Test af TransCon PTH til behandling af voksne med lavt parathyreoideahormon (hypoparathyroidisme) for at forbedre kalkniveauer i kroppen

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet hypoparathyroidisme hos voksne. Hypoparathyroidisme opstår, når biskjoldbruskkirtlerne i halsen ikke producerer nok parathyroidhormon, hvilket fører til lavt kalciumniveau i blodet. Dette kan forårsage symptomer som muskelkramper, snurren i fingre og tæer, og i alvorlige tilfælde kramper. Sygdommen kan opstå efter operation i halsen, eller den kan være forårsaget af autoimmune, genetiske eller ukendte faktorer.

Studiet tester et nyt lægemiddel kaldet TransCon PTH, som gives som en daglig indsprøjtning under huden. Dette lægemiddel er designet til at erstatte det manglende parathyroidhormon i kroppen. Deltagerne vil enten få det aktive lægemiddel eller placebo i den første del af studiet, hvor hverken deltagere eller læger ved, hvad der gives. Formålet med studiet er at vurdere, hvor effektivt det daglige TransCon PTH er til at regulere kalciumniveauerne i blod og urin samt reducere behovet for aktiv D-vitamin og kalciumtilskud efter 4 ugers behandling.

Under studiet vil deltagerne fortsætte med deres nuværende behandling med aktiv D-vitamin og kalciumtilskud, mens de også får studielægemidlet. Læger vil følge deltagernes kalciumniveauer nøje og justere deres sædvanlige medicin efter behov. Efter den første blinde fase af studiet vil alle deltagere have mulighed for at fortsætte i en åben forlængelse, hvor alle får det aktive lægemiddel. Studiet involverer regelmæssige besøg på hospitalet for blodprøver og kontrol af, hvordan behandlingen virker og eventuelle bivirkninger.

1 Optimering af tilskud før randomisering

Før du begynder med den egentlige behandling, skal dine nuværende tilskud justeres for at opnå de rigtige niveauer i dit blod.

Dit 25(OH) vitamin D niveau skal være mellem 30-70 ng/mL (75-175 pmol/mL). Dette vitamin hjælper kroppen med at optage kalk.

Dit magnesium niveau skal være inden for det normale område. Magnesium er vigtigt for, at dine knogler og muskler fungerer korrekt.

Dit albumin-justerede eller ioniserede serum kalk niveau skal være i den nederste halvdel af det normale område. Dette måler, hvor meget kalk der er i dit blod.

2 Randomisering og start af behandling

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage TransCon PTH (testmedicinen) eller placebo (inaktiv medicin). Du vil ikke vide, hvilken du får, da undersøgelsen er blindet.

Du skal give dig selv en subkutan injektion (indsprøjtning under huden) hver dag ved hjælp af en færdigfyldt pen.

Hvis du ikke selv kan give indsprøjtningen, kan en person, du udpeger, hjælpe dig med at give den.

Behandlingen gives dagligt gennem hele undersøgelsen.

3 Overvågning i de første 4 uger

I løbet af de første 4 uger af behandlingen vil dit respons på medicinen blive nøje overvåget.

Der vil blive taget blodprøver for at måle dit serum kalk niveau (kalkniveauet i dit blod).

Der vil også blive taget urinprøver for at måle fraktionel udskillelse af kalk (FECa), som viser, hvor meget kalk dine nyrer udskiller.

Dit forbrug af aktiv vitamin D tilskud og kalk tilskud vil blive registreret og justeret efter behov.

4 Vurdering efter 4 uger

Efter 4 uger vil forskerne vurdere, om behandlingen virker ved at kontrollere flere ting:

Dit albumin-justerede serum kalk skal være inden for det normale område.

Din morgenfraktionelle udskillelse af kalk skal enten være inden for det normale område (≤2%) eller være reduceret med mindst 50% fra baseline.

Du skal ikke længere tage aktive vitamin D tilskud.

Du skal tage højst 1000 mg kalk tilskud om dagen.

5 Fortsættelse af den blindede fase

Efter 4-ugers vurderingen vil du fortsætte med at modtage den samme behandling (enten TransCon PTH eller placebo).

Du skal fortsætte med de daglige indsprøjtninger som anvist.

Din medicin og tilskudsdoser kan blive justeret baseret på dine blod- og urinprøver.

Regelmæssige besøg vil fortsætte for at overvåge din sikkerhed og behandlingsrespons.

6 Åben forlængelsesperiode

Efter den blindede fase er afsluttet, vil du have mulighed for at deltage i en åben forlængelsesperiode.

I denne fase vil alle deltagere modtage TransCon PTH (den aktive medicin), og både du og dit behandlingsteam vil vide, hvad du får.

Du skal fortsætte med de daglige subkutane indsprøjtninger.

