Afprøvning af medicinen eneboparatid til behandling af kronisk lavt kalkstof i blodet (hypoparathyroidisme)

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger kronisk hypoparathyroidisme, en sjælden tilstand hvor biskjoldbruskkirtlerne i halsen ikke producerer tilstrækkeligt parathyroidhormon. Parathyroidhormon er et vigtigt hormon, der hjælper med at regulere kroppens kalciumniveauer. Personer med kronisk hypoparathyroidisme har ofte lave kalciumniveauer i blodet og har brug for daglig behandling med aktiv D-vitamin og calcium-tilskud for at opretholde normale kalciumniveauer. Studiet tester et nyt lægemiddel kaldet eneboparatid (også kendt som AZP-3601), som er en type medicin, der virker som parathyroidhormon i kroppen.

Formålet med studiet er at undersøge, om eneboparatid kan hjælpe patienter med kronisk hypoparathyroidisme med at reducere eller helt stoppe deres behov for aktiv D-vitamin og calcium-tilskud, samtidig med at deres kalciumniveauer i blodet forbliver normale. Studiet sammenligner eneboparatid med placebo for at se, om det nye lægemiddel fungerer bedre. Deltagerne vil ikke vide, om de får den aktive medicin eller placebo, og lægerne vil heller ikke vide det under studiet.

Studiet varer i 24 uger, hvor deltagerne dagligt får en indsprøjtning under huden i maven med enten eneboparatid eller placebo. Før behandlingen starter, gennemgår deltagerne en periode, hvor deres nuværende medicin justeres for at sikre stabile kalciumniveauer. Under hele studiet vil deltagerne få taget blodprøver og urinprøver med jævne mellemrum for at overvåge deres kalciumniveauer og andre vigtige værdier. Deltagerne skal også udfylde spørgeskemaer om deres symptomer og livskvalitet for at vurdere, hvordan behandlingen påvirker deres daglige liv.

1 Optimeringsperiode

Du vil gennemgå en optimeringsperiode, hvor dine læger justerer dine daglige doser af aktiv D-vitamin og kalcium-tilskud for at få dit serum kalcium (kalcium i blodet) til at være i det rigtige område.

Din læge vil måle dit serum kalcium mindst to gange med mindst en uges mellemrum. Målet er at få dit kalcium-niveau til at være mellem 7,8 og 9,0 mg/dL.

Ændringerne i dine daglige doser af aktiv D-vitamin og kalcium må ikke være mere end 25% mellem de to målinger.

Denne periode fortsætter, indtil dine kalcium-niveauer er stabile i det ønskede område.

2 Randomisering og behandlingsstart

Når optimeringsperioden er gennemført med succes, vil du blive randomiseret (tilfældigt tildelt) til enten at modtage eneboparatid (AZP-3601) eller placebo (ikke-aktiv behandling).

Du vil ikke vide, hvilken behandling du får, og dit behandlingsteam vil heller ikke vide det. Dette kaldes et dobbeltblindt studie.

Du vil fortsætte med at tage dine sædvanlige doser af aktiv D-vitamin og kalcium-tilskud som før.

3 Daglige injektioner

Du skal give dig selv en daglig injektion under huden i maven ved hjælp af en forudfyldt injektionspen.

Hvis du ikke kan give dig selv injektionen, kan en udpeget person hjælpe dig med at give injektionen.

Injektionen indeholder enten eneboparatid eller placebo, afhængigt af hvilken gruppe du er blevet tildelt.

Du skal fortsætte med disse daglige injektioner i hele behandlingsperioden på 24 uger.

4 Reduktion af aktiv D-vitamin

I løbet af undersøgelsen vil dine læger gradvist forsøge at reducere eller helt stoppe din behandling med aktiv D-vitamin (calcitriol eller alfacalcidol).

Dette sker kun, hvis dine kalcium-niveauer forbliver stabile og inden for det normale område.

Målet er at opnå fuldstændig uafhængighed fra aktiv D-vitamin ved slutningen af undersøgelsen.

5 Reduktion af kalcium-tilskud

Ligeledes vil dine læger gradvist forsøge at reducere dine kalcium-tilskud til 600 mg pr. dag eller mindre.

Dette sker kun, hvis dine kalcium-niveauer i blodet forbliver normale.

Målet er at opnå uafhængighed fra høje doser af kalcium-tilskud.

6 Regelmæssige lægebesøg og overvågning

Du vil have regelmæssige besøg hos dit behandlingsteam i løbet af de 24 uger.

Ved hvert besøg vil der blive taget blodprøver for at måle dit kalcium-niveau og andre vigtige værdier.

Du vil blive bedt om at indsamle urin i 24 timer på bestemte tidspunkter for at måle kalcium-udskillelsen gennem nyrerne.

