Indholdsfortegnelse

• Oversigt over forsøgene
• Forsøg ved psoriasisartrit
• Forsøg ved plaque psoriasis
• Forsøg hos børn og unge
• Forsøg ved mundsår og Behçets sygdom
• Mål og endepunkter i forsøgene
• Sikkerhed og langtidsopfølgning

Oversigt over forsøgene

De viste studier undersøger Apremilast i flere forskellige patientgrupper, blandt andet voksne med psoriasisartrit, børn og unge med juvenil psoriasisartrit, patienter med plaque psoriasis, samt personer med Behçets sygdom og svære mundsår.^[1][2][3]

De fleste af studierne er fase 3-forsøg, som typisk bruges til at teste effekt og sikkerhed i større grupper, mens ét studie er et mindre fase 2-forsøg ved epidermolysis bullosa simplex.^[1][4]

Nogle studier er stadig autoriserede, og flere er afsluttede, så materialet viser både igangværende og færdige forsøg.^[1][3]

Forsøg ved psoriasisartrit

Flere forsøg undersøger Apremilast i psoriasisartrit, som er en gigtform forbundet med psoriasis.^[1][2]

I NCT04804553 sammenlignes Apremilast med placebo hos børn og unge fra 5 år til under 18 år med aktiv juvenil psoriasisartrit, og det vigtigste mål er, hvor mange der opnår ACR Pedi 30 efter 16 uger.^[5]

I NCT06671483 undersøges zasocitinib hos voksne med psoriasisartrit, som ikke tidligere har taget biologisk medicin, men Apremilast indgår som aktiv sammenligner i forsøgsdesignet.^[1]

I NCT04908189 sammenlignes deucravacitinib med placebo hos personer med aktiv psoriasisartrit, og Apremilast bruges som aktiv sammenligner i studiet.^[8]

Et andet fase 3-studie ser på nedtrapning af systemisk immunosuppressiv behandling hos voksne med stabil minimal sygdomsaktivitet, og her er Otezla (Apremilast) blandt de behandlinger, der indgår i nedtrapningsstrategierne.^[2]

Forsøg ved plaque psoriasis

Apremilast indgår også i flere studier ved moderat til svær plaque psoriasis, hvor målet er at se, om nye behandlinger virker bedre end placebo eller kan sammenlignes med en aktiv behandling.^[3][7][9]

I NCT06586112 og NCT06588738 undersøges ESK-001 i fase 3, og Apremilast bruges som aktiv sammenligner i begge studier.^[9][10]

De vigtigste mål i disse psoriasisstudier er PASI-75 og sPGA 0/1 ved uge 16, som viser, hvor meget huden forbedres, og om huden bliver klar eller næsten klar.^[3][9][10]

I de to TAK-279-studier ved plaque psoriasis sammenlignes behandlingen med placebo, og Apremilast indgår også som sammenligningsbehandling eller placebo-relateret kontrol i forsøgsopstillingen.^[3][6]

Forsøg hos børn og unge

Flere af studierne er lavet til børn og unge, hvilket viser, at Apremilast bliver undersøgt i pædiatriske populationer, altså patienter under 18 år.^[5][6][7]

I NCT04528082 undersøges børn og unge fra 2 år til under 18 år med orale sår forbundet med Behçets sygdom, og forsøget måler antallet af mundsår over 12 uger.^[7]

I NCT05767047 er formålet at se på langtidssikkerhed hos børn fra 2 år og opefter med orale sår ved Behçets sygdom eller fra 5 år og opefter med aktiv juvenil psoriasisartrit, efter at de har afsluttet tidligere studier.^[11]

I EBUL0-studiet undersøges Apremilast hos patienter over 6 år med generaliseret epidermolysis bullosa simplex, og her er fokus på effekt og sikkerhed i et lille fase 2-studie.^[4]

Forsøg ved mundsår og Behçets sygdom

Apremilast bliver også undersøgt ved Behçets sygdom og ved svære, tilbagevendende mundsår, som kan give stor smerte og ubehag.^[7][12]

NCT04528082 ser på børn og unge med orale sår forbundet med Behçets sygdom, og det vigtigste mål er arealet under kurven for antallet af mundsår fra uge 0 til uge 12.^[7]

PREMS-studiet, NCT2024-514659-13-00, undersøger voksne med svære former for recurrent aphthous stomatitis, som betyder tilbagevendende mundsår, og her er målet vedvarende fuldstændigt respons, altså ingen mundsår ved flere målepunkter.^[12]

Dette studie er særligt interessant, fordi det inkluderer patienter, der er resistente eller intolerante over for colchicin, hvilket betyder, at tidligere behandling ikke har virket godt nok eller ikke kunne tåles.^[12]

Mål og endepunkter i forsøgene

Et endepunkt er det vigtigste resultat, forskerne måler i et forsøg.^[1]

Ved psoriasisartrit bruges blandt andet ACR20, som betyder mindst 20 % forbedring i sygdomstegn og symptomer, og MDA, som betyder minimal sygdomsaktivitet.^[1][2][8]

Ved psoriasis bruges ofte PASI og sPGA, som hjælper forskerne med at vurdere, hvor meget huden forbedres efter behandling.^[3][9][10]

Ved børn med gigt bruges ACR Pedi 30, som er et børnevenligt mål for bedring i ledsygdom.^[5]

Ved mundsår bruges mål som antal sår, areal under kurven og fuldstændigt respons, som viser, om sårene forsvinder og bliver væk over tid.^[7][12]

Sikkerhed og langtidsopfølgning

Flere studier ser ikke kun på effekt, men også på sikkerhed og tolerabilitet, som betyder, om behandlingen kan bruges uden uacceptable problemer.^[3][4][11]

I langtidsstudiet NCT05767047 måles blandt andet bivirkninger, selvmordsrelaterede vurderinger, pubertetsudvikling, vægt, højde, BMI, vitale tegn og laboratorieprøver.^[11]

Det viser, at forskerne vil forstå både kortsigtede resultater og hvordan behandlingen påvirker børns og unges udvikling over tid.^[11]

Samlet set giver forsøgene et bredt billede af, hvordan Apremilast bliver undersøgt i forskellige sygdomme og aldersgrupper, og hvilke mål forskerne bruger til at vurdere nytte og sikkerhed.^[1][5][12]