essentiel trombocytemi)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?