Hypoparathyroidisme er en sjælden hormonforstyrrelse, hvor biskjoldbruskkirtlerne producerer utilstrækkeligt parathyroideahormon, hvilket fører til lave calciumniveauer i blodet. Denne tilstand kan forårsage muskelkramper, prikken i fingrene og træthed. I øjeblikket er der 6 kliniske forsøg i gang, der undersøger nye behandlingsmuligheder for patienter med hypoparathyroidisme.
Kliniske Forsøg for Hypoparathyroidisme: Aktuelle Behandlingsmuligheder
Hypoparathyroidisme er en tilstand, hvor biskjoldbruskkirtlerne ikke producerer nok parathyroideahormon (PTH), som er afgørende for at regulere og opretholde en balance af calcium og fosfor i kroppen. Når hormonproduktionen er lav, kan det føre til lave calciumniveauer i blodet og forhøjede fosforniveauer. Symptomerne kan omfatte muskelkramper, prikken i fingrene og træthed. Over tid kan tilstanden påvirke sundheden af knogler, tænder og muskler.
Der er i øjeblikket 6 kliniske forsøg registreret for behandling af hypoparathyroidisme. Disse forsøg undersøger forskellige behandlingsmetoder, fra nye lægemidler til kirurgiske teknikker, der kan hjælpe med at håndtere calciumniveauer og forbedre livskvaliteten for patienter med denne sjældne sygdom.
Oversigt over Igangværende Kliniske Forsøg
Undersøgelse af Indapamid til Patienter med Kronisk Postkirurgisk Hypoparathyroidisme
Lokation: Danmark
Dette kliniske forsøg undersøger virkningen af et lægemiddel kaldet indapamid hos patienter med kronisk postkirurgisk hypoparathyroidisme. Denne tilstand opstår, når biskjoldbruskkirtlerne er underaktive efter operation. Forsøget sammenligner virkningen af indapamid med placebo for at se, hvordan det påvirker calciumniveauer i urinen.
Formålet med undersøgelsen er at studere, hvordan daglig behandling med indapamid i 14 dage påvirker mængden af calcium, der udskilles i urinen hos patienter med denne tilstand. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt enten indapamid eller placebo. Forsøget vil vare i alt 14 dage, hvor ændringer i urinens calciumudskillelse vil blive overvåget efter både 7 og 14 dage.
Inklusionskriterier: For at deltage skal du være blevet diagnosticeret med kronisk postkirurgisk hypoparathyroidisme i mere end 1 år, være 18 år eller ældre, have brug for aktiv D-vitamin i en dosis på mindst 1 mikrogram dagligt, have ioniseret plasma-calcium mellem 1,15 og 1,25 mmol/L, og kunne læse og forstå dansk.
Eksklusionskriterier: Patienter, der ikke har kronisk postkirurgisk hypoparathyroidisme, ikke er inden for den angivne aldersgruppe, eller tilhører en sårbar befolkningsgruppe, kan ikke deltage.
Undersøgelse af Brug af Indocyaningrøn til Beskyttelse af Biskjoldbruskkirtler under Thyroideakirurgi
Lokation: Spanien
Dette forsøg fokuserer på brugen af en speciel farve kaldet indocyaningrøn under thyroideakirurgi. Hovedformålet er at se, om brug af indocyaningrøn kan hjælpe kirurger med bedre at identificere og bevare biskjoldbruskkirtlerne, som er små kirtler placeret nær skjoldbruskkirtlen, der hjælper med at kontrollere calciumniveauer i kroppen. Ved at gøre dette sigter forsøget mod at reducere risikoen for hypoparathyroidisme.
Under forsøget vil nogle patienter modtage indocyaningrøn-farven, som injiceres i blodbanen. Denne farve hjælper med at fremhæve blodkarrene og biskjoldbruskkirtlerne under operationen, hvilket gør det lettere for kirurger at se og undgå at beskadige dem. Andre patienter vil gennemgå operationen uden brug af farven.
