Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Envudeucitinib

ENVUDEUCITINIB, også kendt som ESK-001, er et nyt lægemiddel, der undersøges i kliniske forsøg til behandling af moderat til svær plaque psoriasis. Dette lægemiddel tages som tablet to gange dagligt og er blevet testet i omfattende fase 3-studier for at dokumentere dets sikkerhed og effekt. Forsøgene sammenligner ENVUDEUCITINIB med både placebo og eksisterende behandlinger for at vurdere, om det kan give bedre resultater for patienter med denne hudlidelse.

Indholdsfortegnelse

Hvad er ENVUDEUCITINIB?

ENVUDEUCITINIB er det aktive stof i lægemidlet ESK-001, der udvikles til behandling af moderat til svær plaque psoriasis[1][2]. Lægemidlet er også kendt under navnet FTP-637 og fremstilles af virksomheden ALUMIS INC[1][2].

ENVUDEUCITINIB kommer som runde, blå, filmovertrukne tabletter, der hver indeholder 40 mg af det aktive stof[1][2]. Lægemidlet tages gennem munden og virker ved at påvirke kroppens immunsystem for at reducere den betændelse, der forårsager psoriasis symptomerne.

Kliniske Forsøg med ENVUDEUCITINIB

ENVUDEUCITINIB undersøges i tre store fase 3 studier, der alle har til formål at dokumentere lægemidlets sikkerhed og effekt:

  • ONWARD1: Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindet, placebo- og aktivt sammenligningskontrolleret studie[1]
  • ONWARD2: Et tilsvarende studie med samme design som ONWARD1[2]
  • ONWARD3: Et forlængelsesstudium til evaluering af langsigtede effekter[3]

Alle studier er dobbeltblindede, hvilket betyder, at hverken patienter eller læger ved, hvilken behandling der gives[1][2]. Dette sikrer objektive og pålidelige resultater.

Behandling og Dosering

Patienter i studierne modtager ENVUDEUCITINIB som 40 mg tabletter to gange dagligt[1][2][3]. Dette giver en samlet daglig dosis på 80 mg.

Studierne sammenligner ENVUDEUCITINIB med:

  • Placebo (inaktiv behandling der ligner det rigtige lægemiddel)[1][2]
  • Apremilast 30 mg to gange dagligt (et eksisterende psoriasis lægemiddel)[1][2]

Behandlingsplanen er opdelt i to perioder:

  • Behandlingsperiode: Fra dag 1 til uge 16, hvor den primære effekt måles[1][2]
  • Vedligeholdelsesperiode: Fra uge 16 til uge 24 for at vurdere langsigtede effekter[1][2]

Patientkriterier og Deltagelse

Inklusionskriterier

For at deltage i studierne skal patienter opfylde følgende krav:

  • Alder: Mindst 18 år[1][2][3]
  • Diagnose: Plaque psoriasis i mindst 6 måneder før screening[1][2]
  • Sværhedsgrad: Plak der dækker mindst 10% af kroppens overfladeareal (BSA)[1][2]
  • PASI score: Mindst 12 ved screening og dag 1[1][2]
  • sPGA score: Mindst 3 ved screening og dag 1[1][2]
  • Prævention: Kvinder i den fødedygtige alder og mænd skal bruge sikker prævention under hele studiet[1][2][3]

Eksklusive kriterier

Patienter kan ikke deltage, hvis de har:

  • Andre hudlidelser: Non-plaque psoriasis eller andre inflammatoriske hudtilstande[1][2]
  • Infektioner: Historie med alvorlige bakterie-, svampe- eller virusinfektioner, der førte til indlæggelse[1][2]
  • Immundefekter: Medfødte eller erhvervede immundefekter[1][2]
  • Kræft: Nuværende kræft eller kræft inden for de sidste 5 år[1][2]
  • Hjerteproblemer: QTcF >450 msec (mænd) eller >470 msec (kvinder)[1][2]
  • Recent behandling: Forskellige psoriasis behandlinger inden for specificerede tidsperioder[1][2]

Effektmåling og Resultater

Primære effektmål

Det hovedmål, som studierne måler, er andelen af patienter, der opnår både PASI-75 og sPGA-0/1 efter 16 ugers behandling sammenlignet med placebo[1][2].