Dine læger vil justere dine medicindoser baseret på resultaterne af disse tests.

7 Symptomvurdering

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om dine symptomer og livskvalitet på forskellige tidspunkter under undersøgelsen.

Disse spørgeskemaer hjælper læger med at forstå, hvordan behandlingen påvirker dit daglige liv og velbefindende.

Du vil blive spurgt om fysiske symptomer relateret til din tilstand og din evne til at udføre daglige aktiviteter.

8 Afslutning efter 24 uger

Hovedbehandlingsperioden varer i 24 uger (omkring 6 måneder).

Ved slutningen af denne periode vil din læge vurdere, om du har opnået målet om at være uafhængig af aktiv D-vitamin og høje doser kalcium-tilskud, mens dit kalcium-niveau forbliver normalt.

Du vil have en afsluttende vurdering, hvor alle dine resultater bliver evalueret.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 18 og 80 år gammel
Du skal have haft hypoparathyroidisme (en tilstand hvor biskjoldbruskkirtlerne ikke producerer nok hormon) i mindst 12 måneder, dokumenteret i dine lægejournal
Du skal have lave niveauer af parathyroidhormon (et hormon der regulerer kalcium i blodet) på mindre end 20 pg/mL og samtidig have lavt kalcium i blodet eller normalt kalcium under behandling
Du skal have behov for behandling med calcitriol (aktiv D-vitamin) på mindst 0,5 μg dagligt eller alphacalcidol (en form for D-vitamin) på mindst 1 μg dagligt
Du skal have behov for mindst 1000 mg kalcium-tilskud dagligt udover det kalcium, du får gennem kosten
Du skal have gennemført en optimeringperiode hvor dit kalcium i blodet har været stabilt mellem 7,8 og 9,0 mg/dL
Hvis du behandles for skjoldbruskkirtelkræft, skal dit TSH-niveau (skjoldbruskkirtelstimulerende hormon) være over 0,2 µIU/mL, og din medicindosis skal have været stabil i mindst 6 uger
Hvis du ikke har skjoldbruskkirtelkræft, skal dit TSH-niveau være normalt
Dit magnesium-niveau (et vigtigt mineral) skal være normalt
Dit 25-hydroxy D-vitamin niveau skal være mellem 30 og 70 ng/mL
Din nyrefunktion skal være tilstrækkelig god med en værdi på mindst 30 mL/minut/1,73 m²
Du skal kunne give dig selv daglige injektioner under huden på maven eller have en person, der kan gøre det for dig
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge sikker prævention under studiet og 30 dage efter
Hvis du er en mand med en kvindelig partner i den fødedygtige alder, skal hun bruge sikker prævention under studiet og 30 dage efter
Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest
Du skal være villig til at underskrive et informeret samtykke og følge studiets krav

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af undersøgelsen
Du kan ikke deltage, hvis du har hyperparatyroidisme, hvilket betyder, at dine biskjoldbruskkirtler producerer for meget hormon
Du kan ikke deltage, hvis du har haft kræft i knoglerne eller kræft, der har spredt sig til knoglerne
Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har fået strålebehandling af dit hoved eller hals område
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige nyresygdomme eller dine nyrer ikke fungerer normalt
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige leversygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du har Paget’s sygdom, som er en knoglesygdom, der påvirker hvordan dine knogler genopbygger sig
Du kan ikke deltage, hvis du har haft osteosarkom, som er en type kræft i knoglerne
Du kan ikke deltage, hvis du har uforklarlige forhøjede niveauer af alkalisk fosfatase, hvilket er et enzym der kan vise problemer med knogler eller lever
Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der påvirker knoglernes styrke, såsom bisfosfonater eller andre lignende lægemidler
Du kan ikke deltage, hvis du har fået behandling med parathyroidhormon eller lignende lægemidler inden for de sidste 6 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-kar-sygdomme eller ustabil hjertesygdom
Du kan ikke deltage, hvis du har ukontrolleret højt blodtryk
Du kan ikke deltage, hvis du har aktive psykiske sygdomme, der kan påvirke din evne til at deltage i undersøgelsen
Du kan ikke deltage, hvis du misbruger alkohol eller stoffer
Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre kliniske undersøgelser samtidig
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige allergiske reaktioner over for lægemidler, der ligner det undersøgte lægemiddel

