Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøgene
- Forsøg ved øjensygdomme
- Forsøg hos børn
- Forsøg ved kræft
- Hvad forskerne måler
- Hvem der kan deltage
- Vigtige begreber i studierne
Oversigt over forsøgene
De kliniske forsøg, der er samlet her, undersøger Aflibercept i mange forskellige situationer, men de fleste handler om øjensygdomme.[1] Mange af studierne er fase 3-forsøg, som betyder, at behandlingen testes i større grupper for at se, hvor godt den virker, og hvor sikker den er.[1] Der er både afsluttede og autoriserede studier, og nogle sammenligner Aflibercept med placebo eller andre aktive behandlinger.[1]
Forsøg ved øjensygdomme
Den største del af materialet handler om sygdomme i nethinden og den gule plet i øjet, som er vigtig for skarpt syn.[1] Studierne omfatter blandt andet våd eller neovaskulær aldersrelateret maculadegeneration, diabetisk maculaødem, macular telangiectasia type 1, retinal veneokklusion og chorioretinal vaskulær sygdom.[1]
I et fase 3-studie med exudativ aldersrelateret maculadegeneration undersøges det, om kirurgi med vitrektomi, subretinal TPA, gas og anti-VEGF-behandling giver bedre sikkerhed og effekt end standardbehandling med anti-VEGF alene.[1] Det vigtigste mål er, om patienterne kan få en forbedring på mindst 10 bogstaver i synstest efter 12 måneder.[1]
I et andet fase 3-studie ved macular telangiectasia type 1 sammenlignes Aflibercept med placebo for at se, om tykkelsen af den centrale del af nethinden ændrer sig fra start til 6 måneder.[2] Her er målet at forstå, om behandlingen kan mindske hævelse i øjet.[2]
Flere studier undersøger våd eller neovaskulær aldersrelateret maculadegeneration.[3] Ét fase 3-studie sammenligner en ny behandling, EYP-1901, med Aflibercept for at se, om synsgevinsten er den samme over 56 uger.[3] Et andet studie ser på, om to startdoser med Aflibercept 8 mg kan gøre sygdommen inaktiv efter 8 uger.[3]
Der er også et stort fase 3-studie i diabetisk maculaødem, hvor Aflibercept 8 mg sammenlignes med Aflibercept 2 mg for at se, om synsændringen er ikke-underordnet.[4] Ikke-underordnet betyder, at den nye behandling skal være mindst lige så god som den gamle inden for en fastsat grænse.[4]
I studier ved retinal veneokklusion undersøges det, om højere dosis Aflibercept kan give samme synsforbedring som standarddosis, og om behandlingen er sikker.[4] Et andet studie ser på synsskarphed over 1 år hos patienter med central retinal veneokklusion, både hos dem med og uden bestemte øjenfund.[4]
Nogle studier ser også på, hvor langt der kan gå mellem injektionerne.[5] For eksempel undersøger et fase 2-studie, om Aflibercept giver færre injektioner over 2 år sammenlignet med bevacizumab hos patienter med neovaskulær aldersrelateret maculadegeneration.[5] Et andet studie ser på, om Aflibercept 8 mg kan forlænge behandlingsintervallet og holde øjet fri for væske i op til 32 uger.[5]
Der er også studier, som undersøger sikkerhed og praktisk håndtering.[6] I ALVOEYE-D-studiet blev Aflibercept brugt i et fase 3-studie for at vurdere, om en færdigfyldt sprøjte kunne håndteres sikkert hos patienter med flere former for chorioretinal vaskulær sygdom.[6] Et andet studie undersøgte blodniveauer af Aflibercept efter behandling af begge øjne hos patienter med diabetisk maculaødem eller nAMD.[7]
Forsøg hos børn
To studier handler om retinopati af prematuritet, som er en øjensygdom hos for tidligt fødte børn.[8] Et opfølgningsstudie undersøgte langtidsresultater, herunder syn og sikkerhed, hos børn, der tidligere havde deltaget i et behandlingsstudie.[8] Et andet langtidsstudie målte blandt andet synsstyrke med begge øjne og registrerede bivirkninger og alvorlige bivirkninger.[9]
Forsøg ved kræft
Der er også studier, hvor Aflibercept indgår i behandling af kræft, især metastatisk kolorektal cancer og avanceret kolorektal cancer med bestemte mutationer.[10] Disse studier er ikke øjenstudier, men de undersøger stadig, hvordan Aflibercept indgår i en samlet behandlingsplan sammen med andre lægemidler.[10]
I et fase 2-studie blev Aflibercept brugt i behandlingen af patienter med RAS-mutant metastatisk kolorektal cancer, og det vigtigste mål var progressionsfri overlevelse efter 6 måneder.[10] Progressionsfri overlevelse betyder den tid, hvor sygdommen ikke vokser eller forværres.[10] Et andet fase 2-studie hos patienter med kolorektal cancer med mikrosatellit-instabilitet målte også radiografisk progressionsfri overlevelse efter billeddiagnostik.[10]
Hvad forskerne måler
De mest almindelige mål i disse forsøg er synsskarphed, nethindens tykkelse, sygdomsaktivitet og antal injektioner.[1][2][4][5] Synsskarphed måles ofte med BCVA og ETDRS-bogstavscore, som er standardiserede måder at se, hvor godt en person kan læse bogstaver på en synstavle.[1][4]
Nogle studier ser på ændringer i central retinal tykkelse målt med SD-OCT, som er en scanning af nethinden.[2] Andre ser på, om der er væske i eller under nethinden, eller om øjet er blevet sygdomsfrit efter en periode.[5]
Sikkerhed er også et vigtigt mål i flere studier.[1][6][8] Her registrerer forskerne blandt andet øjenbivirkninger, alvorlige bivirkninger og, i nogle studier, hvordan behandlingen håndteres i praksis.[6][8]
Hvem der kan deltage
Deltagere i disse forsøg er valgt ud fra den sygdom, de har, og nogle gange også ud fra alder, tidligere behandling og hvor aktiv sygdommen er.[1][3][8] De fleste øjenstudier omfatter voksne med nethindesygdomme, mens studierne om retinopati af prematuritet omfatter børn.[8][9]
Flere studier er lavet til patienter, der allerede har fået behandling før, for eksempel patienter med højt behandlingsbehov eller tidligere Aflibercept-behandling.[5] Andre studier er for behandlingsnaive patienter, hvilket betyder, at de ikke tidligere har fået den pågældende behandling.[3]
Vigtige begreber i studierne
Randomiseret betyder, at deltagere fordeles tilfældigt til forskellige grupper, så sammenligningen bliver mere retfærdig.[2][3] Dobbelmaskeret betyder, at hverken deltager eller behandler ved, hvem der får hvilken behandling, hvilket mindsker risikoen for skævhed i resultaterne.[3]
Placebo er en falsk behandling, som bruges til at sammenligne med den aktive behandling.[2] Standardbehandling er den behandling, som normalt bruges i praksis og som nye behandlinger ofte holdes op imod.[1]
Intravitreal injektion betyder en sprøjte direkte ind i øjet.[1][3] Subretinal betyder under nethinden, og vitrektomi er en operation, hvor glaslegemet i øjet fjernes eller delvist fjernes.[1]
Non-inferioritet betyder, at en ny behandling ikke må være dårligere end den behandling, den sammenlignes med, ud over en fast grænse.[4] Disease activity, eller sygdomsaktivitet, betyder tegn på, at sygdommen stadig er aktiv, for eksempel væske eller forandringer i øjet.[5]
