Undersøgelse af lægemidlet inebilizumab til behandling af anti-NMDAR hjernebetændelse – en autoimmun sygdom i hjernen

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger anti-NMDA receptor encephalitis, som er en sjælden sygdom hvor kroppens immunsystem ved en fejl angriber hjernen. Sygdommen påvirker NMDA-receptorer, som er vigtige for normal hjernefunktion, og kan forårsage symptomer som forvirring, anfald, bevægelsesproblemer og ændringer i adfærd. Studiet tester et lægemiddel kaldet inebilizumab, som er designet til at påvirke immunsystemet og potentielt reducere de skader, som sygdommen forårsager i hjernen. Deltagerne vil enten modtage inebilizumab eller placebo i tillæg til standardbehandling.

Formålet med studiet er at finde ud af, om inebilizumab kan reducere graden af handicap hos patienter med anti-NMDA receptor encephalitis sammenlignet med placebo. Studiet måler handicap ved hjælp af en skala kaldet mRS (modified Rankin Scale), som vurderer hvor selvstændige patienter er i deres daglige aktiviteter. Før deltagelse i studiet skal patienter have modtaget standardbehandling med høje doser kortikosteroider (som er kraftige betændelseshæmmende lægemidler) samt enten immunglobulin (antistofbehandling givet gennem en vene) eller plasmaferese (en behandling hvor blodet renses for skadelige antistoffer).

Under studiet vil deltagerne blive overvåget i 24 uger, hvor deres funktionsniveau og eventuelle bivirkninger vil blive vurderet på flere tidspunkter. Forskerne vil også måle andre aspekter af sygdommen, herunder kognitive funktioner som hukommelse og tænkning, samt patienternes og deres pårørendes indtryk af forbedringer. Studiet er designet som et dobbeltblindt forsøg, hvilket betyder at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får den aktive behandling og hvem der får placebo, indtil studiet er afsluttet.

1 randomisering og første infusion

Du vil blive tildelt enten inebilizumab (det undersøgte lægemiddel) eller placebo (saltvand uden aktive stoffer) gennem lodtrækning. Hverken du eller din læge vil vide, hvilken behandling du får.

Du vil modtage den første infusion (væske givet direkte i blodbanen gennem en slange) på dag 1. Infusionen gives over flere timer gennem en slange i din arm.

Før infusionen får du forebyggende medicin: paracetamol, cetirizin (mod allergiske reaktioner) og methylprednisolon (et kortikosteroid mod betændelse).

2 anden infusion

Efter 2 uger (på dag 15) vil du modtage den anden infusion af enten inebilizumab eller placebo.

Ligesom ved den første infusion vil du få forebyggende medicin først: paracetamol, cetirizin og methylprednisolon.

Infusionen gives igen over flere timer gennem en slange i din arm.

3 opfølgning efter 6 uger

6 uger efter den første behandling vil din læge vurdere, hvordan det går med dig.

Hvis din tilstand ikke er forbedret tilstrækkeligt, kan lægen beslutte at give dig redningsbehandling med cyclophosphamid (et lægemiddel, der undertrykker immunsystemet).

Din funktionsevne vil blive målt ved hjælp af mRS-skalaen (modified Rankin Scale), som vurderer, hvor selvstændig du er i dagligdagen.

4 hovedvurdering efter 16 uger

16 uger efter den første behandling vil der blive foretaget en grundig vurdering af din tilstand.

Din funktionsevne vil blive målt igen med mRS-skalaen for at se, om behandlingen har hjulpet.

Du vil også blive vurderet med CASE-skalaen (Clinical Assessment Scale in Autoimmune Encephalitis), som måler forskellige symptomer på autoimmun hjernebetændelse.

Der vil blive taget tests for at måle din kognitive funktion (hukommelse, opmærksomhed og tænkeevne) ved hjælp af RBANS (Repeatable Battery for the Assessment of Neuropsychological Status) og TMT (Trail Making Test).

5 afsluttende opfølgning efter 24 uger

24 uger efter den første behandling vil der blive foretaget den afsluttende vurdering af studiet.

Din funktionsevne vil blive målt en sidste gang med mRS-skalaen og CASE-skalaen.

Der vil blive foretaget yderligere tests af din kognitive funktion.

Din læge vil vurdere den samlede ændring i din tilstand ved hjælp af CGI-I (Clinical Global Impression of Improvement).

Din pårørende eller omsorgsperson vil også blive bedt om at vurdere ændringen i din tilstand ved hjælp af CaGI (Caregiver Global Impression of change).

6 overvågning af bivirkninger

Gennem hele studiet vil du blive overvåget nøje for eventuelle bivirkninger eller alvorlige bivirkninger.