  • PASI-75: 75% forbedring i Psoriasis Area and Severity Index
  • sPGA-0/1: Static Physician Global Assessment score på 0 (ingen sygdom) eller 1 (minimal sygdom)

Sekundære effektmål

Studierne måler også flere sekundære effekter ved uge 16 og 24:

  • PASI-90 og PASI-100: 90% og 100% forbedring i psoriasis symptomer[1][2]
  • sPGA-0: Fuldstændig renhud (ingen tegn på psoriasis)[1][2]
  • BSA: Ændring i procentdel af kroppens overflade påvirket af psoriasis[1][2]
  • Kløe: Ændring i kløe målt på en numerisk skala[1][2]
  • Livskvalitet: DLQI-0/1 (Dermatology Life Quality Index)[1][2]

Sikkerhed og Bivirkninger

Sikkerheden af ENVUDEUCITINIB overvåges nøje i alle studier. De sekundære formål inkluderer at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af lægemidlet over 24 ugers behandling[1][2].

Studierne registrerer og analyserer:

  • Bivirkninger: Alle uønskede hændelser, der opstår under behandlingen
  • Alvorlige bivirkninger: Hændelser, der kræver hospitalisering eller er livstruende
  • Laboratorieværdier: Regelmæssige blodprøver for at overvåge organfunktioner

Langtidsundersøgelse

ONWARD3-studiet er et forlængelsesstudium, der undersøger langsigtede effekter af ENVUDEUCITINIB[3]. Det primære formål er at vurdere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af lægemidlet hos patienter med moderat til svær plaque psoriasis[3].

Studiedesign

Forlængelsesstudiet har to faser:

  • Åben fase: Alle patienter modtager 40 mg ENVUDEUCITINIB to gange dagligt fra dag 1 til uge 24[3]
  • Blindet tilbagetrækningsfase: De første 200 patienter, der opnår PASI-75 ved uge 24, randomiseres til enten fortsat ENVUDEUCITINIB eller placebo i perioden fra uge 24 til 48[3]

Langsigtede mål

Forlængelsesstudiet evaluerer:

  • Vedvarende effekt: Om behandlingseffekten opretholdes over længere tid[3]
  • Tab af respons: Hvor hurtigt symptomerne vender tilbage, hvis behandlingen stoppes[3]
  • Forbedring hos non-respondere: Om patienter, der ikke responderede initialt, kan få gavn af længere behandling[3]
  • Livskvalitet: Ændringer i patienternes livskvalitet med langvarig behandling[3]

Studiet kan vare op til 48 uger eller længere, afhængigt af de individuelle patienters respons og behov[3].

Lægemiddel ENVUDEUCITINIB (ESK-001)
Indikation Moderat til svær plaque psoriasis
Dosering 40 mg tablet, to gange dagligt
Studietype Fase 3, randomiseret, dobbeltblindet, placebo-kontrolleret
Primært formål Dokumentere om ENVUDEUCITINIB er bedre end placebo efter 16 ugers behandling
Hovedmål PASI-75 og sPGA-0/1 respons ved uge 16
Behandlingsvarighed 16-24 uger i hovedstudier, op til 48 uger+ i forlængelsesstudiet
Patientkriterier Voksne ≥18 år med psoriasis i ≥6 måneder, PASI ≥12, sPGA ≥3, BSA ≥10%
Sammenligning Placebo og apremilast 30 mg to gange dagligt