Inklusionskriterier: Deltagere skal være 18 år eller ældre, have indikation for total thyroidektomi (fuldstændig fjernelse af skjoldbruskkirtlen) med eller uden central cervikal lymfeknutesektion, kunne forstå undersøgelsen og underskrive et informeret samtykke.
Eksklusionskriterier: Patienter med hypoparathyroidisme kan ikke deltage.
Undersøgelse af Indocyaningrøn Angiografi til Forebyggelse af Hypoparathyroidisme efter Total Thyroidektomi
Lokation: Frankrig
Dette kliniske forsøg undersøger brugen af indocyaningrøn under total thyroidektomi for at hjælpe med at forebygge hypoparathyroidisme og hypokalcæmi (lave calciumniveauer i blodet). Undersøgelsen sigter mod at afgøre, om brug af indocyaningrøn, en særlig farve, der hjælper kirurger med at se blodkar og væv mere tydeligt under operationen, kan reducere forekomsten af lave calciumniveauer efter thyroideakirurgi.
Under proceduren vil nogle patienter modtage en injektion af indocyaningrøn i en dosis på op til 0,5 milligram pr. kilogram kropsvægt, mens andre vil gennemgå standardkirurgi uden farven. Forsøget vil overvåge patienternes calciumniveauer i blodet i op til 6 måneder efter operationen.
Inklusionskriterier: Du skal være voksen (18 år eller ældre), have brug for en total thyroidektomi, underskrive et informeret samtykke og være dækket af en social sikringsordning.
Eksklusionskriterier: Alder under 18 eller over 65 år, tidligere thyroideakirurgi, kendt hypokalcæmi før operation, allergisk reaktion over for indocyaningrøn, graviditet eller amning, deltagelse i andre kliniske forsøg, og forskellige andre medicinske tilstande.
Undersøgelse af Sikkerhed og Effektivitet af TransCon PTH til Voksne med Hypoparathyroidisme
Lokation: Danmark, Tyskland, Italien, Norge
Dette kliniske forsøg undersøger en behandling kaldet TransCon PTH, som er en opløsning til injektion, der administreres dagligt ved hjælp af en fyldt pen. TransCon PTH indeholder et aktivt stof kendt som palopegteriparatid, som er designet til at hjælpe med at håndtere calciumniveauer i kroppen hos voksne med hypoparathyroidisme.
Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af TransCon PTH. Deltagere i undersøgelsen vil modtage enten TransCon PTH eller placebo. Undersøgelsen vil begynde med en periode, hvor deltagerne tilfældigt tildeles enten behandlingen eller placebo uden at vide, hvilken de får. Dette følges af en åben forlængelse, hvor alle deltagere vil have mulighed for at modtage TransCon PTH.
Inklusionskriterier: Mænd og kvinder på 18 år eller ældre, der kan give sig selv daglige injektioner under huden eller have nogen til at gøre det for dem, have kronisk hypoparathyroidisme i mindst 26 uger, være på stabile doser af aktiv D-vitamin og calciumtilskud i mindst 12 uger, og have BMI mellem 17 og 40 kg/m².
Eksklusionskriterier: Patienter, der ikke er voksne, ikke har hypoparathyroidisme, eller tilhører en sårbar befolkningsgruppe, kan ikke deltage.
Undersøgelse af Effektivitet og Sikkerhed af Eneboparatid hos Patienter med Kronisk Hypoparathyroidisme
Lokation: Spanien
Dette forsøg fokuserer på at undersøge effektiviteten og sikkerheden af en ny behandling for kronisk hypoparathyroidisme kaldet eneboparatid (AZP-3601), som er en type lægemiddel kendt som en parathyroideahormon-receptoragonist. Dette betyder, at det virker ved at stimulere receptorerne, der reagerer på parathyroideahormon, og potentielt hjælper med at regulere calciumniveauer i kroppen.
Undersøgelsen involverer sammenligning af eneboparatid med placebo over en periode på 24 uger. Deltagere vil modtage enten eneboparatid eller placebo gennem en fyldt pen til injektion under huden. Målet er at afgøre, om eneboparatid kan hjælpe patienter med at reducere deres behov for aktiv D-vitamin og orale calciumtilskud, samtidig med at normale calciumniveauer i blodet opretholdes.
