Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøgene
- Hvem forsøgene handler om
- Hvad forskerne måler
- Forsøgsfaser og status
- De vigtigste studier
- Kort forklaring af centrale begreber
Oversigt over forsøgene
De registrerede forsøg undersøger Alfacalcidol i sammenhæng med sygdomme, hvor kroppens kalkbalance og PTH er forstyrret.[1][2][3][4] Forsøgene er interventionsstudier, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling eller sammenligningsbehandling, og forskerne måler effekten over tid.[1][2][3][4]
Der er tale om fase 3-forsøg, som normalt bruges til at teste behandling i større grupper og se nærmere på, om den virker godt nok og kan bruges i praksis.[1][2][3][4] De vigtigste sygdomme i materialet er sekundær hyperparathyreoidisme, hypoparathyreoidisme og autosomal dominant hypocalcæmi type 1 (ADH1).[1][2][3]
Hvem forsøgene handler om
Ét forsøg undersøger patienter med sekundær hyperparathyreoidisme efter bariatrisk kirurgi, nærmere bestemt efter Roux-en-Y gastric bypass (RYGB).[1] Her vil forskerne se, om Alfacalcidol kan hjælpe med at normalisere PTH hos patienter, hvor sygdommen er defineret ved PTH ved eller over øvre normalgrænse sammen med normalt eller lavt serum-calcium og samtidig 25(OH)D over 50 nmol/L.[1]
Et andet forsøg handler om patienter med kronisk hypoparathyreoidisme og sammenligner en ny behandling med placebo, mens Alfacalcidol og calcium indgår som del af den almindelige behandling i forsøgsdesignet.[2] Et tredje forsøg ser på patienter med ADH1 og sammenligner encaleret med standardbehandling, hvor Alfacalcidol er en af de behandlinger, der indgår i standardbehandlingsarmene.[3]
Et fjerde forsøg undersøger patienter med kronisk hypoparathyreoidisme og sammenligner langtidsbehandling med TransCon PTH med konventionel behandling, som ifølge forsøget består af aktiveret D-vitamin-analog og calciumtilskud.[4] I dette materiale er Alfacalcidol nævnt som en del af den konventionelle behandlingsstrategi.[4]
Hvad forskerne måler
I forsøget efter bariatrisk kirurgi er det vigtigste mål, om PTH normaliseres efter to år, så den sekundære hyperparathyreoidisme bedres eller forsvinder.[1] Det er et tydeligt patientnært mål, fordi det viser, om behandlingen kan få hormonbalancen tilbage mod normal.[1]
I CALYPSO-forsøget er hovedmålet efter 24 ugers behandling at se, hvor mange patienter der bliver uafhængige af aktivt D-vitamin, kan klare sig uden terapeutiske doser oral calcium og samtidig har albumin-justeret serum-calcium i normalområdet.[2] Det betyder, at forskerne ikke kun ser på blodprøver, men også på om patienterne kan få en mere enkel behandlingsplan.[2]
I ADH1-forsøget er det primære effektmål patientens responderstatus, og i forsøgsbeskrivelsen fremgår det, at der især ses på albumin-korrigeret blod-calcium og 24-timers urin-calcium.[3] Det hjælper forskerne med at vurdere, om behandlingen forbedrer både blodets kalkniveau og kroppens udskillelse af calcium.[3]
I forsøget med TransCon PTH er det primære mål forskellen i mikrovaskulær hæmodynamik mellem patienter, der får PTH-behandling, og patienter, der får konventionel behandling.[4] Forsøget undersøger også livskvalitet, kognitiv funktion, hjernestruktur og blodgennemstrømning i hjernens små blodkar.[4]
Forsøgsfaser og status
Alle de beskrevne forsøg er i fase 3, hvilket viser, at der allerede er tidlige data, og at forskerne nu arbejder med større patientgrupper.[1][2][3][4] Fase 3-forsøg bruges ofte til at bekræfte effekt og se nærmere på, hvordan behandlingen virker i praksis.[1][2][3][4]
Status varierer mellem forsøgene. Nogle er authorised, mens mindst én version af CALYPSO-forsøget er withdrawn, altså trukket tilbage.[1][2][3]
Antallet af deltagere spænder fra 40 til 205 i de registrerede studier, hvilket viser, at nogle forsøg er mindre og mere målrettede, mens andre omfatter flere patienter.[1][2][3][4]
De vigtigste studier
ActiVitD er et multicenter, randomiseret og kontrolleret forsøg, der undersøger aktivt D-vitamin ved sekundær hyperparathyreoidisme efter bariatrisk kirurgi.[1] Forsøget omfatter 130 deltagere og måler, om PTH normaliseres efter to år.[1]
CALYPSO undersøger effekt og sikkerhed af eneboparatid hos patienter med kronisk hypoparathyreoidisme.[2] Den registrerede version med 205 deltagere har som mål at vise, om patienterne efter 24 uger kan blive uafhængige af aktivt D-vitamin og høje doser oral calcium, mens blodets calcium stadig er normalt.[2]
En anden registreret version af CALYPSO er trukket tilbage, men den beskriver samme hovedmål og samme patientgruppe.[2] Det viser, at forsøgsprogrammet har haft flere registreringer med forskellige statusoplysninger.[2]
ADH1-forsøget undersøger encaleret sammenlignet med standardbehandling hos patienter med autosomal dominant hypocalcæmi type 1.[3] Her indgår Alfacalcidol i standardbehandlingsdelen sammen med calcium og andre sammenligningsbehandlinger, og forsøget har 60 deltagere.[3]
TransCon PTH-studiet omfatter 40 patienter med kronisk hypoparathyreoidisme og sammenligner langtids-PTH-behandling med konventionel behandling, som i beskrivelsen omfatter aktiveret D-vitamin-analog og calciumtilskud.[4] Forskerne vil især undersøge, om behandlingen påvirker hjernens blodgennemstrømning og andre mål som livskvalitet og kognition.[4]
Kort forklaring af centrale begreber
Randomiseret betyder, at deltagerne fordeles tilfældigt til forskellige behandlingsgrupper, så sammenligningen bliver mere retfærdig.[1]
Kontrolleret betyder, at en gruppe får en sammenligningsbehandling, som kan være placebo eller standardbehandling.[1][2]
Albumin-justeret calcium og albumin-korrigeret calcium er blodmålinger, der tager højde for albumin, så calciumresultatet bliver mere præcist.[2][3]
Urin-calcium over 24 timer er en opsamlingstest, der viser, hvor meget calcium kroppen udskiller på et døgn.[3]
Konventionel behandling betyder den sædvanlige behandling, som patienterne normalt får uden for forsøget.[4]
Kronisk betyder langvarig eller vedvarende.[2][4]
Responderstatus betyder, om en deltager opfylder de på forhånd fastlagte krav til effekt i forsøget.[3]
Mikrovaskulær handler om de meget små blodkar i kroppen eller hjernen.[4]