FAQ

  • Hvad er ENVUDEUCITINIB og hvordan virker det? ENVUDEUCITINIB er et nyt lægemiddel, der også kaldes ESK-001. Det er designet til at behandle moderat til svær plaque psoriasis. Lægemidlet tages som blå, runde tabletter indeholdende 40 mg aktiv substans, to gange dagligt. Det virker ved at påvirke kroppens immunsystem for at reducere betændelse i huden.
  • Hvilke patienter kan deltage i forsøgene med ENVUDEUCITINIB? Patienter over 18 år med moderat til svær plaque psoriasis kan deltage. De skal have haft psoriasis i mindst 6 måneder, have plak der dækker mindst 10% af kroppens overflade, og opfylde specifikke sværhedsgrader målt på PASI og sPGA skalaer. Kvinder i den fødedygtige alder og mænd skal bruge sikker prævention under studiet.
  • Hvor længe varer behandlingen i de kliniske forsøg? Behandlingen varierer afhængigt af det specifikke studie. I de primære fase 3-studier varer behandlingen 16 uger for at måle hovedeffekten, efterfulgt af en vedligeholdelsesperiode på 24 uger. Der er også et forlængelsesstudium, hvor patienter kan modtage behandling i op til 48 uger eller længere for at undersøge langsigtede effekter.
  • Hvilke bivirkninger kan der opstå med ENVUDEUCITINIB? Som med alle lægemidler kan ENVUDEUCITINIB forårsage bivirkninger, men ikke alle patienter oplever dem. De kliniske forsøg overvåger nøje alle bivirkninger for at sikre patienternes sikkerhed. Specifikke bivirkninger bliver rapporteret og vurderet løbende under studierne.
  • Hvordan måles effekten af ENVUDEUCITINIB i forsøgene? Effekten måles ved hjælp af standardiserede skalaer som PASI (Psoriasis Area and Severity Index) og sPGA (static Physician Global Assessment). Forskerne ser på, hvor mange procent af patienterne opnår en 75%, 90% eller 100% forbedring af deres psoriasis symptomer sammenlignet med før behandlingen startede.

Igangværende kliniske forsøg for Envudeucitinib

  • Afprøvning af ny behandling (ESK-001) til voksne med moderat til svær plaque psoriasis

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Bulgarien Tjekkiet Tyskland Polen Portugal

  • Langtidsundersøgelse af lægemidlet ESK-001 til behandling af moderat til svær psoriasis – fokus på sikkerhed og virkning

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Bulgarien Tjekkiet Estland Frankrig +7

  • Undersøgelse af ESK-001 sammenlignet med apremilast og placebo hos patienter med moderat til svær plaque psoriasis

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Estland Frankrig Tyskland Ungarn Letland +3

Ordliste

  • ENVUDEUCITINIB: Det aktive stof i lægemidlet ESK-001. Det er en kemisk forbindelse, der virker ved at påvirke immunsystemet for at reducere betændelse ved psoriasis.
  • ESK-001: Handelsnavnet for lægemidlet, der indeholder ENVUDEUCITINIB. Det er også kendt under navnet FTP-637.
  • Plaque psoriasis: Den mest almindelige form for psoriasis, der viser sig som røde, skællende pletter på huden, ofte dækket af sølvhvide skæl.
  • PASI: Psoriasis Area and Severity Index – en skala, der måler sværhedsgraden og udbredelsen af psoriasis. PASI-75 betyder 75% forbedring fra baseline.
  • sPGA: Static Physician Global Assessment – en skala hvor lægen vurderer den generelle sværhedsgrad af patientens psoriasis. sPGA-0/1 betyder ingen eller minimal sygdom.
  • BSA: Body Surface Area – kroppens overfladeareal. Bruges til at måle hvor stor en del af kroppen der er påvirket af psoriasis.
  • Fase 3 studie: Store kliniske forsøg der tester et lægemiddels effekt og sikkerhed på mange patienter, normalt sammenlignet med eksisterende behandlinger eller placebo.
  • Placebo: En behandling uden aktiv medicin, der ser ud som det rigtige lægemiddel. Bruges til sammenligning i kliniske forsøg.
  • Dobbeltblindet: Hverken patient eller læge ved, om patienten får det rigtige lægemiddel eller placebo. Dette sikrer objektive resultater.
  • Apremilast: Et eksisterende lægemiddel til behandling af psoriasis, der bruges som sammenligning i forsøgene med ENVUDEUCITINIB.

Referencer

  1. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/afprovning-af-ny-behandling-esk-001-til-voksne-med-moderat-til-svaer-plaque-psoriasis/
  2. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/afprovning-af-ny-behandling-esk-001-til-voksne-med-moderat-til-svaer-psoriasis/
  3. https://kliniske-forsoeg.dk/forsog/langtidsundersogelse-af-laegemidlet-esk-001-til-behandling-af-moderat-til-svaer-psoriasis-fokus-pa-sikkerhed-og-virkning/