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
University Of Pecs	Pécs	Ungarn
Hospital Universitario De Navarra	Pamplona	Spanien
Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi	Firenze	Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig
Technische Universitaet Dresden	Dresden	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico	Milan	Italien
Academisch Ziekenhuis Leiden	Leiden	Holland
Unidade Local De Saude De Gaia/Espinho E.P.E.	Vila Nova De Gaia	Portugal
Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki	Łódź	Polen
Eb Group Sp. z o.o.	Warszawa	Polen
Universita’ Di Pisa	Pisa	Italien
Universita’ Campus Bio-medico Di Roma	Rom	Italien
Region Midtjylland	Aarhus	Danmark
Semmelweis University	Budapest	Ungarn
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes	Nantes	Frankrig
Hospital Da Luz S.A.	Lissabon	Portugal
Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki W Krakowie	Krakow	Polen
Universitair Ziekenhuis Gent	Gent	Belgien
Rigshospitalet	København	Danmark
Virgen del Rocío University Hospital	Sevilla	Spanien
Ospedale San Raffaele S.r.l.	Milan	Italien
Uspniwlymg Hpawolrvj Pasqy Sqsfovivwai Cdpmnkb Fspz	Paris	Frankrig
Cahwqgw Udqylsojhom De Nvnhwxk	Madrid	Spanien
Edanice Uedtjougbnom Musmvdz Ccjmsey Rggmxoksq (mitdwcc Mfw	Rotterdam	Holland
Uchtttbkdqusvhghvqoew Wxitmkwma Aik	Würzburg	Tyskland
Auwhkaw Utmqb Stnpbkbey Lkdvir Dh Bjdyskf	Bologna	Italien
Hsdbjdon Vjsp dvxeznxn	Barcelona	Spanien
Hgzdbfqv Uqxbrqbetmfzk db A Csdfpg	A Coruña	Spanien
Cxq Koicada Buxrnty	Le Kremlin-Bicêtre	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	01.12.2023
Danmark	rekrutterer ikke	01.12.2023
Frankrig	rekrutterer ikke	01.12.2023
Holland	rekrutterer ikke	01.12.2023
Italien	rekrutterer ikke	01.12.2023
Polen	rekrutterer ikke	01.12.2023
Portugal	rekrutterer ikke	01.12.2023
Spanien	rekrutterer ikke	01.12.2023
Tyskland	rekrutterer ikke	01.12.2023
Ungarn	rekrutterer ikke	01.12.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Eneboparatide (AZP-3601) er et nyt lægemiddel, der efterligner virkningen af parathyroideahormon i kroppen. Parathyroideahormon er et naturligt hormon, der hjælper med at regulere niveauet af calcium i blodet. Dette lægemiddel gives som en daglig behandling og er designet til at hjælpe patienter med kronisk hypoparathyroidisme, en tilstand hvor kroppen ikke producerer nok parathyroideahormon. Ved at aktivere parathyroideahormonreceptorer i kroppen kan eneboparatide hjælpe med at normalisere calciumbalancen og reducere behovet for andre mediciner som aktiv D-vitamin og calciumtilskud.

Aktiv D-vitamin er en særlig form for D-vitamin, der hjælper kroppen med at absorbere calcium fra tarmen og regulere calciumbalancen i blodet. Denne form for D-vitamin er mere potent end almindeligt D-vitamin og bruges som standardbehandling for patienter med hypoparathyroidisme. I dette studie modtager patienterne aktiv D-vitamin som en del af deres grundbehandling, mens forskerne undersøger, om tilføjelsen af eneboparatide kan forbedre behandlingsresultaterne.

Calcium gives som et mundtligt tilskud for at hjælpe med at opretholde normale calciumbalancer i blodet. Calcium er et vigtigt mineral, som kroppen har brug for til knogler, tænder, muskelfunktion og nervesignaler. For patienter med hypoparathyroidisme er calciumtilskud ofte nødvendige, fordi kroppen har svært ved at regulere calciumbalancen naturligt. I dette studie modtager alle patienter calciumtilskud som en del af deres grundbehandling.

Undersøgte sygdomme:

Hypoparathyroidisme

Hypoparathyroidisme – En hormonforstyrrelse hvor biskjoldbruskkirtlerne producerer for lidt parathyroidhormon eller slet ikke producerer det. Dette hormon er nødvendigt for at regulere kalcium- og fosforniveauerne i blodet. Når hormonet mangler, falder kalciumniveauet i blodet, hvilket kan føre til muskelkramper, snurren i fingre og tæer, og muskelstivhed. Sygdommen kan opstå som følge af skade på biskjoldbruskkirtlerne under operation, autoimmune tilstande eller medfødte defekter. Symptomerne kan variere fra milde til alvorlige og påvirker kroppens evne til at opretholde normal kalciumbalance. Over tid kan tilstanden påvirke mange kroppens funktioner, herunder muskler, nerver og knogler.

Forsøgs-ID:

2022-503126-12-01

Protokolkode:

AZP-3601-CLI-002

NCT ID:

NCT05778071

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af medicinen eneboparatid til behandling af kronisk lavt kalkstof i blodet (hypoparathyroidisme)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?