Inklusionskriterier: Patienter skal være mellem 18 og 80 år gamle, have haft kronisk hypoparathyroidisme i mindst 12 måneder, have brug for behandling med mindst 0,5 mikrogram calcitriol eller 1 mikrogram alfacalcidol dagligt plus mindst 1000 mg ekstra oralt calcium dagligt, og kunne give sig selv daglige injektioner.
Eksklusionskriterier: Patienter med andre alvorlige medicinske tilstande, der i øjeblikket deltager i et andet klinisk forsøg, har haft nylig operation, er gravide eller ammer, har en historie med stof- eller alkoholmisbrug, eller er ude af stand til at følge undersøgelsesprocedurerne.
Undersøgelse af Effektivitet og Sikkerhed af Eneboparatid, Calcitriol og Calciumcarbonat til Patienter med Kronisk Hypoparathyroidisme
Lokation: Belgien, Danmark, Frankrig, Tyskland, Ungarn, Italien, Nederlandene, Polen, Portugal, Spanien
Dette kliniske forsøg undersøger virkningen af en ny behandling for kronisk hypoparathyroidisme kaldet eneboparatid (AZP-3601), som er en parathyroideahormon-receptoragonist. Behandlingen er designet til at efterligne virkningen af det naturlige hormon for at hjælpe med at regulere calciumniveauer i kroppen. Undersøgelsen vil sammenligne virkningen af eneboparatid med placebo for at se, hvor godt det virker til at håndtere sygdommen.
Deltagere i undersøgelsen vil modtage enten eneboparatid eller placebo i en periode på 24 uger. Behandlingen administreres gennem en fyldt pen til subkutan injektion, hvilket betyder, at den injiceres under huden. Målet er at evaluere, hvor effektiv eneboparatid er til at reducere behovet for aktiv D-vitamin og orale calciumtilskud samt til at opretholde normale serum-calciumniveauer.
Inklusionskriterier: Patienter skal være mellem 18 og 80 år gamle, have haft kronisk hypoparathyroidisme i mindst 12 måneder, have brug for behandling med mindst 0,5 mikrogram calcitriol eller 1 mikrogram alfacalcidol dagligt plus mindst 1000 mg ekstra oralt calcium dagligt, og være i stand til at udføre daglige selvinjektioner.
Eksklusionskriterier: Patienter med andre tilstande end hypoparathyroidisme, ikke inden for den angivne aldersgruppe, ikke villige til at stoppe med at tage visse lægemidler, der kan forstyrre undersøgelsen, gravide eller ammende, eller ude af stand til at overholde undersøgelsesprocedurerne kan ikke deltage.
Sammenfatning
De igangværende kliniske forsøg for hypoparathyroidisme repræsenterer vigtige fremskridt i behandlingen af denne sjældne tilstand. Flere forsøg fokuserer på nye hormonreplaceringsterapier som TransCon PTH og eneboparatid, som sigter mod at give mere fysiologisk erstatning af parathyroideahormon og reducere behovet for høje doser af D-vitamin og calciumtilskud.
Andre forsøg undersøger innovative kirurgiske teknikker ved hjælp af indocyaningrøn for at beskytte biskjoldbruskkirtlerne under thyroideakirurgi og derved forebygge udviklingen af postkirurgisk hypoparathyroidisme. Desuden undersøges lægemidler som indapamid til håndtering af calciumudskillelse i urinen hos patienter med etableret sygdom.
Disse forsøg foregår i flere europæiske lande, herunder Danmark, Tyskland, Frankrig, Spanien og andre, hvilket giver patienter mulighed for at få adgang til nye behandlinger og bidrage til udviklingen af bedre terapeutiske muligheder for hypoparathyroidisme.
Det er vigtigt at bemærke, at deltagelse i kliniske forsøg altid bør diskuteres med din behandlende læge, som kan vurdere, om du opfylder kriterierne for deltagelse, og om forsøget er en passende mulighed for dig.