Regelmæssig overvågning af blod- og urinprøver vil fortsætte for at sikre din sikkerhed og spore behandlingens virkning.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel
Du skal kunne give dig selv daglige injektioner under huden med en færdigfyldt injektionspen, eller have en person der kan hjælpe dig med dette
Du skal skrive under på et informeret samtykke, som betyder at du forstår undersøgelsen og frivilligt deltager
Du skal have hypoparathyroidisme (lavt niveau af parathyroideahormon) i mindst 26 uger. Dette kan være opstået efter en operation, eller være en autoimmun, genetisk eller ukendt årsag til sygdommen
Du skal have taget stabile doser af medicin i mindst 12 uger før undersøgelsen starter, herunder:
- Mindst 0,25 mikrogram to gange dagligt af calcitriol (aktiv D-vitamin) eller tilsvarende mængder af alfacalcidol (en anden form for aktiv D-vitamin)
- Mindst 400 milligram to gange dagligt af calciumcitrat eller calciumcarbonat (calciumtilskud)
Dine vitamin- og mineralniveauer skal være optimeret før du starter i undersøgelsen:
- 25-hydroxyvitamin D skal være mellem 30-70 ng/mL
- Magnesium skal være inden for det normale område
- Dit serumcalcium (calcium i blodet) skal være i den nedre halvdel af det normale område
Dit BMI (kropsmasseindeks) skal være mellem 17-40 kg/m²
Hvis du er 25 år eller yngre, skal røntgen af hånd og håndled vise at dine knogler er færdigvoksede
Din eGFR (et mål for nyrefunktion) skal være over 30 mL/min/1,73m²
Dit TSH (thyroideostimulerende hormon) skal være normalt. Hvis du får behandling for skjoldbruskkirtelkræft, skal TSH være mindst 0,2 µIU/mL
Hvis du tager medicin til skjoldbruskkirtlen, skal dosis have været stabil i mindst 12 uger

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du har pseudohypoparathyroidism – dette er en tilstand hvor kroppen ikke reagerer normalt på parathyroidehormon
Du kan ikke deltage hvis du har haft nyresvigt eller alvorlige nyreproblemer
Du kan ikke deltage hvis du har hyperkalciuri – dette betyder for meget kalk i urinen
Du kan ikke deltage hvis du har nefrolithiasis – dette betyder nyresten
Du kan ikke deltage hvis du har nefrocalcinosis – dette betyder kalkaflejringer i nyrerne
Du kan ikke deltage hvis du har aktiv kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du kan ikke deltage hvis du har osteosarkom – dette er en type knoglekræft
Du kan ikke deltage hvis du tidligere har fået strålebehandling af skelettet
Du kan ikke deltage hvis du har Paget’s sygdom – dette er en knoglesygdom hvor knoglerne bliver svage og misdannede
Du kan ikke deltage hvis du har uforklarlig forhøjelse af alkalisk fosfatase – dette er et enzym der kan vise knogleproblemer
Du kan ikke deltage hvis du tager medicin der påvirker knoglernes calcium-optag
Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage hvis du ikke kan eller vil bruge sikker prævention under studiet
Du kan ikke deltage hvis du har en kendt allergi over for studiemedicinen eller dens indhold
Du kan ikke deltage hvis du har deltaget i et andet lægemiddelstudie inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller lungesygdomme
Du kan ikke deltage hvis du har ukontrolleret forhøjet blodtryk
Du kan ikke deltage hvis lægen vurderer at du ikke er egnet til at deltage af andre sundhedsmæssige årsager

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Technische Universitaet Dresden	Dresden	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Rigshospitalet	København	Danmark
Universita’ Campus Bio-medico Di Roma	Rom	Italien
Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana	Pisa	Italien
Sxdnfkzrtdwfyxqxqi Poyifzhgqem Pkwo	Oslo	Norge
Agxxhjw Uxdha Swdzarcqh Ljukqq Dz Btwllio	Bologna	Italien
Atsddv Umwlfmueve Hjvydcgb	Aarhus	Danmark

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Danmark	rekrutterer ikke	01.10.2019
Italien	rekrutterer ikke	01.10.2019
Norge	rekrutterer ikke	01.10.2019
Tyskland	rekrutterer ikke	01.10.2019

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Palopegteriparatide

TransCon PTH er et nyt lægemiddel, der er designet til at behandle hypoparathyroidisme, en tilstand hvor kroppen ikke producerer nok parathyroidhormon. Dette hormon hjælper med at regulere kalciumniveauet i blodet. TransCon PTH gives som en daglig indsprøjtning under huden og virker ved at levere en kontrolleret frigivelse af parathyroidhormon til kroppen gennem hele dagen. Formålet er at hjælpe kroppen med at opretholde normale kalciumniveauer uden behov for så mange tilskud af aktiv D-vitamin og calcium.

Undersøgte sygdomme:

Hypoparathyroidisme

Hypoparathyroidisme – En tilstand hvor biskjoldbruskkirlerne producerer for lidt parathyroidhormon, som er vigtigt for at regulere kroppens calcium- og fosforbalance. Dette hormon hjælper normalt med at opretholde stabile calciumniveauer i blodet ved at påvirke knoglerne, nyrerne og tarmene. Når der er for lidt parathyroidhormon, falder calciumniveauet i blodet, hvilket kan føre til muskelkramper, prikkende fornemmelser i fingre og tæer samt muskelstivhed. Tilstanden kan opstå som følge af skade på biskjoldbruskkirlerne under operation, autoimmune sygdomme eller genetiske faktorer. Symptomerne udvikler sig typisk gradvist, men kan også opstå pludseligt afhængigt af årsagen. Sygdommen kræver løbende overvågning af calcium- og fosforniveauer i blodet.

Forsøgs-ID:

2024-512967-29-00

Protokolkode:

TransCon PTH TCP-201

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af TransCon PTH til behandling af voksne med lavt parathyreoideahormon (hypoparathyroidisme) for at forbedre kalkniveauer i kroppen

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?