Du skal fortælle din læge om alle symptomer eller ændringer i din tilstand, selv om de virker ubetydelige.

Overvågningen fortsætter i 24 uger efter den første behandling for at sikre din sikkerhed.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have fået stillet diagnosen NMDAR hjerneinflammasjon (anti-NMDAR encephalitis), som er en tilstand hvor kroppens immunsystem ved en fejl angriber hjernen
  • Din diagnose skal være bekræftet ved en særlig test, der viser tilstedeværelse af bestemte antistoffer (immunsystemets forsvarsstoffer) i din rygmarvsvæske (væsken omkring hjernen og rygmarven)
  • Du skal være villig til at undgå andre behandlinger, der påvirker immunsystemet, mens du deltager i undersøgelsen
  • Du skal have en mRS-score på 3 eller højere ved indledende undersøgelse – dette er en målestok for funktionsnedsættelse, hvor 3 eller højere betyder moderat til svær påvirkning af din daglige funktion
  • Du skal inden for de sidste 30 dage have fået mindst 3 dages behandling med høje doser methylprednisolon (1000 mg direkte i blodåren) eller tilsvarende kortikosteroid (binyrebarkhormon, der dæmper immunsystemets reaktioner)
  • Du skal desuden have fået ENTEN IVIg-behandling (antistoffer givet direkte i blodåren i en dosis mellem 1,2 og 2 gram per kg kropsvægt) ELLER plasmaferese (en behandling hvor dit blod renses for skadelige stoffer) med mindst 5 behandlinger

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
  • Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for lignende medicin før
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv kræftlidelse, der kræver behandling
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig hjertesygdom eller nyresygdom
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion i kroppen
  • Du kan ikke deltage, hvis dit immunsystem (kroppens forsvarssystem mod sygdomme) er meget svækket
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået visse vacciner inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kraftigt påvirker dit immunsystem
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft en alvorlig reaktion på tidligere behandling med rituximab (en type medicin, der påvirker immunsystemet)
  • Du kan ikke deltage, hvis dine blodprøver viser meget lave værdier af hvide blodlegemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har hepatitis B eller hepatitis C (leverbetændelse)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har tuberkulose eller andre alvorlige bakterieinfektioner
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå eller følge instruktionerne for studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i et andet lægemiddelforsøg inden for de sidste 30 dage

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Fundacio De Recerca Clinic Barcelona-Institut D’Investigacions Biomediques August Pi I Sunyer Barcelona Spanien
Emffnfb Uswwgmwfqijh Mauwkvk Cubdnkh Rumetvrdj (jluusfr Mhq Rotterdam Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Holland Holland
rekrutterer
01.09.2023
Spanien Spanien
rekrutterer
01.09.2023

Forsøgssteder

Inebilizumab er et lægemiddel, der gives som en intravenøs infusion (direkte i blodbanen gennem en slange). Det er et monoklonalt antistof, som fungerer ved at målrette og blokere specifikke immunceller kaldet B-celler. B-celler er en del af kroppens immunsystem, og de kan producere antistoffer, der fejlagtigt angriber hjernens sunde celler ved anti-NMDAR encefalitis. Ved at reducere antallet af B-celler kan inebilizumab hjælpe med at mindske den skadelige immunreaktion og beskytte hjernen mod yderligere skade. Dette lægemiddel gives ud over den standard behandling, som patienter normalt modtager for denne sygdom.

Anti-N-methyl-D-aspartat receptor encephalitis – Denne sygdom opstår, når kroppens immunsystem fejlagtigt angriber NMDA-receptorer i hjernen. NMDA-receptorerne er vigtige for normal hjernefunktion, især for hukommelse og læring. Når disse receptorer bliver angrebet, udvikles der betændelse i hjernen. Sygdommen kan påvirke mange forskellige aspekter af hjernens funktion, herunder adfærd, kognition, bevægelser og bevidsthed. Symptomerne kan udvikle sig over dage til uger og varierer fra person til person. Anti-NMDAR encephalitis kan ramme både børn og voksne, men ses hyppigere hos yngre kvinder.

Forsøgs-ID:
2023-504686-23-00
Protokolkode:
ExTINGUISH
NCT ID:
NCT04372615
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af 18F-DPA-714 PET-scanning som markør for betændelse i hjernen hos patienter med autoimmun encephalitis

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Frankrig
  • Undersøgelse af lægemidlet satralizumab til behandling af autoimmun hjernebetændelse (NMDAR/LGI1-medieret encefalitis)

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Østrig Tjekkiet Danmark Frankrig Italien Holland +2